AIR-001を用いたα-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）成人患者を対象とした第1相試験 (RepAIR1)
2026年8月24日 更新者：AIRNA Corporation
PiZZ遺伝子型によるAATDを有する成人における皮下投与AIR-001の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価する第1相、オープンラベル、単回漸増投与および反復投与試験
これは、PiZZ遺伝子型によるアルファ-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）の参加者を対象とした、AIR-001の第1相、非盲検、単回漸増投与（SAD）および反復投与（MD）試験です。
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
本研究は、AIR-001の安全性、忍容性、薬物動態（PK）、および薬力学（PD）を評価することを目的としています。
研究の種類
介入
入学 (推定)
54
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：AIRNA Corporation Clinical Trials Information
- 電話番号：617-609-8790
- メール：patients@airna.com
研究場所
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Cambridge、イギリス
- 募集
- Clinical Study Center
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London、イギリス
- 募集
- Clinical Study Center
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Southampton、イギリス
- 募集
- Clinical Study Center
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Melbourne、オーストラリア
- 募集
- Clinical Study Center
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Tbilisi、グルジア
- 積極的、募集していない
- Clinical Study Center 1
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Tbilisi、グルジア
- 積極的、募集していない
- Clinical Study Center 2
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Barcelona、スペイン
- 募集
- Clinical Study Center
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Matosinhos Municipality、ポルトガル
- 募集
- Clinical Study Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
参加基準:
- インフォームドコンセント署名時に18歳を超え75歳未満の男性または女性参加者
- 総血清AATレベル < 11µM (57 mg/dL)
- SERPINA1遺伝子内のDNAシーケンシングにより確認されたPi*ZZ遺伝子型で、既知のSERPINA1ナルバリアントの併存がないこと
- スパイロメトリー: 1秒量(FEV1)が予測値の40%以上
- スクリーニングの少なくとも6か月前から禁煙（ベイピングを含む）していること
- BMIが18-33.0 kg/m²の範囲内
- 体重が45 kg以上かつ110 kg以下
- 研究手順開始前に、参加者自身による書面によるインフォームドコンセントを自発的かつ可能な限り提供すること
- 妊娠可能な女性(WOCBP)のみ: 登録時のβヒト絨毛性ゴナドトロピン(β-hCG)陰性
- WOCBPまたはWOCBPと異性間性交渉のある男性参加者は、スクリーニング訪問から研究用医薬品(IMP)最終投与後少なくとも4週間まで、高効率避妊法の使用に同意すること
- 研究デザインのスケジュール、すべての研究手順、およびその他の要件に従う意思と能力があること
除外基準:
- 授乳中の女性参加者
- スクリーニング訪問の30日前以内にAAT補充療法を受けた、または研究参加期間中にAAT補充療法を受ける計画がある参加者
- AIR-001またはその成分に対する既知または疑われるアレルギーまたは不耐性
- 投与8週間以内に、抗生物質治療および/または全身性コルチコステロイドを必要とした急性呼吸器感染症または臨床的に診断された慢性閉塞性肺疾患(COPD)増悪
- COVID-19および/またはインフルエンザのスクリーニング検査陽性
- 持続的な経口コルチコステロイド、持続的な酸素補給、日中の換気補助を必要とする肺疾患、または肺移植待機リストに登録されている参加者
- スクリーニング肝弾性測定による肝線維化スコア > 10 kPa、過去の肝生検で ≥ F3線維化(METAVIRまたは同等の評価システム)を示す、または確立された肝硬変の診断
以下のスクリーニング検査値異常のいずれか:
- アラニンアミノトランスフェラーゼ(ALT)、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ(AST)、またはγ-グルタミルトランスフェラーゼ(GGT) > 正常上限(ULN)の3倍
- 総ビリルビン > ULN（注: ギルバート症候群の記録があり直接ビリルビン ≤ ULNの参加者については、除外基準は総ビリルビン > 2.5 mg/dL）
- INR > ULN（抗凝固薬を安定投与中の参加者については、除外基準はINR > 3.0）
- 血小板数 ≤ 150 k/μL
- 慢性腎臓病疫学共同研究(CKD EPI)式による推算糸球体濾過量(eGFR) ≤ 60 mL/min/1.73m²
- 尿中アルブミン/クレアチニン比 > 300 mg/g
- 尿中タンパク質/クレアチニン比 > 500 mg/g
- 心電図(ECG)でのQT延長（QTcF ≥ 450ms（男性）または ≥ 470ms（女性）と定義）
- QT間隔測定を不正確にするスクリーニング時のECG所見
- 鬱血性心不全、抗不整脈薬を必要とする重篤な心不整脈、または心臓性が疑われる原因不明の失神または失神エピソードの既往
- B型肝炎、C型肝炎、またはHIVのスクリーニング検査陽性または既知の慢性感染
- 凝固障害または出血素因の既知の既往
- 皮下注射に対する不耐性または既往（標準注射部位に影響する関連皮膚疾患を含む）
- 研究参加または研究結果の解釈を妨げる、および/または参加者が研究に参加した場合に重大なリスクを負う（試験責任医師の意見による）医学的状態、行動または精神障害、計画された外科的処置または外科的既往の既往または存在
- スクリーニング前6か月以内の肺容量減少手術の既往
- スクリーニング時に、臨床的に有意と考えられ、安全性、有効性、PK、またはPD評価または試験責任医師による解釈に影響を与える可能性のある検査基準範囲外の検査値
- 過去3か月以内のアルコールまたは薬物乱用の既往（医療歴で確認、または平均週間アルコール摂取量 > 14杯/週（1杯 = 12オンス[355 mL]ビール、5オンス[150 mL]ワイン、1.5オンス[45 mL]蒸留酒）、または乱用薬物（アンフェタミン、バルビツレート、ベンゾジアゼピン、コカイン、オピエート、またはカンナビノイド）の陽性スクリーニング（処方医療レジメンの一部を除く）
- スクリーニング訪問の3か月前またはIMPの5半減期（いずれか長い方）以内にIMPの投与を受けた他の臨床研究への現在または過去の参加
- 遺伝子置換またはDNA編集療法の既往
- スクリーニング訪問の6か月前以内のRNAベース治療薬（AIR-001またはRNAベースワクチンを除く）の既往使用、または薬剤関連有害事象により中止した場合のいずれかの時期の使用
- 投与28日前以内の新規処方薬、ワクチン、漢方薬、市販薬、またはサプリメントの使用、または慢性療法の変更（研究医療監視者の承認がある場合を除く）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：AIR-001 SAD コホート 1
AIR-001は、無菌・防腐剤フリー溶液に含まれるRNA編集オリゴヌクレオチドであり、単回投与として皮下（SC）注射により投与されます。
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AIR-001 薬剤製品、SC
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実験的：AIR-001 SAD コホート 2
AIR-001をSC注射で単回投与。
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AIR-001薬剤製品、SC
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実験的：AIR-001 SAD コホート 3
AIR-001をSC注射により単回投与。
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AIR-001医薬品、SC
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実験的：AIR-001 SAD コホート 4
AIR-001を皮下注射で投与、単回投与。
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AIR-001 薬剤、SC
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実験的：AIR-001 MD コホート 1
AIR-001は、無菌で防腐剤を含まない溶液に含まれるRNA編集オリゴヌクレオチドであり、皮下（SC）注射により複数回投与されます。
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AIR-001 薬剤、SC
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実験的：AIR-001 MD コホート 2
AIR-001を皮下注射により複数回投与。
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AIR-001薬剤、SC
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実験的：AIR-001 MD コホート 3
AIR-001を皮下注射で複数回投与。
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AIR-001 薬剤製品、SC
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実験的：AIR-001 MD コホート4
SC注射による複数回投与として投与されたAIR-001。
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AIR-001薬剤製品、SC
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実験的：AIR-001 MD コホート 5
SC注射による多回投与として投与されるAIR-001。
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AIR-001 薬剤製品、SC
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実験的：AIR-001 MD コホート6
AIR-001を皮下注射により複数回投与する。
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AIR-001 薬剤、SC
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療中に発現した有害事象（TEAE）が発生した参加者数
時間枠：最大169日目まで
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最大169日目まで
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臨床検査値異常およびベースラインからの推移の発生率、血液学、生化学、凝固、尿検査パラメータを含む
時間枠：ベースラインから最大169日目まで
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ベースラインから最大169日目まで
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異常なバイタルサインの発生率
時間枠：ベースラインから最大169日目まで
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ベースラインから最大169日目まで
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異常心電図（ECG）所見の発生率
時間枠：ベースラインから最大169日目まで
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ベースラインから最大169日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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投与時から最終測定可能濃度までのAIR-001の血漿中濃度時間曲線下面積（AUClast）
時間枠：最大169日目まで
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最大169日目まで
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血漿中のAIR-001の最大濃度（Cmax）
時間枠：最大169日目
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最大169日目
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ベースラインからの血清総AATタンパク質（血清M-AAT、Z-AAT、および機能性AATタンパク質を含む）レベルの変化
時間枠：最大 169 日目
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最大 169 日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Information、AIRNA Corporation
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年3月17日
一次修了 (推定)
2028年11月1日
研究の完了 (推定)
2029年1月1日
試験登録日
最初に提出
2026年2月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月19日
最初の投稿 (実際)
2026年2月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月24日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AIR-001-AATD-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。