Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan ianalumabin (VAY736) ja tutkijan valitseman trombopoietiinireseptoriagonistin (IC TPO-RA) siedettävyyttä potilailla, joilla on primaari immuunitrombosytopenia (ITP) (VAY2EXPLORE)

torstai 5. marraskuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Fase 2 -avoin tutkimus ianalumabin (VAY736) ja tutkijan valitseman trombopoietiini-reseptoriagonistin (IC TPO-RA) siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaari immuuninen trombosytopenia (ITP) ja jotka ovat aiemmin saaneet vähintään yhtä hoitoa (VAY2EXPLORE)

The purpose of this study is to investigate the tolerability of ianalumab (9 mg/kg) with investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA) in participants diagnosed with primary immune thrombocytopenia (ITP) who have been treated with at least one but no more than four prior treatments, and with no change in IC TPO-RA dose in at least the last 14 days prior to the start of ianalumab.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

The study will include an exploratory cohort of participants with primary Evans syndrome (ES) for whom IC TPO-RA therapy is appropriate per investigator's assessment.

The study will consist of a 28-day screening period; a 16-week treatment period; an IC TPO-RA tapering period during which all participants will be monitored for 16 weeks. All participants will then continue to be followed for another 60-weeks (15 months) of long-term safety follow-up period.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

164

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Chandler, Arizona, Yhdysvallat, 85224
        • Rekrytointi
        • Ironwood Cancer and Research Centers
        • Päätutkija:
          • Anu Batra
        • Ottaa yhteyttä:
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Yhdysvallat, 72703
        • Rekrytointi
        • Highlands Oncology Group
        • Päätutkija:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
        • Rekrytointi
        • Harbor-UCLA Medical Center
        • Päätutkija:
          • Sarah Tomassetti
        • Ottaa yhteyttä:
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Rekrytointi
        • Yale Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Yevgeniya Foster
        • Ottaa yhteyttä:
      • Stamford, Connecticut, Yhdysvallat, 06902
        • Rekrytointi
        • Stamford Hospital
        • Päätutkija:
          • Joshua Dower
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Rekrytointi
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Yhdysvallat, 33063
        • Rekrytointi
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Päätutkija:
          • Mazyar Rouhani
        • Ottaa yhteyttä:
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University Of Miami
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gerald Soff
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Yhdysvallat, 60521
        • Rekrytointi
        • Hope And Healing Care
        • Päätutkija:
          • Srilata Gundala
        • Ottaa yhteyttä:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Yhdysvallat, 70433
        • Rekrytointi
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Päätutkija:
          • David Oubre
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Rochester
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Rekrytointi
        • University Health Kansas City
        • Päätutkija:
          • Anuj Shrestha
        • Ottaa yhteyttä:
    • Montana
      • Billings, Montana, Yhdysvallat, 59102
        • Rekrytointi
        • Intermountain Healthcare
        • Päätutkija:
          • Patrick Cobb
        • Ottaa yhteyttä:
    • New Jersey
      • East Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08816
      • Summit, New Jersey, Yhdysvallat, 07901
        • Rekrytointi
        • Summit Medical Group
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Dipen Patel
    • New York
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Rekrytointi
        • Montefiore Medical Center
        • Päätutkija:
          • Irina Murakhovskaya
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center
        • Päätutkija:
          • Ara Metjian
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Hospital of the University of Pennsylvania Health System
        • Päätutkija:
          • Adam Cuker
        • Ottaa yhteyttä:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • Western Pennsylvania Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Deep Shah
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57106
        • Rekrytointi
        • Avera Cancer Institute
        • Päätutkija:
          • Waqas Jehangir
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Rekrytointi
        • JPS health Network
        • Päätutkija:
          • Kalyani Narra
        • Ottaa yhteyttä:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84106
        • Rekrytointi
        • Utah Cancer Specialists
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • DiSean Kendall

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Key Inclusion Criteria:

  • Signed informed consent must be obtained prior to participation in the study.
  • Patients aged 18 years and older on the day of signing the informed consent.
  • ITP cohort only: Confirmed diagnosis of primary ITP that has previously responded to corticosteroid treatment or IVIG treatment but the response was not sustained (response is defined as a platelet count ≥ 50 G/L).
  • ITP cohort only: Received at least one prior treatment for ITP.
  • ITP cohort only: Patients with a platelet count < 100 G/L who are receiving a TPO-RA. Patients may already be receiving a TPO-RA or may start a TPO-RA at the time of screening. All patients should be on a stable dose of TPO-RA for at least 14 days prior to first dose of ianalumab. Note: during the screening period, a documented assessment of platelets < 100 G/L is mandatory for enrollment. For patients who received rescue medication before screening, platelet count results obtained prior to the start of the rescue therapy should be used to assess eligibility if collected within 14 days prior to screening.
  • ES cohort only: Patients with clinical diagnosis of primary ES with active thrombocytopenia (< 100 G/L) with warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) for whom a TPO-RA is appropriate per Investigator.
  • ES cohort only: Inadequate response to or relapse after treatment with corticosteroid therapy.
  • ES cohort only: Diagnosis confirmed by current or past positive direct antiglobulin test (DAT) (IgG+, with or without C3+) and evidence of hemolysis.
  • ES cohort only: any supportive care treatment administered for wAIHA must be stable for at least 4 weeks prior to enrollment.

Key Exclusion Criteria:

  • Patients being treated with TPO-RA for > 6 months.

  • Current life-threatening bleeding (related to thrombocytopenia).

  • Prior splenectomy within 6 months of first administration of ianalumab.

  • Patients with the following laboratory abnormalities:

    • Neutrophils: < 1000/mm3
    • Serum creatinine > 1.5 × upper limit of normal (ULN)
    • Aspartate aminotransferase (AST) > 3.0 × ULN
    • Alanine aminotransferase (ALT) > 3.0 × ULN
    • Immunoglobulin G (IgG) < 5 g/L
    • ITP cohort only: hemoglobin < 10 g/L, total bilirubin > 1.5 × ULN

  • Patients with significantly compromised liver disease (Child-Pugh 7 to 9) and decompensated liver disease (Child-Pugh 10 to 15).

  • Treatment with a B-cell depleting therapy (e.g. rituximab or anti-B cell Activating Factor (e.g. belimumab) within 12 weeks prior to the first administration of ianalumab. Patients who are refractory to rituximab will be excluded from this trial, where refractory is defined as:

    ~ Patients who have not achieved a response (defined as platelet count ≥ 30 G/L and at least doubling from baseline within 12 weeks in the absence of rescue therapy) following completion of a standard course of rituximab

  • History of hypersensitivity to any of the study treatments or its excipients or to drugs of similar chemical classes.

  • Known history of primary or secondary immunodeficiency, or a positive human immunodeficiency virus (HIV) enzyme-linked immunosorbent assay (ELISA) and Western blot) test result.

  • Patients exposed to more than 4 prior treatments for ITP.

  • ITP cohort only: Diagnosis of secondary thrombocytopenia.

  • ITP cohort: Use of immunosuppressant drugs other than corticosteroids or rituximab.

  • ES cohort only: Diagnosis of secondary ES.

  • ES cohort only: Life-threatening hemolysis.

  • ES cohort only: patients with autoimmune hemolytic anemia other than wAIHA

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)

All participants will be assigned to ianalumab 9 mg/kg plus investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA).
Biologinen: ianalumab

9 mg per kilogram infusion every 4 weeks (Q4W) for 16 weeks

Muut nimet:
  • VAY736
Lääke: thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA)

IC TPO-RAs will be administered according to the respective United States Prescribing Information (USPIs)

Muut nimet:
  • romiplostiimi
  • eltrombopaagi
  • avatrombopag
Kokeellinen: Exploratory cohort: Primary Evans syndrome (ES)

All participants will be assigned to ianalumab 9 mg/kg plus investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA).
Biologinen: ianalumab

9 mg per kilogram infusion every 4 weeks (Q4W) for 16 weeks

Muut nimet:
  • VAY736
Lääke: thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA)

IC TPO-RAs will be administered according to the respective United States Prescribing Information (USPIs)

Muut nimet:
  • romiplostiimi
  • eltrombopaagi
  • avatrombopag

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentages of participants who are tolerable to ianalumab (9 mg/kg)
Aikaikkuna: Up to Week 16

The proportion of participants who tolerate ianalumab (9 mg/kg) is defined as those who do not experience any of the following events during the combination treatment period (up to Week 16):

  • Discontinuation due to an adverse event (AE) unrelated to efficacy
  • Adverse events leading to dose reduction or dose rate reduction
  • Adverse events resulting in study drug interruption.
Up to Week 16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Incidence rate of Adverse Events
Aikaikkuna: From Week 1 Day 1 (first dose of ianalumab) to the end of study (EOS), an average of 4 years

The distribution of adverse events will be conducted through the analysis of frequencies for treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (TESAEs), based on the monitoring of relevant clinical and laboratory safety parameters.
From Week 1 Day 1 (first dose of ianalumab) to the end of study (EOS), an average of 4 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentage of participants with platelet count ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Aikaikkuna: Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years

Platelet count will be measured as part of routine hematology safety assessments
Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Change from baseline in platelet count for prespecified subgroups (<30, 30 to 50, 50 to <100 G/L)
Aikaikkuna: Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years

Platelet count will be measured as part of routine hematology safety assessments
Baseline, and at each scheduled study visit until the end of study (EOS), an average of 2 years
(Main cohort: Primary immune thrombocytopenia (ITP)): Percentage of participants with successful IC TPO-RA tapering
Aikaikkuna: From Week 17 Day 1 (W17D1) through Week 33 Day 1 (W33D1).

Tapering of investigator's choice thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA) will be evaluated based on the proportion of participants who successfully discontinue IC TPO-RA without requiring rescue therapy or new immune thrombocytopenia (ITP) treatments by the end of the tapering period.

A participant is considered successfully tapered if all of the following criteria are met:

  • Discontinuation of IC TPO-RA before Week 33 Day 1 (W33D1) with at least two consecutive platelet counts ≥ 30 G/L from separate visits.
  • No use of rescue treatment or initiation of new ITP therapy in the 4 weeks prior to W33D1.
From Week 17 Day 1 (W17D1) through Week 33 Day 1 (W33D1).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 4. elokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 18. tammikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. elokuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 19. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 6. marraskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 5. marraskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CVAY736Q1US01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations.

This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa