Faza II badania orylabrutynibu w połączeniu z romiplostymem N01 u pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP), którzy otrzymali co najmniej jedną wcześniejszą linię leczenia (ORBIT)

Kryteria włączenia:

1. Osoby uczestniczące w badaniu zgłaszają się dobrowolnie i dostarczają pisemną świadomą zgodę;
2. Wiek 18-80 lat włącznie, niezależnie od płci;
3. Wynik ECOG 0 do 2;
4. Udokumentowana diagnoza przewlekłej pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP) z czasem trwania choroby >12 miesięcy;
5. Pacjenci z niewystarczającą trwałą odpowiedzią, nawrotem, nietolerancją lub niewystarczającą odpowiedzią na terapię pierwszego rzutu w ITP (kortykosteroidy i/lub immunoglobuliny dożylne). Wcześniejsze otrzymanie innych metod leczenia ITP jest dozwolone, bez limitu liczby wcześniejszych linii leczenia;
6. Historia odpowiedzi na wcześniejsze standardowe leczenie ITP (zdefiniowana jako osiągnięcie liczby płytek krwi ≥50×10⁹/L);
7. Podczas lub po ostatnim leczeniu ITP pacjenci musieli doświadczyć: niepowodzenia leczenia (liczba płytek <30×10⁹/L po leczeniu lub nieudane podwojenie liczby wyjściowej lub wystąpienie krwawienia), nawrotu po początkowej odpowiedzi (liczba płytek spadła do <30×10⁹/L lub spadła poniżej dwukrotności wartości wyjściowej lub objawy krwawienia powróciły), nietolerancji leczenia lub niemożności utrzymania odpowiedzi po zaprzestaniu leczenia;
8. Osoby uczestniczące wykazują odpowiednie zrozumienie i są w stanie przestrzegać wymagań protokołu badania oraz są gotowe ukończyć badanie zgodnie z harmonogramem.

Kryteria wykluczenia:

1. Osoby uczestniczące cierpią na ciężką ITP podczas badań przesiewowych;
2. Osoby uczestniczące mają inne choroby wymienione w protokole;
3. Osoby uczestniczące miały krwotok śródczaszkowy w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
4. Aktywna i niekontrolowana infekcja;

6. Osoby uczestniczące mają historię zaburzeń krzepnięcia innych niż ITP; 7. Osoby uczestniczące z historią nowotworów złośliwych; 8. Historia przeszczepu głównego narządu lub przeszczepu komórek macierzystych/szpiku kostnego; 9. Osoby uczestniczące ze znaną historią nadwrażliwości na badany lek, zgodnie z opisem w Protokole, lub na jakiekolwiek składniki; 10. Osoby uczestniczące z historią leczenia i historią chirurgiczną wymienioną w protokole; 11. Osoby uczestniczące nie spełniają kryteriów badań laboratoryjnych określonych w protokole.

Kryteria wycofania:

1. Jeśli po 4 kolejnych tygodniach podawania Romiplostymu N01 w maksymalnej dawce (10 µg/kg raz w tygodniu) liczba płytek pozostaje <50×10⁹/L i badacz ocenia, że badany produkt jest nieskuteczny dla uczestnika, tak że dalsze stosowanie nie leży w najlepszym interesie uczestnika;
2. Osoby uczestniczące, które nie są w stanie pomyślnie przejść przez zmniejszanie dawki lub zaprzestanie leczenia;
3. Osoby uczestniczące, które w okresie leczenia wymagają terapii ratunkowej na podstawie oceny klinicznej;
4. Osoby uczestniczące, które wycofują swoją świadomą zgodę.
5. Wystąpienie ciąży w okresie badania
6. Słabe przestrzeganie zaleceń przez uczestnika lub istotne naruszenie protokołu;
7. Utrata uczestnika z obserwacji;
8. Badacz decyduje, że wycofanie jest konieczne ze względu na bezpieczeństwo uczestnika;
9. Występowanie innych warunków, określonych przez badacza, które mogą wpłynąć na wyniki badania lub prowadzić do przedwczesnego zakończenia badania;
10. Zakończenie badania lub przedwczesne zakończenie całego badania.