Fase II-studie af Orelabrutinib i kombination med Romiplostim N01 hos patienter med primær immun trombocytopeni (ITP), der har modtaget mindst én tidligere behandlingslinje (ORBIT)

Inklusionskriterier:

1. Deltagerne deltager frivilligt i denne undersøgelse og giver skriftligt informeret samtykke;
2. Alder 18-80 år, inklusive, uanset køn;
3. ECOG-score 0 til 2;
4. Dokumenteret diagnose af kronisk primær immun trombocytopeni (ITP) med en sygdomsvarighed >12 måneder;
5. Patienter med utilstrækkelig vedvarende respons, tilbagefald, intolerance eller utilstrækkelig respons til første-linjes ITP-behandling (kortikosteroider og/eller intravenøs immunglobulin). Tidligere modtagelse af andre ITP-behandlinger er tilladt, uden grænse for antallet af tidligere behandlingslinjer;
6. En historie med respons på tidligere standard ITP-behandling (defineret som opnåelse af en blodpladetal ≥50×10⁹/L);
7. Under eller efter den seneste ITP-behandling skal patienterne have oplevet enten: behandlingsfiasko (blodpladetal <30×10⁹/L efter behandling, eller manglende fordobling af udgangsværdien, eller forekomst af blødning), tilbagefald efter indledende respons (blodpladetal faldt til <30×10⁹/L, eller faldt under det dobbelte af udgangsværdien, eller blødningssymptomer genoptrådte), behandlingsintolerance, eller manglende evne til at opretholde respons efter behandlingsophør;
8. Deltagerne demonstrerer tilstrækkelig forståelse af og er i stand til at overholde undersøgelsesprotokollens krav, og er villige til at gennemføre undersøgelsen i henhold til planen.

Eksklusionskriterier:

1. Deltagerne lider af svær ITP ved screening;
2. Deltagerne har andre sygdomme, der nævnes i protokollen;
3. Deltagerne udvikler intrakraniel blødning inden for 6 måneder før screening;
4. Aktiv og ukontrollerbar infektion;

6. Deltagerne har en historie med koagulopati andet end ITP; 7. Deltagere med en historie med maligniteter; 8. Historie med større organtransplantation eller hæmatopoietisk stamcelle/knoglemarvstransplantation; 9. Deltagere med en kendt historie med overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet som beskrevet i protokollen, eller nogen ingredienser; 10. Deltagere med en medicinhistorie og kirurgisk historie, der nævnes i protokollen; 11. Deltagere opfylder ikke kriteriet for laboratorietesten i protokollen.

Tilbagetrækningskriterier:

1. Hvis efter 4 på hinanden følgende uger med Romiplostim N01-administration ved maksimal dosis (10 µg/kg én gang ugentligt), forbliver blodpladetallet <50×10⁹/L og undersøgeren vurderer, at undersøgelsesproduktet er ineffektivt for deltageren, således at fortsat brug ikke er i deltagerens bedste interesse;
2. Deltagere, der ikke kan gennemgå behandlingsnedtrapping eller -ophør med succes;
3. Deltagere, der under behandlingsperioden kræver redningsterapi baseret på klinisk vurdering;
4. Deltagere, der tilbagetrækker deres informerede samtykke.
5. Forekomst af graviditet under forsøgsperioden
6. Dårlig deltageroverholdelse eller en signifikant protokolovertrædelse;
7. Tabt til opfølgning;
8. Undersøgeren beslutter, at tilbagetrækning er nødvendig for deltagerens sikkerhed;
9. Tilstedeværelse af andre forhold, som fastsat af undersøgeren, der kan påvirke undersøgelsesresultaterne eller føre til for tidlig afslutning af undersøgelsen;
10. Undersøgelsesafslutning eller tidlig afslutning af hele undersøgelsen.