Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící snášenlivost přípravku Ianalumab (VAY736) v kombinaci s agonistou receptoru pro trombopoetin dle volby vyšetřujícího lékaře (IC TPO-RA) u pacientů s primární imunitní trombocytopenií (ITP) (VAY2EXPLORE)

17. září 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze 2 otevřené studie k vyhodnocení snášenlivosti přípravku Ianalumab (VAY736) s trombopoetinovým agonistou receptoru dle volby výzkumníka (IC TPO-RA) u pacientů s primární imunitní trombocytopenií (ITP) dříve léčených alespoň jedním léčebným postupem (VAY2EXPLORE)

Cílem této studie je zkoumat snášenlivost přípravku ianalumab (9 mg/kg) s trombopoetinovým receptorem agonistou dle volby vyšetřovatele (IC TPO-RA) u účastníků s diagnózou primární imunitní trombocytopenie (ITP), kteří byli léčeni alespoň jedním, ale ne více než čtyřmi předchozími léčebnými postupy a bez změny dávky IC TPO-RA alespoň v posledních 14 dnech před zahájením léčby přípravkem ianalumab.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie zahrne průzkumnou kohortu účastníků s primárním Evansovým syndromem (ES), u kterých je léčba IC TPO-RA vhodná dle posouzení vyšetřujícího lékaře.

Studie se bude skládat z 28denního screeningového období; 16týdenního léčebného období; období snižování dávky IC TPO-RA, během kterého budou všichni účastníci sledováni po dobu 16 týdnů. Všichni účastníci pak budou dále sledováni po dalších 60 týdnů (15 měsíců) v rámci dlouhodobého sledování bezpečnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

164

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Spojené státy, 72703
        • Nábor
        • Highlands Oncology Group
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Spojené státy, 06902
        • Nábor
        • Stamford Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joshua Dower
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nábor
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Spojené státy, 33063
        • Nábor
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mazyar Rouhani
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gerald Soff
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Spojené státy, 60521
        • Nábor
        • Hope And Healing Care
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Srilata Gundala
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Spojené státy, 70433
        • Nábor
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Oubre
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic Rochester
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Montana
      • Billings, Montana, Spojené státy, 59102
        • Nábor
        • Intermountain Healthcare
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Patrick Cobb
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Spojené státy, 07901
        • Nábor
        • Summit Medical Group
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lalitha Anand
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Montefiore Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Irina Murakhovskaya
        • Kontakt:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57106
        • Nábor
        • Avera Cancer Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Waqas Jehangir
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84106
        • Nábor
        • Utah Cancer Specialists
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • DiSean Kendall

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Před účastí ve studii musí být podepsán informovaný souhlas.
  • Pacienti ve věku 18 let a starší v den podpisu informovaného souhlasu.
  • Pouze kohorta ITP: Potvrzená diagnóza primárního ITP, který dříve reagoval na léčbu kortikosteroidy nebo léčbu IVIG, ale odpověď nebyla trvalá (odpověď je definována jako počet krevních destiček ≥ 50 G/L).
  • Pouze kohorta ITP: Pacient dostal alespoň jednu předchozí léčbu pro ITP.
  • Pouze kohorta ITP: Pacienti s počtem krevních destiček < 100 G/L, kteří dostávají TPO-RA. Pacienti již mohou dostávat TPO-RA nebo mohou začít s TPO-RA v době screeningu. Všichni pacienti by měli mít stabilní dávku TPO-RA alespoň 14 dní před první dávkou ianalumabu. Poznámka: během screeningového období je pro zařazení povinné dokumentované hodnocení krevních destiček < 100 G/L. U pacientů, kteří dostali záchrannou léčbu před screeningem, by se pro posouzení způsobilosti měly použít výsledky počtu krevních destiček získané před zahájením záchranné terapie, pokud byly získány do 14 dnů před screeningem.
  • Pouze kohorta ES: Pacienti s klinickou diagnózou primárního ES s aktivní trombocytopenií (< 100 G/L) s teplou autoimunitní hemolytickou anémií (wAIHA), pro které je podle zkoušejícího vhodný TPO-RA.
  • Pouze kohorta ES: Nedostatečná odpověď na léčbu kortikosteroidy nebo relaps po léčbě kortikosteroidy.
  • Pouze kohorta ES: Diagnóza potvrzená aktuálním nebo minulým pozitivním přímým antiglobulinovým testem (DAT) (IgG+, s C3+ nebo bez něj) a důkazem hemolýzy.
  • Pouze kohorta ES: jakákoli podpůrná léčba podávaná pro wAIHA musí být stabilní alespoň 4 týdny před zařazením.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  • Pacienti léčení TPO-RA déle než 6 měsíců.
  • Aktuální život ohrožující krvácení (související s trombocytopenií).
  • Předchozí splenektomie do 6 měsíců před prvním podáním ianalumabu.

  • Pacienti s následujícími laboratorními abnormalitami:

    • Neutrofily: < 1000/mm3
    • Sérový kreatinin > 1,5 × horní hranice normálu (ULN)
    • Aspartátaminotransferáza (AST) > 3,0 × ULN
    • Alaninaminotransferáza (ALT) > 3,0 × ULN
    • Imunoglobulin G (IgG) < 5 g/L
    • Pouze kohorta ITP: hemoglobin < 10 g/L, celkový bilirubin > 1,5 × ULN
  • Pacienti s výrazně narušeným onemocněním jater (Child-Pugh 7 až 9) a dekompenzovaným onemocněním jater (Child-Pugh 10 až 15).

  • Léčba terapií deplecí B-buněk (např. rituximabem nebo anti-B cell Activating Factorem (např. belimumabem) do 12 týdnů před prvním podáním ianalumabu. Pacienti refrakterní na rituximab budou z této studie vyloučeni, přičemž refrakterní je definováno jako:

    ~ Pacienti, kteří nedosáhli odpovědi (definováno jako počet krevních destiček ≥ 30 G/L a alespoň zdvojnásobení od výchozí hodnoty do 12 týdnů bez záchranné terapie) po dokončení standardního cyklu rituximabu

  • Anamnéza přecitlivělosti na kteroukoli ze studijních léčiv nebo jejich pomocných látek nebo na léčiva podobných chemických tříd.
  • Známá anamnéza primární nebo sekundární imunodeficience nebo pozitivní výsledek testu na virus lidské imunodeficience (HIV) enzymovou imunoanalýzou (ELISA) a Western blotem.
  • Pacienti vystaveni více než 4 předchozím léčbám pro ITP.
  • Pouze kohorta ITP: Diagnóza sekundární trombocytopenie.
  • Kohorta ITP: Užívání imunosupresivních léků jiných než kortikosteroidy nebo rituximab.
  • Pouze kohorta ES: Diagnóza sekundárního ES.
  • Pouze kohorta ES: Život ohrožující hemolýza.
  • Pouze kohorta ES: pacienti s autoimunitní hemolytickou anémií jinou než wAIHA

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Hlavní kohorta: Primární imunitní trombocytopenie (ITP)
Všichni účastníci budou zařazeni do skupiny s ianalumabem 9 mg/kg plus s volbou trombopoetinového receptorového agonisty (IC TPO-RA) podle rozhodnutí výzkumníka.
Biologický: ianalumab
9 mg na kilogram infuze každé 4 týdny (Q4W) po dobu 16 týdnů
Ostatní jména:
  • VAY736
Lék: agonista receptoru trombopoetinu (TPO-RA)
IC TPO-RAs budou podávány v souladu s příslušnými informacemi o předepisování ve Spojených státech (USPIs)
Ostatní jména:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag
Experimentální: Explorační kohorta: Primární Evansův syndrom (ES)
Všichni účastníci budou zařazeni do skupiny s ianalumabem 9 mg/kg plus agonistou trombopoetinového receptoru dle volby výzkumníka (IC TPO-RA).
Biologický: ianalumab
9 mg na kilogram infuze každé 4 týdny (Q4W) po dobu 16 týdnů
Ostatní jména:
  • VAY736
Lék: agonista receptoru trombopoetinu (TPO-RA)
IC TPO-RAs budou podávány v souladu s příslušnými informacemi o předepisování ve Spojených státech (USPIs)
Ostatní jména:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
(Hlavní kohorta: Primární imunitní trombocytopenie (ITP)): Procenta účastníků, kteří tolerují ianalumab (9 mg/kg)
Časové okno: Až do 16. týdne

Podíl účastníků, kteří tolerují ianalumab (9 mg/kg), je definován jako ti, kteří během období kombinované léčby (až do 16. týdne) nezažijí žádnou z následujících událostí:

  • Ukončení studie z důvodu nežádoucího účinku (AE) nesouvisejícího s účinností
  • Nežádoucí účinky vedoucí ke snížení dávky nebo rychlosti podávání
  • Nežádoucí účinky vedoucí k přerušení podávání studijního léku.
Až do 16. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
(Hlavní kohorta: Primární imunitní trombocytopenie (ITP)): Incidence nežádoucích účinků
Časové okno: Od 1. týdne, 1. dne (první dávka ianalumabu) do konce studie (EOS), v průměru 4 roky
Distribuce nežádoucích příhod bude provedena analýzou frekvencí léčbou vznikajících nežádoucích příhod (TEAEs) a závažných nežádoucích příhod (TESAEs) na základě sledování relevantních klinických a laboratorních bezpečnostních parametrů.
Od 1. týdne, 1. dne (první dávka ianalumabu) do konce studie (EOS), v průměru 4 roky
(Hlavní kohorta: Primární imunitní trombocytopenie (ITP)): Procento účastníků s počtem trombocytů ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Časové okno: Na začátku a při každé plánované návštěvě studie až do konce studie (EOS), v průměru 2 roky
Počet krevních destiček bude měřen jako součást rutinních hematologických bezpečnostních hodnocení
Na začátku a při každé plánované návštěvě studie až do konce studie (EOS), v průměru 2 roky
(Hlavní kohorta: Primární imunitní trombocytopenie (ITP)): Změna oproti výchozí hodnotě počtu krevních destiček pro předem stanovené podskupiny (<30, 30 až 50, 50 až <100 G/L)
Časové okno: Na výchozím stavu a při každé naplánované studijní návštěvě až do konce studie (EOS), v průměru 2 roky
Počet krevních destiček bude měřen jako součást rutinní hematologické bezpečnostní kontroly
Na výchozím stavu a při každé naplánované studijní návštěvě až do konce studie (EOS), v průměru 2 roky
(Hlavní kohorta: Primární imunitní trombocytopenie (ITP)): Procento účastníků s úspěšným snižováním dávky IC TPO-RA
Časové okno: Od 17. týdne, 1. den (W17D1) do 33. týdne, 1. den (W33D1).

Postupné vysazování trombopoetinového receptorového agonisty dle volby vyšetřovatele (IC TPO-RA) bude hodnoceno na základě podílu účastníků, kteří úspěšně ukončí léčbu IC TPO-RA bez nutnosti záchranné terapie nebo nové léčby imunitní trombocytopenie (ITP) do konce období vysazování.

Účastník je považován za úspěšně vysazeného, pokud jsou splněna všechna následující kritéria:

  • Ukončení léčby IC TPO-RA před 33. týdnem, 1. dnem (W33D1) s alespoň dvěma po sobě jdoucími hodnotami trombocytů ≥ 30 G/l ze samostatných návštěv.
  • Žádné použití záchranné léčby nebo zahájení nové ITP terapie v 4 týdnech před W33D1.
Od 17. týdne, 1. den (W17D1) do 33. týdne, 1. den (W33D1).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. srpna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

18. ledna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

19. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. září 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CVAY736Q1US01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavazuje sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky přístup k datům na úrovni pacientů a podpůrným klinickým dokumentům z kvalifikovaných studií. Tyto žádosti jsou přezkoumávány a schvalovány nezávislým hodnoticím panelem na základě vědecké hodnoty. Veškerá poskytovaná data jsou anonymizována, aby byla respektována soukromí pacientů, kteří se studie zúčastnili, v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tato dostupnost údajů ze studie je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit