Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1 preparatu AIR-001 u dorosłych z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD) (RepAIR1)

22 października 2026 zaktualizowane przez: AIRNA Corporation

Faza 1, otwarte, badanie pojedynczej dawki rosnącej i wielokrotnej dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki podskórnie podawanego AIR-001 u dorosłych z AATD z powodu genotypu PiZZ

This is a Phase 1, open-label, single ascending dose (SAD) and multiple dose (MD) study of AIR-001 in participants with alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) due to PiZZ genotype.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

The study is designed to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD of AIR-001.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

54

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: AIRNA Corporation Clinical Trials Information
  • Numer telefonu: 617-609-8790
  • E-mail: patients@airna.com

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Gruzja
      • Tbilisi, Gruzja
        • Wycofane
        • Clinical Study Center 1
      • Tbilisi, Gruzja
        • Zakończony
        • Clinical Study Center 2
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Holandia
      • Leiden, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Niemcy
      • Hanover, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
      • Tübingen, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Portugalia
      • Matosinhos Municipality, Portugalia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 74 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  1. Male or female participants >18 years and <75 years of age at the time of signing informed consent
  2. Total serum AAT levels < 11µM (57 mg/dL)
  3. Pi*ZZ genotype confirmed by DNA sequencing within the SERPINA1 gene with no known co-occurring SERPINA1 null variants
  4. Spirometry: Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 40% of predicted
  5. Non-smoker, including vaping, for at least 6 months prior to screening
  6. Body mass index between 18-33.0 kg/m²
  7. Body weight ≥ 45 kg and ≤110 kg
  8. Willing and able to give written informed consent prior to the initiation of any study procedure by the participant
  9. Negative beta human chorionic gonadotropin (β-hCG) at enrolment for women of childbearing potential (WOCBP) only.
  10. Participants who are either a WOCBP or male participant who is heterosexually active with a WOCBP must consent to use a highly effective method of contraception from screening visit until at least 4 weeks after the last dose of investigational medicinal product (IMP).
  11. Willing and able to comply with the study design schedule, all study procedures, and other requirements

Exclusion Criteria:

  1. Female participants who are nursing or lactating

  2. Participant has received AAT augmentation therapy within 30 days prior to Screening Visit or plans to receive AAT augmentation therapy at any time during study participation.

  3. Known or suspected allergy or intolerance to AIR-001 or its components

  4. Acute respiratory tract infection or clinically-diagnosed chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbation that required antibiotic treatment and/or systemic corticosteroids within the 8 weeks prior to dosing.

  5. Positive screening test for COVID-19 and/or Influenza.

  6. Lung disease that requires use of continuous oral corticosteroids, continuous supplemental oxygen, day-time ventilatory support, or any participant who is on a lung transplant waiting list.

  7. Liver Fibrosis score > 10 kPa defined by screening liver elastography, historical liver biopsy showing ≥ F3 fibrosis (METAVIR or comparable scoring system), or established diagnosis of hepatic cirrhosis.

  8. Any of the following screening laboratory abnormalities:

    1. Alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST), or gamma-glutamyl transferase (GGT) > 3 x upper limit of normal (ULN)
    2. Total bilirubin > ULN (note: for participants with documented Gilbert's syndrome and direct bilirubin ≤ ULN , exclusion criterion is total bilirubin is > 2.5 mg/dL)
    3. INR > ULN (for participants taking stable doses of anticoagulants, the exclusion criterion is INR > 3.0)
    4. Platelet count ≤ 150 k/μL
    5. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≤ 60 mL/min/1.73m² by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI) equation
    6. Urine Albumin-to-Creatinine Ratio > 300 mg/g
    7. Urine Protein-to-Creatinine Ratio > 500 mg/g

  9. Prolonged QT interval on electrocardiogram (ECG), defined as QTcF ≥ 450ms (men) or ≥ 470ms (women)

  10. ECG findings at screening that render measurements of QT interval imprecise.

  11. History of congestive heart failure, serious cardiac arrythmias requiring anti-arrhythmic medications or unexplained black-outs or fainting episodes with a suspected cardiac origin

  12. Positive screening test or known chronic infection with Hepatitis B, Hepatitis C, or HIV.

  13. Known history of coagulopathy or bleeding diathesis

  14. History or intolerance to subcutaneous (SC) injection including relevant dermatological conditions affecting standard injection sites

  15. History or presence of any medical condition, behavioral or psychiatric disorder, or planned surgical procedure or surgical history that may interfere with participation in the study or interpretation of study results, and/or put the participant at significant risk (in the opinion of the investigator) if he/she participates in the study.

  16. History of any lung-volume reduction procedure in the 6 months prior to screening.

  17. Laboratory value(s) outside the laboratory reference range that is (are) considered to be clinically significant and may affect the safety, efficacy, PK, or PD assessments or interpretation by the Investigator, at screening

  18. History of alcohol or drug abuse within the past three months

  19. Current or previous participation in any other clinical study where the participant has received a dose of an IMP within 3 months or 5 half-lives of the IMP, whichever is longest, prior to Screening Visit

  20. Any previous gene replacement or DNA-editing therapy

  21. Any previous use of an RNA-based therapeutic (except for AIR-001 or RNA-based vaccines) within the 6 months prior to the Screening Visit or at any time if stopped due to drug-related adverse event.

  22. Use of any new prescription, vaccine, herbal remedy, over-the-counter medication, or supplement, or changes in chronic therapies within the 28 days prior to dosing unless approved by study Medical Monitor.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AIR-001 SAD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as a single dose.
Lek: AIR-001 SAD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
Eksperymentalny: AIR-001 SAD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
Lek: AIR-001 SAD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
Eksperymentalny: AIR-001 SAD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
Lek: AIR-001 SAD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
Eksperymentalny: AIR-001 SAD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection, single dose.
Lek: AIR-001 SAD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
Eksperymentalny: AIR-001 MD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as multiple doses.
Lek: AIR-001 MD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
Eksperymentalny: AIR-001 MD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lek: AIR-001 MD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
Eksperymentalny: AIR-001 MD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lek: AIR-001 MD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
Eksperymentalny: AIR-001 MD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lek: AIR-001 MD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
Eksperymentalny: AIR-001 MD Cohort 5

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lek: AIR-001 MD dose level 5

AIR-001 drug product, SC
Eksperymentalny: AIR-001 MD Cohort 6

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lek: AIR-001 MD dose level 6

AIR-001 drug product, SC

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami pojawiającymi się podczas leczenia (TEAEs)
Ramy czasowe: Do Dnia 169
Do Dnia 169
Częstość występowania nieprawidłowości laboratoryjnych i odchyleń od wartości wyjściowych, w tym parametrów hematologicznych, biochemicznych, koagulologicznych i moczu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 169 dnia
Od wartości wyjściowej do 169 dnia
Częstość występowania nieprawidłowych objawów życiowych
Ramy czasowe: Początkowy punkt odniesienia do maksymalnie 169 dnia
Początkowy punkt odniesienia do maksymalnie 169 dnia
Częstość występowania nieprawidłowych wyników elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do maksymalnie 169 dnia
Od punktu wyjściowego do maksymalnie 169 dnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu dla AIR-001 od momentu podania dawki do ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast)
Ramy czasowe: Do dnia 169
Do dnia 169
Maksymalne stężenie AIR-001 w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Do dnia 169
Do dnia 169
Zmiana od wartości wyjściowej w poziomach całkowitego białka AAT w surowicy, w tym surowicy M-AAT, Z-AAT i funkcjonalnego białka AAT
Ramy czasowe: Do 169 dnia
Do 169 dnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

AIRNA Corporation

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Information, AIRNA Corporation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 października 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 października 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AIR-001-AATD-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj