少なくとも1回の事前治療を受けた原発性免疫性血小板減少症（ITP）患者におけるオレラブルチニブとロミプロスチムN01併用療法の第II相試験 (ORBIT)
2026年2月3日 更新者：Peking Union Medical College Hospital
少なくとも1回の先行治療歴がある原発性免疫性血小板減少症（ITP）患者を対象とした、オレラブルチニブとロミプロスチム併用療法の第II相試験
少なくとも1系統の前治療を受けた原発性免疫性血小板減少症（ITP）患者において、オレラブルチニブとロミプロスチムN01の併用が、寛解の質を改善し、薬剤中止の成功確率を高め、治療失敗までの時間を延長できるかどうかを評価する。
調査の概要
詳細な説明
これは、前向き、単群、非盲検の第II相試験であり、一次治療に失敗した慢性原発性免疫性血小板減少症（ITP）の成人患者を対象としています。 本研究は、オレラブルチニブとロミプロスチムN01の併用療法の有効性と安全性を評価し、以下の治療レジメンに焦点を当てています：
- 中核治療期（第1～24週）患者は、オレラブルチニブ50mgを経口で1日1回（固定用量）投与し、ロミプロスチムN01を皮下投与します。 ロミプロスチムN01は250μg/週（約3μg/kg）から開始し、血小板数（PLT）を50～200×10⁹/Lに維持するために1～10μg/kg/週の範囲で用量調整します。 用量調整：PLT＜50×10⁹/Lの場合、1～3μg/kg/週増量；PLT 200～400×10⁹/Lの場合、1～3μg/kg/週減量；PLT＞400×10⁹/Lの場合、投与中止。 最大用量のロミプロスチムN01を28日間投与後もPLT＜50×10⁹/Lの患者は試験から除外されます。
- ロミプロスチムN01漸減期（第25～32週）中核治療期の最後の2回の来院時にPLT≧50×10⁹/Lの患者は、オレラブルチニブを中止します。 ロミプロスチムN01は漸減：用量＞3μg/kg/週の場合は2～3μg/kg/週に減量し、その後投与間隔を延長（週1回→10日毎→2週毎）。 連続2回のPLT＜30×10⁹/Lの患者は試験から除外されます。
- 追跡調査期（第33～56週）漸減に成功した患者は、4週間毎に追跡調査を行い、PLTと有害事象（NCI-CTC AE 5.0に基づき評価）をモニタリングします。 関連する事象は、スポンサーの薬剤安全性監視部門に報告されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
28
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Tienan Zhu, M.D.
- 電話番号：010-69155027
- メール：zhutn@pumch.cn
研究場所
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Beijing Municipality
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Beijing、Beijing Municipality、中国、100010
- Peking Union Medical College Hospital
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コンタクト：
- Tienan Zhu, M.D.
- 電話番号：010-69155027
- メール：zhutn@pumch.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
適格基準:
- 被験者は本試験に自発的に参加し、書面によるインフォームド・コンセントを提供する；
- 年齢18～80歳（含む）、性別不問；
- ECOGスコア0～2；
- 疾患期間＞12ヶ月の慢性原発性免疫性血小板減少症（ITP）の診断が文書化されている；
- 第一選択ITP治療（コルチコステロイドおよび／または静注免疫グロブリン）に対する持続的効果不十分、再発、不耐性、または不十分な反応を示す患者。過去の他のITP治療の受容は認められ、過去の治療ライン数に制限はない；
- 過去の標準ITP治療に対する反応歴（血小板数≧50×10⁹/Lを達成と定義）；
- 直近のITP治療中または治療後に、被験者は以下のいずれかを経験している必要がある：治療失敗（治療後血小板数＜30×10⁹/L、またはベースライン値の倍増が得られない、または出血の発生）、初期反応後の再発（血小板数が＜30×10⁹/Lに低下、またはベースライン値の2倍以下に低下、または出血症状の再発）、治療不耐性、または治療中止後の反応維持不能；
- 被験者は試験プロトコル要件を十分に理解し遵守でき、スケジュールに従って試験を完了する意思がある。
除外基準:
- 被験者はスクリーニング時に重度のITPを患っている；
- 被験者はプロトコルに記載されている他の疾患を有する；
- 被験者はスクリーニング前6ヶ月以内に頭蓋内出血を発症している；
- 活動性かつ制御不能な感染症；
6. 被験者はITP以外の凝固異常の既往歴を有する； 7. 悪性腫瘍の既往歴を有する被験者； 8. 主要臓器移植または造血幹細胞／骨髄移植の既往歴； 9. プロトコルに記載されている試験薬またはその成分に対する既知の過敏症歴を有する被験者； 10. プロトコルに記載されている服薬歴および手術歴を有する被験者； 11. 被験者はプロトコルに記載されている検査基準を満たさない。
中止基準:
- ロミプロスチムN01の最大用量（10μg/kg、週1回）を連続4週間投与後も、血小板数が＜50×10⁹/Lのままであり、試験責任医師が試験薬が被験者に無効と判断し、継続使用が被験者の最善の利益に反する場合；
- 治療の漸減または中止を成功裏に実施できない被験者；
- 治療期間中、臨床評価に基づきレスキュー療法を必要とする被験者；
- 被験者がインフォームド・コンセントを撤回する。
- 試験期間中の妊娠発生
- 被験者のコンプライアンス不良または重大なプロトコル違反；
- 追跡不能；
- 試験責任医師が被験者の安全性のために中止が必要と判断する；
- 試験結果に影響を与える可能性がある、または試験を早期終了させる可能性のあるその他の状況が存在する（試験責任医師の判断による）；
- 試験完了または試験全体の早期終了。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オレラブルチニブとロミプロスチム N01 の併用
実験群はオレラブルチニブ＋ロミプロスチムN01で治療されます。
本研究は3つのフェーズで構成されています：1) コア治療フェーズ（第1～24週）：オレラブルチニブ50mgを1日1回経口投与（固定用量）＋ロミプロスチムN01を皮下投与（開始用量3μg/kg/週、週1回投与）。
血小板数と臨床症状を毎週評価し、適宜ロミプロスチムN01の用量を調整します（最大用量10μg/kg/週）。
最大用量のロミプロスチムN01を28日間投与後も血小板数（PLT）＜50×10⁹/Lの患者は中止となります。
2) 漸減フェーズ（第25～32週）：適格患者（コアフェーズ最終2回の来院時PLT≧50×10⁹/L）はオレラブルチニブを中止し、その後ロミプロスチムN01を漸減します（用量減少＋投与間隔延長）；連続2回のPLT＜30×10⁹/Lの患者は中止となります。
3) フォローアップフェーズ（第33～56週）：漸減に成功した患者は4週間ごとにフォローアップし、PLTと有害事象（NCI-CTC AE 5.0に基づき評価）をモニタリングします。
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オレラブルチニブは、第1週から第24週まで、1日50mgを経口投与されます。
主要治療段階 推奨開始用量：週1回皮下投与3μg/kg。 用量調整のために血小板数（PLT）と症状を毎週モニタリングし、最大10μg/kg/週。 治療目標：PLTを50-200×10⁹/Lの範囲内に維持する。
漸減段階 維持用量＞3μg/kg/週の場合：1-3μg/kg/週漸減し、≤3μg/kg（250μg/週）まで減量後、投与間隔を延長（週1回→10日毎→2週毎）。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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24週間持続血小板応答率
時間枠：最大24週間
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24週間の治療期間中、最後の6回の来院のうち少なくとも4回で血小板数（PLT）が50×10^9/L以上であり、かつ過去4週間にレスキュー療法が投与されなかった被験者の割合
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最大24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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持続的寛解治療中止 (SROT)
時間枠：週56
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追跡期間終了時（第56週）に、血小板数（PLT）が30×10⁹/L以上であり、ベースラインと比較して少なくとも2倍になっており、期間中の出血イベントおよびレスキュー療法の実施がないこと。
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週56
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血小板反応の累積週数
時間枠：最大24週間
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24週目までに、血小板数（PLT）が50×10⁹/L以上であった累積週数
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最大24週間
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血小板数が50×10⁹/L以上に初めて到達するまでの時間
時間枠：最大24週間
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血小板数が50×10⁹/L以上に初めて達するまでの時間
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最大24週間
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累積応答時間
時間枠：最長24週間
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第24週までに、血小板数が30×10⁹/L以上かつベースライン値の2倍以上で、出血のない状態が累積した週数
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最長24週間
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完全奏効率
時間枠：最大24週間
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血小板数が100×10⁹/L以上で、少なくとも7日間隔をあけた3回連続の来院時に、かつ出血のない患者の割合
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最大24週間
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初回レスキュー療法までの時間(TFRT)
時間枠：最大24週間
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最大24週間
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出血イベント
時間枠：最大56週間
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世界保健機関（WHO）出血スケールを用いて評価された。 臨床的に有意な出血は以下のように定義され、段階付けされる： Grade 0 = 出血なし Grade 1 = 点状出血 Grade 2 = 軽度出血 Grade 3 = 重度出血 Grade 4 = 衰弱性出血 |
最大56週間
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ベースラインから第24週までのITP-PAQ症状スコアの変化
時間枠：最大24週間
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最大24週間
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治療関連有害事象 (TEAEs)
時間枠：最大56週間
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一般的な指標には、臨床症状やバイタルサインの異常、および臨床検査の異常が含まれます。 これらの事象の臨床症状、重症度、発症時期、持続期間、管理措置、および予後が記録されます。 研究薬（オレラブルチニブまたはロピルスチミンN01）との因果関係が評価されます。 薬物安全性はNCI-CTCAEバージョン5.0に従って評価されます。 |
最大56週間
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探索的バイオマーカー
時間枠：最大56週間
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末梢T/B細胞サブセット（Th1、Th17、Th2、Treg、Bregを含む）を含む。
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最大56週間
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血小板膜糖タンパク質特異的抗体；サイトカイン：IL-4、IL-6、IL-17F、IL-9、IL-22、TGF-βなど。
時間枠：最大56週間
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最大56週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Tienan Zhu, M.D.、Peking Union Medical College Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年4月1日
一次修了 (推定)
2026年10月1日
研究の完了 (推定)
2028年10月1日
試験登録日
最初に提出
2026年2月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月3日
最初の投稿 (実際)
2026年2月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月3日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PUMCH-ITP-II
- InnoCare-ITP-001 (その他の識別子：InnoCare Pharma)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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