적어도 한 차례 이상의 기존 치료를 받은 원발성 면역성 혈소판 감소증(ITP) 환자를 대상으로 오렐라브루티닙과 로밀로스팀 N01의 병용 요법에 대한 2상 연구 (ORBIT)
2026년 2월 3일 업데이트: Peking Union Medical College Hospital
기존 치료를 최소 한 차례 이상 받은 원발성 면역 혈소판 감소증(ITP) 환자를 대상으로 한 오렐라브루티닙과 로미플로스팀 병용 요법의 2상 임상시험
기존 치료를 최소한 1차례 이상 받은 원발성 면역성 혈소판감소증(ITP) 환자에서 오렐라부티닙과 로미플로스팀 N01의 병용 투여가 완전 관해의 질을 개선하고, 약물 중단 성공 가능성을 높이며, 치료 실패까지의 시간을 연장할 수 있는지 평가하기 위함입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 1차 치료에 실패한 만성 특발성 면역 혈소판 감소증(ITP) 성인 환자를 등록하는 전향적, 단일 군, 개방형 II상 연구입니다. 본 연구는 오렐라브루티닙과 로미플로스팀 N01의 병용 요법의 효과와 안전성을 평가하며, 다음과 같은 치료 계획에 중점을 둡니다:
- 핵심 치료 단계(1-24주) 환자는 오렐라브루티닙 50mg을 경구로 1일 1회(고정 용량) 복용하고 로미플로스팀 N01을 피하 주사합니다. 로미플로스팀 N01은 250ug/주(≈3ug/Kg)로 시작하여 혈소판 수(PLT)를 50-200×10⁹/L로 유지하기 위해 1-10ug/Kg/주 범위 내에서 적정합니다. 용량 조정: PLT <50×10⁹/L이면 1-3ug/Kg/주 증가; PLT 200-400×10⁹/L이면 1-3ug/Kg/주 감소; PLT >400×10⁹/L이면 중단. 최대 용량 로미플로스팀 N01 투여 후 28일 동안 PLT <50×10⁹/L인 환자는 중도 탈락합니다.
- 로미플로스팀 N01 감량 단계(25-32주) 핵심 단계 마지막 두 번의 방문에서 PLT ≥50×10⁹/L인 환자는 오렐라브루티닙을 중단합니다. 로미플로스팀 N01은 감량됩니다: 용량 >3ug/Kg/주는 2-3ug/Kg/주로 감소한 후, 투여 간격을 연장합니다(주간→10일마다→2주마다). 연속 두 번 PLT <30×10⁹/L인 환자는 중도 탈락합니다.
- 추적 관찰 단계(33-56주) 성공적으로 감량된 환자는 혈소판 수와 이상 반응(NCI-CTC AE 5.0 기준 등급화)을 모니터링하기 위해 4주마다 추적 관찰됩니다. 관련 사건은 후원사의 약물감시 부서에 보고됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
28
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Tienan Zhu, M.D.
- 전화번호: 010-69155027
- 이메일: zhutn@pumch.cn
연구 장소
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100010
- Peking Union Medical College Hospital
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연락하다:
- Tienan Zhu, M.D.
- 전화번호: 010-69155027
- 이메일: zhutn@pumch.cn
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 대상자가 본 연구에 자발적으로 참여하고 서면 동의서를 제공한 경우;
- 성별에 관계없이 연령이 18-80세(포함)인 경우;
- ECOG 점수가 0-2인 경우;
- 질병 기간이 12개월 이상인 만성 원발성 면역성 혈소판 감소증(ITP)의 문서화된 진단을 받은 경우;
- 1차 ITP 치료(코르티코스테로이드 및/또는 정맥 내 면역글로불린)에 대한 불충분한 지속적 반응, 재발, 불내성 또는 반응 부족이 있는 환자. 이전에 다른 ITP 치료를 받은 경우 허용되며, 이전 치료 라인 수에 제한이 없음;
- 이전 표준 ITP 치료에 대한 반응 경력(혈소판 수 ≥50×10⁹/L 도달으로 정의)이 있는 경우;
- 가장 최근의 ITP 치료 중 또는 이후에 환자가 다음 중 하나를 경험해야 함: 치료 실패(치료 후 혈소판 수 <30×10⁹/L, 또는 기저치의 2배 증가 실패, 또는 출혈 발생), 초기 반응 후 재발(혈소판 수가 <30×10⁹/L로 감소, 또는 기저치의 2배 미만으로 하락, 또는 출혈 증상 재발), 치료 불내성, 또는 치료 중단 후 반응 유지 불능;
- 대상자가 연구 프로토콜 요구사항을 충분히 이해하고 준수할 수 있으며, 일정에 따라 연구를 완료할 의사가 있는 경우.
제외 기준:
- 선별 시 심각한 ITP를 앓고 있는 대상자;
- 대상자가 프로토콜에 언급된 다른 질환을 가진 경우;
- 대상자가 선별 6개월 이내에 두개내 출혈이 발생한 경우;
- 활성화되어 통제 불가능한 감염;
6. 대상자가 ITP 이외의 응고 장애 병력이 있는 경우; 7. 악성 종양 병력이 있는 대상자; 8. 주요 장기 이식 또는 조혈모세포/골수 이식 병력; 9. 프로토콜에 설명된 연구용 의약품 또는 어떤 성분에 대한 알려진 과민 반응 병력이 있는 대상자; 10. 프로토콜에 언급된 약물 병력 및 수술 병력이 있는 대상자; 11. 대상자가 프로토콜의 실험실 검사 기준을 충족하지 못하는 경우.
중단 기준:
- 최대 용량(주 1회 10μg/kg)으로 로미플로스팀 N01을 4주 연속 투여한 후에도 혈소판 수가 <50×10⁹/L로 유지되고 연구자가 연구용 제품이 대상자에게 효과가 없다고 판단하여 계속 사용이 대상자의 최선의 이익이 아닌 경우;
- 치료 감량 또는 중단을 성공적으로 수행할 수 없는 대상자;
- 치료 기간 동안 임상 평가에 기반한 구제 치료가 필요한 대상자;
- 대상자가 동의서를 철회한 경우.
- 시험 기간 중 임신 발생;
- 대상자의 순응도가 낮거나 중대한 프로토콜 위반;
- 추적 관찰 실패;
- 연구자가 대상자의 안전을 위해 중단이 필요하다고 결정한 경우;
- 연구 결과에 영향을 미치거나 연구의 조기 종료를 초래할 수 있는 기타 조건이 있는 경우(연구자 판단);
- 연구 완료 또는 전체 연구의 조기 종료.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Orelabrutinib와 Romiplostim N01의 병용
실험군은 오렐라브루티닙에 로미플로스팀 N01을 병용 투여합니다.
본 연구는 세 단계로 구성됩니다: 1) 핵심 치료 단계(1-24주차): 오렐라브루티닙 50mg을 경구로 1일 1회 투여(고정 용량) + 로미플로스팀 N01을 피하 투여(시작 용량 3μg/kg/주, 주 1회 투여).
혈소판 수와 임상 증상을 매주 평가하여 로미플로스팀 N01의 용량을 적절히 조정하며, 최대 용량은 10μg/kg/주입니다.
최대 용량의 로미플로스팀 N01을 28일간 투여한 후 혈소판 수(PLT)가 <50×10⁹/L인 환자는 중도 탈락합니다.
2) 감량 단계(25-32주차): 적격 환자(핵심 단계 마지막 두 방문에서 PLT ≥50×10⁹/L)는 오렐라브루티닙을 중단한 후, 로미플로스팀 N01을 감량합니다(용량 감소 + 투여 간격 연장); 연속 두 번 PLT <30×10⁹/L인 환자는 중도 탈락합니다.
3) 추적 관찰 단계(33-56주차): 성공적으로 감량된 환자는 4주마다 추적 관찰하여 PLT와 이상 반응(NCI-CTC AE 5.0 기준 등급화)을 모니터링합니다.
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Orelabrutinib은 1-24주 동안 하루 50mg을 경구 투여합니다.
핵심 치료 단계 권장 시작 용량: 주 1회 피하 주사 3μg/kg. 용량 조절을 위해 주간 혈소판 수(PLT)와 증상을 모니터링하며, 최대 주당 10μg/kg까지 가능합니다. 치료 목표: PLT를 50-200×10⁹/L 범위 내로 유지합니다.
감량 단계 유지 용량 >3μg/kg/주 시: 주당 1-3μg/kg씩 감량하여 ≤3μg/kg(주당 250μg)까지 조절한 후, 투여 간격을 연장합니다(주간→10일 간격→2주 간격).
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24주 지속 혈소판 반응률
기간: 최대 24주
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24주 치료 기간 동안 마지막 6번의 방문 중 적어도 4회에서 혈소판 수(PLT)가 50×10⁹/L 이상이고, 이전 4주 동안 구제 요법을 받지 않은 대상자의 비율
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최대 24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중단 후 지속적 관해(SROT)
기간: 56주차
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추적 관찰 종료 시(56주차), 혈소판 수(PLT)는 기준선 대비 최소 2배 증가하여 ≥ 30×10⁹/L이며, 해당 기간 동안 출혈 사건 없이 구조적 치료가 시행되지 않았다.
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56주차
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혈소판 반응의 누적 주 수
기간: 최대 24주
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최대 24주까지 혈소판 수(PLT) ≥ 50×10⁹/L인 주의 누적 수
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최대 24주
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혈소판 수 ≥ 50×10⁹/L을 처음으로 달성하는 데 걸리는 시간
기간: 최대 24주
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혈소판 수 ≥ 50×10⁹/L 최초 달성까지의 시간
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최대 24주
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누적 응답 시간
기간: 최대 24주
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24주까지 혈소판 수 ≥ 30 × 10⁹/L 및 기준치의 2배 증가와 출혈 없이 누적된 주 수
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최대 24주
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완전 관해율
기간: 최대 24주
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3회 연속 방문(최소 7일 간격)에서 혈소판 수 ≥ 100 × 10⁹/L이며 출혈이 없는 환자의 비율
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최대 24주
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첫 번째 구제 요법까지의 시간(TFRT)
기간: 최대 24주
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최대 24주
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출혈 이벤트
기간: 최대 56주
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세계보건기구(WHO) 출혈 척도를 사용하여 평가되었습니다. 임상적으로 유의미한 출혈은 다음과 같이 정의되고 등급이 매겨집니다: 등급 0 = 출혈 없음 등급 1 = 점상출혈 등급 2 = 경미한 혈액 손실 등급 3 = 현저한 혈액 손실 등급 4 = 쇠약해지는 혈액 손실 |
최대 56주
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기저치 대비 24주차 ITP-PAQ 증상 점수의 변화
기간: 최대 24주
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최대 24주
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치료 중 발생한 이상반응 (TEAEs)
기간: 최대 56주
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일반적인 지표에는 임상 증상 및 활력 징후의 이상, 그리고 검사실 검사 이상이 포함됩니다. 이러한 사건들의 임상적 특징, 심각성, 발병 시기, 지속 기간, 관리 조치 및 예후가 기록됩니다. 연구 대상 제품(Orelabrutinib 또는 Ropylstimin N01)과의 인과 관계가 평가됩니다. 약물 안전성은 NCI-CTCAE 버전 5.0에 따라 평가됩니다. |
최대 56주
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탐색적 바이오마커
기간: 최대 56주
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말초 T/B 세포 하위 집단(Th1, Th17, Th2, Treg, Breg 포함)을 포함합니다.
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최대 56주
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혈소판막 당단백질 특이 항체; 사이토카인: IL-4, IL-6, IL-17F, IL-9, IL-22, TGF-β 등.
기간: 최대 56주
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최대 56주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Tienan Zhu, M.D., Peking Union Medical College Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 4월 1일
기본 완료 (추정된)
2026년 10월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 10월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 3일
처음 게시됨 (실제)
2026년 2월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 2월 3일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PUMCH-ITP-II
- InnoCare-ITP-001 (기타 식별자: InnoCare Pharma)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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