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Un estudio para evaluar la tolerabilidad de ianalumab (VAY736) con la elección del investigador de agonista del receptor de trombopoyetina (IC TPO-RA) en pacientes con trombocitopenia inmune primaria (ITP) (VAY2EXPLORE)

17 de septiembre de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio de fase 2 abierto para evaluar la tolerabilidad de ianalumab (VAY736) con la elección de agonista del receptor de trombopoyetina del investigador (IC TPO-RA) en pacientes con púrpura trombocitopénica idiopática (PTI) previamente tratados con al menos un tratamiento (VAY2EXPLORE)

El propósito de este estudio es investigar la tolerabilidad de ianalumab (9 mg/kg) con el agonista del receptor de trombopoyetina de elección del investigador (IC TPO-RA) en participantes diagnosticados con púrpura trombocitopénica inmune primaria (PTI) que han sido tratados con al menos uno pero no más de cuatro tratamientos previos, y sin cambio en la dosis de IC TPO-RA durante al menos los últimos 14 días antes del inicio de ianalumab.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio incluirá una cohorte exploratoria de participantes con síndrome de Evans (ES) primario para quienes la terapia con IC TPO-RA es apropiada según la evaluación del investigador.

El estudio consistirá en un período de selección de 28 días; un período de tratamiento de 16 semanas; un período de reducción gradual de IC TPO-RA durante el cual todos los participantes serán monitorizados durante 16 semanas. Todos los participantes continuarán siendo seguidos durante otras 60 semanas (15 meses) del período de seguimiento de seguridad a largo plazo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

164

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Estados Unidos, 72703
        • Reclutamiento
        • Highlands Oncology Group
        • Investigador principal:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Contacto:
          • Connor Ray
          • Número de teléfono: +1 479 587 1700
          • Correo electrónico: JRay@hogonc.com
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Estados Unidos, 06902
        • Reclutamiento
        • Stamford Hospital
        • Investigador principal:
          • Joshua Dower
        • Contacto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Reclutamiento
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Estados Unidos, 33063
        • Reclutamiento
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Investigador principal:
          • Mazyar Rouhani
        • Contacto:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University of Miami
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Gerald Soff
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Estados Unidos, 60521
        • Reclutamiento
        • Hope And Healing Care
        • Investigador principal:
          • Srilata Gundala
        • Contacto:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Estados Unidos, 70433
        • Reclutamiento
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Investigador principal:
          • David Oubre
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Rochester
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Montana
      • Billings, Montana, Estados Unidos, 59102
        • Reclutamiento
        • Intermountain Healthcare
        • Investigador principal:
          • Patrick Cobb
        • Contacto:
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Estados Unidos, 07901
        • Reclutamiento
        • Summit Medical Group
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Lalitha Anand
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Montefiore Medical Center
        • Investigador principal:
          • Irina Murakhovskaya
        • Contacto:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Estados Unidos, 57106
        • Reclutamiento
        • Avera Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Waqas Jehangir
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84106
        • Reclutamiento
        • Utah Cancer Specialists
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • DiSean Kendall

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Se debe obtener el consentimiento informado firmado antes de la participación en el estudio.
  • Pacientes de 18 años o más en el día de la firma del consentimiento informado.
  • Solo cohorte PTI: Diagnóstico confirmado de PTI primario que ha respondido previamente al tratamiento con corticosteroides o tratamiento con IVIG, pero la respuesta no se mantuvo (la respuesta se define como un recuento de plaquetas ≥ 50 G/L).
  • Solo cohorte PTI: Haber recibido al menos un tratamiento previo para PTI.
  • Solo cohorte PTI: Pacientes con un recuento de plaquetas < 100 G/L que están recibiendo un TPO-RA. Los pacientes pueden estar recibiendo ya un TPO-RA o pueden iniciar un TPO-RA en el momento del cribado. Todos los pacientes deben estar con una dosis estable de TPO-RA durante al menos 14 días antes de la primera dosis de ianalumab. Nota: durante el período de cribado, es obligatoria una evaluación documentada de plaquetas < 100 G/L para la inclusión. Para los pacientes que recibieron medicación de rescate antes del cribado, los resultados del recuento de plaquetas obtenidos antes del inicio de la terapia de rescate deben utilizarse para evaluar la elegibilidad si se recogieron dentro de los 14 días anteriores al cribado.
  • Solo cohorte ES: Pacientes con diagnóstico clínico de ES primario con trombocitopenia activa (< 100 G/L) con anemia hemolítica autoinmune cálida (wAIHA) para quienes un TPO-RA es apropiado según el investigador.
  • Solo cohorte ES: Respuesta inadecuada o recaída después del tratamiento con terapia con corticosteroides.
  • Solo cohorte ES: Diagnóstico confirmado por prueba de antiglobulina directa (DAT) positiva actual o pasada (IgG+, con o sin C3+) y evidencia de hemólisis.
  • Solo cohorte ES: cualquier tratamiento de soporte administrado para wAIHA debe ser estable durante al menos 4 semanas antes de la inclusión.

Criterios clave de exclusión:

  • Pacientes tratados con TPO-RA durante > 6 meses.
  • Sangrado potencialmente mortal actual (relacionado con trombocitopenia).
  • Esplenectomía previa dentro de los 6 meses anteriores a la primera administración de ianalumab.

  • Pacientes con las siguientes anomalías de laboratorio:

    • Neutrófilos: < 1000/mm3
    • Creatinina sérica > 1,5 × límite superior de lo normal (ULN)
    • Aspartato aminotransferasa (AST) > 3,0 × ULN
    • Alanina aminotransferasa (ALT) > 3,0 × ULN
    • Inmunoglobulina G (IgG) < 5 g/L
    • Solo cohorte PTI: hemoglobina < 10 g/L, bilirrubina total > 1,5 × ULN
  • Pacientes con enfermedad hepática significativamente comprometida (Child-Pugh 7 a 9) y enfermedad hepática descompensada (Child-Pugh 10 a 15).

  • Tratamiento con una terapia de depleción de células B (p. ej., rituximab o factor activador de células B (p. ej., belimumab) dentro de las 12 semanas anteriores a la primera administración de ianalumab. Los pacientes refractarios al rituximab serán excluidos de este ensayo, donde refractario se define como:

    ~ Pacientes que no han logrado una respuesta (definida como recuento de plaquetas ≥ 30 G/L y al menos el doble del valor basal dentro de las 12 semanas en ausencia de terapia de rescate) después de completar un ciclo estándar de rituximab

  • Antecedentes de hipersensibilidad a cualquiera de los tratamientos del estudio o a sus excipientes o a fármacos de clases químicas similares.
  • Antecedentes conocidos de inmunodeficiencia primaria o secundaria, o resultado positivo en la prueba de inmunoensayo enzimático (ELISA) y Western blot para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
  • Pacientes expuestos a más de 4 tratamientos previos para PTI.
  • Solo cohorte PTI: Diagnóstico de trombocitopenia secundaria.
  • Cohorte PTI: Uso de fármacos inmunosupresores distintos de corticosteroides o rituximab.
  • Solo cohorte ES: Diagnóstico de ES secundario.
  • Solo cohorte ES: Hemólisis potencialmente mortal.
  • Solo cohorte ES: pacientes con anemia hemolítica autoinmune distinta de wAIHA

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte principal: Trombocitopenia inmune primaria (ITP)
Todos los participantes serán asignados a ianalumab 9 mg/kg más la elección del investigador de agonista del receptor de trombopoyetina (IC TPO-RA).
Biológico: ianalumab
9 mg por kilogramo de infusión cada 4 semanas (Q4W) durante 16 semanas
Otros nombres:
  • VAY736
Droga: agonista del receptor de trombopoyetina (TPO-RA)
Los IC TPO-RA se administrarán de acuerdo con la respectiva Información de Prescripción de los Estados Unidos (USPI)
Otros nombres:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag
Experimental: Cohorte exploratoria: Síndrome de Evans primario (ES)
Todos los participantes serán asignados a ianalumab 9 mg/kg más la elección del investigador de agonista del receptor de trombopoyetina (IC TPO-RA).
Biológico: ianalumab
9 mg por kilogramo de infusión cada 4 semanas (Q4W) durante 16 semanas
Otros nombres:
  • VAY736
Droga: agonista del receptor de trombopoyetina (TPO-RA)
Los IC TPO-RA se administrarán de acuerdo con la respectiva Información de Prescripción de los Estados Unidos (USPI)
Otros nombres:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
(Cohorte principal: Trombocitopenia inmune primaria (PTI)): Porcentajes de participantes que toleran el ianalumab (9 mg/kg)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 16

La proporción de participantes que toleran ianalumab (9 mg/kg) se define como aquellos que no experimentan ninguno de los siguientes eventos durante el período de tratamiento combinado (hasta la semana 16):

  • Interrupción debido a un evento adverso (EA) no relacionado con la eficacia
  • Eventos adversos que conducen a una reducción de la dosis o de la tasa de administración
  • Eventos adversos que resultan en la interrupción del fármaco del estudio.
Hasta la semana 16

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
(Cohorte principal: Púrpura trombocitopénica inmune primaria (PTI)): Tasa de incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde la Semana 1 Día 1 (primera dosis de ianalumab) hasta el final del estudio (EOS), un promedio de 4 años
La distribución de eventos adversos se llevará a cabo mediante el análisis de frecuencias de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) y eventos adversos graves (TESAEs), basándose en el seguimiento de los parámetros clínicos y de laboratorio de seguridad pertinentes.
Desde la Semana 1 Día 1 (primera dosis de ianalumab) hasta el final del estudio (EOS), un promedio de 4 años
(Cohorte principal: Púrpura trombocitopénica inmune primaria (PTI)): Porcentaje de participantes con recuento de plaquetas ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Periodo de tiempo: En la línea de base y en cada visita programada del estudio hasta el final del estudio (EOS), un promedio de 2 años
El recuento de plaquetas se medirá como parte de las evaluaciones rutinarias de seguridad hematológica
En la línea de base y en cada visita programada del estudio hasta el final del estudio (EOS), un promedio de 2 años
(Cohorte principal: Trombocitopenia inmune primaria (PTI)): Cambio desde el valor basal en el recuento de plaquetas para subgrupos preespecificados (<30, 30 a 50, 50 a <100 G/L)
Periodo de tiempo: En la línea de base y en cada visita programada del estudio hasta el final del estudio (EOS), un promedio de 2 años
El recuento de plaquetas se medirá como parte de las evaluaciones de seguridad hematológicas de rutina
En la línea de base y en cada visita programada del estudio hasta el final del estudio (EOS), un promedio de 2 años
(Cohorte principal: Trombocitopenia inmune primaria (PTI)): Porcentaje de participantes con reducción exitosa de TPO-RA de IC
Periodo de tiempo: Desde la Semana 17 Día 1 (W17D1) hasta la Semana 33 Día 1 (W33D1).

La reducción gradual del agonista del receptor de trombopoyetina de elección del investigador (IC TPO-RA) se evaluará en función de la proporción de participantes que suspendan con éxito el IC TPO-RA sin requerir terapia de rescate o nuevos tratamientos para la trombocitopenia inmune (ITP) al final del período de reducción gradual.

Se considerará que un participante ha reducido con éxito la dosis si se cumplen todos los siguientes criterios:

  • Suspensión del IC TPO-RA antes de la Semana 33 Día 1 (W33D1) con al menos dos recuentos plaquetarios consecutivos ≥ 30 G/L de visitas separadas.
  • No uso de tratamiento de rescate ni inicio de nueva terapia para ITP en las 4 semanas previas a W33D1.
Desde la Semana 17 Día 1 (W17D1) hasta la Semana 33 Día 1 (W33D1).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de agosto de 2026

Finalización primaria (Estimado)

18 de enero de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

31 de agosto de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

19 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CVAY736Q1US01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos cualificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de apoyo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente en función de su mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo, de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

Esta disponibilidad de datos del ensayo se rige por los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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