Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere toleransen av Ianalumab (VAY736) sammen med forskerens valg av trombopoietinreseptoragonist (IC TPO-RA) hos pasienter med primær immun trombocytopeni (ITP) (VAY2EXPLORE)

17. september 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En fase 2 åpen studie for å evaluere tolerabiliteten til Ianalumab (VAY736) sammen med behandlerens valg av trombopoietinreseptoragonist (IC TPO-RA) hos pasienter med primær immun trombocytopeni (ITP) som tidligere har blitt behandlet med minst én behandling (VAY2EXPLORE)

Formålet med denne studien er å undersøke toleransen for ianalumab (9 mg/kg) sammen med forskerens valg av trombopoietinreseptoragonist (IC TPO-RA) hos deltakere med primær immun trombocytopeni (ITP) som har blitt behandlet med minst én, men ikke mer enn fire tidligere behandlinger, og uten doseendring i IC TPO-RA i minst de siste 14 dagene før starten av ianalumab.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien vil inkludere en utforskende kohort av deltakere med primært Evans syndrom (ES) hvor IC TPO-RA-terapi er passelig etter forskerens vurdering.

Studien vil bestå av en 28-dagers screeningsperiode; en 16-ukers behandlingsperiode; en IC TPO-RA-nedtrappingsperiode hvor alle deltakere vil bli overvåket i 16 uker. Alle deltakere vil deretter fortsette å bli fulgt i ytterligere 60 uker (15 måneder) i en langtids sikkerhetsoppfølgingsperiode.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

164

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Forente stater, 72703
        • Rekruttering
        • Highlands Oncology Group
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Ta kontakt med:
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Forente stater, 06902
        • Rekruttering
        • Stamford Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Joshua Dower
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
        • Rekruttering
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Forente stater, 33063
        • Rekruttering
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Hovedetterforsker:
          • Mazyar Rouhani
        • Ta kontakt med:
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Gerald Soff
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Forente stater, 60521
        • Rekruttering
        • Hope And Healing Care
        • Hovedetterforsker:
          • Srilata Gundala
        • Ta kontakt med:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Forente stater, 70433
        • Rekruttering
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • David Oubre
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Rochester
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Montana
      • Billings, Montana, Forente stater, 59102
        • Rekruttering
        • Intermountain Healthcare
        • Hovedetterforsker:
          • Patrick Cobb
        • Ta kontakt med:
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Forente stater, 07901
        • Rekruttering
        • Summit Medical Group
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lalitha Anand
    • New York
      • The Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Irina Murakhovskaya
        • Ta kontakt med:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57106
        • Rekruttering
        • Avera Cancer Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Waqas Jehangir
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84106
        • Rekruttering
        • Utah Cancer Specialists
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • DiSean Kendall

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inklusjonskriterier:

  • Signert informert samtykke må innhentes før deltakelse i studien.
  • Pasienter 18 år og eldre på dagen for signering av informert samtykke.
  • Kun ITP-kohort: Bekreftet diagnose av primær ITP som tidligere har respondert på kortikosteroidbehandling eller IVIG-behandling, men responsen var ikke vedvarende (respons er definert som et trombocyttall ≥ 50 G/L).
  • Kun ITP-kohort: Har mottatt minst én tidligere behandling for ITP.
  • Kun ITP-kohort: Pasienter med trombocyttall < 100 G/L som mottar en TPO-RA. Pasienter kan allerede motta en TPO-RA eller kan starte en TPO-RA ved screeningtidspunktet. Alle pasienter bør være på en stabil dose TPO-RA i minst 14 dager før første dose ianalumab. Merk: under screeningsperioden er en dokumentert vurdering av trombocytter < 100 G/L obligatorisk for inkludering. For pasienter som mottok redningsmedisin før screening, bør trombocyttallresultater innhentet før start av redningsterapien brukes til å vurdere kvalifikasjon dersom de er innhentet innen 14 dager før screening.
  • Kun ES-kohort: Pasienter med klinisk diagnose av primær ES med aktiv trombocytopeni (< 100 G/L) med varm autoimmun hemolytisk anemi (wAIHA) hvor en TPO-RA er hensiktsmessig etter forskerens vurdering.
  • Kun ES-kohort: Utilstrekkelig respons på eller tilbakefall etter behandling med kortikosteroidterapi.
  • Kun ES-kohort: Diagnose bekreftet av nåværende eller tidligere positiv direkte antiglobulintest (DAT) (IgG+, med eller uten C3+) og tegn på hemolyse.
  • Kun ES-kohort: All støttebehandling administrert for wAIHA må være stabil i minst 4 uker før inkludering.

Viktige eksklusjonskriterier:

  • Pasienter behandlet med TPO-RA i > 6 måneder.
  • Nåværende livstruende blødning (relatert til trombocytopeni).
  • Tidligere splenektomi innen 6 måneder før første administrering av ianalumab.

  • Pasienter med følgende laboratorieavvik:

    • Nøytrofiler: < 1000/mm3
    • Serumkreatinin > 1,5 × øvre normalgrense (ULN)
    • Aspartataminotransferase (AST) > 3,0 × ULN
    • Alaninaminotransferase (ALT) > 3,0 × ULN
    • Immunoglobulin G (IgG) < 5 g/L
    • Kun ITP-kohort: hemoglobin < 10 g/L, totalt bilirubin > 1,5 × ULN
  • Pasienter med betydelig svekket leversykdom (Child-Pugh 7 til 9) og dekompensert leversykdom (Child-Pugh 10 til 15).

  • Behandling med B-celledepleterende terapi (f.eks. rituximab eller anti-B-celle aktiveringsfaktor (f.eks. belimumab) innen 12 uker før første administrering av ianalumab. Pasienter som er refraktære for rituximab vil bli ekskludert fra denne studien, hvor refraktær er definert som:

    ~ Pasienter som ikke har oppnådd respons (definert som trombocyttall ≥ 30 G/L og minst dobling fra baseline innen 12 uker i fravær av redningsterapi) etter fullført standard kur med rituximab

  • Historie med overfølsomhet for noen av studiemedikamentene eller deres hjelpestoffer, eller for legemidler av lignende kjemiske klasser.
  • Kjent historie med primær eller sekundær immunsvikt, eller positivt menneskelig immunsviktvirus (HIV) enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA) og Western blot-testresultat.
  • Pasienter eksponert for mer enn 4 tidligere behandlinger for ITP.
  • Kun ITP-kohort: Diagnose av sekundær trombocytopeni.
  • ITP-kohort: Bruk av immunsuppressive legemidler annet enn kortikosteroider eller rituximab.
  • Kun ES-kohort: Diagnose av sekundær ES.
  • Kun ES-kohort: Livstruende hemolyse.
  • Kun ES-kohort: pasienter med autoimmun hemolytisk anemi annet enn wAIHA

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Hovedkohort: Primær immun trombocytopeni (ITP)
Alle deltakere vil bli tildelt ianalumab 9 mg/kg pluss forskerens valg av trombopoietinreseptoragonist (IC TPO-RA).
Biologisk: ianalumab
9 mg per kilogram infusjon hver 4. uke (Q4W) i 16 uker
Andre navn:
  • VAY736
Legemiddel: trombopoietinreseptoragonist (TPO-RA)
IC TPO-RA'er vil bli administrert i henhold til de respektive United States Prescribing Information (USPI'ene)
Andre navn:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag
Eksperimentell: Utforskerkohort: Primær Evans syndrom (ES)
Alle deltakere vil bli tildelt ianalumab 9 mg/kg pluss forskerens valg av trombopoietinreseptoragonist (IC TPO-RA).
Biologisk: ianalumab
9 mg per kilogram infusjon hver 4. uke (Q4W) i 16 uker
Andre navn:
  • VAY736
Legemiddel: trombopoietinreseptoragonist (TPO-RA)
IC TPO-RA'er vil bli administrert i henhold til de respektive United States Prescribing Information (USPI'ene)
Andre navn:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
(Hovedkohort: Primær immun trombocytopeni (ITP)): Prosentandeler av deltakere som tåler ianalumab (9 mg/kg)
Tidsramme: Frem til uke 16

Andelen av deltakere som tåler ianalumab (9 mg/kg) er definert som de som ikke opplever noen av følgende hendelser i løpet av kombinasjonsbehandlingsperioden (opp til uke 16):

  • Avbrudd på grunn av en bivirkning (AE) som ikke er relatert til effekt
  • Bivirkninger som fører til dose-reduksjon eller dosehastighetsreduksjon
  • Bivirkninger som resulterer i avbrudd av studielegemiddelet.
Frem til uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
(Hovedkohort: Primær immun trombocytopeni (ITP)): Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: Fra uke 1 dag 1 (første dose ianalumab) til studiens slutt (EOS), i gjennomsnitt 4 år
Fordelingen av bivirkninger vil bli gjennomført gjennom analysen av frekvenser for behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (TESAEs), basert på overvåkning av relevante kliniske og laboratoriemessige sikkerhetsparametere.
Fra uke 1 dag 1 (første dose ianalumab) til studiens slutt (EOS), i gjennomsnitt 4 år
(Hovedkohort: Primær immun trombocytopeni (ITP)): Prosentandel av deltakere med blodplateantall ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Tidsramme: Baseline, og ved hvert planlagte studiebesøk frem til studiens slutt (EOS), i gjennomsnitt 2 år
Platelettantall vil bli målt som en del av rutinemessige hematologiske sikkerhetsvurderinger
Baseline, og ved hvert planlagte studiebesøk frem til studiens slutt (EOS), i gjennomsnitt 2 år
(Hovedkohort: Primær immun trombocytopeni (ITP)): Endring fra baseline i blodplatelletall for spesifiserte undergrupper (<30, 30 til 50, 50 til <100 G/L)
Tidsramme: Baseline, og ved hvert planlagte studiebesøk frem til studiens slutt (EOS), gjennomsnittlig 2 år
Blodplate telling vil bli målt som en del av rutinemessige hematologiske sikkerhetsvurderinger
Baseline, og ved hvert planlagte studiebesøk frem til studiens slutt (EOS), gjennomsnittlig 2 år
(Hovedkohort: Primær immun trombocytopeni (ITP)): Prosentandel av deltakere med vellykket IC TPO-RA nedtrapping
Tidsramme: Fra uke 17 dag 1 (W17D1) til uke 33 dag 1 (W33D1).

Avtrapping av forskerens valg av trombopoietinreseptoragonist (IC TPO-RA) vil bli evaluert basert på andelen deltakere som vellykket avslutter IC TPO-RA uten å kreve redningsterapi eller ny immun trombocytopeni (ITP)-behandling innen slutten av avtrappingsperioden.

En deltaker anses som vellykket avtrappet hvis alle følgende kriterier er oppfylt:

  • Avslutning av IC TPO-RA før uke 33 dag 1 (W33D1) med minst to påfølgende plateletantall ≥ 30 G/L fra separate besøk.
  • Ingen bruk av redningsterapi eller iverksettelse av ny ITP-terapi i de 4 ukene før W33D1.
Fra uke 17 dag 1 (W17D1) til uke 33 dag 1 (W33D1).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. august 2026

Primær fullføring (Antatt)

18. januar 2029

Studiet fullført (Antatt)

31. august 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

19. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CVAY736Q1US01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis forplikter seg til å dele tilgang til pasientnivådata og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier med kvalifiserte eksterne forskere. Disse forespørslene blir vurdert og godkjent av et uavhengig vurderingspanel basert på vitenskapelig verdi. Alle data som gis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i studien, i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Tilgjengeligheten av disse studiedataene er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere