Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící snášenlivost přípravku Ianalumab (VAY736) v kombinaci s agonistou receptoru pro trombopoetin dle volby vyšetřujícího lékaře (IC TPO-RA) u pacientů s primární imunitní trombocytopenií (ITP) (VAY2EXPLORE)

5. listopadu 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Fáze 2 otevřené studie k vyhodnocení snášenlivosti přípravku Ianalumab (VAY736) s trombopoetinovým agonistou receptoru dle volby výzkumníka (IC TPO-RA) u pacientů s primární imunitní trombocytopenií (ITP) dříve léčených alespoň jedním léčebným postupem (VAY2EXPLORE)

The purpose of this study is to investigate the tolerability of ianalumab (9 mg/kg) with investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA) in participants diagnosed with primary immune thrombocytopenia (ITP) who have been treated with at least one but no more than four prior treatments, and with no change in IC TPO-RA dose in at least the last 14 days prior to the start of ianalumab.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

The study will include an exploratory cohort of participants with primary Evans syndrome (ES) for whom IC TPO-RA therapy is appropriate per investigator's assessment.

The study will consist of a 28-day screening period; a 16-week treatment period; an IC TPO-RA tapering period during which all participants will be monitored for 16 weeks. All participants will then continue to be followed for another 60-weeks (15 months) of long-term safety follow-up period.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

164

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Spojené státy, 85224
        • Nábor
        • Ironwood Cancer and Research Centers
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anu Batra
        • Kontakt:
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Spojené státy, 72703
        • Nábor
        • Highlands Oncology Group
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Kontakt:
    • California
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Nábor
        • Harbor-UCLA Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah Tomassetti
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Nábor
        • Yale Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yevgeniya Foster
        • Kontakt:
      • Stamford, Connecticut, Spojené státy, 06902
        • Nábor
        • Stamford Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joshua Dower
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nábor
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Spojené státy, 33063
        • Nábor
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mazyar Rouhani
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University Of Miami
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Gerald Soff
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Spojené státy, 60521
        • Nábor
        • Hope And Healing Care
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Srilata Gundala
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Spojené státy, 70433
        • Nábor
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Oubre
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic Rochester
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • University Health Kansas City
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anuj Shrestha
        • Kontakt:
    • Montana
      • Billings, Montana, Spojené státy, 59102
        • Nábor
        • Intermountain Healthcare
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Patrick Cobb
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08816
      • Summit, New Jersey, Spojené státy, 07901
        • Nábor
        • Summit Medical Group
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Dipen Patel
    • New York
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Montefiore Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Irina Murakhovskaya
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ara Metjian
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Hospital of the University of Pennsylvania Health System
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adam Cuker
        • Kontakt:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Nábor
        • Western Pennsylvania Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Deep Shah
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Spojené státy, 57106
        • Nábor
        • Avera Cancer Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Waqas Jehangir
        • Kontakt:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Nábor
        • JPS health Network
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Kalyani Narra
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84106
        • Nábor
        • Utah Cancer Specialists
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • DiSean Kendall

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Key Inclusion Criteria:

  • Signed informed consent must be obtained prior to participation in the study.
  • Patients aged 18 years and older on the day of signing the informed consent.
  • ITP cohort only: Confirmed diagnosis of primary ITP that has previously responded to corticosteroid treatment or IVIG treatment but the response was not sustained (response is defined as a platelet count ≥ 50 G/L).
  • ITP cohort only: Received at least one prior treatment for ITP.
  • ITP cohort only: Patients with a platelet count < 100 G/L who are receiving a TPO-RA. Patients may already be receiving a TPO-RA or may start a TPO-RA at the time of screening. All patients should be on a stable dose of TPO-RA for at least 14 days prior to first dose of ianalumab. Note: during the screening period, a documented assessment of platelets < 100 G/L is mandatory for enrollment. For patients who received rescue medication before screening, platelet count results obtained prior to the start of the rescue therapy should be used to assess eligibility if collected within 14 days prior to screening.
  • ES cohort only: Patients with clinical diagnosis of primary ES with active thrombocytopenia (< 100 G/L) with warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) for whom a TPO-RA is appropriate per Investigator.
  • ES cohort only: Inadequate response to or relapse after treatment with corticosteroid therapy.
  • ES cohort only: Diagnosis confirmed by current or past positive direct antiglobulin test (DAT) (IgG+, with or without C3+) and evidence of hemolysis.
  • ES cohort only: any supportive care treatment administered for wAIHA must be stable for at least 4 weeks prior to enrollment.

Key Exclusion Criteria:

  • Patients being treated with TPO-RA for > 6 months.

  • Current life-threatening bleeding (related to thrombocytopenia).

  • Prior splenectomy within 6 months of first administration of ianalumab.

  • Patients with the following laboratory abnormalities:

    • Neutrophils: < 1000/mm3
    • Serum creatinine > 1.5 × upper limit of normal (ULN)
    • Aspartate aminotransferase (AST) > 3.0 × ULN
    • Alanine aminotransferase (ALT) > 3.0 × ULN
    • Immunoglobulin G (IgG) < 5 g/L
    • ITP cohort only: hemoglobin < 10 g/L, total bilirubin > 1.5 × ULN

  • Patients with significantly compromised liver disease (Child-Pugh 7 to 9) and decompensated liver disease (Child-Pugh 10 to 15).

  • Treatment with a B-cell depleting therapy (e.g. rituximab or anti-B cell Activating Factor (e.g. belimumab) within 12 weeks prior to the first administration of ianalumab. Patients who are refractory to rituximab will be excluded from this trial, where refractory is defined as:

    ~ Patients who have not achieved a response (defined as platelet count ≥ 30 G/L and at least doubling from baseline within 12 weeks in the absence of rescue therapy) following completion of a standard course of rituximab

  • History of hypersensitivity to any of the study treatments or its excipients or to drugs of similar chemical classes.

  • Known history of primary or secondary immunodeficiency, or a positive human immunodeficiency virus (HIV) enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA) and Western blot) test result.

  • Patients exposed to more than 4 prior treatments for ITP.

  • ITP cohort only: Diagnosis of secondary thrombocytopenia.

  • ITP cohort: Use of immunosuppressant drugs other than corticosteroids or rituximab.

  • ES cohort only: Diagnosis of secondary ES.

  • ES cohort only: Life-threatening hemolysis.

  • ES cohort only: patients with autoimmune hemolytic anemia other than wAIHA

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)

All participants will be assigned to ianalumab 9 mg/kg plus investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA).
Biologický: ianalumab

9 mg per kilogram infusion every 4 weeks (Q4W) for 16 weeks

Ostatní jména:
  • VAY736
Lék: thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA)

IC TPO-RAs will be administered according to the respective United States Prescribing Information (USPIs)

Ostatní jména:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag
Experimentální: Exploratory cohort: Primary Evans syndrome (ES)

All participants will be assigned to ianalumab 9 mg/kg plus investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA).
Biologický: ianalumab

9 mg per kilogram infusion every 4 weeks (Q4W) for 16 weeks

Ostatní jména:
  • VAY736
Lék: thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA)

IC TPO-RAs will be administered according to the respective United States Prescribing Information (USPIs)

Ostatní jména:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentages of participants who are tolerable to ianalumab (9 mg/kg)
Časové okno: Up to Week 16

The proportion of participants who tolerate ianalumab (9 mg/kg) is defined as those who do not experience any of the following events during the combination treatment period (up to Week 16):

  • Discontinuation due to an adverse event (AE) unrelated to efficacy
  • Adverse events leading to dose reduction or dose rate reduction
  • Adverse events resulting in study drug interruption.
Up to Week 16

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Incidence rate of Adverse Events
Časové okno: From Week 1 Day 1 (first dose of ianalumab) to the end of study (EOS), an average of 4 years

The distribution of adverse events will be conducted through the analysis of frequencies for treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (TESAEs), based on the monitoring of relevant clinical and laboratory safety parameters.
From Week 1 Day 1 (first dose of ianalumab) to the end of study (EOS), an average of 4 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentage of participants with platelet count ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Časové okno: Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years

Platelet count will be measured as part of routine hematology safety assessments
Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Change from baseline in platelet count for prespecified subgroups (<30, 30 to 50, 50 to <100 G/L)
Časové okno: Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years

Platelet count will be measured as part of routine hematology safety assessments
Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentage of participants with successful IC TPO-RA tapering
Časové okno: From Week 17 Day 1 (W17D1) through Week 33 Day 1 (W33D1).

Tapering of investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA) will be evaluated based on the proportion of participants who successfully discontinue IC TPO-RA without requiring rescue therapy or new immune thrombocytopenia (ITP) treatments by the end of the tapering period.

A participant is considered successfully tapered if all of the following criteria are met:

  • Discontinuation of IC TPO-RA before Week 33 Day 1 (W33D1) with at least two consecutive platelet counts ≥ 30 G/L from separate visits.
  • No use of rescue treatment or initiation of new ITP therapy in the 4 weeks prior to W33D1.
From Week 17 Day 1 (W17D1) through Week 33 Day 1 (W33D1).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. srpna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

18. ledna 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. srpna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

19. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. listopadu 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. listopadu 2026

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CVAY736Q1US01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit