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Um Estudo para Avaliar a Tolerabilidade de Ianalumab (VAY736) com a Escolha do Investigador de Agonista do Recetor de Trombopoietina (IC TPO-RA) em Doentes com Trombocitopenia Imune Primária (ITP) (VAY2EXPLORE)

17 de setembro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um Estudo Aberto de Fase 2 para Avaliar a Tolerabilidade do Ianalumab (VAY736) com a Escolha do Investigador de Agonista do Recetor da Trombopoietina (IC TPO-RA) em Doentes com Trombocitopenia Imune Primária (ITP) Tratados Anteriormente com Pelo Menos um Tratamento (VAY2EXPLORE)

O objetivo deste estudo é investigar a tolerabilidade do ianalumab (9 mg/kg) com a escolha do investigador de agonista do recetor da trombopoietina (IC TPO-RA) em participantes diagnosticados com trombocitopenia imune primária (ITP) que foram tratados com pelo menos um, mas não mais de quatro tratamentos anteriores, e sem alteração na dose de IC TPO-RA durante pelo menos os últimos 14 dias antes do início do ianalumab.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo incluirá uma coorte exploratória de participantes com síndrome de Evans primária (ES) para os quais a terapia com TPO-RA IC é apropriada, de acordo com a avaliação do investigador.

O estudo consistirá num período de triagem de 28 dias; um período de tratamento de 16 semanas; um período de desmame de TPO-RA IC durante o qual todos os participantes serão monitorizados durante 16 semanas. Todos os participantes continuarão a ser acompanhados durante mais 60 semanas (15 meses) de período de seguimento de segurança a longo prazo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

164

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Estados Unidos, 72703
        • Recrutamento
        • Highlands Oncology Group
        • Investigador principal:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Contato:
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Estados Unidos, 06902
        • Recrutamento
        • Stamford Hospital
        • Investigador principal:
          • Joshua Dower
        • Contato:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Recrutamento
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Estados Unidos, 33063
        • Recrutamento
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Investigador principal:
          • Mazyar Rouhani
        • Contato:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gerald Soff
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Estados Unidos, 60521
        • Recrutamento
        • Hope And Healing Care
        • Investigador principal:
          • Srilata Gundala
        • Contato:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Estados Unidos, 70433
        • Recrutamento
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Investigador principal:
          • David Oubre
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Rochester
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59102
        • Recrutamento
        • Intermountain Healthcare
        • Investigador principal:
          • Patrick Cobb
        • Contato:
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Estados Unidos, 07901
        • Recrutamento
        • Summit Medical Group
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Lalitha Anand
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Recrutamento
        • Montefiore Medical Center
        • Investigador principal:
          • Irina Murakhovskaya
        • Contato:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57106
        • Recrutamento
        • Avera Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Waqas Jehangir
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84106
        • Recrutamento
        • Utah Cancer Specialists
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • DiSean Kendall

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios-Chave de Inclusão:

  • O consentimento informado assinado deve ser obtido antes da participação no estudo.
  • Pacientes com 18 anos ou mais no dia da assinatura do consentimento informado.
  • Apenas coorte de PTI: Diagnóstico confirmado de PTI primária que tenha respondido previamente ao tratamento com corticosteroides ou tratamento com IVIG, mas a resposta não foi mantida (a resposta é definida como uma contagem de plaquetas ≥ 50 G/L).
  • Apenas coorte de PTI: Receberam pelo menos um tratamento anterior para PTI.
  • Apenas coorte de PTI: Pacientes com uma contagem de plaquetas < 100 G/L que estão a receber um TPO-RA. Os pacientes podem já estar a receber um TPO-RA ou podem iniciar um TPO-RA no momento do rastreio. Todos os pacientes devem estar com uma dose estável de TPO-RA durante pelo menos 14 dias antes da primeira dose de ianalumab. Nota: durante o período de rastreio, uma avaliação documentada de plaquetas < 100 G/L é obrigatória para a inscrição. Para os pacientes que receberam medicação de resgate antes do rastreio, os resultados da contagem de plaquetas obtidos antes do início da terapia de resgate devem ser utilizados para avaliar a elegibilidade se recolhidos dentro de 14 dias antes do rastreio.
  • Apenas coorte de ES: Pacientes com diagnóstico clínico de ES primária com trombocitopenia ativa (< 100 G/L) com anemia hemolítica autoimune quente (wAIHA) para quem um TPO-RA é adequado de acordo com o Investigador.
  • Apenas coorte de ES: Resposta inadequada ou recaída após tratamento com terapia com corticosteroides.
  • Apenas coorte de ES: Diagnóstico confirmado por teste de antiglobulina direta (DAT) positivo atual ou passado (IgG+, com ou sem C3+) e evidência de hemólise.
  • Apenas coorte de ES: qualquer tratamento de suporte administrado para wAIHA deve ser estável durante pelo menos 4 semanas antes da inscrição.

Critérios-Chave de Exclusão:

  • Pacientes tratados com TPO-RA há > 6 meses.
  • Sangramento com risco de vida atual (relacionado com trombocitopenia).
  • Esplenectomia prévia dentro de 6 meses da primeira administração de ianalumab.

  • Pacientes com as seguintes anomalias laboratoriais:

    • Neutrófilos: < 1000/mm3
    • Creatinina sérica > 1,5 × limite superior do normal (LSN)
    • Aspartato aminotransferase (AST) > 3,0 × LSN
    • Alanina aminotransferase (ALT) > 3,0 × LSN
    • Imunoglobulina G (IgG) < 5 g/L
    • Apenas coorte de PTI: hemoglobina < 10 g/L, bilirrubina total > 1,5 × LSN
  • Pacientes com doença hepática significativamente comprometida (Child-Pugh 7 a 9) e doença hepática descompensada (Child-Pugh 10 a 15).

  • Tratamento com uma terapia de depleção de células B (por exemplo, rituximab ou fator ativador de células B anti-B (por exemplo, belimumab) dentro de 12 semanas antes da primeira administração de ianalumab. Pacientes que são refratários ao rituximab serão excluídos deste ensaio, onde refratário é definido como:

    ~ Pacientes que não alcançaram uma resposta (definida como contagem de plaquetas ≥ 30 G/L e pelo menos duplicação em relação à linha de base dentro de 12 semanas na ausência de terapia de resgate) após a conclusão de um curso padrão de rituximab

  • Histórico de hipersensibilidade a qualquer dos tratamentos do estudo ou aos seus excipientes ou a fármacos de classes químicas semelhantes.
  • Histórico conhecido de imunodeficiência primária ou secundária, ou um resultado positivo do teste de imunoabsorção enzimática (ELISA) e Western blot para o vírus da imunodeficiência humana (VIH).
  • Pacientes expostos a mais de 4 tratamentos anteriores para PTI.
  • Apenas coorte de PTI: Diagnóstico de trombocitopenia secundária.
  • Coorte de PTI: Uso de fármacos imunossupressores que não corticosteroides ou rituximab.
  • Apenas coorte de ES: Diagnóstico de ES secundária.
  • Apenas coorte de ES: Hemólise com risco de vida.
  • Apenas coorte de ES: pacientes com anemia hemolítica autoimune que não seja wAIHA

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cohorte principal: Púrpura trombocitopénica imune primária (ITP)
Todos os participantes serão atribuídos a ianalumab 9 mg/kg mais a escolha do investigador de agonista do recetor da trombopoietina (IC TPO-RA).
Biológico: ianalumab
9 mg por quilograma de infusão a cada 4 semanas (Q4W) durante 16 semanas
Outros nomes:
  • VAY736
Medicamento: agonista do recetor de trombopoietina (TPO-RA)
Os IC TPO-RAs serão administrados de acordo com as respetivas Informações de Prescrição dos Estados Unidos (USPIs)
Outros nomes:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag
Experimental: Cohorte exploratória: Síndrome de Evans primária (ES)
Todos os participantes serão atribuídos a ianalumab 9 mg/kg mais a escolha do investigador de agonista do recetor de trombopoietina (IC TPO-RA).
Biológico: ianalumab
9 mg por quilograma de infusão a cada 4 semanas (Q4W) durante 16 semanas
Outros nomes:
  • VAY736
Medicamento: agonista do recetor de trombopoietina (TPO-RA)
Os IC TPO-RAs serão administrados de acordo com as respetivas Informações de Prescrição dos Estados Unidos (USPIs)
Outros nomes:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
(Cohorte principal: Púrpura trombocitopénica imune primária (PTI)): Percentagens de participantes que toleram ianalumab (9 mg/kg)
Prazo: Até à Semana 16

A proporção de participantes que toleram ianalumab (9 mg/kg) é definida como aqueles que não experienciam nenhum dos seguintes eventos durante o período de tratamento combinado (até à Semana 16):

  • Descontinuação devido a um evento adverso (EA) não relacionado com eficácia
  • Eventos adversos que levam à redução da dose ou à redução da taxa de dose
  • Eventos adversos que resultam na interrupção do medicamento do estudo.
Até à Semana 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
(Cohorte principal: Trombocitopenia imune primária (ITP)): Taxa de incidência de Eventos Adversos
Prazo: Da Semana 1 Dia 1 (primeira dose de ianalumab) até ao final do estudo (EOS), em média 4 anos
A distribuição de eventos adversos será realizada através da análise de frequências para eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (TESAEs), com base na monitorização de parâmetros de segurança clínicos e laboratoriais relevantes.
Da Semana 1 Dia 1 (primeira dose de ianalumab) até ao final do estudo (EOS), em média 4 anos
(Cohorte principal: Trombocitopénia imune primária (TIP)): Percentagem de participantes com contagem de plaquetas ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Prazo: Na linha de base e em cada visita de estudo programada até ao final do estudo (EOS), uma média de 2 anos
A contagem de plaquetas será medida como parte das avaliações de segurança hematológicas de rotina
Na linha de base e em cada visita de estudo programada até ao final do estudo (EOS), uma média de 2 anos
(Cohorte principal: Púrpura trombocitopénica imune primária (PTI)): Alteração em relação ao valor basal na contagem de plaquetas para subgrupos pré-especificados (<30, 30 a 50, 50 a <100 G/L)
Prazo: No início do estudo e em cada visita de estudo programada até ao final do estudo (EOS), em média 2 anos
A contagem de plaquetas será medida como parte das avaliações de segurança hematológicas de rotina
No início do estudo e em cada visita de estudo programada até ao final do estudo (EOS), em média 2 anos
(Cohorte principal: Trombocitopénia imune primária (PTI)): Percentagem de participantes com redução bem-sucedida do IC TPO-RA
Prazo: Da Semana 17 Dia 1 (W17D1) até à Semana 33 Dia 1 (W33D1).

A redução gradual do agonista do recetor da trombopoietina à escolha do investigador (IC TPO-RA) será avaliada com base na proporção de participantes que conseguem descontinuar com sucesso o IC TPO-RA sem necessitar de terapia de resgate ou novos tratamentos para trombocitopenia imune (ITP) até ao final do período de redução gradual.

Considera-se que um participante teve uma redução gradual bem-sucedida se cumprir todos os seguintes critérios:

  • Descontinuação do IC TPO-RA antes da Semana 33 Dia 1 (W33D1) com pelo menos duas contagens de plaquetas consecutivas ≥ 30 G/L de visitas separadas.
  • Não utilização de tratamento de resgate ou início de nova terapia para ITP nas 4 semanas anteriores à W33D1.
Da Semana 17 Dia 1 (W17D1) até à Semana 33 Dia 1 (W33D1).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de agosto de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

18 de janeiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de agosto de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

19 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CVAY736Q1US01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis compromete-se a partilhar com investigadores externos qualificados, acesso a dados ao nível do paciente e documentos clínicos de apoio de estudos elegíveis. Estes pedidos são revistos e aprovados por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram no ensaio, em conformidade com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade destes dados de ensaio está de acordo com os critérios e o processo descritos em www.clinicalstudydatarequest.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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