Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AIR-001:n vaiheen 1 tutkimus aikuisilla, joilla on alfa-1-antitrypsiinin puutos (AATD) (RepAIR1)

torstai 22. lokakuuta 2026 päivittänyt: AIRNA Corporation

Vaihe 1, avoimen leiman, yksittäisen nousevan annoksen ja moniannoksen tutkimus, jossa arvioidaan ihonalaisesti annosteltavan AIR-001:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa PiZZ-genotyypin aiheuttamassa AATD:ssä sairastavilla aikuisilla

This is a Phase 1, open-label, single ascending dose (SAD) and multiple dose (MD) study of AIR-001 in participants with alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) due to PiZZ genotype.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

The study is designed to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD of AIR-001.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

54

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

  • Nimi: AIRNA Corporation Clinical Trials Information
  • Puhelinnumero: 617-609-8790
  • Sähköposti: patients@airna.com

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia
        • Peruutettu
        • Clinical Study Center 1
      • Tbilisi, Georgia
        • Lopetettu
        • Clinical Study Center 2
  • Portugali
      • Matosinhos Municipality, Portugali
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
  • Saksa
      • Hanover, Saksa
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
      • Tübingen, Saksa
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 74 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  1. Male or female participants >18 years and <75 years of age at the time of signing informed consent
  2. Total serum AAT levels < 11µM (57 mg/dL)
  3. Pi*ZZ genotype confirmed by DNA sequencing within the SERPINA1 gene with no known co-occurring SERPINA1 null variants
  4. Spirometry: Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 40% of predicted
  5. Non-smoker, including vaping, for at least 6 months prior to screening
  6. Body mass index between 18-33.0 kg/m²
  7. Body weight ≥ 45 kg and ≤110 kg
  8. Willing and able to give written informed consent prior to the initiation of any study procedure by the participant
  9. Negative beta human chorionic gonadotropin (β-hCG) at enrolment for women of childbearing potential (WOCBP) only.
  10. Participants who are either a WOCBP or male participant who is heterosexually active with a WOCBP must consent to use a highly effective method of contraception from screening visit until at least 4 weeks after the last dose of investigational medicinal product (IMP).
  11. Willing and able to comply with the study design schedule, all study procedures, and other requirements

Exclusion Criteria:

  1. Female participants who are nursing or lactating

  2. Participant has received AAT augmentation therapy within 30 days prior to Screening Visit or plans to receive AAT augmentation therapy at any time during study participation.

  3. Known or suspected allergy or intolerance to AIR-001 or its components

  4. Acute respiratory tract infection or clinically-diagnosed chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbation that required antibiotic treatment and/or systemic corticosteroids within the 8 weeks prior to dosing.

  5. Positive screening test for COVID-19 and/or Influenza.

  6. Lung disease that requires use of continuous oral corticosteroids, continuous supplemental oxygen, day-time ventilatory support, or any participant who is on a lung transplant waiting list.

  7. Liver Fibrosis score > 10 kPa defined by screening liver elastography, historical liver biopsy showing ≥ F3 fibrosis (METAVIR or comparable scoring system), or established diagnosis of hepatic cirrhosis.

  8. Any of the following screening laboratory abnormalities:

    1. Alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST), or gamma-glutamyl transferase (GGT) > 3 x upper limit of normal (ULN)
    2. Total bilirubin > ULN (note: for participants with documented Gilbert's syndrome and direct bilirubin ≤ ULN , exclusion criterion is total bilirubin is > 2.5 mg/dL)
    3. INR > ULN (for participants taking stable doses of anticoagulants, the exclusion criterion is INR > 3.0)
    4. Platelet count ≤ 150 k/μL
    5. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≤ 60 mL/min/1.73m² by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI) equation
    6. Urine Albumin-to-Creatinine Ratio > 300 mg/g
    7. Urine Protein-to-Creatinine Ratio > 500 mg/g

  9. Prolonged QT interval on electrocardiogram (ECG), defined as QTcF ≥ 450ms (men) or ≥ 470ms (women)

  10. ECG findings at screening that render measurements of QT interval imprecise.

  11. History of congestive heart failure, serious cardiac arrythmias requiring anti-arrhythmic medications or unexplained black-outs or fainting episodes with a suspected cardiac origin

  12. Positive screening test or known chronic infection with Hepatitis B, Hepatitis C, or HIV.

  13. Known history of coagulopathy or bleeding diathesis

  14. History or intolerance to subcutaneous (SC) injection including relevant dermatological conditions affecting standard injection sites

  15. History or presence of any medical condition, behavioral or psychiatric disorder, or planned surgical procedure or surgical history that may interfere with participation in the study or interpretation of study results, and/or put the participant at significant risk (in the opinion of the investigator) if he/she participates in the study.

  16. History of any lung-volume reduction procedure in the 6 months prior to screening.

  17. Laboratory value(s) outside the laboratory reference range that is (are) considered to be clinically significant and may affect the safety, efficacy, PK, or PD assessments or interpretation by the Investigator, at screening

  18. History of alcohol or drug abuse within the past three months

  19. Current or previous participation in any other clinical study where the participant has received a dose of an IMP within 3 months or 5 half-lives of the IMP, whichever is longest, prior to Screening Visit

  20. Any previous gene replacement or DNA-editing therapy

  21. Any previous use of an RNA-based therapeutic (except for AIR-001 or RNA-based vaccines) within the 6 months prior to the Screening Visit or at any time if stopped due to drug-related adverse event.

  22. Use of any new prescription, vaccine, herbal remedy, over-the-counter medication, or supplement, or changes in chronic therapies within the 28 days prior to dosing unless approved by study Medical Monitor.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AIR-001 SAD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as a single dose.
Lääke: AIR-001 SAD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
Kokeellinen: AIR-001 SAD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
Lääke: AIR-001 SAD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
Kokeellinen: AIR-001 SAD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
Lääke: AIR-001 SAD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
Kokeellinen: AIR-001 SAD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection, single dose.
Lääke: AIR-001 SAD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
Kokeellinen: AIR-001 MD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as multiple doses.
Lääke: AIR-001 MD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
Kokeellinen: AIR-001 MD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lääke: AIR-001 MD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
Kokeellinen: AIR-001 MD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lääke: AIR-001 MD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
Kokeellinen: AIR-001 MD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lääke: AIR-001 MD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
Kokeellinen: AIR-001 MD Cohort 5

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lääke: AIR-001 MD dose level 5

AIR-001 drug product, SC
Kokeellinen: AIR-001 MD Cohort 6

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lääke: AIR-001 MD dose level 6

AIR-001 drug product, SC

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla ilmeni hoidon aikana ilmestyneitä haittavaikutuksia (TEAEs)
Aikaikkuna: Aina päivään 169 asti
Aina päivään 169 asti
Laboratoriopoikkeamien ja muutosten esiintyvyys lähtöarvosta, mukaan lukien hematologiset, kemia-, koagulaatio- ja virtsanäytteen parametrit
Aikaikkuna: Alkutilasta aina päivään 169 saakka
Alkutilasta aina päivään 169 saakka
Poikkeavien elintoimintojen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Perustaso läpi enintään päivään 169
Perustaso läpi enintään päivään 169
Poikkeavien elektrokardiogrammi (EKG) löydösten esiintyvyys
Aikaikkuna: Alkupisteestä aina päivään 169 saakka
Alkupisteestä aina päivään 169 saakka

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
AUClast: AIR-001:n plasmapitoisuus-aikakäyrän alaosa annostushetkestä viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen (AUClast)
Aikaikkuna: Aina päivään 169 asti
Aina päivään 169 asti
AIR-001:n suurin pitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: Aina päivään 169 asti
Aina päivään 169 asti
Muutos perustasosta kokonaisen seerumin AAT-proteiinin tasoissa, mukaan lukien seerumin M-AAT, Z-AAT ja toiminnallinen AAT-proteiini
Aikaikkuna: Aina päivään 169 asti
Aina päivään 169 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

AIRNA Corporation

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Information, AIRNA Corporation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 17. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. tammikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 19. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 19. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 24. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 23. lokakuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. lokakuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AIR-001-AATD-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa