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Um Estudo para Avaliar a Tolerabilidade de Ianalumab (VAY736) com a Escolha do Investigador de Agonista do Recetor de Trombopoietina (IC TPO-RA) em Doentes com Trombocitopenia Imune Primária (ITP) (VAY2EXPLORE)

5 de novembro de 2026 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um Estudo Aberto de Fase 2 para Avaliar a Tolerabilidade do Ianalumab (VAY736) com a Escolha do Investigador de Agonista do Recetor da Trombopoietina (IC TPO-RA) em Doentes com Trombocitopenia Imune Primária (ITP) Tratados Anteriormente com Pelo Menos um Tratamento (VAY2EXPLORE)

The purpose of this study is to investigate the tolerability of ianalumab (9 mg/kg) with investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA) in participants diagnosed with primary immune thrombocytopenia (ITP) who have been treated with at least one but no more than four prior treatments, and with no change in IC TPO-RA dose in at least the last 14 days prior to the start of ianalumab.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

The study will include an exploratory cohort of participants with primary Evans syndrome (ES) for whom IC TPO-RA therapy is appropriate per investigator's assessment.

The study will consist of a 28-day screening period; a 16-week treatment period; an IC TPO-RA tapering period during which all participants will be monitored for 16 weeks. All participants will then continue to be followed for another 60-weeks (15 months) of long-term safety follow-up period.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

164

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Estados Unidos, 85224
        • Recrutamento
        • Ironwood Cancer and Research Centers
        • Investigador principal:
          • Anu Batra
        • Contato:
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Estados Unidos, 72703
        • Recrutamento
        • Highlands Oncology Group
        • Investigador principal:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Contato:
    • California
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Recrutamento
        • Harbor-UCLA Medical Center
        • Investigador principal:
          • Sarah Tomassetti
        • Contato:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Recrutamento
        • Yale Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Yevgeniya Foster
        • Contato:
      • Stamford, Connecticut, Estados Unidos, 06902
        • Recrutamento
        • Stamford Hospital
        • Investigador principal:
          • Joshua Dower
        • Contato:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Recrutamento
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Estados Unidos, 33063
        • Recrutamento
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Investigador principal:
          • Mazyar Rouhani
        • Contato:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University Of Miami
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Gerald Soff
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Estados Unidos, 60521
        • Recrutamento
        • Hope And Healing Care
        • Investigador principal:
          • Srilata Gundala
        • Contato:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Estados Unidos, 70433
        • Recrutamento
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Investigador principal:
          • David Oubre
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Rochester
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Recrutamento
        • University Health Kansas City
        • Investigador principal:
          • Anuj Shrestha
        • Contato:
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59102
        • Recrutamento
        • Intermountain Healthcare
        • Investigador principal:
          • Patrick Cobb
        • Contato:
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08816
      • Summit, New Jersey, Estados Unidos, 07901
        • Recrutamento
        • Summit Medical Group
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Dipen Patel
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Recrutamento
        • Montefiore Medical Center
        • Investigador principal:
          • Irina Murakhovskaya
        • Contato:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Medical Center
        • Investigador principal:
          • Ara Metjian
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Hospital of the University of Pennsylvania Health System
        • Investigador principal:
          • Adam Cuker
        • Contato:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Recrutamento
        • Western Pennsylvania Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Deep Shah
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57106
        • Recrutamento
        • Avera Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Waqas Jehangir
        • Contato:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Recrutamento
        • JPS health Network
        • Investigador principal:
          • Kalyani Narra
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84106
        • Recrutamento
        • Utah Cancer Specialists
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • DiSean Kendall

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Key Inclusion Criteria:

  • Signed informed consent must be obtained prior to participation in the study.
  • Patients aged 18 years and older on the day of signing the informed consent.
  • ITP cohort only: Confirmed diagnosis of primary ITP that has previously responded to corticosteroid treatment or IVIG treatment but the response was not sustained (response is defined as a platelet count ≥ 50 G/L).
  • ITP cohort only: Received at least one prior treatment for ITP.
  • ITP cohort only: Patients with a platelet count < 100 G/L who are receiving a TPO-RA. Patients may already be receiving a TPO-RA or may start a TPO-RA at the time of screening. All patients should be on a stable dose of TPO-RA for at least 14 days prior to first dose of ianalumab. Note: during the screening period, a documented assessment of platelets < 100 G/L is mandatory for enrollment. For patients who received rescue medication before screening, platelet count results obtained prior to the start of the rescue therapy should be used to assess eligibility if collected within 14 days prior to screening.
  • ES cohort only: Patients with clinical diagnosis of primary ES with active thrombocytopenia (< 100 G/L) with warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) for whom a TPO-RA is appropriate per Investigator.
  • ES cohort only: Inadequate response to or relapse after treatment with corticosteroid therapy.
  • ES cohort only: Diagnosis confirmed by current or past positive direct antiglobulin test (DAT) (IgG+, with or without C3+) and evidence of hemolysis.
  • ES cohort only: any supportive care treatment administered for wAIHA must be stable for at least 4 weeks prior to enrollment.

Key Exclusion Criteria:

  • Patients being treated with TPO-RA for > 6 months.

  • Current life-threatening bleeding (related to thrombocytopenia).

  • Prior splenectomy within 6 months of first administration of ianalumab.

  • Patients with the following laboratory abnormalities:

    • Neutrophils: < 1000/mm3
    • Serum creatinine > 1.5 × upper limit of normal (ULN)
    • Aspartate aminotransferase (AST) > 3.0 × ULN
    • Alanine aminotransferase (ALT) > 3.0 × ULN
    • Immunoglobulin G (IgG) < 5 g/L
    • ITP cohort only: hemoglobin < 10 g/L, total bilirubin > 1.5 × ULN

  • Patients with significantly compromised liver disease (Child-Pugh 7 to 9) and decompensated liver disease (Child-Pugh 10 to 15).

  • Treatment with a B-cell depleting therapy (e.g. rituximab or anti-B cell Activating Factor (e.g. belimumab) within 12 weeks prior to the first administration of ianalumab. Patients who are refractory to rituximab will be excluded from this trial, where refractory is defined as:

    ~ Patients who have not achieved a response (defined as platelet count ≥ 30 G/L and at least doubling from baseline within 12 weeks in the absence of rescue therapy) following completion of a standard course of rituximab

  • History of hypersensitivity to any of the study treatments or its excipients or to drugs of similar chemical classes.

  • Known history of primary or secondary immunodeficiency, or a positive human immunodeficiency virus (HIV) enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA) and Western blot) test result.

  • Patients exposed to more than 4 prior treatments for ITP.

  • ITP cohort only: Diagnosis of secondary thrombocytopenia.

  • ITP cohort: Use of immunosuppressant drugs other than corticosteroids or rituximab.

  • ES cohort only: Diagnosis of secondary ES.

  • ES cohort only: Life-threatening hemolysis.

  • ES cohort only: patients with autoimmune hemolytic anemia other than wAIHA

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)

All participants will be assigned to ianalumab 9 mg/kg plus investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA).
Biológico: ianalumab

9 mg per kilogram infusion every 4 weeks (Q4W) for 16 weeks

Outros nomes:
  • VAY736
Medicamento: thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA)

IC TPO-RAs will be administered according to the respective United States Prescribing Information (USPIs)

Outros nomes:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag
Experimental: Exploratory cohort: Primary Evans syndrome (ES)

All participants will be assigned to ianalumab 9 mg/kg plus investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA).
Biológico: ianalumab

9 mg per kilogram infusion every 4 weeks (Q4W) for 16 weeks

Outros nomes:
  • VAY736
Medicamento: thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA)

IC TPO-RAs will be administered according to the respective United States Prescribing Information (USPIs)

Outros nomes:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentages of participants who are tolerable to ianalumab (9 mg/kg)
Prazo: Up to Week 16

The proportion of participants who tolerate ianalumab (9 mg/kg) is defined as those who do not experience any of the following events during the combination treatment period (up to Week 16):

  • Discontinuation due to an adverse event (AE) unrelated to efficacy
  • Adverse events leading to dose reduction or dose rate reduction
  • Adverse events resulting in study drug interruption.
Up to Week 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Incidence rate of Adverse Events
Prazo: From Week 1 Day 1 (first dose of ianalumab) to the end of study (EOS), an average of 4 years

The distribution of adverse events will be conducted through the analysis of frequencies for treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (TESAEs), based on the monitoring of relevant clinical and laboratory safety parameters.
From Week 1 Day 1 (first dose of ianalumab) to the end of study (EOS), an average of 4 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentage of participants with platelet count ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Prazo: Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years

Platelet count will be measured as part of routine hematology safety assessments
Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Change from baseline in platelet count for prespecified subgroups (<30, 30 to 50, 50 to <100 G/L)
Prazo: Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years

Platelet count will be measured as part of routine hematology safety assessments
Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentage of participants with successful IC TPO-RA tapering
Prazo: From Week 17 Day 1 (W17D1) through Week 33 Day 1 (W33D1).

Tapering of investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA) will be evaluated based on the proportion of participants who successfully discontinue IC TPO-RA without requiring rescue therapy or new immune thrombocytopenia (ITP) treatments by the end of the tapering period.

A participant is considered successfully tapered if all of the following criteria are met:

  • Discontinuation of IC TPO-RA before Week 33 Day 1 (W33D1) with at least two consecutive platelet counts ≥ 30 G/L from separate visits.
  • No use of rescue treatment or initiation of new ITP therapy in the 4 weeks prior to W33D1.
From Week 17 Day 1 (W17D1) through Week 33 Day 1 (W33D1).

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de agosto de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

18 de janeiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de agosto de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

19 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de novembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de novembro de 2026

Última verificação

1 de novembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CVAY736Q1US01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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