Фаза II исследования орелабутиниба в комбинации с ромиплостимом N01 у пациентов с первичной иммунной тромбоцитопенией (ИТП), получавших как минимум одну предшествующую линию терапии (ORBIT)

Критерии включения:

1. Субъекты добровольно участвуют в данном исследовании и предоставляют письменное информированное согласие;
2. Возраст от 18 до 80 лет включительно, независимо от пола;
3. Оценка по шкале ECOG от 0 до 2;
4. Документированный диагноз хронической первичной иммунной тромбоцитопении (ИТП) с продолжительностью заболевания >12 месяцев;
5. Пациенты с недостаточным устойчивым ответом, рецидивом, непереносимостью или недостаточным ответом на терапию ИТП первой линии (кортикостероиды и/или внутривенный иммуноглобулин). Предыдущее получение других методов лечения ИТП допускается без ограничения количества предыдущих линий терапии;
6. Наличие в анамнезе ответа на предыдущую стандартную терапию ИТП (определяется как достижение уровня тромбоцитов ≥50×10⁹/л);
7. Во время или после последнего лечения ИТП пациенты должны были испытать либо: неэффективность лечения (уровень тромбоцитов <30×10⁹/л после лечения, или невозможность удвоить исходный уровень, или возникновение кровотечения), рецидив после первоначального ответа (уровень тромбоцитов снизился до <30×10⁹/л, или упал ниже двукратного исходного уровня, или возобновились симптомы кровотечения), непереносимость лечения, или неспособность поддерживать ответ после прекращения лечения;
8. Субъекты демонстрируют адекватное понимание и способны соблюдать требования протокола исследования, а также готовы завершить исследование в соответствии с графиком.

Критерии исключения:

1. Субъекты страдают тяжелой ИТП на этапе скрининга;
2. Субъекты имеют другие заболевания, указанные в протоколе;
3. У субъектов развилось внутричерепное кровоизлияние в течение 6 месяцев до скрининга;
4. Активная и неконтролируемая инфекция;

6. Субъекты имеют в анамнезе коагулопатию, отличную от ИТП; 7. Субъекты с онкологическими заболеваниями в анамнезе; 8. Наличие в анамнезе трансплантации основных органов или трансплантации гемопоэтических стволовых клеток/костного мозга; 9. Субъекты с известным анамнезом гиперчувствительности к исследуемому препарату, как описано в Протоколе, или к любым его компонентам; 10. Субъекты с лекарственным и хирургическим анамнезом, указанным в протоколе; 11. Субъекты не соответствуют критериям лабораторных исследований, указанным в протоколе.

Критерии прекращения участия:

1. Если после 4 последовательных недель введения Ромиплостима N01 в максимальной дозе (10 мкг/кг один раз в неделю) уровень тромбоцитов остается <50×10⁹/л, и исследователь считает, что исследуемый продукт неэффективен для субъекта, так что дальнейшее использование не отвечает интересам субъекта;
2. Субъекты, которые не могут успешно пройти снижение дозы или прекращение лечения;
3. Субъекты, которым в период лечения требуется спасательная терапия на основании клинической оценки;
4. Субъекты, которые отзывают свое информированное согласие.
5. Наступление беременности в течение периода исследования
6. Низкая приверженность субъекта или существенное нарушение протокола;
7. Потеря субъекта для наблюдения;
8. Исследователь решает, что прекращение участия необходимо для безопасности субъекта;
9. Наличие других условий, по мнению исследователя, которые могут повлиять на результаты исследования или привести к досрочному прекращению исследования;
10. Завершение исследования или досрочное прекращение всего исследования.