Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Nizubaglustat (AZ-3102) u pacjentów z gangliozydozą GM2 lub chorobą Niemanna-Picka typu C (PRISMA)

17 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Azafaros B.V.

Otwarte badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i skuteczność nizubaglustatu (AZ-3102) u pacjentów z gangliozydozą GM2 lub chorobą Niemanna-Picka typu C, z wcześniejszym podaniem miglustatu lub bez

To otwarte badanie ma na celu zebranie długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, biomarkerów i skuteczności klinicznej związanej z codziennym podawaniem Nizubaglustatu uczestnikom wcześniej zakwalifikowanym do badania fazy 2 RAINBOW (Kohorta 1). Dodatkowo, badanie ma na celu ocenę wpływu na bezpieczeństwo, stan kliniczny i biochemiczny u pacjentów z chorobą NPC po przejściu na leczenie Nizubaglustatem po wcześniejszym leczeniu stabilną, pełną dawką Miglustatu (Kohorta 2).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest wieloośrodkowe, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz skuteczności Nizubaglustatu u pacjentów płci męskiej lub żeńskiej z późnoinfantylną lub młodzieńczą postacią gangliozydozy GM2 lub chorobą NPC w dwóch kohortach:

  • Kohorta 1: Pacjenci, którzy wcześniej brali udział w badaniu fazy 2 AZA-001-5A2-01 (RAINBOW) i chcą kontynuować w tym otwartym badaniu
  • Kohorta 2: Około 10 pacjentów z chorobą NPC, w wieku ≥12 lat, którzy otrzymywali pełną dawkę Miglustatu przez ponad 12 miesięcy, mają stabilną lub pogarszającą się chorobę w ciągu 2 poprzednich wizyt klinicznych i którzy chcą przerwać leczenie Miglustatem i przejść na Nizubaglustat.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

21

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 22250
        • Rekrutacyjny
        • Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dafne Horovitz
    • Curitiba
      • Água Verde, Curitiba, Brazylia, 80250-060
        • Rekrutacyjny
        • Associação Hospitalar de Prot à Infância Dr. Raul Carneiro
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Daniel Almeida do Valle
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Roberto Giugliani, Prof. Dr.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Kohorta 1 (pacjenci z NPC i GM2):

    • Zostali losowo przydzieleni do badania fazy 2 AZA-001-5A2-01.

LUB

Kohorta 2 (pacjenci z NPC):

  • Być mężczyzną lub kobietą w wieku ≥12 lat
  • Mieć genetycznie potwierdzoną diagnozę choroby NPC
  • Otrzymywać pełną dawkę leczenia miglustatem przez co najmniej 12 miesięcy i doświadczyć stabilizacji lub pogorszenia choroby podczas leczenia w ciągu 2 poprzednich wizyt w klinice. Pacjenci doświadczający poprawy klinicznej z miglustatem w ciągu ostatnich 3 miesięcy nie powinni być rozważani do tego badania.
  • Chcieć zmienić leczenie na nizubaglustat z powodu choroby NPC.
  • Uczestnicy badania fazy 2 AZA-001-5A2-01 (RAINBOW), którzy przeszli na miglustat, mogą być uprawnieni do kohorty 2, jeśli spełniają wszystkie inne kryteria.

Uczestnictwo jest wspierane i uznane za korzystne przez głównego badacza. Być chętnym i zdolnym do poddania się wszystkim ocenom zgodnie z protokołem. Uczestnik, rodzic i/lub opiekun prawny potrafi przeczytać, zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody. W stosownych przypadkach zostanie również uzyskana zgoda od uczestników, którzy nie osiągnęli pełnoletności.

Kryteria wykluczenia:

  • Dodatni test ciążowy z surowicy (wykonywany tylko u kobiet w wieku rozrodczym).
  • Kobiety planujące karmienie piersią podczas badania.
  • Jakiekolwiek zdarzenie/stan medyczny, który uniemożliwia udział w badaniu według oceny głównego badacza.
  • Udział w innym interwencyjnym lub nieinterwencyjnym badaniu lub programie wczesnego dostępu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wszyscy pacjenci
Grupy (obie kohorty 1 i 2): Nizubaglustat (AZ-3102)
Lek: AZ-3102
Dzienne doustne przyjmowanie tabletek rozpraszalnych AZ-3102

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w niepożądanych zdarzeniach związanych z leczeniem (TEAEs)
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 4 lata
Częstość występowania i nasilenie wszystkich zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem badanym lekiem, przerwaniem badania lub zgonem
Do zakończenia badania, średnio 4 lata
Zmiana od wartości wyjściowej w elektrokardiogramie (EKG)
Ramy czasowe: Do ukończenia badania, średnio 4 lata
Odczyt EKG: Prawidłowy, Nieprawidłowy, Bez istotności klinicznej, Nieprawidłowy, Z istotnością kliniczną oraz Nie wykonano.
Do ukończenia badania, średnio 4 lata
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w napadach
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 4 lata
Czas trwania napadu (minuty) zgodnie z dziennikiem napadów.
Do zakończenia badania, średnio 4 lata
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w napadach
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 4 lata
Częstotliwość napadów (liczba) zgodnie z dzienniczkiem napadów.
Do zakończenia badania, średnio 4 lata
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Linia bazowa, Miesiąc 1 (tylko Kohorta 2) i Miesiąc 6
Linia bazowa, Miesiąc 1 (tylko Kohorta 2) i Miesiąc 6
Czas do Cmax (Tmax)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 1 (tylko kohorta 2) i miesiąc 6
Linia bazowa, miesiąc 1 (tylko kohorta 2) i miesiąc 6
Stężenie w dolinie (Ctrough)
Ramy czasowe: Początkowa, Miesiąc 1 (tylko Kohorta 2) i Miesiąc 6
Początkowa, Miesiąc 1 (tylko Kohorta 2) i Miesiąc 6
Powierzchnia pod krzywą stężenie-czas w osoczu od momentu podania dawki (zero) do 24 godzin po podaniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 1 (tylko Kohorta 2) i miesiąc 6
Linia bazowa, miesiąc 1 (tylko Kohorta 2) i miesiąc 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości wyjściowej w stężeniach glukozyloceramidu (GlcCer) C16:0; C18:0
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 1 (tylko Kohorta 2) i miesiąc 6
Linia bazowa, miesiąc 1 (tylko Kohorta 2) i miesiąc 6
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniach łańcucha lekkiego neurofilamentu (NfL)
Ramy czasowe: Przez cały okres trwania badania, średnio 4 lata
Przez cały okres trwania badania, średnio 4 lata
Dla pacjentów z gangliozydozą GM2: Zmiana stężenia monosjalogangliozydu GM2 (GM2) w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Do ukończenia badania, średnio 4 lata
Do ukończenia badania, średnio 4 lata
Dla pacjentów z gangliozydozą GM2: Zmiana stężenia lizo-mono-sialogangliozydu GM2 od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Do ukończenia badania, średnio 4 lata
Do ukończenia badania, średnio 4 lata
Dla pacjentów z chorobą NPC: Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniach N-palmitylo-O-fosfocholinylo-seryny (PPCS)
Ramy czasowe: Przez czas trwania badania, średnio 4 lata
Przez czas trwania badania, średnio 4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Azafaros B.V.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 lutego 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 kwietnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

7 sierpnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AZA-001-5A2-02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj