Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Nizubaglustatin (AZ-3102) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on GM2-gangliosidosi tai Niemann-Pickin tauti tyyppi C (PRISMA)

keskiviikko 17. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Azafaros B.V.

Avoimen selitteen tutkimus nizubaglustatin (AZ-3102) pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja tehon arvioimiseksi GM2-gangliosidoosipotilailla tai Niemann-Pickin tyyppi C -tautipotilailla, joilla on tai ei ole aiempaa miglustatin käyttöä

Tämä avoimen leiman tutkimus pyrkii keräämään pitkäaikaisia turvallisuus-, siedettävyys-, farmakokineettisia, biomarkkeri- ja kliinisen tehon tietoja päivittäisestä Nizubaglustat-annostelusta osallistujille, jotka ovat aiemmin osallistuneet vaiheen 2 RAINBOW-tutkimukseen (Kohortti 1). Lisäksi tutkimuksen tavoitteena on arvioida NPC-tautipotilaiden siirtymisen turvallisuus-, kliinisiä ja biokemiallisia vaikutuksia Nizubaglustat-hoitoon aiemman stabiilin, täysiannoksen Miglustat-hoidon jälkeen (Kohortti 2).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on monikeskuksinen, avoimen leiman tutkimus, jossa arvioidaan Nizubaglustatin turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettisia ominaisuuksia (PK), farmakodynaamisia ominaisuuksia (PD) ja tehoa mies- tai naispotilailla, joilla on myöhäisinfantti- tai nuoruusiän alkava GM2-gangliosidoosi tai NPC-tauti kahdessa kohortissa:

  • Kohortti 1: Potilaat, jotka ovat aiemmin osallistuneet vaiheen 2 tutkimukseen AZA-001-5A2-01 (RAINBOW) ja haluavat jatkaa tässä avoimen leiman tutkimuksessa
  • Kohortti 2: Noin 10 NPC-tautipotilasta, ikää ≥12 vuotta, jotka ovat saaneet täyden Miglustat-annoksen yli 12 kuukauden ajan, joilla on vakaa tai pahenevat oireet kahdella edellisellä klinikkakäynnillä ja jotka haluavat lopettaa Miglustat-hoidon ja siirtyä Nizubaglustatiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

21

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Rio de Janeiro, Brasilia, 22250
        • Rekrytointi
        • Instituto Nacional de Saúde da Mulher, da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dafne Horovitz
    • Curitiba
      • Água Verde, Curitiba, Brasilia, 80250-060
        • Rekrytointi
        • Associação Hospitalar de Prot à Infância Dr. Raul Carneiro
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Daniel Almeida do Valle
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-903
        • Rekrytointi
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Roberto Giugliani, Prof. Dr.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohortti 1 (NPC- ja GM2-potilaat):

    • On satunnaistettu vaiheen 2 tutkimukseen AZA-001-5A2-01.

TAI

Kohortti 2 (NPC-potilaat):

  • Ole mies tai nainen, ikä ≥12 vuotta
  • Omaan geneettisesti vahvistetun NPC-taudin diagnoosin
  • Olen saanut täyden Miglustat-hoidon vähintään 12 kuukautta ja kokenut taudin stabiloitumisen tai pahenemisen hoidon aikana kahdella edellisellä klinikkakäynnillä. Potilaita, joilla on ollut kliinistä paranemista Miglustat-hoidon aikana edeltäneiden 3 kuukauden aikana, ei tulisi harkita tähän tutkimukseen.
  • Haluaa vaihtaa hoitoaan Nizubaglustatiin NPC-tautinsa vuoksi.
  • Vaiheen 2 tutkimuksesta AZA-001-5A2-01 (RAINBOW) tulevat osallistujat, jotka siirtyivät Miglustat-hoitoon, voivat olla oikeutettuja kohorttiin 2, jos he täyttävät kaikki muut kriteerit.

Osallistuminen on pääinvestigaattorin tukema ja hyödylliseksi katsoma. Ole halukas ja kykenevä arvioitavaksi kaikille protokolla-arvioinneille. Osallistuja, vanhempi ja/tai laillinen huoltaja osaavat lukea, ymmärtää ja allekirjoittaa tietoon perustuvan suostumuslomakkeen. Asianmukaisessa tapauksessa suostumusta pyydetään myös osallistujilta, jotka eivät ole saavuttaneet täysi-ikäisyyttä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Positiivinen seerumin raskaustesti (testataan vain hedelmällisessä iässä olevilta naisilta).
  • Nainen, joka aikoo imettää tutkimuksen aikana.
  • Mikä tahansa lääketieteellinen tapahtuma/tila, joka estää osallistumisen tutkimukseen pääinvestigaattorin arvion mukaan.
  • Osallistuminen toiseen interventionaaliseen tai ei-interventionaaliseen tutkimukseen tai varhaiseen pääsyohjelmaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kaikki potilaat
Haarat (molemmat kohortit 1 ja 2): Nizubaglustaatti (AZ-3102)
Lääke: AZ-3102
AZ-3102 -hajoavien tabletten päivittäinen suun kautta tapahtuva nauttiminen

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtöarvosta hoidon aikana ilmaantuneissa haittavaikutuksissa (TEAE)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta
Kaikkien haittatapahtumien esiintymistiheys ja vakavuus, jotka liittyvät tutkimuslääkehoidon, tutkimuksen keskeyttämisen tai kuoleman
Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta
Muutos lähtöarvosta sähkökardiogrammissa (EKG)
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta
EKG:n tulkinta Normaali, Poikkeava, Ei kliinisesti merkitsevä, Poikkeava, Kliinisesti merkitsevä ja Ei tehty.
Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta
Muutos alkutilanteeseen verrattuna kohtauksissa
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta
Kohtauksen kesto (minuutteina) kohtauspäiväkirjan mukaan.
Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta
Muutos kohtausmäärässä lähtötasosta
Aikaikkuna: Tutkimuksen päättymiseen asti, keskimäärin 4 vuotta
Kohtausväli (lukumäärä) kohtauspäiväkirjan mukaan.
Tutkimuksen päättymiseen asti, keskimäärin 4 vuotta
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 1 (vain kohortti 2) ja kuukausi 6
Perustaso, kuukausi 1 (vain kohortti 2) ja kuukausi 6
Aika Cmax:ään (Tmax)
Aikaikkuna: Alkutila, kuukausi 1 (vain kohortti 2) ja kuukausi 6
Alkutila, kuukausi 1 (vain kohortti 2) ja kuukausi 6
Konsentraatio aallonpohjassa (Ctrough)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 1 (vain Kohortti 2) ja kuukausi 6
Perustaso, kuukausi 1 (vain Kohortti 2) ja kuukausi 6
Alue plasmamäärityskäyrän alla annostushetkestä (nolla) aina 24 tuntiin annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 1 (vain kohortti 2) ja kuukausi 6
Perustaso, kuukausi 1 (vain kohortti 2) ja kuukausi 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Perusarvosta tapahtunut muutos glukosylseramiidin (GlcCer) C16:0; C18:0 pitoisuuksissa
Aikaikkuna: Alkutilanne, kuukausi 1 (vain kohortti 2) ja kuukausi 6
Alkutilanne, kuukausi 1 (vain kohortti 2) ja kuukausi 6
Muutos neurofilamenttiketjun (NfL) pitoisuuksissa lähtöarvosta
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta
Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta
GM2-gangliosidoosipotilaille: Monosialogangliosidi GM2:n (GM2) pitoisuuksien muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta
Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta
GM2-gangliosidosipotilaille: Lyso-monosialogangliosidi GM2:n pitoisuuksien muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta
Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta
NPC-tautipotilailla: N-palmitoyyli-O-fosfokoliini-seriinin (PPCS) pitoisuuksien muutos lähtöarvosta
Aikaikkuna: Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta
Tutkimuksen loppuun asti, keskimäärin 4 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Azafaros B.V.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 4. helmikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 15. huhtikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 7. elokuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 3. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 10. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AZA-001-5A2-02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa