Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til vurdering af tolerabiliteten af Ianalumab (VAY736) i kombination med forskerens valg af trombopoietinreceptoragonist (IC TPO-RA) hos patienter med primær immun trombocytopeni (ITP) (VAY2EXPLORE)

7. september 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En fase 2, åben-label undersøgelse til evaluering af tolerabiliteten af ianalumab (VAY736) med forskerens valg af trombopoietinreceptoragonist (IC TPO-RA) hos patienter med primær immun trombocytopeni (ITP), der tidligere er behandlet med mindst én behandling (VAY2EXPLORE)

Formålet med dette studie er at undersøge tolerabiliteten af ianalumab (9 mg/kg) sammen med lægens valg af trombopoietinreceptoragonist (IC TPO-RA) hos deltagere diagnosticeret med primær immun trombocytopeni (ITP), som har modtaget mindst én, men højst fire tidligere behandlinger, og som ikke har haft ændring i IC TPO-RA-dosis i mindst de sidste 14 dage før starten af ianalumab.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet vil inkludere en eksplorativ kohorte af deltagere med primært Evans syndrom (ES), for hvem IC TPO-RA-terapi er passende ifølge undersøgelseslederens vurdering.

Studiet vil bestå af en 28-dages screeningsperiode; en 16-ugers behandlingsperiode; en IC TPO-RA-udtrapningsperiode, hvor alle deltagere vil blive overvåget i 16 uger. Alle deltagere vil derefter fortsætte med at blive fulgt i yderligere 60 uger (15 måneder) i en langtidsopfølgning for sikkerhed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

164

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Fayetteville, Arkansas, Forenede Stater, 72703
        • Rekruttering
        • Highlands Oncology Group
        • Ledende efterforsker:
          • Joseph Thaddeus Beck
        • Kontakt:
    • Connecticut
      • Stamford, Connecticut, Forenede Stater, 06902
        • Rekruttering
        • Stamford Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Joshua Dower
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
        • Rekruttering
        • Baptist MD Anderson Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jorge Antunez de Mayolo
      • Margate, Florida, Forenede Stater, 33063
        • Rekruttering
        • DH Cancer Research Center LLC
        • Ledende efterforsker:
          • Mazyar Rouhani
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
        • Ledende efterforsker:
          • Gerald Soff
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Forenede Stater, 60521
        • Rekruttering
        • Hope And Healing Care
        • Ledende efterforsker:
          • Srilata Gundala
        • Kontakt:
    • Louisiana
      • Covington, Louisiana, Forenede Stater, 70433
        • Rekruttering
        • Pontchartrain Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • David Oubre
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Rochester
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Alexandra Paula Wolanskyj-Spinner
    • Montana
      • Billings, Montana, Forenede Stater, 59102
        • Rekruttering
        • Intermountain Healthcare
        • Ledende efterforsker:
          • Patrick Cobb
        • Kontakt:
    • New Jersey
      • Summit, New Jersey, Forenede Stater, 07901
        • Rekruttering
        • Summit Medical Group
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lalitha Anand
    • New York
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Rekruttering
        • Montefiore Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Irina Murakhovskaya
        • Kontakt:
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57106
        • Rekruttering
        • Avera Cancer Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Waqas Jehangir
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84106
        • Rekruttering
        • Utah Cancer Specialists
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • DiSean Kendall

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Vigtige inklusionskriterier:

  • Underskrevet informeret samtykke skal indhentes før deltagelse i studiet.
  • Patienter på 18 år og derover på dagen for underskrivelse af det informerede samtykke.
  • Kun ITP-kohorte: Bekræftet diagnose af primær ITP, der tidligere har reageret på kortikosteroidbehandling eller IVIG-behandling, men responset ikke var vedvarende (respons defineres som en trombocyttælling ≥ 50 G/L).
  • Kun ITP-kohorte: Har modtaget mindst én tidligere behandling for ITP.
  • Kun ITP-kohorte: Patienter med en trombocyttælling < 100 G/L, som modtager en TPO-RA. Patienter kan allerede modtage en TPO-RA eller kan starte en TPO-RA på screenings tidspunktet. Alle patienter skal være på en stabil dosis af TPO-RA i mindst 14 dage før første dosis af ianalumab. Bemærk: I screeningsperioden er en dokumenteret vurdering af trombocytter < 100 G/L obligatorisk for indskrivning. For patienter, der har modtaget redningsmedicin før screening, skal trombocyttællingsresultater indhentet før start af redningsterapien bruges til at vurdere berettigelse, hvis de er indsamlet inden for 14 dage før screening.
  • Kun ES-kohorte: Patienter med klinisk diagnose af primær ES med aktiv trombocytopeni (< 100 G/L) med varm autoimmun hæmolytisk anæmi (wAIHA), for hvem en TPO-RA er passende ifølge undersøgeren.
  • Kun ES-kohorte: Utilstrækkeligt respons på eller tilbagefald efter behandling med kortikosteroidterapi.
  • Kun ES-kohorte: Diagnose bekræftet af nuværende eller tidligere positiv direkte antiglobulintest (DAT) (IgG+, med eller uden C3+) og tegn på hæmolyse.
  • Kun ES-kohorte: enhver støttebehandling administreret for wAIHA skal være stabil i mindst 4 uger før indskrivning.

Vigtige eksklusionskriterier:

  • Patienter behandlet med TPO-RA i > 6 måneder.
  • Nuværende livstruende blødning (relateret til trombocytopeni).
  • Tidligere splenektomi inden for 6 måneder før første administration af ianalumab.

  • Patienter med følgende laboratorieabnormaliteter:

    • Neutrofiler: < 1000/mm3
    • Serumkreatinin > 1,5 × øvre grænse for normal (ULN)
    • Aspartataminotransferase (AST) > 3,0 × ULN
    • Alaninaminotransferase (ALT) > 3,0 × ULN
    • Immunoglobulin G (IgG) < 5 g/L
    • Kun ITP-kohorte: hæmoglobin < 10 g/L, totalt bilirubin > 1,5 × ULN
  • Patienter med signifikant kompromitteret leversygdom (Child-Pugh 7 til 9) og dekompenseret leversygdom (Child-Pugh 10 til 15).

  • Behandling med en B-celle-depleterende terapi (f.eks. rituximab eller anti-B-celleaktiveringsfaktor (f.eks. belimumab) inden for 12 uger før første administration af ianalumab. Patienter, der er refraktære over for rituximab, vil blive udelukket fra dette forsøg, hvor refraktær er defineret som:

    ~ Patienter, der ikke har opnået et respons (defineret som trombocyttælling ≥ 30 G/L og mindst fordobling fra baseline inden for 12 uger i fravær af redningsterapi) efter afslutning af et standardforløb af rituximab

  • Tidligere overfølsomhed over for noget af studiemedicinen eller dets hjælpestoffer eller for lægemidler af lignende kemiske klasser.
  • Kendt historie med primær eller sekundær immundefekt, eller et positivt human immundefektvirus (HIV) enzym-linked immunosorbent assay (ELISA) og Western blot-testresultat.
  • Patienter eksponeret for mere end 4 tidligere behandlinger for ITP.
  • Kun ITP-kohorte: Diagnose af sekundær trombocytopeni.
  • ITP-kohorte: Brug af immunsuppressiva andre end kortikosteroider eller rituximab.
  • Kun ES-kohorte: Diagnose af sekundær ES.
  • Kun ES-kohorte: Livstruende hæmolyse.
  • Kun ES-kohorte: patienter med autoimmun hæmolytisk anæmi andet end wAIHA

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hovedkohorte: Primær immun trombocytopeni (ITP)
Alle deltagere vil blive tildelt ianalumab 9 mg/kg plus forskerens valg af thrombopoietin receptor agonist (IC TPO-RA).
Biologisk: ianalumab
9 mg pr. kilogram infusion hver 4. uge (Q4W) i 16 uger
Andre navne:
  • VAY736
Medicin: thrombopoietin-receptoragonist (TPO-RA)
IC TPO-RAs vil blive administreret i henhold til de respektive United States Prescribing Information (USPIs)
Andre navne:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag
Eksperimentel: Eksplorativ kohorte: Primær Evans syndrom (ES)
Alle deltagere vil blive tildelt ianalumab 9 mg/kg plus forskerens valg af trombopoietin-receptoragonist (IC TPO-RA).
Biologisk: ianalumab
9 mg pr. kilogram infusion hver 4. uge (Q4W) i 16 uger
Andre navne:
  • VAY736
Medicin: thrombopoietin-receptoragonist (TPO-RA)
IC TPO-RAs vil blive administreret i henhold til de respektive United States Prescribing Information (USPIs)
Andre navne:
  • romiplostim
  • eltrombopag
  • avatrombopag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
(Hovedkohorte: Primær immun trombocytopeni (ITP)): Procentdel af deltagere, der kan tolerere ianalumab (9 mg/kg)
Tidsramme: Op til uge 16

Andelen af deltagere, der tolererer ianalumab (9 mg/kg), defineres som dem, der ikke oplever nogen af følgende hændelser i kombinationsbehandlingsperioden (op til uge 16):

  • Afbrydelse på grund af en bivirkning (AE) uden relation til effekt
  • Bivirkninger, der fører til dosisreduktion eller reduktion af dosishastighed
  • Bivirkninger, der resulterer i afbrydelse af undersøgelsesmedicin.
Op til uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
(Hovedkohorte: Primær immun trombocytopeni (ITP)): Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Fra uge 1 dag 1 (første dosis ianalumab) til afslutningen af studiet (EOS), i gennemsnit 4 år
Fordelingen af bivirkninger vil blive gennemført gennem analysen af hyppigheder for behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (TESAEs), baseret på overvågningen af relevante kliniske og laboratoriemæssige sikkerhedsparametre.
Fra uge 1 dag 1 (første dosis ianalumab) til afslutningen af studiet (EOS), i gennemsnit 4 år
(Hovedkohorte: Primær immun trombocytopeni (ITP)): Procentdel af deltagere med trombocytantal ≥ 30 G/L, ≥ 50 G/L, ≥ 100 G/L
Tidsramme: Baseline og ved hvert planlagte studiebesøg indtil studiet afslutning (EOS), i gennemsnit 2 år
Blodpladetal vil blive målt som en del af rutinemæssige hæmatologiske sikkerhedsvurderinger
Baseline og ved hvert planlagte studiebesøg indtil studiet afslutning (EOS), i gennemsnit 2 år
(Hovedkohorte: Primær immun trombocytopeni (ITP)): Ændring fra baseline i trombocytantal for foruddefinerede undergrupper (<30, 30 til 50, 50 til <100 G/L)
Tidsramme: Baseline, og ved hvert planlagte studiebesøg indtil studiet afsluttes (EOS), i gennemsnit 2 år
Trombocytantallet vil blive målt som en del af rutinemæssige hæmatologiske sikkerhedsvurderinger
Baseline, og ved hvert planlagte studiebesøg indtil studiet afsluttes (EOS), i gennemsnit 2 år
(Hovedkohorte: Primær immun trombocytopeni (ITP)): Procentdel af deltagere med succesfuld IC TPO-RA udtrapning
Tidsramme: Fra uge 17 dag 1 (W17D1) til uge 33 dag 1 (W33D1).

Afvænning af forskerens valg af trombopoietinreceptoragonist (IC TPO-RA) vil blive evalueret baseret på andelen af deltagere, der med succes ophører med IC TPO-RA uden at have behov for redningsterapi eller ny behandling for immun trombocytopeni (ITP) inden afvænningsperiodens udløb.

En deltager betragtes som succesfuldt afvænnet, hvis alle følgende kriterier er opfyldt:

  • Ophør med IC TPO-RA før uge 33 dag 1 (W33D1) med mindst to på hinanden følgende trombocytantal ≥ 30 G/L fra separate besøg.
  • Ingen brug af redningsterapi eller påbegyndelse af ny ITP-behandling i de 4 uger før W33D1.
Fra uge 17 dag 1 (W17D1) til uge 33 dag 1 (W33D1).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. august 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

9. maj 2028

Studieafslutning (Anslået)

13. september 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

19. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. september 2026

Sidst verificeret

1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CVAY736Q1US01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis forpligter sig til at dele med kvalificerede eksterne forskere adgang til patientniveau-data og understøttende kliniske dokumenter fra berettigede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig værdi. Alle leverede data anonymiseres for at respektere privatlivet for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og forskrifter.

Denne forsøgsdatatilgængelighed er i henhold til kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner