Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1 studie přípravku AIR-001 u dospělých s deficitem alfa-1-antitrypsinu (AATD) (RepAIR1)

22. října 2026 aktualizováno: AIRNA Corporation

Fáze 1, otevřená studie s jednorázovým stoupajícím dávkováním a opakovaným dávkováním k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky subkutánně podávaného přípravku AIR-001 u dospělých s AATD v důsledku genotypu PiZZ

This is a Phase 1, open-label, single ascending dose (SAD) and multiple dose (MD) study of AIR-001 in participants with alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) due to PiZZ genotype.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

The study is designed to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD of AIR-001.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

54

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: AIRNA Corporation Clinical Trials Information
  • Telefonní číslo: 617-609-8790
  • E-mail: patients@airna.com

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie
        • Staženo
        • Clinical Study Center 1
      • Tbilisi, Gruzie
        • Ukončeno
        • Clinical Study Center 2
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Německo
      • Hanover, Německo
        • Nábor
        • Clinical Study Center
      • Tübingen, Německo
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Portugalsko
      • Matosinhos Municipality, Portugalsko
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • Nábor
        • Clinical Study Center
      • London, Spojené království
        • Nábor
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Spojené království
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Clinical Study Center
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko
        • Nábor
        • Clinical Study Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 74 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

  1. Male or female participants >18 years and <75 years of age at the time of signing informed consent
  2. Total serum AAT levels < 11µM (57 mg/dL)
  3. Pi*ZZ genotype confirmed by DNA sequencing within the SERPINA1 gene with no known co-occurring SERPINA1 null variants
  4. Spirometry: Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 40% of predicted
  5. Non-smoker, including vaping, for at least 6 months prior to screening
  6. Body mass index between 18-33.0 kg/m²
  7. Body weight ≥ 45 kg and ≤110 kg
  8. Willing and able to give written informed consent prior to the initiation of any study procedure by the participant
  9. Negative beta human chorionic gonadotropin (β-hCG) at enrolment for women of childbearing potential (WOCBP) only.
  10. Participants who are either a WOCBP or male participant who is heterosexually active with a WOCBP must consent to use a highly effective method of contraception from screening visit until at least 4 weeks after the last dose of investigational medicinal product (IMP).
  11. Willing and able to comply with the study design schedule, all study procedures, and other requirements

Exclusion Criteria:

  1. Female participants who are nursing or lactating

  2. Participant has received AAT augmentation therapy within 30 days prior to Screening Visit or plans to receive AAT augmentation therapy at any time during study participation.

  3. Known or suspected allergy or intolerance to AIR-001 or its components

  4. Acute respiratory tract infection or clinically-diagnosed chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbation that required antibiotic treatment and/or systemic corticosteroids within the 8 weeks prior to dosing.

  5. Positive screening test for COVID-19 and/or Influenza.

  6. Lung disease that requires use of continuous oral corticosteroids, continuous supplemental oxygen, day-time ventilatory support, or any participant who is on a lung transplant waiting list.

  7. Liver Fibrosis score > 10 kPa defined by screening liver elastography, historical liver biopsy showing ≥ F3 fibrosis (METAVIR or comparable scoring system), or established diagnosis of hepatic cirrhosis.

  8. Any of the following screening laboratory abnormalities:

    1. Alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST), or gamma-glutamyl transferase (GGT) > 3 x upper limit of normal (ULN)
    2. Total bilirubin > ULN (note: for participants with documented Gilbert's syndrome and direct bilirubin ≤ ULN , exclusion criterion is total bilirubin is > 2.5 mg/dL)
    3. INR > ULN (for participants taking stable doses of anticoagulants, the exclusion criterion is INR > 3.0)
    4. Platelet count ≤ 150 k/μL
    5. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≤ 60 mL/min/1.73m² by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI) equation
    6. Urine Albumin-to-Creatinine Ratio > 300 mg/g
    7. Urine Protein-to-Creatinine Ratio > 500 mg/g

  9. Prolonged QT interval on electrocardiogram (ECG), defined as QTcF ≥ 450ms (men) or ≥ 470ms (women)

  10. ECG findings at screening that render measurements of QT interval imprecise.

  11. History of congestive heart failure, serious cardiac arrythmias requiring anti-arrhythmic medications or unexplained black-outs or fainting episodes with a suspected cardiac origin

  12. Positive screening test or known chronic infection with Hepatitis B, Hepatitis C, or HIV.

  13. Known history of coagulopathy or bleeding diathesis

  14. History or intolerance to subcutaneous (SC) injection including relevant dermatological conditions affecting standard injection sites

  15. History or presence of any medical condition, behavioral or psychiatric disorder, or planned surgical procedure or surgical history that may interfere with participation in the study or interpretation of study results, and/or put the participant at significant risk (in the opinion of the investigator) if he/she participates in the study.

  16. History of any lung-volume reduction procedure in the 6 months prior to screening.

  17. Laboratory value(s) outside the laboratory reference range that is (are) considered to be clinically significant and may affect the safety, efficacy, PK, or PD assessments or interpretation by the Investigator, at screening

  18. History of alcohol or drug abuse within the past three months

  19. Current or previous participation in any other clinical study where the participant has received a dose of an IMP within 3 months or 5 half-lives of the IMP, whichever is longest, prior to Screening Visit

  20. Any previous gene replacement or DNA-editing therapy

  21. Any previous use of an RNA-based therapeutic (except for AIR-001 or RNA-based vaccines) within the 6 months prior to the Screening Visit or at any time if stopped due to drug-related adverse event.

  22. Use of any new prescription, vaccine, herbal remedy, over-the-counter medication, or supplement, or changes in chronic therapies within the 28 days prior to dosing unless approved by study Medical Monitor.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AIR-001 SAD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as a single dose.
Lék: AIR-001 SAD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
Experimentální: AIR-001 SAD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
Lék: AIR-001 SAD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
Experimentální: AIR-001 SAD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
Lék: AIR-001 SAD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
Experimentální: AIR-001 SAD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection, single dose.
Lék: AIR-001 SAD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
Experimentální: AIR-001 MD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as multiple doses.
Lék: AIR-001 MD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
Experimentální: AIR-001 MD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lék: AIR-001 MD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
Experimentální: AIR-001 MD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lék: AIR-001 MD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
Experimentální: AIR-001 MD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lék: AIR-001 MD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
Experimentální: AIR-001 MD Cohort 5

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lék: AIR-001 MD dose level 5

AIR-001 drug product, SC
Experimentální: AIR-001 MD Cohort 6

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Lék: AIR-001 MD dose level 6

AIR-001 drug product, SC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky spojenými s léčbou (TEAE)
Časové okno: Až do dne 169
Až do dne 169
Výskyt laboratorních abnormalit a posunů od výchozí hodnoty, včetně parametrů hematologie, chemie, koagulace a analýzy moči
Časové okno: Výchozí stav až do 169. dne
Výchozí stav až do 169. dne
Výskyt abnormálních životních funkcí
Časové okno: Výchozí hodnota až do dne 169
Výchozí hodnota až do dne 169
Výskyt abnormálních nálezů na elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Od výchozího stavu až do 169. dne
Od výchozího stavu až do 169. dne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase pro AIR-001 od okamžiku podání do poslední měřitelné koncentrace (AUClast)
Časové okno: Až do dne 169
Až do dne 169
Maximální koncentrace přípravku AIR-001 v plazmě (Cmax)
Časové okno: Až do dne 169
Až do dne 169
Změna oproti výchozí hodnotě v hladinách celkového sérového AAT proteinu, včetně sérového M-AAT, Z-AAT a funkčního AAT proteinu
Časové okno: Až do dne 169
Až do dne 169

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AIRNA Corporation

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Information, AIRNA Corporation

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

24. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. října 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. října 2026

Naposledy ověřeno

1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AIR-001-AATD-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit