Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus, jossa arvioidaan ianalumabin (VAY736) ja tutkijan valitseman trombopoietiinireseptoriagonistin (IC TPO-RA) siedettävyyttä potilailla, joilla on primaari immuunitrombosytopenia (ITP) (VAY2EXPLORE)

torstai 17. syyskuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Fase 2 -avoin tutkimus ianalumabin (VAY736) ja tutkijan valitseman trombopoietiini-reseptoriagonistin (IC TPO-RA) siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaari immuuninen trombosytopenia (ITP) ja jotka ovat aiemmin saaneet vähintään yhtä hoitoa (VAY2EXPLORE)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia ianalumabin (9 mg/kg) ja tutkijan valitseman trombopoietiinireseptoriagonistin (IC TPO-RA) siedettävyyttä potilailla, joilla on diagnosoitu primaari immuunitrombosytopenia (ITP), joilla on ollut vähintään yksi mutta enintään neljä aiempaa hoitoa, ja joilla IC TPO-RA:n annosta ei ole muutettu vähintään 14 päivän aikana ennen ianalumabin aloittamista.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimukseen kuuluu tutkimusryhmä osallistujista, joilla on ensisijainen Evansin oireyhtymä (ES) ja joille IC TPO-RA -hoito on tutkijan arvion mukaan sopiva.

Tutkimus koostuu 28 päivän seulontajaksosta; 16 viikon hoitojaksosta; IC TPO-RA:n vähentämisjaksosta, jonka aikana kaikkia osallistujia seurataan 16 viikon ajan. Kaikki osallistujat jatkavat sitten seurantaa vielä 60 viikon ajan (15 kuukautta) pitkäaikaisen turvallisuusseurannan jakson aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

164

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Yhdysvallat, 72703
        • Rekrytointi
        • Highlands Oncology Group
        • Päätutkija:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Ottaa yhteyttä:
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Yhdysvallat, 06902
        • Rekrytointi
        • Stamford Hospital
        • Päätutkija:
          • Joshua Dower
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
        • Rekrytointi
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Yhdysvallat, 33063
        • Rekrytointi
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Päätutkija:
          • Mazyar Rouhani
        • Ottaa yhteyttä:
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Gerald Soff
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Yhdysvallat, 60521
        • Rekrytointi
        • Hope And Healing Care
        • Päätutkija:
          • Srilata Gundala
        • Ottaa yhteyttä:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Yhdysvallat, 70433
        • Rekrytointi
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Päätutkija:
          • David Oubre
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic Rochester
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Montana
      • Billings, Montana, Yhdysvallat, 59102
        • Rekrytointi
        • Intermountain Healthcare
        • Päätutkija:
          • Patrick Cobb
        • Ottaa yhteyttä:
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Yhdysvallat, 07901
        • Rekrytointi
        • Summit Medical Group
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lalitha Anand
    • New York
      • The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Rekrytointi
        • Montefiore Medical Center
        • Päätutkija:
          • Irina Murakhovskaya
        • Ottaa yhteyttä:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57106
        • Rekrytointi
        • Avera Cancer Institute
        • Päätutkija:
          • Waqas Jehangir
        • Ottaa yhteyttä:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84106
        • Rekrytointi
        • Utah Cancer Specialists
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • DiSean Kendall

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeät sisällytyskriteerit:

  • Osallistujalta on saatava allekirjoitettu tietoon perustuva suostumus ennen tutkimukseen osallistumista.
  • Potilaat, jotka ovat 18-vuotiaita tai vanhempia tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoituspäivänä.
  • Vain ITP-kohortti: Vahvistettu primaarisen ITP:n diagnoosi, joka on aiemmin vastannut kortikosteroidi- tai IVIG-hoitoon, mutta vastaus ei ollut pysyvä (vastaus määritellään verihiutaleluvun ollessa ≥ 50 G/L).
  • Vain ITP-kohortti: Saanut vähintään yhden aiemman hoidon ITP:lle.
  • Vain ITP-kohortti: Potilaat, joiden verihiutaleluku on < 100 G/L ja jotka saavat TPO-RA:ta. Potilaat saattavat jo saada TPO-RA:ta tai voivat aloittaa TPO-RA:n saannin seulontavaiheessa. Kaikkien potilaiden tulisi olla vakaalla TPO-RA-annoksella vähintään 14 päivää ennen ianalumabin ensimmäistä annosta. Huomio: seulontajakson aikana on pakollista dokumentoida verihiutaleluvun arviointi < 100 G/L osallistumista varten. Potilaille, jotka saivat pelastuslääkitystä ennen seulontaa, verihiutalelukutuloksia, jotka on saatu ennen pelastushoidon aloittamista, tulee käyttää kelpoisuuden arviointiin, jos ne on kerätty 14 päivän kuluessa ennen seulontaa.
  • Vain ES-kohortti: Potilaat, joilla on kliininen diagnoosi primaarisesta ES:stä aktiivisella trombosytopenialla (< 100 G/L) lämpöautoi­muno­hemolyyttisen anemian (wAIHA) kanssa, joille TPO-RA on soveltuva tutkijan mukaan.
  • Vain ES-kohortti: Riittämätön vastaus kortikosteroidihoidolle tai relapsi kortikosteroidihoidon jälkeen.
  • Vain ES-kohortti: Diagnoosi vahvistettu nykyisellä tai aiemmalla positiivisella suoralla antiglobuliinitestillä (DAT) (IgG+, C3+ kanssa tai ilman) ja hemolyysin todisteilla.
  • Vain ES-kohortti: Kaiken wAIHA:lle annetun tukihoidon on oltava vakaa vähintään 4 viikkoa ennen osallistumista.

Tärkeät poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joita hoidetaan TPO-RA:lla yli 6 kuukautta.
  • Nykyinen hengenvaarallinen verenvuoto (liittyen trombosytopeniaan).
  • Aiempi splenektomia 6 kuukauden kuluessa ennen ianalumabin ensimmäistä annostelua.

  • Potilaat, joilla on seuraavat laboratorioepänormaaliudet:

    • Neutrofiilit: < 1000/mm3
    • Seerumin kreatiniini > 1,5 × yläraja (ULN)
    • Aspartaatiaminotransferaasi (AST) > 3,0 × ULN
    • Alaniniaminotransferaasi (ALT) > 3,0 × ULN
    • Immunoglobuliini G (IgG) < 5 g/L
    • Vain ITP-kohortti: hemoglobiini < 10 g/L, kokonaisbilirubiini > 1,5 × ULN
  • Potilaat, joilla on merkittävästi heikentynyt maksasairaus (Child-Pugh 7–9) ja dekompensoitunut maksasairaus (Child-Pugh 10–15).

  • Hoito B-soluja vähentävällä hoidolla (esim. rituksimabi tai anti-B-soluaktivoiva tekijä (esim. belimumabi) 12 viikon kuluessa ennen ianalumabin ensimmäistä annostelua. Potilaat, jotka ovat refraktaarisia rituksimabille, suljetaan pois tästä tutkimuksesta, missä refraktaarisuus määritellään seuraavasti:

    ~ Potilaat, jotka eivät ole saavuttaneet vastausta (määritelty verihiutaleluvun ollessa ≥ 30 G/L ja vähintään kaksinkertaistunut lähtötasosta 12 viikon kuluessa ilman pelastushoitoa) standardoidun rituksimabihoidon suorittamisen jälkeen

  • Anamneesi yliherkkyydestä mihin tahansa tutkimushoitoihin tai niiden apuaineisiin tai saman kemiallisen luokan lääkkeisiin.
  • Tunnettu anamneesi primaarisesta tai sekundaarisesta immunipuutoksesta tai positiivinen HIV (ihmisen immunikatoviruksen) ELISA- ja Western blot -testitulos.
  • Potilaat, jotka ovat altistuneet yli 4 aiemmalle hoidolle ITP:lle.
  • Vain ITP-kohortti: Sekundaarisen trombosytopenian diagnoosi.
  • ITP-kohortti: Immunosuppressiivisten lääkkeiden käyttö muualla kuin kortikosteroideja tai rituksimabia.
  • Vain ES-kohortti: Sekundaarisen ES:n diagnoosi.
  • Vain ES-kohortti: Hengenvaarallinen hemolyysi.
  • Vain ES-kohortti: potilaat, joilla on autoimmuunihemolyyttinen anemia muu kuin wAIHA

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pääkohortti: Primaari immuunitrombosytopenia (ITP)
Kaikki osallistujat määrätään ianalumab 9 mg/kg ja tutkijan valitsema trombopoietiinireseptoriagonisti (IC TPO-RA) -yhdistelmähoitoon.
Biologinen: ianalumab
9 milligrammaa per kilogramma infuusio joka 4. viikko (Q4W) 16 viikon ajan
Muut nimet:
  • VAY736
Lääke: trombopoietiinireseptoriagonisti (TPO-RA)
IC TPO-RA:ita annostellaan kunkin Yhdysvaltain määräämiskäyttöohjeen (USPI) mukaisesti
Muut nimet:
  • romiplostiimi
  • eltrombopaagi
  • avatrombopag
Kokeellinen: Tutkimuskohortti: Ensisijainen Evansin oireyhtymä (ES)
Kaikki osallistujat määrätään ianalumabiin 9 mg/kg yhdessä tutkijan valitseman trombopoietiini-reseptoriagonistin (IC TPO-RA) kanssa.
Biologinen: ianalumab
9 milligrammaa per kilogramma infuusio joka 4. viikko (Q4W) 16 viikon ajan
Muut nimet:
  • VAY736
Lääke: trombopoietiinireseptoriagonisti (TPO-RA)
IC TPO-RA:ita annostellaan kunkin Yhdysvaltain määräämiskäyttöohjeen (USPI) mukaisesti
Muut nimet:
  • romiplostiimi
  • eltrombopaagi
  • avatrombopag

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
(Pääkohortti: Primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP)): Ianaluubille (9 mg/kg) siedettävien osallistujien prosenttiosuudet
Aikaikkuna: Enintään 16 viikkoon

Osallistujien osuus, jotka sietävät ianalumabia (9 mg/kg), määritellään niiden osallistujien määräksi, jotka eivät koe mitään seuraavista tapahtumista yhdistelmähoidon aikana (viikkoon 16 asti):

  • Keskeyttäminen tehokkuuteen liittymättömän haittavaikutuksen (AE) vuoksi
  • Haittavaikutukset, jotka johtavat annoksen vähentämiseen tai annosnopeuden vähentämiseen
  • Haittavaikutukset, jotka johtavat tutkimuslääkkeen keskeyttämiseen.
Enintään 16 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
(Pääkohortti: Primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP)): Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Viikosta 1 päivästä 1 (ianalumabin ensimmäinen annos) tutkimuksen loppuun (EOS), keskimäärin 4 vuotta
Haittatapahtumien jakauma toteutetaan analysoimalla hoidon aikana ilmaantuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (TESAE) esiintymistiheyksiä, perustuen asiaankuuluvien kliinisten ja laboratoriovarmuusparametrien seurantaan.
Viikosta 1 päivästä 1 (ianalumabin ensimmäinen annos) tutkimuksen loppuun (EOS), keskimäärin 4 vuotta
(Pääkohortti: Primaari immuunitrombosytopenia (ITP)): Osallistujien prosenttiosuus, jolla verihiutaleluku ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Aikaikkuna: Alkutila, ja kussakin suunnitellussa tutkimuskäynnissä tutkimuksen loppuun (EOS) asti, keskimäärin 2 vuotta
Trombosyyttimäärä mitataan osana rutiininomaista hematologista turvallisuusarviointia
Alkutila, ja kussakin suunnitellussa tutkimuskäynnissä tutkimuksen loppuun (EOS) asti, keskimäärin 2 vuotta
(Pääkohortti: Primaarinen immuunitrombosytopenia (ITP)): Muutos verihiutaleluvussa alkuarvosta ennalta määritetyille alaryhmille (<30, 30–50, 50–<100 G/L)
Aikaikkuna: Perustaso ja jokaisella suunnitellulla tutkimuskäynnillä tutkimuksen loppuun (EOS) asti, keskimäärin 2 vuotta
Trombosyyttimäärä mitataan osana rutiininomaista hematologista turvallisuusarviointia
Perustaso ja jokaisella suunnitellulla tutkimuskäynnillä tutkimuksen loppuun (EOS) asti, keskimäärin 2 vuotta
(Pääkohortti: Primaari immuunitrombosytopenia (ITP)): Prosenttiosuus osallistujista, joilla onnistui IC TPO-RA-vähentäminen
Aikaikkuna: Viikosta 17 päivä 1 (W17D1) viikolle 33 päivä 1 (W33D1).

Tutkijan valitseman trombopoietiinireseptoriagonistin (IC TPO-RA) vähentämistä arvioidaan osallistujien osuuden perusteella, jotka onnistuvat lopettamaan IC TPO-RA:n käytön ilman pelastushoitoa tai uusia immuunitrombosytopeniaa (ITP) koskevia hoitoja vähentämisjakson loppuun mennessä.

Osallistujan katsotaan onnistuneesti vähentäneen lääkitystä, jos kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:

  • IC TPO-RA:n käytön lopettaminen ennen viikkoa 33, päivää 1 (W33D1) vähintään kahdella peräkkäisellä verihiutaleluvulla ≥ 30 G/L erillisistä käynneistä.
  • Pelastushoidon käyttöä tai uusien ITP-hoitojen aloittamista ei ole tapahtunut 4 viikkoa ennen W33D1:tä.
Viikosta 17 päivä 1 (W17D1) viikolle 33 päivä 1 (W33D1).

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 4. elokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 18. tammikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 31. elokuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 12. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 19. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 18. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CVAY736Q1US01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan päteville ulkopuolisille tutkijoille pääsyn potilastason tietoihin ja tukeviin kliinisiin asiakirjoihin kelvollisista tutkimuksista. Nämä pyynnöt tarkistetaan ja hyväksytään riippumattoman arviointipaneelin toimesta tieteellisen arvon perusteella. Kaikki toimitettavat tiedot anonymisoidaan kunnioittaakseen kokeeseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyttä sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä kokeen tiedon saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com-sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukainen.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa