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Un estudio de Fase 1 de AIR-001 en adultos con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD) (RepAIR1)

22 de octubre de 2026 actualizado por: AIRNA Corporation

Estudio de Fase 1, Abierto, de Dosis Única Ascendente y Múltiples Dosis para Evaluar la Seguridad, Tolerabilidad, Farmacocinética y Farmacodinámica de AIR-001 Administrado por Vía Subcutánea en Adultos con AATD Debido al Genotipo PiZZ

This is a Phase 1, open-label, single ascending dose (SAD) and multiple dose (MD) study of AIR-001 in participants with alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) due to PiZZ genotype.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

The study is designed to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD of AIR-001.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

54

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: AIRNA Corporation Clinical Trials Information
  • Número de teléfono: 617-609-8790
  • Correo electrónico: patients@airna.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hanover, Alemania
        • Reclutamiento
        • Clinical Study Center
      • Tübingen, Alemania
        • Reclutamiento
        • Clinical Study Center
  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Reclutamiento
        • Clinical Study Center
  • España
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Clinical Study Center
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Retirado
        • Clinical Study Center 1
      • Tbilisi, Georgia
        • Terminado
        • Clinical Study Center 2
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Reclutamiento
        • Clinical Study Center
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Clinical Study Center
  • Portugal
      • Matosinhos Municipality, Portugal
        • Reclutamiento
        • Clinical Study Center
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Clinical Study Center
      • London, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Reino Unido
        • Reclutamiento
        • Clinical Study Center
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia
        • Reclutamiento
        • Clinical Study Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 74 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Inclusion Criteria:

  1. Male or female participants >18 years and <75 years of age at the time of signing informed consent
  2. Total serum AAT levels < 11µM (57 mg/dL)
  3. Pi*ZZ genotype confirmed by DNA sequencing within the SERPINA1 gene with no known co-occurring SERPINA1 null variants
  4. Spirometry: Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 40% of predicted
  5. Non-smoker, including vaping, for at least 6 months prior to screening
  6. Body mass index between 18-33.0 kg/m²
  7. Body weight ≥ 45 kg and ≤110 kg
  8. Willing and able to give written informed consent prior to the initiation of any study procedure by the participant
  9. Negative beta human chorionic gonadotropin (β-hCG) at enrolment for women of childbearing potential (WOCBP) only.
  10. Participants who are either a WOCBP or male participant who is heterosexually active with a WOCBP must consent to use a highly effective method of contraception from screening visit until at least 4 weeks after the last dose of investigational medicinal product (IMP).
  11. Willing and able to comply with the study design schedule, all study procedures, and other requirements

Exclusion Criteria:

  1. Female participants who are nursing or lactating

  2. Participant has received AAT augmentation therapy within 30 days prior to Screening Visit or plans to receive AAT augmentation therapy at any time during study participation.

  3. Known or suspected allergy or intolerance to AIR-001 or its components

  4. Acute respiratory tract infection or clinically-diagnosed chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbation that required antibiotic treatment and/or systemic corticosteroids within the 8 weeks prior to dosing.

  5. Positive screening test for COVID-19 and/or Influenza.

  6. Lung disease that requires use of continuous oral corticosteroids, continuous supplemental oxygen, day-time ventilatory support, or any participant who is on a lung transplant waiting list.

  7. Liver Fibrosis score > 10 kPa defined by screening liver elastography, historical liver biopsy showing ≥ F3 fibrosis (METAVIR or comparable scoring system), or established diagnosis of hepatic cirrhosis.

  8. Any of the following screening laboratory abnormalities:

    1. Alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST), or gamma-glutamyl transferase (GGT) > 3 x upper limit of normal (ULN)
    2. Total bilirubin > ULN (note: for participants with documented Gilbert's syndrome and direct bilirubin ≤ ULN , exclusion criterion is total bilirubin is > 2.5 mg/dL)
    3. INR > ULN (for participants taking stable doses of anticoagulants, the exclusion criterion is INR > 3.0)
    4. Platelet count ≤ 150 k/μL
    5. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≤ 60 mL/min/1.73m² by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI) equation
    6. Urine Albumin-to-Creatinine Ratio > 300 mg/g
    7. Urine Protein-to-Creatinine Ratio > 500 mg/g

  9. Prolonged QT interval on electrocardiogram (ECG), defined as QTcF ≥ 450ms (men) or ≥ 470ms (women)

  10. ECG findings at screening that render measurements of QT interval imprecise.

  11. History of congestive heart failure, serious cardiac arrythmias requiring anti-arrhythmic medications or unexplained black-outs or fainting episodes with a suspected cardiac origin

  12. Positive screening test or known chronic infection with Hepatitis B, Hepatitis C, or HIV.

  13. Known history of coagulopathy or bleeding diathesis

  14. History or intolerance to subcutaneous (SC) injection including relevant dermatological conditions affecting standard injection sites

  15. History or presence of any medical condition, behavioral or psychiatric disorder, or planned surgical procedure or surgical history that may interfere with participation in the study or interpretation of study results, and/or put the participant at significant risk (in the opinion of the investigator) if he/she participates in the study.

  16. History of any lung-volume reduction procedure in the 6 months prior to screening.

  17. Laboratory value(s) outside the laboratory reference range that is (are) considered to be clinically significant and may affect the safety, efficacy, PK, or PD assessments or interpretation by the Investigator, at screening

  18. History of alcohol or drug abuse within the past three months

  19. Current or previous participation in any other clinical study where the participant has received a dose of an IMP within 3 months or 5 half-lives of the IMP, whichever is longest, prior to Screening Visit

  20. Any previous gene replacement or DNA-editing therapy

  21. Any previous use of an RNA-based therapeutic (except for AIR-001 or RNA-based vaccines) within the 6 months prior to the Screening Visit or at any time if stopped due to drug-related adverse event.

  22. Use of any new prescription, vaccine, herbal remedy, over-the-counter medication, or supplement, or changes in chronic therapies within the 28 days prior to dosing unless approved by study Medical Monitor.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AIR-001 SAD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as a single dose.
Droga: AIR-001 SAD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 SAD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
Droga: AIR-001 SAD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 SAD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
Droga: AIR-001 SAD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 SAD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection, single dose.
Droga: AIR-001 SAD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 MD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as multiple doses.
Droga: AIR-001 MD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 MD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Droga: AIR-001 MD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 MD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Droga: AIR-001 MD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 MD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Droga: AIR-001 MD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 MD Cohort 5

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Droga: AIR-001 MD dose level 5

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 MD Cohort 6

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Droga: AIR-001 MD dose level 6

AIR-001 drug product, SC

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Hasta el día 169
Hasta el día 169
Incidencia de anomalías de laboratorio y cambios desde el inicio, incluidos los parámetros de hematología, química, coagulación y análisis de orina
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el día 169
Desde el inicio del estudio hasta el día 169
Incidencia de signos vitales anormales
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta el día 169
Desde la línea basal hasta el día 169
Incidencia de hallazgos anormales en el electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta el día 169
Desde la línea basal hasta el día 169

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Área bajo la curva de concentración plasmática en función del tiempo para AIR-001 desde el momento de la administración hasta la última concentración mensurable (AUClast)
Periodo de tiempo: Hasta el Día 169
Hasta el Día 169
Concentración máxima de AIR-001 en plasma (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta el día 169
Hasta el día 169
Cambio desde el inicio en los niveles de proteína AAT sérica total, incluida la proteína AAT sérica M, la proteína AAT sérica Z y la proteína AAT funcional
Periodo de tiempo: Hasta el día 169
Hasta el día 169

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AIRNA Corporation

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Information, AIRNA Corporation

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de noviembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de enero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

24 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de octubre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de octubre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AIR-001-AATD-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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