Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer la tolérabilité de l'ianalumab (VAY736) avec un agoniste du récepteur de la thrombopoïétine au choix de l'investigateur (IC TPO-RA) chez des patients atteints de thrombopénie immunitaire primaire (ITP) (VAY2EXPLORE)

17 septembre 2026 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude de Phase 2 en ouvert évaluant la tolérabilité de l'ianalumab (VAY736) avec un agoniste du récepteur de la thrombopoïétine au choix de l'investigateur (IC TPO-RA) chez les patients atteints de purpura thrombopénique immunologique primaire (PTI) préalablement traités par au moins un traitement (VAY2EXPLORE)

L'objectif de cette étude est d'évaluer la tolérabilité de l'ianalumab (9 mg/kg) associé à l'agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine au choix de l'investigateur (IC TPO-RA) chez les participants diagnostiqués avec un purpura thrombopénique immunitaire (PTI) primaire, ayant reçu au moins un mais pas plus de quatre traitements antérieurs, et sans modification de la dose d'IC TPO-RA au moins pendant les 14 jours précédant le début de l'administration de l'ianalumab.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude inclura une cohorte exploratoire de participants atteints du syndrome d'Evans primaire (SE) pour lesquels un traitement par agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (TPO-RA) est approprié selon l'évaluation de l'investigateur.

L'étude comprendra une période de sélection de 28 jours ; une période de traitement de 16 semaines ; une période de diminution progressive du TPO-RA pendant laquelle tous les participants seront surveillés pendant 16 semaines. Tous les participants seront ensuite suivis pendant 60 semaines supplémentaires (15 mois) pour une période de suivi de sécurité à long terme.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

164

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, États-Unis, 72703
        • Recrutement
        • Highlands Oncology Group
        • Chercheur principal:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Contact:
          • Connor Ray
          • Numéro de téléphone: +1 479 587 1700
          • E-mail: JRay@hogonc.com
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, États-Unis, 06902
        • Recrutement
        • Stamford Hospital
        • Chercheur principal:
          • Joshua Dower
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
        • Recrutement
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, États-Unis, 33063
        • Recrutement
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Chercheur principal:
          • Mazyar Rouhani
        • Contact:
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • University of Miami
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Gerald Soff
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, États-Unis, 60521
        • Recrutement
        • Hope And Healing Care
        • Chercheur principal:
          • Srilata Gundala
        • Contact:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, États-Unis, 70433
        • Recrutement
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • David Oubre
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic Rochester
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Montana
      • Billings, Montana, États-Unis, 59102
        • Recrutement
        • Intermountain Healthcare
        • Chercheur principal:
          • Patrick Cobb
        • Contact:
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, États-Unis, 07901
        • Recrutement
        • Summit Medical Group
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lalitha Anand
    • New York
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Recrutement
        • Montefiore Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Irina Murakhovskaya
        • Contact:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, États-Unis, 57106
        • Recrutement
        • Avera Cancer Institute
        • Chercheur principal:
          • Waqas Jehangir
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84106
        • Recrutement
        • Utah Cancer Specialists
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • DiSean Kendall

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Le consentement éclairé signé doit être obtenu avant la participation à l'étude.
  • Patients âgés de 18 ans et plus le jour de la signature du consentement éclairé.
  • Cohorte ITP uniquement : Diagnostic confirmé d'ITP primaire ayant préalablement répondu à un traitement par corticostéroïdes ou par immunoglobulines intraveineuses (IgIV), mais dont la réponse n'a pas été maintenue (la réponse est définie comme un nombre de plaquettes ≥ 50 G/L).
  • Cohorte ITP uniquement : Avoir reçu au moins un traitement antérieur pour l'ITP.
  • Cohorte ITP uniquement : Patients avec un nombre de plaquettes < 100 G/L recevant un agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine (TPO-RA). Les patients peuvent déjà recevoir un TPO-RA ou peuvent commencer un TPO-RA au moment du dépistage. Tous les patients doivent être sous une dose stable de TPO-RA pendant au moins 14 jours avant la première dose d'ianalumab. Remarque : pendant la période de dépistage, une évaluation documentée des plaquettes < 100 G/L est obligatoire pour l'inclusion. Pour les patients ayant reçu un traitement de secours avant le dépistage, les résultats du nombre de plaquettes obtenus avant le début du traitement de secours doivent être utilisés pour évaluer l'éligibilité s'ils ont été collectés dans les 14 jours précédant le dépistage.
  • Cohorte ES uniquement : Patients avec un diagnostic clinique d'ES primaire avec thrombocytopénie active (< 100 G/L) et anémie hémolytique auto-immune à anticorps chauds (wAIHA) pour lesquels un TPO-RA est approprié selon l'investigateur.
  • Cohorte ES uniquement : Réponse inadéquate ou rechute après un traitement par corticostéroïdes.
  • Cohorte ES uniquement : Diagnostic confirmé par un test de Coombs direct (DAT) positif actuel ou passé (IgG+, avec ou sans C3+) et preuve d'hémolyse.
  • Cohorte ES uniquement : Tout traitement de soins de soutien administré pour la wAIHA doit être stable pendant au moins 4 semaines avant l'inclusion.

Critères d'exclusion clés :

  • Patients traités par TPO-RA depuis plus de 6 mois.
  • Saignement mettant actuellement en jeu le pronostic vital (lié à la thrombocytopénie).
  • Splénectomie antérieure dans les 6 mois précédant la première administration d'ianalumab.

  • Patients présentant les anomalies de laboratoire suivantes :

    • Neutrophiles : < 1000/mm³
    • Créatinine sérique > 1,5 × limite supérieure de la normale (LSN)
    • Aspartate aminotransférase (AST) > 3,0 × LSN
    • Alanine aminotransférase (ALT) > 3,0 × LSN
    • Immunoglobuline G (IgG) < 5 g/L
    • Cohorte ITP uniquement : hémoglobine < 10 g/L, bilirubine totale > 1,5 × LSN
  • Patients atteints d'une maladie hépatique significativement compromise (Child-Pugh 7 à 9) et d'une maladie hépatique décompensée (Child-Pugh 10 à 15).

  • Traitement par une thérapie déplétant les lymphocytes B (par exemple, rituximab ou anti-facteur activateur des lymphocytes B (par exemple, bélimumab) dans les 12 semaines précédant la première administration d'ianalumab. Les patients réfractaires au rituximab seront exclus de cet essai, où réfractaire est défini comme :

    ~ Patients n'ayant pas obtenu de réponse (définie comme un nombre de plaquettes ≥ 30 G/L et au moins un doublement par rapport à la valeur de base dans les 12 semaines en l'absence de traitement de secours) après avoir terminé un traitement standard par rituximab.

  • Antécédents d'hypersensibilité à l'un des traitements de l'étude ou à ses excipients, ou à des médicaments de classes chimiques similaires.
  • Antécédents connus d'immunodéficience primaire ou secondaire, ou résultat positif au test ELISA et Western blot pour le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  • Patients exposés à plus de 4 traitements antérieurs pour l'ITP.
  • Cohorte ITP uniquement : Diagnostic de thrombocytopénie secondaire.
  • Cohorte ITP : Utilisation de médicaments immunosuppresseurs autres que les corticostéroïdes ou le rituximab.
  • Cohorte ES uniquement : Diagnostic d'ES secondaire.
  • Cohorte ES uniquement : Hémolyse mettant en jeu le pronostic vital.
  • Cohorte ES uniquement : Patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune autre que la wAIHA.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte principale : Purpura thrombopénique immunologique (PTI)
Tous les participants seront assignés à l'ianalumab 9 mg/kg plus le choix de l'investigateur d'agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (IC TPO-RA).
Biologique: ianalumab
9 mg par kilogramme en perfusion toutes les 4 semaines (Q4W) pendant 16 semaines
Autres noms:
  • VAY736
Médicament: agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (TPO-RA)
Les IC TPO-RAs seront administrés conformément aux informations de prescription respectives des États-Unis (USPIs)
Autres noms:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag
Expérimental: Cohorte exploratoire : Syndrome d'Evans primaire (ES)
Tous les participants se verront attribuer ianalumab 9 mg/kg plus le choix de l'investigateur d'un agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (IC TPO-RA).
Biologique: ianalumab
9 mg par kilogramme en perfusion toutes les 4 semaines (Q4W) pendant 16 semaines
Autres noms:
  • VAY736
Médicament: agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (TPO-RA)
Les IC TPO-RAs seront administrés conformément aux informations de prescription respectives des États-Unis (USPIs)
Autres noms:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
(Cohorte principale : Purpura thrombopénique immunologique (PTI)) : Pourcentages de participants tolérant l'ianalumab (9 mg/kg)
Délai: Jusqu'à la semaine 16

La proportion de participants tolérant l'ianalumab (9 mg/kg) est définie comme ceux qui ne présentent aucun des événements suivants pendant la période de traitement combiné (jusqu'à la semaine 16) :

  • Arrêt du traitement en raison d'un événement indésirable (EI) non lié à l'efficacité
  • Événements indésirables entraînant une réduction de dose ou une réduction du débit de dose
  • Événements indésirables entraînant une interruption du traitement de l'étude.
Jusqu'à la semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
(Cohorte principale : Purpura thrombopénique immunologique (PTI)) : Taux d'incidence des événements indésirables
Délai: De la semaine 1 jour 1 (première dose d'ianalumab) jusqu'à la fin de l'étude (EOS), en moyenne 4 ans
La distribution des événements indésirables sera réalisée par l'analyse des fréquences des événements indésirables émergents du traitement (TEAEs) et des événements indésirables graves émergents du traitement (TESAEs), basée sur le suivi des paramètres cliniques et de laboratoire de sécurité pertinents.
De la semaine 1 jour 1 (première dose d'ianalumab) jusqu'à la fin de l'étude (EOS), en moyenne 4 ans
(Cohorte principale : Purpura thrombopénique immunologique (PTI)) : Pourcentage de participants avec un nombre de plaquettes ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Délai: Au départ, et à chaque visite d'étude planifiée jusqu'à la fin de l'étude (EOS), en moyenne 2 ans
La numération plaquettaire sera mesurée dans le cadre des évaluations de sécurité hématologiques de routine
Au départ, et à chaque visite d'étude planifiée jusqu'à la fin de l'étude (EOS), en moyenne 2 ans
(Cohorte principale : Purpura thrombopénique immunologique (PTI)) : Variation par rapport au taux de base de la numération plaquettaire pour les sous-groupes prédéfinis (<30, 30 à 50, 50 à <100 G/L)
Délai: À l'inclusion, puis à chaque visite prévue de l'étude jusqu'à la fin de l'étude (EOS), en moyenne 2 ans
La numération plaquettaire sera mesurée dans le cadre des évaluations de sécurité hématologiques de routine
À l'inclusion, puis à chaque visite prévue de l'étude jusqu'à la fin de l'étude (EOS), en moyenne 2 ans
(Cohorte principale : Purpura thrombopénique immunologique (PTI)) : Pourcentage de participants ayant réussi la réduction progressive de l'agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (TPO-RA) intraveineuse
Délai: De la semaine 17 jour 1 (W17D1) à la semaine 33 jour 1 (W33D1).

La réduction progressive de l'agoniste des récepteurs de la thrombopoïétine au choix de l'investigateur (IC TPO-RA) sera évaluée en fonction de la proportion de participants qui arrêtent avec succès l'IC TPO-RA sans nécessiter de traitement de secours ou de nouveaux traitements pour le purpura thrombopénique immunologique (PTI) à la fin de la période de réduction progressive.

Un participant est considéré comme ayant une réduction progressive réussie si tous les critères suivants sont remplis :

  • Arrêt de l'IC TPO-RA avant la Semaine 33 Jour 1 (S33J1) avec au moins deux numérations plaquettaires consécutives ≥ 30 G/L provenant de visites distinctes.
  • Aucune utilisation de traitement de secours ou d'initiation d'un nouveau traitement pour le PTI dans les 4 semaines précédant S33J1.
De la semaine 17 jour 1 (W17D1) à la semaine 33 jour 1 (W33D1).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

4 août 2026

Achèvement primaire (Estimé)

18 janvier 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 août 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 février 2026

Première publication (Réel)

19 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CVAY736Q1US01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau patient et aux documents cliniques de soutenance provenant d'études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées pour respecter la vie privée des patients ayant participé à l'essai, conformément aux lois et règlements applicables.

Cette disponibilité des données d'essai est conforme aux critères et processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner