Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające tolerancję ianalumabu (VAY736) w połączeniu z agonistą receptora trombopoetyny wybranym przez badacza (IC TPO-RA) u pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP) (VAY2EXPLORE)

5 listopada 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Faza 2 otwarte badanie mające na celu ocenę tolerancji ianalumabu (VAY736) z wybranym przez badacza agonistą receptora trombopoetyny (IC TPO-RA) u pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP) wcześniej leczonych co najmniej jedną terapią (VAY2EXPLORE)

The purpose of this study is to investigate the tolerability of ianalumab (9 mg/kg) with investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA) in participants diagnosed with primary immune thrombocytopenia (ITP) who have been treated with at least one but no more than four prior treatments, and with no change in IC TPO-RA dose in at least the last 14 days prior to the start of ianalumab.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

The study will include an exploratory cohort of participants with primary Evans syndrome (ES) for whom IC TPO-RA therapy is appropriate per investigator's assessment.

The study will consist of a 28-day screening period; a 16-week treatment period; an IC TPO-RA tapering period during which all participants will be monitored for 16 weeks. All participants will then continue to be followed for another 60-weeks (15 months) of long-term safety follow-up period.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

164

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Stany Zjednoczone, 85224
        • Rekrutacyjny
        • Ironwood Cancer and Research Centers
        • Główny śledczy:
          • Anu Batra
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72703
        • Rekrutacyjny
        • Highlands Oncology Group
        • Główny śledczy:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Kontakt:
    • California
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • Rekrutacyjny
        • Harbor-UCLA Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Sarah Tomassetti
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Rekrutacyjny
        • Yale Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Yevgeniya Foster
        • Kontakt:
      • Stamford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06902
        • Rekrutacyjny
        • Stamford Hospital
        • Główny śledczy:
          • Joshua Dower
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Rekrutacyjny
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Stany Zjednoczone, 33063
        • Rekrutacyjny
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Główny śledczy:
          • Mazyar Rouhani
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University Of Miami
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Gerald Soff
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Stany Zjednoczone, 60521
        • Rekrutacyjny
        • Hope And Healing Care
        • Główny śledczy:
          • Srilata Gundala
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70433
        • Rekrutacyjny
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • David Oubre
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Rochester
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • University Health Kansas City
        • Główny śledczy:
          • Anuj Shrestha
        • Kontakt:
    • Montana
      • Billings, Montana, Stany Zjednoczone, 59102
        • Rekrutacyjny
        • Intermountain Healthcare
        • Główny śledczy:
          • Patrick Cobb
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08816
      • Summit, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07901
        • Rekrutacyjny
        • Summit Medical Group
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Dipen Patel
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Rekrutacyjny
        • Montefiore Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Irina Murakhovskaya
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Ara Metjian
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Rekrutacyjny
        • Western Pennsylvania Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Deep Shah
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57106
        • Rekrutacyjny
        • Avera Cancer Institute
        • Główny śledczy:
          • Waqas Jehangir
        • Kontakt:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Rekrutacyjny
        • JPS health Network
        • Główny śledczy:
          • Kalyani Narra
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84106
        • Rekrutacyjny
        • Utah Cancer Specialists
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • DiSean Kendall

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Key Inclusion Criteria:

  • Signed informed consent must be obtained prior to participation in the study.
  • Patients aged 18 years and older on the day of signing the informed consent.
  • ITP cohort only: Confirmed diagnosis of primary ITP that has previously responded to corticosteroid treatment or IVIG treatment but the response was not sustained (response is defined as a platelet count ≥ 50 G/L).
  • ITP cohort only: Received at least one prior treatment for ITP.
  • ITP cohort only: Patients with a platelet count < 100 G/L who are receiving a TPO-RA. Patients may already be receiving a TPO-RA or may start a TPO-RA at the time of screening. All patients should be on a stable dose of TPO-RA for at least 14 days prior to first dose of ianalumab. Note: during the screening period, a documented assessment of platelets < 100 G/L is mandatory for enrollment. For patients who received rescue medication before screening, platelet count results obtained prior to the start of the rescue therapy should be used to assess eligibility if collected within 14 days prior to screening.
  • ES cohort only: Patients with clinical diagnosis of primary ES with active thrombocytopenia (< 100 G/L) with warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) for whom a TPO-RA is appropriate per Investigator.
  • ES cohort only: Inadequate response to or relapse after treatment with corticosteroid therapy.
  • ES cohort only: Diagnosis confirmed by current or past positive direct antiglobulin test (DAT) (IgG+, with or without C3+) and evidence of hemolysis.
  • ES cohort only: any supportive care treatment administered for wAIHA must be stable for at least 4 weeks prior to enrollment.

Key Exclusion Criteria:

  • Patients being treated with TPO-RA for > 6 months.

  • Current life-threatening bleeding (related to thrombocytopenia).

  • Prior splenectomy within 6 months of first administration of ianalumab.

  • Patients with the following laboratory abnormalities:

    • Neutrophils: < 1000/mm3
    • Serum creatinine > 1.5 × upper limit of normal (ULN)
    • Aspartate aminotransferase (AST) > 3.0 × ULN
    • Alanine aminotransferase (ALT) > 3.0 × ULN
    • Immunoglobulin G (IgG) < 5 g/L
    • ITP cohort only: hemoglobin < 10 g/L, total bilirubin > 1.5 × ULN

  • Patients with significantly compromised liver disease (Child-Pugh 7 to 9) and decompensated liver disease (Child-Pugh 10 to 15).

  • Treatment with a B-cell depleting therapy (e.g. rituximab or anti-B cell Activating Factor (e.g. belimumab) within 12 weeks prior to the first administration of ianalumab. Patients who are refractory to rituximab will be excluded from this trial, where refractory is defined as:

    ~ Patients who have not achieved a response (defined as platelet count ≥ 30 G/L and at least doubling from baseline within 12 weeks in the absence of rescue therapy) following completion of a standard course of rituximab

  • History of hypersensitivity to any of the study treatments or its excipients or to drugs of similar chemical classes.

  • Known history of primary or secondary immunodeficiency, or a positive human immunodeficiency virus (HIV) enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA) and Western blot) test result.

  • Patients exposed to more than 4 prior treatments for ITP.

  • ITP cohort only: Diagnosis of secondary thrombocytopenia.

  • ITP cohort: Use of immunosuppressant drugs other than corticosteroids or rituximab.

  • ES cohort only: Diagnosis of secondary ES.

  • ES cohort only: Life-threatening hemolysis.

  • ES cohort only: patients with autoimmune hemolytic anemia other than wAIHA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)

All participants will be assigned to ianalumab 9 mg/kg plus investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA).
Biologiczny: ianalumab

9 mg per kilogram infusion every 4 weeks (Q4W) for 16 weeks

Inne nazwy:
  • VAY736
Lek: thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA)

IC TPO-RAs will be administered according to the respective United States Prescribing Information (USPIs)

Inne nazwy:
  • romiplostym
  • eltrombopag
  • awatrombopag
Eksperymentalny: Exploratory cohort: Primary Evans syndrome (ES)

All participants will be assigned to ianalumab 9 mg/kg plus investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA).
Biologiczny: ianalumab

9 mg per kilogram infusion every 4 weeks (Q4W) for 16 weeks

Inne nazwy:
  • VAY736
Lek: thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA)

IC TPO-RAs will be administered according to the respective United States Prescribing Information (USPIs)

Inne nazwy:
  • romiplostym
  • eltrombopag
  • awatrombopag

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentages of participants who are tolerable to ianalumab (9 mg/kg)
Ramy czasowe: Up to Week 16

The proportion of participants who tolerate ianalumab (9 mg/kg) is defined as those who do not experience any of the following events during the combination treatment period (up to Week 16):

  • Discontinuation due to an adverse event (AE) unrelated to efficacy
  • Adverse events leading to dose reduction or dose rate reduction
  • Adverse events resulting in study drug interruption.
Up to Week 16

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Incidence rate of Adverse Events
Ramy czasowe: From Week 1 Day 1 (first dose of ianalumab) to the end of study (EOS), an average of 4 years

The distribution of adverse events will be conducted through the analysis of frequencies for treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (TESAEs), based on the monitoring of relevant clinical and laboratory safety parameters.
From Week 1 Day 1 (first dose of ianalumab) to the end of study (EOS), an average of 4 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentage of participants with platelet count ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Ramy czasowe: Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years

Platelet count will be measured as part of routine hematology safety assessments
Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Change from baseline in platelet count for prespecified subgroups (<30, 30 to 50, 50 to <100 G/L)
Ramy czasowe: Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years

Platelet count will be measured as part of routine hematology safety assessments
Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentage of participants with successful IC TPO-RA tapering
Ramy czasowe: From Week 17 Day 1 (W17D1) through Week 33 Day 1 (W33D1).

Tapering of investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA) will be evaluated based on the proportion of participants who successfully discontinue IC TPO-RA without requiring rescue therapy or new immune thrombocytopenia (ITP) treatments by the end of the tapering period.

A participant is considered successfully tapered if all of the following criteria are met:

  • Discontinuation of IC TPO-RA before Week 33 Day 1 (W33D1) with at least two consecutive platelet counts ≥ 30 G/L from separate visits.
  • No use of rescue treatment or initiation of new ITP therapy in the 4 weeks prior to W33D1.
From Week 17 Day 1 (W17D1) through Week 33 Day 1 (W33D1).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 sierpnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

18 stycznia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 listopada 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 listopada 2026

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CVAY736Q1US01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj