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Eine Studie zur Bewertung der Verträglichkeit von Ianalumab (VAY736) in Kombination mit dem vom Prüfarzt gewählten Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (IC TPO-RA) bei Patienten mit primärer Immunthrombozytopenie (ITP) (VAY2EXPLORE)

5. November 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Verträglichkeit von Ianalumab (VAY736) in Kombination mit einem vom Prüfarzt gewählten Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (IC TPO-RA) bei Patienten mit primärer Immunthrombozytopenie (ITP), die zuvor mindestens eine Behandlung erhalten haben (VAY2EXPLORE)

The purpose of this study is to investigate the tolerability of ianalumab (9 mg/kg) with investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA) in participants diagnosed with primary immune thrombocytopenia (ITP) who have been treated with at least one but no more than four prior treatments, and with no change in IC TPO-RA dose in at least the last 14 days prior to the start of ianalumab.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

The study will include an exploratory cohort of participants with primary Evans syndrome (ES) for whom IC TPO-RA therapy is appropriate per investigator's assessment.

The study will consist of a 28-day screening period; a 16-week treatment period; an IC TPO-RA tapering period during which all participants will be monitored for 16 weeks. All participants will then continue to be followed for another 60-weeks (15 months) of long-term safety follow-up period.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

164

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Vereinigte Staaten, 85224
        • Rekrutierung
        • Ironwood Cancer and Research Centers
        • Hauptermittler:
          • Anu Batra
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72703
        • Rekrutierung
        • Highlands Oncology Group
        • Hauptermittler:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Kontakt:
    • California
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • Rekrutierung
        • Harbor-UCLA Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Sarah Tomassetti
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Rekrutierung
        • Yale Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Yevgeniya Foster
        • Kontakt:
      • Stamford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06902
        • Rekrutierung
        • Stamford Hospital
        • Hauptermittler:
          • Joshua Dower
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Rekrutierung
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Vereinigte Staaten, 33063
        • Rekrutierung
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Hauptermittler:
          • Mazyar Rouhani
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University Of Miami
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Gerald Soff
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Vereinigte Staaten, 60521
        • Rekrutierung
        • Hope And Healing Care
        • Hauptermittler:
          • Srilata Gundala
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70433
        • Rekrutierung
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • David Oubre
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic Rochester
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • University Health Kansas City
        • Hauptermittler:
          • Anuj Shrestha
        • Kontakt:
    • Montana
      • Billings, Montana, Vereinigte Staaten, 59102
        • Rekrutierung
        • Intermountain Healthcare
        • Hauptermittler:
          • Patrick Cobb
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08816
      • Summit, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07901
        • Rekrutierung
        • Summit Medical Group
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Dipen Patel
    • New York
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Rekrutierung
        • Montefiore Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Irina Murakhovskaya
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Ara Metjian
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Rekrutierung
        • Western Pennsylvania Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Deep Shah
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57106
        • Rekrutierung
        • Avera Cancer Institute
        • Hauptermittler:
          • Waqas Jehangir
        • Kontakt:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Rekrutierung
        • JPS health Network
        • Hauptermittler:
          • Kalyani Narra
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84106
        • Rekrutierung
        • Utah Cancer Specialists
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • DiSean Kendall

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Key Inclusion Criteria:

  • Signed informed consent must be obtained prior to participation in the study.
  • Patients aged 18 years and older on the day of signing the informed consent.
  • ITP cohort only: Confirmed diagnosis of primary ITP that has previously responded to corticosteroid treatment or IVIG treatment but the response was not sustained (response is defined as a platelet count ≥ 50 G/L).
  • ITP cohort only: Received at least one prior treatment for ITP.
  • ITP cohort only: Patients with a platelet count < 100 G/L who are receiving a TPO-RA. Patients may already be receiving a TPO-RA or may start a TPO-RA at the time of screening. All patients should be on a stable dose of TPO-RA for at least 14 days prior to first dose of ianalumab. Note: during the screening period, a documented assessment of platelets < 100 G/L is mandatory for enrollment. For patients who received rescue medication before screening, platelet count results obtained prior to the start of the rescue therapy should be used to assess eligibility if collected within 14 days prior to screening.
  • ES cohort only: Patients with clinical diagnosis of primary ES with active thrombocytopenia (< 100 G/L) with warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) for whom a TPO-RA is appropriate per Investigator.
  • ES cohort only: Inadequate response to or relapse after treatment with corticosteroid therapy.
  • ES cohort only: Diagnosis confirmed by current or past positive direct antiglobulin test (DAT) (IgG+, with or without C3+) and evidence of hemolysis.
  • ES cohort only: any supportive care treatment administered for wAIHA must be stable for at least 4 weeks prior to enrollment.

Key Exclusion Criteria:

  • Patients being treated with TPO-RA for > 6 months.

  • Current life-threatening bleeding (related to thrombocytopenia).

  • Prior splenectomy within 6 months of first administration of ianalumab.

  • Patients with the following laboratory abnormalities:

    • Neutrophils: < 1000/mm3
    • Serum creatinine > 1.5 × upper limit of normal (ULN)
    • Aspartate aminotransferase (AST) > 3.0 × ULN
    • Alanine aminotransferase (ALT) > 3.0 × ULN
    • Immunoglobulin G (IgG) < 5 g/L
    • ITP cohort only: hemoglobin < 10 g/L, total bilirubin > 1.5 × ULN

  • Patients with significantly compromised liver disease (Child-Pugh 7 to 9) and decompensated liver disease (Child-Pugh 10 to 15).

  • Treatment with a B-cell depleting therapy (e.g. rituximab or anti-B cell Activating Factor (e.g. belimumab) within 12 weeks prior to the first administration of ianalumab. Patients who are refractory to rituximab will be excluded from this trial, where refractory is defined as:

    ~ Patients who have not achieved a response (defined as platelet count ≥ 30 G/L and at least doubling from baseline within 12 weeks in the absence of rescue therapy) following completion of a standard course of rituximab

  • History of hypersensitivity to any of the study treatments or its excipients or to drugs of similar chemical classes.

  • Known history of primary or secondary immunodeficiency, or a positive human immunodeficiency virus (HIV) enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA) and Western blot) test result.

  • Patients exposed to more than 4 prior treatments for ITP.

  • ITP cohort only: Diagnosis of secondary thrombocytopenia.

  • ITP cohort: Use of immunosuppressant drugs other than corticosteroids or rituximab.

  • ES cohort only: Diagnosis of secondary ES.

  • ES cohort only: Life-threatening hemolysis.

  • ES cohort only: patients with autoimmune hemolytic anemia other than wAIHA

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)

All participants will be assigned to ianalumab 9 mg/kg plus investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA).
Biologisch: ianalumab

9 mg per kilogram infusion every 4 weeks (Q4W) for 16 weeks

Andere Namen:
  • VAY736
Arzneimittel: thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA)

IC TPO-RAs will be administered according to the respective United States Prescribing Information (USPIs)

Andere Namen:
  • Romiplostim
  • Eltrombopag
  • Avatrombopag
Experimental: Exploratory cohort: Primary Evans syndrome (ES)

All participants will be assigned to ianalumab 9 mg/kg plus investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA).
Biologisch: ianalumab

9 mg per kilogram infusion every 4 weeks (Q4W) for 16 weeks

Andere Namen:
  • VAY736
Arzneimittel: thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA)

IC TPO-RAs will be administered according to the respective United States Prescribing Information (USPIs)

Andere Namen:
  • Romiplostim
  • Eltrombopag
  • Avatrombopag

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentages of participants who are tolerable to ianalumab (9 mg/kg)
Zeitfenster: Up to Week 16

The proportion of participants who tolerate ianalumab (9 mg/kg) is defined as those who do not experience any of the following events during the combination treatment period (up to Week 16):

  • Discontinuation due to an adverse event (AE) unrelated to efficacy
  • Adverse events leading to dose reduction or dose rate reduction
  • Adverse events resulting in study drug interruption.
Up to Week 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Incidence rate of Adverse Events
Zeitfenster: From Week 1 Day 1 (first dose of ianalumab) to the end of study (EOS), an average of 4 years

The distribution of adverse events will be conducted through the analysis of frequencies for treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (TESAEs), based on the monitoring of relevant clinical and laboratory safety parameters.
From Week 1 Day 1 (first dose of ianalumab) to the end of study (EOS), an average of 4 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentage of participants with platelet count ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Zeitfenster: Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years

Platelet count will be measured as part of routine hematology safety assessments
Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Change from baseline in platelet count for prespecified subgroups (<30, 30 to 50, 50 to <100 G/L)
Zeitfenster: Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years

Platelet count will be measured as part of routine hematology safety assessments
Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentage of participants with successful IC TPO-RA tapering
Zeitfenster: From Week 17 Day 1 (W17D1) through Week 33 Day 1 (W33D1).

Tapering of investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA) will be evaluated based on the proportion of participants who successfully discontinue IC TPO-RA without requiring rescue therapy or new immune thrombocytopenia (ITP) treatments by the end of the tapering period.

A participant is considered successfully tapered if all of the following criteria are met:

  • Discontinuation of IC TPO-RA before Week 33 Day 1 (W33D1) with at least two consecutive platelet counts ≥ 30 G/L from separate visits.
  • No use of rescue treatment or initiation of new ITP therapy in the 4 weeks prior to W33D1.
From Week 17 Day 1 (W17D1) through Week 33 Day 1 (W33D1).

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. August 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

18. Januar 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

31. August 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. November 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. November 2026

Zuletzt verifiziert

1. November 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CVAY736Q1US01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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