Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и эффективности Низубаглустата (AZ-3102) у пациентов с ганглиозидозом GM2 или болезнью Ниманна-Пика типа C (PRISMA)

17 июня 2026 г. обновлено: Azafaros B.V.

Открытое исследование для оценки долгосрочной безопасности, переносимости, фармакокинетики и эффективности Низубаглустата (AZ-3102) у пациентов с GM2 ганглиозидозом или болезнью Ниманна-Пика типа C, с предшествующим назначением Миглустата или без него

Это открытое исследование направлено на сбор долгосрочных данных о безопасности, переносимости, фармакокинетике, биомаркерах и клинической эффективности ежедневного приема Низубаглустата у участников, ранее включенных в исследование RAINBOW фазы 2 (Когорта 1). Кроме того, исследование направлено на оценку влияния на безопасность, клинические и биохимические показатели при переходе пациентов с болезнью Ниманна-Пика типа C на Низубаглустат после предшествующего лечения стабильной полной дозой Миглустата (Когорта 2).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое открытое исследование для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности Низубаглустата у пациентов мужского или женского пола с поздней инфантильной или ювенильной формой GM2 ганглиозидоза или болезнью Ниманна-Пика типа C в двух когортах:

  • Когорта 1: Пациенты, которые ранее участвовали в исследовании Фазы 2 AZA-001-5A2-01 (RAINBOW) и желают продолжить участие в этом открытом исследовании
  • Когорта 2: Приблизительно 10 пациентов с болезнью Ниманна-Пика типа C, в возрасте ≥12 лет, которые получали полную дозу Миглустата более 12 месяцев, имеют стабильное или ухудшающееся состояние за 2 предыдущих визита в клинику и желают прекратить лечение Миглустатом и перейти на Низубаглустат.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

21

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 22250
        • Рекрутинг
        • Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dafne Horovitz
    • Curitiba
      • Água Verde, Curitiba, Бразилия, 80250-060
        • Рекрутинг
        • Associação Hospitalar de Prot à Infância Dr. Raul Carneiro
        • Контакт:
          • Daniel Almeida do Valle
          • Номер телефона: +55 (41) 2108-3861 - option 3
          • Электронная почта: daniel.valle@hpp.org.br
        • Главный следователь:
          • Daniel Almeida do Valle
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90035-903
        • Рекрутинг
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
        • Контакт:
          • Roberta Souto
          • Номер телефона: +55 51 9985-0919
          • Электронная почта: rsouto@hcpa.edu.br
        • Главный следователь:
          • Roberto Giugliani, Prof. Dr.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Когорта 1 (пациенты с NPC и GM2):

    • Были рандомизированы в исследование фазы 2 AZA-001-5A2-01.

ИЛИ

Когорта 2 (пациенты с NPC):

  • Быть мужчиной или женщиной в возрасте ≥12 лет
  • Иметь генетически подтвержденный диагноз болезни NPC
  • Получали полную дозу лечения Миглустатом в течение не менее 12 месяцев и наблюдали стабилизацию или ухудшение заболевания при лечении в течение 2 предыдущих визитов в клинику. Пациенты, у которых наблюдалось клиническое улучшение при приеме Миглустата в течение предшествующих 3 месяцев, не должны рассматриваться для участия в данном исследовании.
  • Желают сменить лечение на Низубаглустат при болезни NPC.
  • Участники исследования фазы 2 AZA-001-5A2-01 (RAINBOW), перешедшие на Миглустат, могут быть допущены к Когорте 2, если они соответствуют всем остальным критериям.

Участие поддерживается и считается целесообразным главным исследователем. Быть готовым и способным пройти все оценки по протоколу. Участник, родитель и/или законный опекун могут прочитать, понять и подписать форму информированного согласия. При необходимости также будет получено согласие участников, не достигших совершеннолетия.

Критерии исключения:

  • Положительный тест на беременность по сыворотке крови (проводится только женщинам детородного возраста).
  • Женщины, планирующие грудное вскармливание во время исследования.
  • Любое медицинское событие/состояние, которое, по мнению главного исследователя, препятствует участию в исследовании.
  • Участие в другом интервенционном или неинтервенционном исследовании или программе раннего доступа.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Все пациенты
Группы (обе когорты 1 и 2): Низубаглустат (AZ-3102)
Лекарство: AZ-3102
Ежедневный пероральный прием диспергируемых таблеток AZ-3102

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня в нежелательных явлениях, возникших на фоне лечения (НЯЛ)
Временное ограничение: В течение всего исследования, в среднем 4 года
Частота и тяжесть всех нежелательных явлений, связанных с лечением исследуемым препаратом, прекращением исследования или смертью
В течение всего исследования, в среднем 4 года
Изменение от исходного уровня электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: До завершения исследования, в среднем 4 года
Результат ЭКГ: нормальный, патологический, не клинически значимый, патологический, клинически значимый и не выполнен.
До завершения исследования, в среднем 4 года
Изменение по сравнению с исходным уровнем по количеству приступов
Временное ограничение: До завершения исследования, в среднем 4 года
Продолжительность приступа (минуты) согласно дневнику приступов.
До завершения исследования, в среднем 4 года
Изменение от исходного уровня по количеству приступов
Временное ограничение: До завершения исследования, в среднем 4 года
Частота приступов (количество) согласно дневнику приступов.
До завершения исследования, в среднем 4 года
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Базовый уровень, 1 месяц (только для Когорты 2) и 6 месяцев
Базовый уровень, 1 месяц (только для Когорты 2) и 6 месяцев
Время достижения максимальной концентрации (Tmax)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 1 (только для когорты 2) и месяц 6
Исходный уровень, месяц 1 (только для когорты 2) и месяц 6
Концентрация в нижней точке (Ctrough)
Временное ограничение: Исходный уровень, месяц 1 (только для Когорты 2) и месяц 6
Исходный уровень, месяц 1 (только для Когорты 2) и месяц 6
Площадь под кривой зависимости концентрации вещества в плазме от времени от момента введения (ноль) до 24 часов после введения
Временное ограничение: Исходный уровень, 1 месяц (только для когорты 2) и 6 месяцев
Исходный уровень, 1 месяц (только для когорты 2) и 6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня концентраций глюкозилцерамида (GlcCer) C16:0; C18:0
Временное ограничение: Исходные данные, 1 месяц (только для Когорты 2) и 6 месяцев
Исходные данные, 1 месяц (только для Когорты 2) и 6 месяцев
Изменение концентрации легкой цепи нейрофиламента (NfL) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: В течение всего исследования, в среднем 4 года
В течение всего исследования, в среднем 4 года
Для пациентов с ганглиозидозом GM2: Изменение концентрации моносиалоганглиозида GM2 (GM2) от исходного уровня
Временное ограничение: В течение всего исследования, в среднем 4 года
В течение всего исследования, в среднем 4 года
Для пациентов с GM2-ганглиозидозом: Изменение концентраций лизо-моносиалоганглиозида GM2 от исходного уровня
Временное ограничение: В течение всего исследования, в среднем 4 года
В течение всего исследования, в среднем 4 года
Для пациентов с NPC заболеванием: Изменение концентраций N-пальмитоил-O-фосфохолин-серина (PPCS) от исходного уровня
Временное ограничение: На протяжении всего исследования, в среднем 4 года
На протяжении всего исследования, в среднем 4 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Azafaros B.V.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 февраля 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

15 апреля 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

7 августа 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AZA-001-5A2-02

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться