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GM2ガングリオシドーシスまたはニーマン・ピック病C型患者におけるNizubaglustat（AZ-3102）の安全性と有効性を評価する研究 (PRISMA)

2026年6月17日 更新者：Azafaros B.V.

ニズバグルスタット（AZ-3102）のGM2ガングリオシドーシスまたはニーマン・ピック病C型患者における長期安全性、忍容性、薬物動態および有効性を評価するためのオープンラベル研究（ミグルスタットの事前投与の有無を問わず）

このオープンラベル試験は、以前にフェーズ2 RAINBOW試験（コホート1）に参加した被験者におけるニズバグルスタートの毎日投与に関する長期的な安全性、忍容性、PK、バイオマーカー、および臨床的有効性データを収集することを目的としています。 さらに、安定した全用量ミグルスタートによる事前治療後のNPC疾患患者をニズバグルスタートに移行させることの安全性、臨床的、および生化学的影響を評価することを目的としています（コホート2）。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、後期乳児期または若年発症GM2ガングリオシドーシスまたはNPC疾患を有する男性または女性患者におけるNizubaglustatの安全性、忍容性、PK、PD、および有効性を評価するための多施設共同、オープンラベル研究であり、以下の2つのコホートで実施されます：

  • コホート1：以前に第2相試験AZA-001-5A2-01（RAINBOW）に参加し、このオープンラベル研究に継続参加を希望する患者
  • コホート2：約10名のNPC疾患患者で、年齢が12歳以上、フル投与量のミグルスタットを12ヶ月以上投与され、過去2回の診察で疾患が安定または悪化しており、ミグルスタット治療を中止してNizubaglustatに移行を希望する患者。

研究の種類

介入

入学 (推定)

21

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ブラジル
      • Rio de Janeiro、ブラジル、22250
        • 募集
        • Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dafne Horovitz
    • Curitiba
      • Água Verde、Curitiba、ブラジル、80250-060
        • 募集
        • Associação Hospitalar de Prot à Infância Dr. Raul Carneiro
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Daniel Almeida do Valle
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-903
        • 募集
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Roberto Giugliani, Prof. Dr.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

選択基準：

  • コホート1（NPCおよびGM2患者）：

    • 第2相試験AZA-001-5A2-01に無作為割り付けられていること。

または

コホート2（NPC患者）：

  • 12歳以上の男性または女性であること
  • 遺伝子検査で確認されたNPC疾患の診断を受けていること
  • 完全用量のミグルスタット治療を少なくとも12ヶ月間受け、過去2回の診察で治療による疾患の安定化または悪化を経験していること。 過去3ヶ月間にミグルスタットによる臨床的改善を経験している患者は、本試験の対象とすべきではない。
  • NPC疾患の治療をニズバグルスタットに変更したいと希望していること。
  • 第2相試験AZA-001-5A2-01（RAINBOW）からミグルスタットに移行した参加者は、他のすべての基準を満たす場合、コホート2の対象となる可能性がある。

参加は主任研究者によって支持され、有益であると判断されること。 すべてのプロトコル評価を受ける意思と能力があること。 参加者、親、および/または法定後見人がインフォームド・コンセント文書を読み、理解し、署名できること。 適切な場合、成年に達していない参加者からも同意を得る。

除外基準：

  • 血清妊娠検査陽性（妊娠可能な女性のみ検査）。
  • 研究中に授乳を計画している女性。
  • 主任研究者の判断により、研究への参加を妨げる医療事象/状態があること。
  • 他の介入的または非介入的研究または早期アクセスプログラムへの参加。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：すべての患者
アーム（コホート1およびコホート2の両方）：ニズバグルスタット（AZ-3102）
薬：AZ-3102
AZ-3102分散錠の経口1日摂取

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインからの治療中に発生した有害事象（TEAEs）の変化
時間枠：研究完了まで、平均4年間
研究薬治療、試験中止または死亡に関連するすべての有害事象の発生率および重症度
研究完了まで、平均4年間
ベースラインからの心電図（ECG）の変化
時間枠：研究完了まで、平均4年間
ECG読み取り結果：正常、異常、臨床的に有意でない、異常、臨床的に有意、未実施
研究完了まで、平均4年間
ベースラインからの発作の変化
時間枠：研究完了まで、平均4年間
発作日誌に基づく発作持続時間（分）。
研究完了まで、平均4年間
ベースラインからの発作回数の変化
時間枠：研究完了まで、平均4年間
発作日記に基づく発作頻度（回数）。
研究完了まで、平均4年間
最高血漿中濃度（Cmax）
時間枠：ベースライン、1か月目（コホート2のみ）および6か月目
ベースライン、1か月目（コホート2のみ）および6か月目
Cmax到達時間（Tmax）
時間枠：ベースライン、第1ヶ月（コホート2のみ）、および第6ヶ月
ベースライン、第1ヶ月（コホート2のみ）、および第6ヶ月
トラフ時濃度 (Ctrough)
時間枠：ベースライン、1か月目（コホート2のみ）および6か月目
ベースライン、1か月目（コホート2のみ）および6か月目
投与時（ゼロ）から投与後24時間までの血漿中濃度-時間曲線下面積
時間枠：ベースライン、1か月目（コホート2のみ）、および6か月目
ベースライン、1か月目（コホート2のみ）、および6か月目

二次結果の測定

結果測定
時間枠
ベースラインからのグルコシルセラミド（GlcCer）C16:0およびC18:0濃度の変化
時間枠：ベースライン、1か月目（コホート2のみ）、6か月目
ベースライン、1か月目（コホート2のみ）、6か月目
神経フィラメント軽鎖（NfL）濃度のベースラインからの変化
時間枠：研究完了まで、平均4年間
研究完了まで、平均4年間
GM2ガングリオシドーシス患者向け：モノシアロガングリオシドGM2（GM2）濃度のベースラインからの変化
時間枠：研究完了まで、平均4年間
研究完了まで、平均4年間
GM2ガングリオシドーシス患者の場合：Lyso-モノシアロガングリオシドGM2濃度のベースラインからの変化
時間枠：研究完了まで、平均4年間
研究完了まで、平均4年間
NPC疾患患者向け：ベースラインからのN-パルミトイル-O-ホスホコリン-セリン（PPCS）濃度の変化
時間枠：研究完了まで、平均4年間
研究完了まで、平均4年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Azafaros B.V.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年2月4日

一次修了 (推定)

2030年4月15日

研究の完了 (推定)

2030年8月7日

試験登録日

最初に提出

2025年12月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年2月3日

最初の投稿 (実際)

2026年2月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月17日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AZA-001-5A2-02

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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