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AIR-001を用いたα-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）成人患者を対象とした第1相試験 (RepAIR1)

2026年10月22日 更新者：AIRNA Corporation

PiZZ遺伝子型によるAATDを有する成人における皮下投与AIR-001の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する第1相、オープンラベル、単回漸増投与および反復投与試験

This is a Phase 1, open-label, single ascending dose (SAD) and multiple dose (MD) study of AIR-001 in participants with alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) due to PiZZ genotype.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

The study is designed to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD of AIR-001.

研究の種類

介入

入学 (推定)

54

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：AIRNA Corporation Clinical Trials Information
  • 電話番号：617-609-8790
  • メール：patients@airna.com

研究場所

  • イギリス
      • Cambridge、イギリス
        • 募集
        • Clinical Study Center
      • London、イギリス
        • 募集
        • Clinical Study Center
      • Southampton、イギリス
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • オランダ
      • Leiden、オランダ
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • オーストラリア
      • Melbourne、オーストラリア
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • グルジア
      • Tbilisi、グルジア
        • 引きこもった
        • Clinical Study Center 1
      • Tbilisi、グルジア
        • 終了しました
        • Clinical Study Center 2
  • スウェーデン
      • Stockholm、スウェーデン
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • ドイツ
      • Hanover、ドイツ
        • 募集
        • Clinical Study Center
      • Tübingen、ドイツ
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • ポルトガル
      • Matosinhos Municipality、ポルトガル
        • 募集
        • Clinical Study Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～74年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

  1. Male or female participants >18 years and <75 years of age at the time of signing informed consent
  2. Total serum AAT levels < 11µM (57 mg/dL)
  3. Pi*ZZ genotype confirmed by DNA sequencing within the SERPINA1 gene with no known co-occurring SERPINA1 null variants
  4. Spirometry: Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 40% of predicted
  5. Non-smoker, including vaping, for at least 6 months prior to screening
  6. Body mass index between 18-33.0 kg/m²
  7. Body weight ≥ 45 kg and ≤110 kg
  8. Willing and able to give written informed consent prior to the initiation of any study procedure by the participant
  9. Negative beta human chorionic gonadotropin (β-hCG) at enrolment for women of childbearing potential (WOCBP) only.
  10. Participants who are either a WOCBP or male participant who is heterosexually active with a WOCBP must consent to use a highly effective method of contraception from screening visit until at least 4 weeks after the last dose of investigational medicinal product (IMP).
  11. Willing and able to comply with the study design schedule, all study procedures, and other requirements

Exclusion Criteria:

  1. Female participants who are nursing or lactating

  2. Participant has received AAT augmentation therapy within 30 days prior to Screening Visit or plans to receive AAT augmentation therapy at any time during study participation.

  3. Known or suspected allergy or intolerance to AIR-001 or its components

  4. Acute respiratory tract infection or clinically-diagnosed chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbation that required antibiotic treatment and/or systemic corticosteroids within the 8 weeks prior to dosing.

  5. Positive screening test for COVID-19 and/or Influenza.

  6. Lung disease that requires use of continuous oral corticosteroids, continuous supplemental oxygen, day-time ventilatory support, or any participant who is on a lung transplant waiting list.

  7. Liver Fibrosis score > 10 kPa defined by screening liver elastography, historical liver biopsy showing ≥ F3 fibrosis (METAVIR or comparable scoring system), or established diagnosis of hepatic cirrhosis.

  8. Any of the following screening laboratory abnormalities:

    1. Alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST), or gamma-glutamyl transferase (GGT) > 3 x upper limit of normal (ULN)
    2. Total bilirubin > ULN (note: for participants with documented Gilbert's syndrome and direct bilirubin ≤ ULN , exclusion criterion is total bilirubin is > 2.5 mg/dL)
    3. INR > ULN (for participants taking stable doses of anticoagulants, the exclusion criterion is INR > 3.0)
    4. Platelet count ≤ 150 k/μL
    5. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≤ 60 mL/min/1.73m² by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI) equation
    6. Urine Albumin-to-Creatinine Ratio > 300 mg/g
    7. Urine Protein-to-Creatinine Ratio > 500 mg/g

  9. Prolonged QT interval on electrocardiogram (ECG), defined as QTcF ≥ 450ms (men) or ≥ 470ms (women)

  10. ECG findings at screening that render measurements of QT interval imprecise.

  11. History of congestive heart failure, serious cardiac arrythmias requiring anti-arrhythmic medications or unexplained black-outs or fainting episodes with a suspected cardiac origin

  12. Positive screening test or known chronic infection with Hepatitis B, Hepatitis C, or HIV.

  13. Known history of coagulopathy or bleeding diathesis

  14. History or intolerance to subcutaneous (SC) injection including relevant dermatological conditions affecting standard injection sites

  15. History or presence of any medical condition, behavioral or psychiatric disorder, or planned surgical procedure or surgical history that may interfere with participation in the study or interpretation of study results, and/or put the participant at significant risk (in the opinion of the investigator) if he/she participates in the study.

  16. History of any lung-volume reduction procedure in the 6 months prior to screening.

  17. Laboratory value(s) outside the laboratory reference range that is (are) considered to be clinically significant and may affect the safety, efficacy, PK, or PD assessments or interpretation by the Investigator, at screening

  18. History of alcohol or drug abuse within the past three months

  19. Current or previous participation in any other clinical study where the participant has received a dose of an IMP within 3 months or 5 half-lives of the IMP, whichever is longest, prior to Screening Visit

  20. Any previous gene replacement or DNA-editing therapy

  21. Any previous use of an RNA-based therapeutic (except for AIR-001 or RNA-based vaccines) within the 6 months prior to the Screening Visit or at any time if stopped due to drug-related adverse event.

  22. Use of any new prescription, vaccine, herbal remedy, over-the-counter medication, or supplement, or changes in chronic therapies within the 28 days prior to dosing unless approved by study Medical Monitor.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AIR-001 SAD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as a single dose.
薬：AIR-001 SAD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
実験的：AIR-001 SAD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
薬：AIR-001 SAD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
実験的：AIR-001 SAD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
薬：AIR-001 SAD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
実験的：AIR-001 SAD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection, single dose.
薬：AIR-001 SAD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
実験的：AIR-001 MD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as multiple doses.
薬：AIR-001 MD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
実験的：AIR-001 MD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
薬：AIR-001 MD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
実験的：AIR-001 MD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
薬：AIR-001 MD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
実験的：AIR-001 MD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
薬：AIR-001 MD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
実験的：AIR-001 MD Cohort 5

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
薬：AIR-001 MD dose level 5

AIR-001 drug product, SC
実験的：AIR-001 MD Cohort 6

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
薬：AIR-001 MD dose level 6

AIR-001 drug product, SC

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療中に発現した有害事象（TEAE）が発生した参加者数
時間枠：最大169日目まで
最大169日目まで
臨床検査値異常およびベースラインからの推移の発生率、血液学、生化学、凝固、尿検査パラメータを含む
時間枠：ベースラインから最大169日目まで
ベースラインから最大169日目まで
異常なバイタルサインの発生率
時間枠：ベースラインから最大169日目まで
ベースラインから最大169日目まで
異常心電図（ECG）所見の発生率
時間枠：ベースラインから最大169日目まで
ベースラインから最大169日目まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
投与時から最終測定可能濃度までのAIR-001の血漿中濃度時間曲線下面積（AUClast）
時間枠：最大169日目まで
最大169日目まで
血漿中のAIR-001の最大濃度（Cmax）
時間枠：最大169日目
最大169日目
ベースラインからの血清総AATタンパク質（血清M-AAT、Z-AAT、および機能性AATタンパク質を含む）レベルの変化
時間枠：最大 169 日目
最大 169 日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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AIRNA Corporation

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Information、AIRNA Corporation

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年3月17日

一次修了 (推定)

2028年11月1日

研究の完了 (推定)

2029年1月1日

試験登録日

最初に提出

2026年2月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年2月19日

最初の投稿 (実際)

2026年2月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年10月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年10月22日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AIR-001-AATD-101

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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