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原発性免疫性血小板減少症（ITP）患者におけるイアナルマブ（VAY736）と医師選択トロンボポエチン受容体作動薬（IC TPO-RA）併用療法の忍容性を評価する試験 (VAY2EXPLORE)

2026年11月5日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

少なくとも1つの治療を前治療として受けた原発性免疫性血小板減少症（ITP）患者におけるイアナルマブ（VAY736）と研究者選択トロンボポエチン受容体作動薬（IC TPO-RA）併用療法の忍容性を評価する第2相非盲検試験（VAY2EXPLORE）

The purpose of this study is to investigate the tolerability of ianalumab (9 mg/kg) with investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA) in participants diagnosed with primary immune thrombocytopenia (ITP) who have been treated with at least one but no more than four prior treatments, and with no change in IC TPO-RA dose in at least the last 14 days prior to the start of ianalumab.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

The study will include an exploratory cohort of participants with primary Evans syndrome (ES) for whom IC TPO-RA therapy is appropriate per investigator's assessment.

The study will consist of a 28-day screening period; a 16-week treatment period; an IC TPO-RA tapering period during which all participants will be monitored for 16 weeks. All participants will then continue to be followed for another 60-weeks (15 months) of long-term safety follow-up period.

研究の種類

介入

入学 (推定)

164

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Chandler、Arizona、アメリカ、85224
        • 募集
        • Ironwood Cancer and Research Centers
        • 主任研究者：
          • Anu Batra
        • コンタクト：
    • Arkansas
      • Fayetteville、Arkansas、アメリカ、72703
        • 募集
        • Highlands Oncology Group
        • 主任研究者：
          • Joseph Thaddeus Beck
        • コンタクト：
    • California
      • Torrance、California、アメリカ、90502
        • 募集
        • Harbor-UCLA Medical Center
        • 主任研究者：
          • Sarah Tomassetti
        • コンタクト：
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
        • 募集
        • Yale Cancer Center
        • 主任研究者：
          • Yevgeniya Foster
        • コンタクト：
      • Stamford、Connecticut、アメリカ、06902
        • 募集
        • Stamford Hospital
        • 主任研究者：
          • Joshua Dower
        • コンタクト：
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
        • 募集
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate、Florida、アメリカ、33063
        • 募集
        • DH Cancer Research Center LLC
        • 主任研究者：
          • Mazyar Rouhani
        • コンタクト：
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University Of Miami
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gerald Soff
      • Orlando、Florida、アメリカ、32803
    • Illinois
      • Hinsdale、Illinois、アメリカ、60521
        • 募集
        • Hope And Healing Care
        • 主任研究者：
          • Srilata Gundala
        • コンタクト：
    • Louisiana
      • Covington、Louisiana、アメリカ、70433
        • 募集
        • Pontchartrain Cancer Center
        • 主任研究者：
          • David Oubre
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic Rochester
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • 募集
        • University Health Kansas City
        • 主任研究者：
          • Anuj Shrestha
        • コンタクト：
    • Montana
      • Billings、Montana、アメリカ、59102
        • 募集
        • Intermountain Healthcare
        • 主任研究者：
          • Patrick Cobb
        • コンタクト：
    • New Jersey
      • East Brunswick、New Jersey、アメリカ、08816
      • Summit、New Jersey、アメリカ、07901
        • 募集
        • Summit Medical Group
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dipen Patel
    • New York
      • The Bronx、New York、アメリカ、10467
        • 募集
        • Montefiore Medical Center
        • 主任研究者：
          • Irina Murakhovskaya
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • 募集
        • Duke University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Ara Metjian
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 募集
        • Hospital of the University of Pennsylvania Health System
        • 主任研究者：
          • Adam Cuker
        • コンタクト：
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
        • 募集
        • Western Pennsylvania Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Deep Shah
    • South Dakota
      • Sioux Falls、South Dakota、アメリカ、57106
        • 募集
        • Avera Cancer Institute
        • 主任研究者：
          • Waqas Jehangir
        • コンタクト：
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • 募集
        • JPS health Network
        • 主任研究者：
          • Kalyani Narra
        • コンタクト：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84106
        • 募集
        • Utah Cancer Specialists
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • DiSean Kendall

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Key Inclusion Criteria:

  • Signed informed consent must be obtained prior to participation in the study.
  • Patients aged 18 years and older on the day of signing the informed consent.
  • ITP cohort only: Confirmed diagnosis of primary ITP that has previously responded to corticosteroid treatment or IVIG treatment but the response was not sustained (response is defined as a platelet count ≥ 50 G/L).
  • ITP cohort only: Received at least one prior treatment for ITP.
  • ITP cohort only: Patients with a platelet count < 100 G/L who are receiving a TPO-RA. Patients may already be receiving a TPO-RA or may start a TPO-RA at the time of screening. All patients should be on a stable dose of TPO-RA for at least 14 days prior to first dose of ianalumab. Note: during the screening period, a documented assessment of platelets < 100 G/L is mandatory for enrollment. For patients who received rescue medication before screening, platelet count results obtained prior to the start of the rescue therapy should be used to assess eligibility if collected within 14 days prior to screening.
  • ES cohort only: Patients with clinical diagnosis of primary ES with active thrombocytopenia (< 100 G/L) with warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) for whom a TPO-RA is appropriate per Investigator.
  • ES cohort only: Inadequate response to or relapse after treatment with corticosteroid therapy.
  • ES cohort only: Diagnosis confirmed by current or past positive direct antiglobulin test (DAT) (IgG+, with or without C3+) and evidence of hemolysis.
  • ES cohort only: any supportive care treatment administered for wAIHA must be stable for at least 4 weeks prior to enrollment.

Key Exclusion Criteria:

  • Patients being treated with TPO-RA for > 6 months.

  • Current life-threatening bleeding (related to thrombocytopenia).

  • Prior splenectomy within 6 months of first administration of ianalumab.

  • Patients with the following laboratory abnormalities:

    • Neutrophils: < 1000/mm3
    • Serum creatinine > 1.5 × upper limit of normal (ULN)
    • Aspartate aminotransferase (AST) > 3.0 × ULN
    • Alanine aminotransferase (ALT) > 3.0 × ULN
    • Immunoglobulin G (IgG) < 5 g/L
    • ITP cohort only: hemoglobin < 10 g/L, total bilirubin > 1.5 × ULN

  • Patients with significantly compromised liver disease (Child-Pugh 7 to 9) and decompensated liver disease (Child-Pugh 10 to 15).

  • Treatment with a B-cell depleting therapy (e.g. rituximab or anti-B cell Activating Factor (e.g. belimumab) within 12 weeks prior to the first administration of ianalumab. Patients who are refractory to rituximab will be excluded from this trial, where refractory is defined as:

    ~ Patients who have not achieved a response (defined as platelet count ≥ 30 G/L and at least doubling from baseline within 12 weeks in the absence of rescue therapy) following completion of a standard course of rituximab

  • History of hypersensitivity to any of the study treatments or its excipients or to drugs of similar chemical classes.

  • Known history of primary or secondary immunodeficiency, or a positive human immunodeficiency virus (HIV) enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA) and Western blot) test result.

  • Patients exposed to more than 4 prior treatments for ITP.

  • ITP cohort only: Diagnosis of secondary thrombocytopenia.

  • ITP cohort: Use of immunosuppressant drugs other than corticosteroids or rituximab.

  • ES cohort only: Diagnosis of secondary ES.

  • ES cohort only: Life-threatening hemolysis.

  • ES cohort only: patients with autoimmune hemolytic anemia other than wAIHA

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)

All participants will be assigned to ianalumab 9 mg/kg plus investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA).
生物学的：ianalumab

9 mg per kilogram infusion every 4 weeks (Q4W) for 16 weeks

他の名前：
  • VAY736
薬：thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA)

IC TPO-RAs will be administered according to the respective United States Prescribing Information (USPIs)

他の名前：
  • ロミプロスチム
  • エルトロンボパグ
  • アバトロンボパグ
実験的：Exploratory cohort: Primary Evans syndrome (ES)

All participants will be assigned to ianalumab 9 mg/kg plus investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA).
生物学的：ianalumab

9 mg per kilogram infusion every 4 weeks (Q4W) for 16 weeks

他の名前：
  • VAY736
薬：thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA)

IC TPO-RAs will be administered according to the respective United States Prescribing Information (USPIs)

他の名前：
  • ロミプロスチム
  • エルトロンボパグ
  • アバトロンボパグ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentages of participants who are tolerable to ianalumab (9 mg/kg)
時間枠：Up to Week 16

The proportion of participants who tolerate ianalumab (9 mg/kg) is defined as those who do not experience any of the following events during the combination treatment period (up to Week 16):

  • Discontinuation due to an adverse event (AE) unrelated to efficacy
  • Adverse events leading to dose reduction or dose rate reduction
  • Adverse events resulting in study drug interruption.
Up to Week 16

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Incidence rate of Adverse Events
時間枠：From Week 1 Day 1 (first dose of ianalumab) to the end of study (EOS), an average of 4 years

The distribution of adverse events will be conducted through the analysis of frequencies for treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (TESAEs), based on the monitoring of relevant clinical and laboratory safety parameters.
From Week 1 Day 1 (first dose of ianalumab) to the end of study (EOS), an average of 4 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentage of participants with platelet count ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
時間枠：Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years

Platelet count will be measured as part of routine hematology safety assessments
Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Change from baseline in platelet count for prespecified subgroups (<30, 30 to 50, 50 to <100 G/L)
時間枠：Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years

Platelet count will be measured as part of routine hematology safety assessments
Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentage of participants with successful IC TPO-RA tapering
時間枠：From Week 17 Day 1 (W17D1) through Week 33 Day 1 (W33D1).

Tapering of investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA) will be evaluated based on the proportion of participants who successfully discontinue IC TPO-RA without requiring rescue therapy or new immune thrombocytopenia (ITP) treatments by the end of the tapering period.

A participant is considered successfully tapered if all of the following criteria are met:

  • Discontinuation of IC TPO-RA before Week 33 Day 1 (W33D1) with at least two consecutive platelet counts ≥ 30 G/L from separate visits.
  • No use of rescue treatment or initiation of new ITP therapy in the 4 weeks prior to W33D1.
From Week 17 Day 1 (W17D1) through Week 33 Day 1 (W33D1).

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年8月4日

一次修了 (推定)

2029年1月18日

研究の完了 (推定)

2030年8月31日

試験登録日

最初に提出

2026年2月12日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年2月12日

最初の投稿 (実際)

2026年2月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年11月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年11月5日

最終確認日

2026年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CVAY736Q1US01

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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