Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające tolerancję ianalumabu (VAY736) w połączeniu z agonistą receptora trombopoetyny wybranym przez badacza (IC TPO-RA) u pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP) (VAY2EXPLORE)

7 września 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Faza 2 otwarte badanie mające na celu ocenę tolerancji ianalumabu (VAY736) z wybranym przez badacza agonistą receptora trombopoetyny (IC TPO-RA) u pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną (ITP) wcześniej leczonych co najmniej jedną terapią (VAY2EXPLORE)

Celem tego badania jest zbadanie tolerancji ianalumabu (9 mg/kg) w połączeniu z agonistą receptora trombopoetyny wybranym przez badacza (IC TPO-RA) u uczestników z rozpoznaniem pierwotnej małopłytkowości immunologicznej (ITP), którzy byli leczeni co najmniej jednym, ale nie więcej niż czterema wcześniejszymi terapiami, oraz u których nie zmieniano dawki IC TPO-RA przez co najmniej ostatnie 14 dni przed rozpoczęciem podawania ianalumabu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmie eksploracyjną kohortę uczestników z pierwotnym zespołem Evansa (ES), dla których terapia IC TPO-RA jest odpowiednia według oceny badacza.

Badanie będzie składać się z 28-dniowego okresu badań przesiewowych; 16-tygodniowego okresu leczenia; okresu odstawiania IC TPO-RA, podczas którego wszyscy uczestnicy będą monitorowani przez 16 tygodni. Wszyscy uczestnicy będą następnie kontynuować obserwację przez kolejne 60 tygodni (15 miesięcy) długoterminowego okresu obserwacji bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

164

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72703
        • Rekrutacyjny
        • Highlands Oncology Group
        • Główny śledczy:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06902
        • Rekrutacyjny
        • Stamford Hospital
        • Główny śledczy:
          • Joshua Dower
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Rekrutacyjny
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Stany Zjednoczone, 33063
        • Rekrutacyjny
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Główny śledczy:
          • Mazyar Rouhani
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami
        • Główny śledczy:
          • Gerald Soff
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Stany Zjednoczone, 60521
        • Rekrutacyjny
        • Hope And Healing Care
        • Główny śledczy:
          • Srilata Gundala
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70433
        • Rekrutacyjny
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • David Oubre
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Rochester
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Montana
      • Billings, Montana, Stany Zjednoczone, 59102
        • Rekrutacyjny
        • Intermountain Healthcare
        • Główny śledczy:
          • Patrick Cobb
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07901
        • Rekrutacyjny
        • Summit Medical Group
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lalitha Anand
    • New York
      • The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Rekrutacyjny
        • Montefiore Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Irina Murakhovskaya
        • Kontakt:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stany Zjednoczone, 57106
        • Rekrutacyjny
        • Avera Cancer Institute
        • Główny śledczy:
          • Waqas Jehangir
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84106
        • Rekrutacyjny
        • Utah Cancer Specialists
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • DiSean Kendall

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Pisemną świadomą zgodę należy uzyskać przed udziałem w badaniu.
  • Pacjenci w wieku 18 lat i starsi w dniu podpisania świadomej zgody.
  • Tylko kohorta ITP: Potwierdzone rozpoznanie pierwotnego ITP, które wcześniej odpowiadało na leczenie kortykosteroidami lub leczenie IVIG, ale odpowiedź nie była utrzymana (odpowiedź definiuje się jako liczbę płytek krwi ≥ 50 G/L).
  • Tylko kohorta ITP: Otrzymano co najmniej jedno wcześniejsze leczenie na ITP.
  • Tylko kohorta ITP: Pacjenci z liczbą płytek krwi < 100 G/L, którzy otrzymują TPO-RA. Pacjenci mogą już otrzymywać TPO-RA lub mogą rozpocząć TPO-RA w czasie badań przesiewowych. Wszyscy pacjenci powinni być na stabilnej dawce TPO-RA przez co najmniej 14 dni przed pierwszą dawką ianalumabu. Uwaga: w okresie badań przesiewowych, udokumentowana ocena płytek krwi < 100 G/L jest obowiązkowa do włączenia. Dla pacjentów, którzy otrzymali leczenie ratunkowe przed badaniami przesiewowymi, wyniki liczby płytek uzyskane przed rozpoczęciem terapii ratunkowej powinny być użyte do oceny kwalifikowalności, jeśli zostały zebrane w ciągu 14 dni przed badaniami przesiewowymi.
  • Tylko kohorta ES: Pacjenci z klinicznym rozpoznaniem pierwotnego ES z aktywną małopłytkowością (< 100 G/L) z ciepłą autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną (wAIHA), dla których TPO-RA jest odpowiednie według Badacza.
  • Tylko kohorta ES: Niewystarczająca odpowiedź na leczenie kortykosteroidami lub nawrót po takim leczeniu.
  • Tylko kohorta ES: Rozpoznanie potwierdzone aktualnym lub przeszłym dodatnim bezpośrednim testem antyglobulinowym (DAT) (IgG+, z lub bez C3+) oraz dowodami hemolizy.
  • Tylko kohorta ES: jakiekolwiek leczenie wspomagające podawane dla wAIHA musi być stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed włączeniem.

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci leczeni TPO-RA przez > 6 miesięcy.
  • Obecne zagrażające życiu krwawienie (związane z małopłytkowością).
  • Wcześniejsza splenektomia w ciągu 6 miesięcy przed pierwszą dawką ianalumabu.

  • Pacjenci z następującymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi:

    • Neutrofile: < 1000/mm3
    • Kreatynina w surowicy > 1,5 × górna granica normy (GGN)
    • Asparaginianowa transaminaza (AST) > 3,0 × GGN
    • Alaninowa transaminaza (ALT) > 3,0 × GGN
    • Immunoglobulina G (IgG) < 5 g/L
    • Tylko kohorta ITP: hemoglobina < 10 g/L, całkowita bilirubina > 1,5 × GGN
  • Pacjenci z istotnie upośledzoną chorobą wątroby (Child-Pugh 7 do 9) i dekompensowaną chorobą wątroby (Child-Pugh 10 do 15).

  • Leczenie terapią deplecji limfocytów B (np. rytuksymabem lub przeciwciałem przeciw czynnikowi aktywującemu limfocyty B (np. belimumab) w ciągu 12 tygodni przed pierwszą dawką ianalumabu. Pacjenci oporni na rytuksymab będą wykluczeni z tego badania, gdzie oporność definiuje się jako:

    ~ Pacjenci, którzy nie osiągnęli odpowiedzi (zdefiniowanej jako liczba płytek krwi ≥ 30 G/L i co najmniej podwojenie od wartości wyjściowej w ciągu 12 tygodni przy braku terapii ratunkowej) po zakończeniu standardowego cyklu rytuksymabu

  • Historia nadwrażliwości na jakiekolwiek z badanych leków lub ich składniki pomocnicze lub na leki podobnych klas chemicznych.
  • Znana historia pierwotnego lub wtórnego niedoboru odporności lub dodatni wynik testu enzymatycznego testu immunologicznego (ELISA) na ludzki wirus niedoboru odporności (HIV) i Western blot.
  • Pacjenci narażeni na więcej niż 4 wcześniejsze leczenia na ITP.
  • Tylko kohorta ITP: Rozpoznanie wtórnej małopłytkowości.
  • Kohorta ITP: Stosowanie leków immunosupresyjnych innych niż kortykosteroidy lub rytuksymab.
  • Tylko kohorta ES: Rozpoznanie wtórnego ES.
  • Tylko kohorta ES: Zagrażająca życiu hemoliza.
  • Tylko kohorta ES: pacjenci z autoimmunologiczną niedokrwistością hemolityczną inną niż wAIHA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Główna kohorta: Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP)
Wszyscy uczestnicy zostaną przydzieleni do ianalumab 9 mg/kg plus wybrany przez badacza agonista receptora trombopoetyny (IC TPO-RA).
Biologiczny: ianalumab
9 mg na kilogram wlewu co 4 tygodnie (Q4W) przez 16 tygodni
Inne nazwy:
  • VAY736
Lek: agonista receptora trombopoetyny (TPO-RA)
IC TPO-RAs będą podawane zgodnie z odpowiednimi informacjami o przepisywaniu leków w Stanach Zjednoczonych (USPIs)
Inne nazwy:
  • romiplostym
  • eltrombopag
  • awatrombopag
Eksperymentalny: Kohorta eksploracyjna: Pierwotny zespół Evansa (ES)
Wszyscy uczestnicy zostaną przydzieleni do grupy otrzymującej ianalumab 9 mg/kg plus inhibitor receptora trombopoetyny wybrany przez badacza (IC TPO-RA).
Biologiczny: ianalumab
9 mg na kilogram wlewu co 4 tygodnie (Q4W) przez 16 tygodni
Inne nazwy:
  • VAY736
Lek: agonista receptora trombopoetyny (TPO-RA)
IC TPO-RAs będą podawane zgodnie z odpowiednimi informacjami o przepisywaniu leków w Stanach Zjednoczonych (USPIs)
Inne nazwy:
  • romiplostym
  • eltrombopag
  • awatrombopag

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
(Główna kohorta: Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP)): Odsetek uczestników, którzy tolerują ianalumab (9 mg/kg)
Ramy czasowe: Do 16 tygodnia

Odsetek uczestników, którzy tolerują ianalumab (9 mg/kg), definiuje się jako tych, którzy nie doświadczą żadnego z poniższych zdarzeń w okresie leczenia skojarzonego (do 16 tygodnia):

  • Przerwanie leczenia z powodu zdarzenia niepożądanego (AE) niezwiązanego z efektywnością
  • Zdarzenia niepożądane prowadzące do redukcji dawki lub tempa podawania
  • Zdarzenia niepożądane skutkujące przerwaniem podawania leku badawczego.
Do 16 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
(Kohorta główna: Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP)): Częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od tygodnia 1 dnia 1 (pierwsza dawka ianalumabu) do końca badania (EOS), średnio 4 lata
Rozkład zdarzeń niepożądanych będzie przeprowadzony poprzez analizę częstości występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAEs) i poważnych zdarzeń niepożądanych (TESAEs), w oparciu o monitorowanie odpowiednich klinicznych i laboratoryjnych parametrów bezpieczeństwa.
Od tygodnia 1 dnia 1 (pierwsza dawka ianalumabu) do końca badania (EOS), średnio 4 lata
(Główna kohorta: Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP)): Procent uczestników z liczbą płytek krwi ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym oraz podczas każdej zaplanowanej wizyty badawczej do końca badania (EOS), średnio przez 2 lata
Liczba płytek krwi będzie mierzona jako część rutynowych ocen bezpieczeństwa hematologicznego
W punkcie wyjściowym oraz podczas każdej zaplanowanej wizyty badawczej do końca badania (EOS), średnio przez 2 lata
(Kohorta główna: Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP)): Zmiana liczby płytek krwi od wartości wyjściowej dla wstępnie określonych podgrup (<30, 30 do 50, 50 do <100 G/L)
Ramy czasowe: Podstawowa, oraz podczas każdego zaplanowanego wizyty w badaniu do końca badania (EOS), średnio 2 lata
Liczba płytek krwi będzie mierzona jako część rutynowych ocen bezpieczeństwa hematologicznego
Podstawowa, oraz podczas każdego zaplanowanego wizyty w badaniu do końca badania (EOS), średnio 2 lata
(Główna kohorta: Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (ITP)): Procent uczestników z pomyślnym zmniejszaniem dawki TPO-RA
Ramy czasowe: Od tygodnia 17 dzień 1 (W17D1) do tygodnia 33 dzień 1 (W33D1).

Ocena odstawiania trombopoetyny agonistycznej receptora według wyboru badacza (IC TPO-RA) będzie oparta na odsetku uczestników, którzy z powodzeniem zaprzestali stosowania IC TPO-RA bez konieczności stosowania terapii ratunkowej lub nowych metod leczenia małopłytkowości immunologicznej (ITP) do końca okresu odstawiania.

Uczestnik jest uznawany za pomyślnie odstawionego, jeśli spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

  • Przerwanie stosowania IC TPO-RA przed 33. tygodniem, dzień 1 (W33D1) z co najmniej dwoma kolejnymi liczbami płytek krwi ≥ 30 G/L z osobnych wizyt.
  • Brak stosowania terapii ratunkowej ani rozpoczynania nowego leczenia ITP w ciągu 4 tygodni poprzedzających W33D1.
Od tygodnia 17 dzień 1 (W17D1) do tygodnia 33 dzień 1 (W33D1).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 sierpnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

9 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

13 września 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CVAY736Q1US01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się udostępniać wykwalifikowanym zewnętrznym badaczom dostęp do danych na poziomie pacjenta oraz wspierających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej. Wszystkie udostępniane dane są anonimizowane, aby chronić prywatność pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa.

Dostępność danych z tego badania odbywa się zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj