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Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Nizubaglustat (AZ-3102) bei Patienten mit GM2-Gangliosidose oder Niemann-Pick-Krankheit Typ C (PRISMA)

17. Juni 2026 aktualisiert von: Azafaros B.V.

Open-Label-Studie zur Bewertung der Langzeitsicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von Nizubaglustat (AZ-3102) bei Patienten mit GM2-Gangliosidose oder Niemann-Pick Typ C, mit oder ohne vorherige Gabe von Miglustat

Diese offene Studie zielt darauf ab, langfristige Sicherheits-, Verträglichkeits-, Pharmakokinetik-, Biomarker- und klinische Wirksamkeitsdaten zur täglichen Verabreichung von Nizubaglustat bei Teilnehmern zu sammeln, die zuvor in der Phase-2-RAINBOW-Studie (Kohorte 1) eingeschrieben waren. Zusätzlich zielt die Studie darauf ab, die Sicherheits-, klinischen und biochemischen Auswirkungen des Übergangs von NPC-Patienten zu Nizubaglustat nach vorheriger Behandlung mit stabiler, voller Dosis Miglustat (Kohorte 2) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine multizentrische, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von Nizubaglustat bei männlichen oder weiblichen Patienten mit spät-infantiler oder juveniler GM2-Gangliosidose oder NPC-Erkrankung in zwei Kohorten:

  • Kohorte 1: Patienten, die zuvor an der Phase-2-Studie AZA-001-5A2-01 (RAINBOW) teilgenommen haben und in dieser offenen Studie fortfahren möchten
  • Kohorte 2: Etwa 10 Patienten mit NPC-Erkrankung, im Alter von ≥12 Jahren, die Miglustat in voller Dosis über mehr als 12 Monate erhalten haben, eine stabile oder sich verschlechternde Erkrankung über die 2 vorangegangenen klinischen Besuche aufweisen und die Miglustat-Behandlung beenden und auf Nizubaglustat umsteigen möchten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

21

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 22250
        • Rekrutierung
        • Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dafne Horovitz
    • Curitiba
      • Água Verde, Curitiba, Brasilien, 80250-060
        • Rekrutierung
        • Associação Hospitalar de Prot à Infância Dr. Raul Carneiro
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Daniel Almeida do Valle
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Rekrutierung
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Roberto Giugliani, Prof. Dr.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Kohorte 1 (NPC- und GM2-Patienten):

    • Wurden in die Phase-2-Studie AZA-001-5A2-01 randomisiert.

ODER

Kohorte 2 (NPC-Patienten):

  • Männlich oder weiblich im Alter von ≥12 Jahren sein
  • Eine genetisch bestätigte Diagnose der NPC-Erkrankung haben
  • Eine voll dosierte Miglustat-Behandlung für mindestens 12 Monate erhalten haben und während der Behandlung eine Krankheitsstabilisierung oder -verschlechterung bei den letzten 2 Klinikbesuchen erlebt haben. Patienten, die in den vorangegangenen 3 Monaten eine klinische Verbesserung mit Miglustat erfahren haben, sollten für diese Studie nicht berücksichtigt werden.
  • Eine Behandlungsumstellung auf Nizubaglustat für ihre NPC-Erkrankung wünschen.
  • Teilnehmer aus der Phase-2-Studie AZA-001-5A2-01 (RAINBOW), die zu Miglustat gewechselt sind, können für Kohorte 2 in Frage kommen, wenn sie alle anderen Kriterien erfüllen.

Die Teilnahme wird vom Hauptprüfer unterstützt und als vorteilhaft erachtet. Bereit und in der Lage sein, für alle Protokollbewertungen beurteilt zu werden. Der Teilnehmer, Elternteil und/oder gesetzliche Vormund kann die Einwilligungserklärung lesen, verstehen und unterschreiben. Sofern angemessen, wird auch eine Einwilligung für Teilnehmer eingeholt, die noch nicht volljährig sind.

Ausschlusskriterien:

  • Ein positiver Serum-Schwangerschaftstest (nur für Frauen mit Kinderwunsch getestet).
  • Weibliche Personen, die während der Studie stillen planen.
  • Jedes medizinische Ereignis/jeder medizinische Zustand, der nach Einschätzung des Hauptprüfers eine Teilnahme an der Studie verhindert.
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen oder nicht-interventionellen Studie oder einem frühen Zugangsprogramm.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alle Patienten
Arme (Kohorten 1 und 2): Nizubaglustat (AZ-3102)
Arzneimittel: AZ-3102
Tägliche orale Einnahme von AZ-3102 Dispergierbaren Tabletten

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Häufigkeit und Schweregrad aller unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Studientherapie, dem Studienabbruch oder dem Tod
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
EKG-Auslesung Normal, Abnormal, Nicht klinisch signifikant, Abnormal, Klinisch signifikant und Nicht durchgeführt.
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Anfällen
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Anfallsdauer (Minuten) gemäß Anfallstagebuch.
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Anfällen
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Anfallshäufigkeit (Anzahl) gemäß Anfallstagebuch.
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Maximale beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Baseline, Monat 1 (nur Kohorte 2) und Monat 6
Baseline, Monat 1 (nur Kohorte 2) und Monat 6
Zeit bis zum maximalen Plasmaspiegel (Tmax)
Zeitfenster: Baseline, Monat 1 (nur Kohorte 2) und Monat 6
Baseline, Monat 1 (nur Kohorte 2) und Monat 6
Konzentration im Tal (Ctrough)
Zeitfenster: Baseline, Monat 1 (nur Kohorte 2) und Monat 6
Baseline, Monat 1 (nur Kohorte 2) und Monat 6
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt der Verabreichung (null) bis 24 Stunden nach der Verabreichung
Zeitfenster: Baseline, Monat 1 (nur Kohorte 2) und Monat 6
Baseline, Monat 1 (nur Kohorte 2) und Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung vom Ausgangswert bei den Konzentrationen von Glucosylceramid (GlcCer) C16:0; C18:0
Zeitfenster: Baseline, Monat 1 (nur Kohorte 2) und Monat 6
Baseline, Monat 1 (nur Kohorte 2) und Monat 6
Veränderung von Baseline in den Konzentrationen von Neurofilament-Leichtketten (NfL)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Für GM2-Gangliosidose-Patienten: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Konzentrationen von Monosialogangliosid GM2 (GM2)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Für GM2-Gangliosidose-Patienten: Veränderung der Lyso-Monosialogangliosid-GM2-Konzentrationen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Für NPC-Erkrankungspatienten: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Konzentrationen von N-Palmitoyl-O-Phosphocholin-Serin (PPCS)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Azafaros B.V.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

15. April 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

7. August 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AZA-001-5A2-02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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