Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio per valutare la tollerabilità di Ianalumab (VAY736) con la scelta dell'investigatore di agonisti del recettore della trombopoietina (IC TPO-RA) in pazienti con porpora trombocitopenica immune primaria (ITP) (VAY2EXPLORE)

24 agosto 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno Studio di Fase 2 in Aperto per Valutare la Tollerabilità di Ianalumab (VAY736) con la Scelta del Ricercatore di Agonisti del Recettore della Trombopoietina (IC TPO-RA) in Pazienti con Porpora Trombocitopenica Immune Primaria (ITP) Precedentemente Trattati con Almeno un Trattamento (VAY2EXPLORE)

Lo scopo di questo studio è valutare la tollerabilità di ianalumab (9 mg/kg) in combinazione con l'agonista del recettore della trombopoietina a scelta dello sperimentatore (IC TPO-RA) in partecipanti con diagnosi di porpora trombocitopenica immune primaria (ITP) che hanno ricevuto almeno uno ma non più di quattro trattamenti precedenti e che non hanno avuto variazioni nella dose di IC TPO-RA almeno negli ultimi 14 giorni prima dell'inizio di ianalumab.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio includerà una coorte esplorativa di partecipanti con sindrome di Evans primaria (ES) per i quali la terapia con IC TPO-RA è appropriata secondo la valutazione dello sperimentatore.

Lo studio consisterà in un periodo di screening di 28 giorni; un periodo di trattamento di 16 settimane; un periodo di riduzione graduale di IC TPO-RA durante il quale tutti i partecipanti saranno monitorati per 16 settimane. Tutti i partecipanti continueranno poi a essere seguiti per altre 60 settimane (15 mesi) di periodo di follow-up di sicurezza a lungo termine.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

164

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Stati Uniti, 72703
        • Reclutamento
        • Highlands Oncology Group
        • Investigatore principale:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Contatto:
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Stati Uniti, 06902
        • Reclutamento
        • Stamford Hospital
        • Investigatore principale:
          • Joshua Dower
        • Contatto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Reclutamento
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Stati Uniti, 33063
        • Reclutamento
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Investigatore principale:
          • Mazyar Rouhani
        • Contatto:
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Gerald Soff
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Stati Uniti, 60521
        • Reclutamento
        • Hope And Healing Care
        • Investigatore principale:
          • Srilata Gundala
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Rochester
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Montana
      • Billings, Montana, Stati Uniti, 59102
        • Reclutamento
        • Intermountain Healthcare
        • Investigatore principale:
          • Patrick Cobb
        • Contatto:
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Stati Uniti, 07901
        • Reclutamento
        • Summit Medical Group
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lalitha Anand
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Montefiore Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Irina Murakhovskaya
        • Contatto:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57106
        • Reclutamento
        • Avera Cancer Institute
        • Investigatore principale:
          • Waqas Jehangir
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione principali:

  • Il consenso informato firmato deve essere ottenuto prima della partecipazione allo studio.
  • Pazienti di età pari o superiore a 18 anni il giorno della firma del consenso informato.
  • Solo coorte ITP: Diagnosi confermata di ITP primaria che ha precedentemente risposto al trattamento con corticosteroidi o trattamento con IVIG, ma la risposta non è stata sostenuta (la risposta è definita come una conta piastrinica ≥ 50 G/L).
  • Solo coorte ITP: Aver ricevuto almeno un trattamento precedente per ITP.
  • Solo coorte ITP: Pazienti con una conta piastrinica < 100 G/L che stanno ricevendo un TPO-RA. I pazienti possono già essere in trattamento con un TPO-RA o possono iniziare un TPO-RA al momento dello screening. Tutti i pazienti devono essere in una dose stabile di TPO-RA per almeno 14 giorni prima della prima dose di ianalumab. Nota: durante il periodo di screening, una valutazione documentata delle piastrine < 100 G/L è obbligatoria per l'arruolamento. Per i pazienti che hanno ricevuto farmaci di salvataggio prima dello screening, i risultati della conta piastrinica ottenuti prima dell'inizio della terapia di salvataggio devono essere utilizzati per valutare l'idoneità se raccolti entro 14 giorni prima dello screening.
  • Solo coorte ES: Pazienti con diagnosi clinica di ES primaria con trombocitopenia attiva (< 100 G/L) con anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA) per i quali un TPO-RA è appropriato secondo lo Sperimentatore.
  • Solo coorte ES: Risposta inadeguata o recidiva dopo trattamento con terapia corticosteroidea.
  • Solo coorte ES: Diagnosi confermata da test diretto dell'antiglobulina (DAT) positivo attuale o passato (IgG+, con o senza C3+) ed evidenza di emolisi.
  • Solo coorte ES: qualsiasi trattamento di supporto somministrato per wAIHA deve essere stabile per almeno 4 settimane prima dell'arruolamento.

Criteri di esclusione principali:

  • Pazienti trattati con TPO-RA per > 6 mesi.
  • Sanguinamento attuale pericoloso per la vita (correlato alla trombocitopenia).
  • Precedente splenectomia entro 6 mesi dalla prima somministrazione di ianalumab.

  • Pazienti con le seguenti anomalie di laboratorio:

    • Neutrofili: < 1000/mm3
    • Creatinina sierica > 1,5 × limite superiore del normale (ULN)
    • Aspartato aminotransferasi (AST) > 3,0 × ULN
    • Alanina aminotransferasi (ALT) > 3,0 × ULN
    • Immunoglobulina G (IgG) < 5 g/L
    • Solo coorte ITP: emoglobina < 10 g/L, bilirubina totale > 1,5 × ULN
  • Pazienti con malattia epatica significativamente compromessa (Child-Pugh da 7 a 9) e malattia epatica scompensata (Child-Pugh da 10 a 15).

  • Trattamento con una terapia che depleta le cellule B (es. rituximab o fattore attivante delle cellule B anti-B (es. belimumab) entro 12 settimane prima della prima somministrazione di ianalumab. I pazienti refrattari al rituximab saranno esclusi da questo studio, dove refrattario è definito come:

    ~ Pazienti che non hanno ottenuto una risposta (definita come conta piastrinica ≥ 30 G/L e almeno il raddoppio rispetto al basale entro 12 settimane in assenza di terapia di salvataggio) dopo il completamento di un ciclo standard di rituximab

  • Storia di ipersensibilità a uno qualsiasi dei trattamenti dello studio o ai suoi eccipienti o a farmaci di classi chimiche simili.
  • Storia nota di immunodeficienza primaria o secondaria, o un risultato positivo del test dell'enzima-linked immunosorbent assay (ELISA) e Western blot per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Pazienti esposti a più di 4 trattamenti precedenti per ITP.
  • Solo coorte ITP: Diagnosi di trombocitopenia secondaria.
  • Coorte ITP: Uso di farmaci immunosoppressori diversi dai corticosteroidi o rituximab.
  • Solo coorte ES: Diagnosi di ES secondaria.
  • Solo coorte ES: Emolisi pericolosa per la vita.
  • Solo coorte ES: pazienti con anemia emolitica autoimmune diversa dalla wAIHA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohort principale: Porpora trombocitopenica immune primaria (ITP)
Tutti i partecipanti saranno assegnati a ianalumab 9 mg/kg più la scelta del ricercatore dell'agonista del recettore della trombopoietina (IC TPO-RA).
Biologico: ianalumab
9 mg per chilogrammo per infusione ogni 4 settimane (Q4W) per 16 settimane
Altri nomi:
  • VAY736
Droga: agonista del recettore della trombopoietina (TPO-RA)
Gli IC TPO-RAs verranno somministrati in conformità alle rispettive Informazioni Prescrittive degli Stati Uniti (USPIs)
Altri nomi:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag
Sperimentale: Cohort esplorativa: Sindrome di Evans primaria (ES)
Tutti i partecipanti saranno assegnati a ianalumab 9 mg/kg più la scelta dell'investigatore dell'agonista del recettore della trombopoietina (IC TPO-RA).
Biologico: ianalumab
9 mg per chilogrammo per infusione ogni 4 settimane (Q4W) per 16 settimane
Altri nomi:
  • VAY736
Droga: agonista del recettore della trombopoietina (TPO-RA)
Gli IC TPO-RAs verranno somministrati in conformità alle rispettive Informazioni Prescrittive degli Stati Uniti (USPIs)
Altri nomi:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
(Cohorte principale: Porpora trombocitopenica immune primaria (ITP)): Percentuali di partecipanti che tollerano ianalumab (9 mg/kg)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16

La proporzione di partecipanti che tollerano ianalumab (9 mg/kg) è definita come coloro che non sperimentano nessuno dei seguenti eventi durante il periodo di trattamento combinato (fino alla Settimana 16):

  • Interruzione del trattamento a causa di un evento avverso (EA) non correlato all'efficacia
  • Eventi avversi che portano a una riduzione della dose o della velocità di somministrazione
  • Eventi avversi che determinano l'interruzione del farmaco in studio.
Fino alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
(Cohort principale: Porpora trombocitopenica immune primaria (ITP)): Tasso di incidenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla Settimana 1 Giorno 1 (prima dose di ianalumab) fino alla fine dello studio (EOS), una media di 4 anni
La distribuzione degli eventi avversi sarà condotta attraverso l'analisi delle frequenze per gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gli eventi avversi gravi (TESAE), basandosi sul monitoraggio dei parametri di sicurezza clinici e di laboratorio rilevanti.
Dalla Settimana 1 Giorno 1 (prima dose di ianalumab) fino alla fine dello studio (EOS), una media di 4 anni
(Cohorte principale: Porpora trombocitopenica immune primaria (ITP)): Percentuale di partecipanti con conta piastrinica ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Lasso di tempo: Baseline, e ad ogni visita programmata dello studio fino alla fine dello studio (EOS), in media 2 anni
La conta piastrinica verrà misurata come parte delle valutazioni di sicurezza ematologiche di routine
Baseline, e ad ogni visita programmata dello studio fino alla fine dello studio (EOS), in media 2 anni
(Cohort principale: Porpora trombocitopenica immune primaria (ITP)): Variazione rispetto al basale della conta piastrinica per sottogruppi predefiniti (<30, 30 a 50, 50 a <100 G/L)
Lasso di tempo: Alla baseline e ad ogni visita di studio programmata fino alla fine dello studio (EOS), in media 2 anni
La conta piastrinica sarà misurata come parte delle valutazioni di sicurezza ematologiche di routine
Alla baseline e ad ogni visita di studio programmata fino alla fine dello studio (EOS), in media 2 anni
(Cohort principale: Porpora trombocitopenica immune primaria (ITP)): Percentuale di partecipanti con riduzione graduale riuscita di IC TPO-RA
Lasso di tempo: Da Settimana 17 Giorno 1 (W17D1) a Settimana 33 Giorno 1 (W33D1).

La riduzione graduale dell'agonista del recettore della trombopoietina a scelta dello sperimentatore (IC TPO-RA) sarà valutata in base alla proporzione di partecipanti che riescono a interrompere IC TPO-RA senza richiedere terapia di salvataggio o nuovi trattamenti per la trombocitopenia immune (ITP) entro la fine del periodo di riduzione graduale.

Un partecipante è considerato ridotto con successo se soddisfa tutti i seguenti criteri:

  • Interruzione di IC TPO-RA prima della Settimana 33 Giorno 1 (W33D1) con almeno due conteggi piastrinici consecutivi ≥ 30 G/L provenienti da visite separate.
  • Nessun uso di trattamento di salvataggio o inizio di una nuova terapia ITP nelle 4 settimane precedenti W33D1.
Da Settimana 17 Giorno 1 (W17D1) a Settimana 33 Giorno 1 (W33D1).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 agosto 2026

Completamento primario (Stimato)

9 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

13 settembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

19 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CVAY736Q1US01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso a dati a livello di paziente e documenti clinici di supporto provenienti da studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono anonimizzati per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato alla sperimentazione, in conformità con le leggi e i regolamenti applicabili.

La disponibilità di questi dati di sperimentazione è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi