Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de verdraagbaarheid van ianalumab (VAY736) te beoordelen in combinatie met de door de onderzoeker gekozen trombopoïetinerceptoragonist (IC TPO-RA) bij patiënten met primaire immuuntrombocytopenie (ITP) (VAY2EXPLORE)

17 september 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een fase 2 open-label studie om de verdraagbaarheid van Ianalumab (VAY736) te evalueren in combinatie met de door de onderzoeker gekozen trombopoïetine-receptoragonist (IC TPO-RA) bij patiënten met primaire immuuntrombocytopenie (ITP) die eerder met ten minste één behandeling zijn behandeld (VAY2EXPLORE)

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de verdraagbaarheid van ianalumab (9 mg/kg) in combinatie met de door de onderzoeker gekozen trombopoëtine-receptoragonist (IC TPO-RA) bij deelnemers met de diagnose primaire immuuntrombocytopenie (ITP) die met ten minste één maar niet meer dan vier eerdere behandelingen zijn behandeld, en zonder wijziging in de dosis IC TPO-RA gedurende ten minste de laatste 14 dagen voor aanvang van ianalumab.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De studie zal een verkennende cohort van deelnemers met primair Evans-syndroom (ES) omvatten voor wie IC TPO-RA therapie geschikt is volgens de beoordeling van de onderzoeker.

De studie zal bestaan uit een screeningsperiode van 28 dagen; een behandelingsperiode van 16 weken; een IC TPO-RA afbouwperiode waarin alle deelnemers gedurende 16 weken worden gevolgd. Alle deelnemers zullen vervolgens nog eens 60 weken (15 maanden) worden gevolgd tijdens een langetermijnveiligheidsfollow-upperiode.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

164

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Verenigde Staten, 72703
        • Werving
        • Highlands Oncology Group
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Contact:
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Verenigde Staten, 06902
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
        • Werving
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Verenigde Staten, 33063
        • Werving
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mazyar Rouhani
        • Contact:
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University of Miami
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Gerald Soff
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Verenigde Staten, 60521
        • Werving
        • Hope And Healing Care
        • Hoofdonderzoeker:
          • Srilata Gundala
        • Contact:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Verenigde Staten, 70433
        • Werving
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Oubre
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic Rochester
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Montana
      • Billings, Montana, Verenigde Staten, 59102
        • Werving
        • Intermountain Healthcare
        • Hoofdonderzoeker:
          • Patrick Cobb
        • Contact:
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Verenigde Staten, 07901
        • Werving
        • Summit Medical Group
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lalitha Anand
    • New York
      • The Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Werving
        • Montefiore Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Irina Murakhovskaya
        • Contact:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Verenigde Staten, 57106
        • Werving
        • Avera Cancer Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Waqas Jehangir
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84106
        • Werving
        • Utah Cancer Specialists
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • DiSean Kendall

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste inclusiecriteria:

  • Voor deelname aan de studie moet vooraf schriftelijke geïnformeerde toestemming zijn verkregen.
  • Patiënten van 18 jaar en ouder op de dag van ondertekening van de geïnformeerde toestemming.
  • Alleen ITP-cohort: Bevestigde diagnose van primaire ITP die eerder reageerde op corticosteroidbehandeling of IVIG-behandeling, maar waarbij de respons niet aanhield (respons wordt gedefinieerd als een trombocytenaantal ≥ 50 G/L).
  • Alleen ITP-cohort: Ten minste één eerdere behandeling voor ITP hebben ontvangen.
  • Alleen ITP-cohort: Patiënten met een trombocytenaantal < 100 G/L die een TPO-RA gebruiken. Patiënten kunnen al een TPO-RA gebruiken of kunnen een TPO-RA starten tijdens de screening. Alle patiënten moeten gedurende ten minste 14 dagen voorafgaand aan de eerste dosis ianalumab een stabiele dosis TPO-RA gebruiken. Opmerking: tijdens de screeningsperiode is een gedocumenteerde beoordeling van trombocyten < 100 G/L verplicht voor insluiting. Voor patiënten die voor de screening reddingsmedicatie hebben ontvangen, moeten trombocytenaantalresultaten verkregen vóór de start van de reddingstherapie worden gebruikt om de geschiktheid te beoordelen, indien verzameld binnen 14 dagen voorafgaand aan de screening.
  • Alleen ES-cohort: Patiënten met een klinische diagnose van primaire ES met actieve trombocytopenie (< 100 G/L) met warme auto-immuun hemolytische anemie (wAIHA) voor wie een TPO-RA geschikt is volgens de onderzoeker.
  • Alleen ES-cohort: Onvoldoende respons op of recidief na behandeling met corticosteroidtherapie.
  • Alleen ES-cohort: Diagnose bevestigd door huidige of eerdere positieve directe antiglobuline test (DAT) (IgG+, met of zonder C3+) en bewijs van hemolyse.
  • Alleen ES-cohort: elke ondersteunende zorgbehandeling toegediend voor wAIHA moet stabiel zijn gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan insluiting.

Belangrijkste exclusiecriteria:

  • Patiënten die langer dan 6 maanden worden behandeld met TPO-RA.
  • Huidige levensbedreigende bloeding (gerelateerd aan trombocytopenie).
  • Eerdere splenectomie binnen 6 maanden voorafgaand aan de eerste toediening van ianalumab.

  • Patiënten met de volgende laboratoriumafwijkingen:

    • Neutrofielen: < 1000/mm3
    • Serumcreatinine > 1,5 × bovengrens van normaal (BGN)
    • Aspartaataminotransferase (AST) > 3,0 × BGN
    • Alanineaminotransferase (ALT) > 3,0 × BGN
    • Immunoglobuline G (IgG) < 5 g/L
    • Alleen ITP-cohort: hemoglobine < 10 g/L, totaal bilirubine > 1,5 × BGN
  • Patiënten met significant gecompromitteerde leverziekte (Child-Pugh 7 tot 9) en gedecompenseerde leverziekte (Child-Pugh 10 tot 15).

  • Behandeling met een B-cel depleterende therapie (bijv. rituximab of anti-B-cel activerende factor (bijv. belimumab) binnen 12 weken voorafgaand aan de eerste toediening van ianalumab. Patiënten die refractair zijn voor rituximab worden uitgesloten van deze studie, waarbij refractair wordt gedefinieerd als:

    ~ Patiënten die geen respons hebben bereikt (gedefinieerd als trombocytenaantal ≥ 30 G/L en ten minste een verdubbeling ten opzichte van de uitgangswaarde binnen 12 weken zonder reddingstherapie) na voltooiing van een standaard kuur rituximab

  • Geschiedenis van overgevoeligheid voor een van de studiegeneesmiddelen of hun hulpstoffen of voor geneesmiddelen van vergelijkbare chemische klassen.
  • Bekende geschiedenis van primaire of secundaire immunodeficiëntie, of een positieve humane immunodeficiëntievirus (HIV) enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) en Western blot testresultaat.
  • Patiënten die zijn blootgesteld aan meer dan 4 eerdere behandelingen voor ITP.
  • Alleen ITP-cohort: Diagnose van secundaire trombocytopenie.
  • ITP-cohort: Gebruik van immunosuppressiva anders dan corticosteroiden of rituximab.
  • Alleen ES-cohort: Diagnose van secundaire ES.
  • Alleen ES-cohort: Levensbedreigende hemolyse.
  • Alleen ES-cohort: patiënten met auto-immuun hemolytische anemie anders dan wAIHA

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Hoofdcohort: Primaire immuuntrombocytopenie (ITP)
Alle deelnemers krijgen ianalumab 9 mg/kg plus de door de onderzoeker gekozen trombopoietinereceptoragonist (IC TPO-RA) toegewezen.
Biologisch: ianalumab
9 mg per kilogram infuus elke 4 weken (Q4W) gedurende 16 weken
Andere namen:
  • VAY736
Geneesmiddel: trombopoëtine receptoragonist (TPO-RA)
IC TPO-RAs worden toegediend volgens de respectieve United States Prescribing Information (USPIs)
Andere namen:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag
Experimenteel: Exploratoire cohorte: Primaire Evans-syndroom (ES)
Alle deelnemers worden toegewezen aan ianalumab 9 mg/kg plus onderzoekers keuze trombopoëtine receptoragonist (IC TPO-RA).
Biologisch: ianalumab
9 mg per kilogram infuus elke 4 weken (Q4W) gedurende 16 weken
Andere namen:
  • VAY736
Geneesmiddel: trombopoëtine receptoragonist (TPO-RA)
IC TPO-RAs worden toegediend volgens de respectieve United States Prescribing Information (USPIs)
Andere namen:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
(Hoofdcohort: Primaire immuuntrombocytopenie (ITP)): Percentages van deelnemers die ianalumab (9 mg/kg) kunnen verdragen
Tijdsspanne: Tot week 16

Het aandeel deelnemers dat ianalumab (9 mg/kg) verdraagt, wordt gedefinieerd als degenen die geen van de volgende gebeurtenissen ervaren tijdens de combinatiebehandelingsperiode (tot week 16):

  • Onderbreking van deelname vanwege een bijwerking (AE) die niet gerelateerd is aan effectiviteit
  • Bijwerkingen die leiden tot dosisverlaging of vermindering van doseringssnelheid
  • Bijwerkingen die resulteren in onderbreking van de studiebehandeling.
Tot week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
(Hoofdcohort: Primaire immuuntrombocytopenie (ITP)): Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Van Week 1 Dag 1 (eerste dosis ianalumab) tot het einde van de studie (EOS), gemiddeld 4 jaar
De verdeling van bijwerkingen wordt uitgevoerd door de analyse van frequenties voor behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) en ernstige bijwerkingen (TESAEs), gebaseerd op de monitoring van relevante klinische en laboratoriumveiligheidsparameters.
Van Week 1 Dag 1 (eerste dosis ianalumab) tot het einde van de studie (EOS), gemiddeld 4 jaar
(Hoofdcohort: Primaire immuuntrombocytopenie (ITP)): Percentage deelnemers met trombocytenaantal ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Tijdsspanne: Bij aanvang, en bij elk gepland studiebezoek tot het einde van de studie (EOS), gemiddeld 2 jaar
Het aantal bloedplaatjes zal worden gemeten als onderdeel van routinematige hematologische veiligheidsbeoordelingen
Bij aanvang, en bij elk gepland studiebezoek tot het einde van de studie (EOS), gemiddeld 2 jaar
(Hoofdcohort: Primaire immuuntrombocytopenie (ITP)): Verandering ten opzichte van baseline in trombocytenaantal voor vooraf gespecificeerde subgroepen (<30, 30 tot 50, 50 tot <100 G/L)
Tijdsspanne: Baseline, en bij elk gepland studiereis tot het einde van de studie (EOS), gemiddeld 2 jaar
Het aantal bloedplaatjes wordt gemeten als onderdeel van de routinematige hematologische veiligheidsbeoordelingen
Baseline, en bij elk gepland studiereis tot het einde van de studie (EOS), gemiddeld 2 jaar
(Hoofdcohort: Primaire immuuntrombocytopenie (ITP)): Percentage van de deelnemers met succesvolle IC TPO-RA afbouw
Tijdsspanne: Van Week 17 Dag 1 (W17D1) tot en met Week 33 Dag 1 (W33D1).

Het afbouwen van de door de onderzoeker gekozen trombopoïetine-receptoragonist (IC TPO-RA) wordt geëvalueerd op basis van het aandeel deelnemers dat met succes stopt met IC TPO-RA zonder dat ze tegen het einde van de afbouwperiode een reddingstherapie of nieuwe behandelingen voor immuuntrombocytopenie (ITP) nodig hebben.

Een deelnemer wordt als succesvol afgebouwd beschouwd als aan alle volgende criteria wordt voldaan:

  • Staken van IC TPO-RA vóór Week 33 Dag 1 (W33D1) met ten minste twee opeenvolgende trombocytenaantallen ≥ 30 G/L afkomstig van afzonderlijke bezoeken.
  • Geen gebruik van reddingstherapie of start van nieuwe ITP-therapie in de 4 weken vóór W33D1.
Van Week 17 Dag 1 (W17D1) tot en met Week 33 Dag 1 (W33D1).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 augustus 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

18 januari 2029

Studie voltooiing (Geschat)

31 augustus 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CVAY736Q1US01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in om gekwalificeerde externe onderzoekers toegang te bieden tot patiëntengegevens en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende studies. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijke beoordelingscommissie op basis van wetenschappelijke waarde. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die aan de proef hebben deelgenomen te respecteren, in overeenstemming met de toepasselijke wetten en regelgeving.

De beschikbaarheid van deze proefgegevens is volgens de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren