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Alpha-1 항트립신 결핍증(AATD) 성인 대상 AIR-001의 1상 임상시험 (RepAIR1)

2026년 10월 22일 업데이트: AIRNA Corporation

PiZZ 유전자형으로 인한 AATD 성인 환자에서 피하 투여된 AIR-001의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1상, 오픈라벨, 단일 증량 및 다중 투여 연구

This is a Phase 1, open-label, single ascending dose (SAD) and multiple dose (MD) study of AIR-001 in participants with alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) due to PiZZ genotype.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

The study is designed to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD of AIR-001.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

54

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: AIRNA Corporation Clinical Trials Information
  • 전화번호: 617-609-8790
  • 이메일: patients@airna.com

연구 장소

  • 그루지야
      • Tbilisi, 그루지야
        • 빼는
        • Clinical Study Center 1
      • Tbilisi, 그루지야
        • 종료됨
        • Clinical Study Center 2
  • 네덜란드
      • Leiden, 네덜란드
        • 모병
        • Clinical Study Center
  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드
        • 모병
        • Clinical Study Center
  • 독일
      • Hanover, 독일
        • 모병
        • Clinical Study Center
      • Tübingen, 독일
        • 모병
        • Clinical Study Center
  • 스웨덴
      • Stockholm, 스웨덴
        • 모병
        • Clinical Study Center
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인
        • 모병
        • Clinical Study Center
  • 영국
      • Cambridge, 영국
        • 모병
        • Clinical Study Center
      • London, 영국
        • 모병
        • Clinical Study Center
      • Southampton, 영국
        • 모병
        • Clinical Study Center
  • 포르투갈
      • Matosinhos Municipality, 포르투갈
        • 모병
        • Clinical Study Center
  • 호주
      • Melbourne, 호주
        • 모병
        • Clinical Study Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

  1. Male or female participants >18 years and <75 years of age at the time of signing informed consent
  2. Total serum AAT levels < 11µM (57 mg/dL)
  3. Pi*ZZ genotype confirmed by DNA sequencing within the SERPINA1 gene with no known co-occurring SERPINA1 null variants
  4. Spirometry: Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 40% of predicted
  5. Non-smoker, including vaping, for at least 6 months prior to screening
  6. Body mass index between 18-33.0 kg/m²
  7. Body weight ≥ 45 kg and ≤110 kg
  8. Willing and able to give written informed consent prior to the initiation of any study procedure by the participant
  9. Negative beta human chorionic gonadotropin (β-hCG) at enrolment for women of childbearing potential (WOCBP) only.
  10. Participants who are either a WOCBP or male participant who is heterosexually active with a WOCBP must consent to use a highly effective method of contraception from screening visit until at least 4 weeks after the last dose of investigational medicinal product (IMP).
  11. Willing and able to comply with the study design schedule, all study procedures, and other requirements

Exclusion Criteria:

  1. Female participants who are nursing or lactating

  2. Participant has received AAT augmentation therapy within 30 days prior to Screening Visit or plans to receive AAT augmentation therapy at any time during study participation.

  3. Known or suspected allergy or intolerance to AIR-001 or its components

  4. Acute respiratory tract infection or clinically-diagnosed chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbation that required antibiotic treatment and/or systemic corticosteroids within the 8 weeks prior to dosing.

  5. Positive screening test for COVID-19 and/or Influenza.

  6. Lung disease that requires use of continuous oral corticosteroids, continuous supplemental oxygen, day-time ventilatory support, or any participant who is on a lung transplant waiting list.

  7. Liver Fibrosis score > 10 kPa defined by screening liver elastography, historical liver biopsy showing ≥ F3 fibrosis (METAVIR or comparable scoring system), or established diagnosis of hepatic cirrhosis.

  8. Any of the following screening laboratory abnormalities:

    1. Alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST), or gamma-glutamyl transferase (GGT) > 3 x upper limit of normal (ULN)
    2. Total bilirubin > ULN (note: for participants with documented Gilbert's syndrome and direct bilirubin ≤ ULN , exclusion criterion is total bilirubin is > 2.5 mg/dL)
    3. INR > ULN (for participants taking stable doses of anticoagulants, the exclusion criterion is INR > 3.0)
    4. Platelet count ≤ 150 k/μL
    5. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≤ 60 mL/min/1.73m² by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI) equation
    6. Urine Albumin-to-Creatinine Ratio > 300 mg/g
    7. Urine Protein-to-Creatinine Ratio > 500 mg/g

  9. Prolonged QT interval on electrocardiogram (ECG), defined as QTcF ≥ 450ms (men) or ≥ 470ms (women)

  10. ECG findings at screening that render measurements of QT interval imprecise.

  11. History of congestive heart failure, serious cardiac arrythmias requiring anti-arrhythmic medications or unexplained black-outs or fainting episodes with a suspected cardiac origin

  12. Positive screening test or known chronic infection with Hepatitis B, Hepatitis C, or HIV.

  13. Known history of coagulopathy or bleeding diathesis

  14. History or intolerance to subcutaneous (SC) injection including relevant dermatological conditions affecting standard injection sites

  15. History or presence of any medical condition, behavioral or psychiatric disorder, or planned surgical procedure or surgical history that may interfere with participation in the study or interpretation of study results, and/or put the participant at significant risk (in the opinion of the investigator) if he/she participates in the study.

  16. History of any lung-volume reduction procedure in the 6 months prior to screening.

  17. Laboratory value(s) outside the laboratory reference range that is (are) considered to be clinically significant and may affect the safety, efficacy, PK, or PD assessments or interpretation by the Investigator, at screening

  18. History of alcohol or drug abuse within the past three months

  19. Current or previous participation in any other clinical study where the participant has received a dose of an IMP within 3 months or 5 half-lives of the IMP, whichever is longest, prior to Screening Visit

  20. Any previous gene replacement or DNA-editing therapy

  21. Any previous use of an RNA-based therapeutic (except for AIR-001 or RNA-based vaccines) within the 6 months prior to the Screening Visit or at any time if stopped due to drug-related adverse event.

  22. Use of any new prescription, vaccine, herbal remedy, over-the-counter medication, or supplement, or changes in chronic therapies within the 28 days prior to dosing unless approved by study Medical Monitor.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AIR-001 SAD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as a single dose.
의약품: AIR-001 SAD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
실험적: AIR-001 SAD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
의약품: AIR-001 SAD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
실험적: AIR-001 SAD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
의약품: AIR-001 SAD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
실험적: AIR-001 SAD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection, single dose.
의약품: AIR-001 SAD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
실험적: AIR-001 MD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as multiple doses.
의약품: AIR-001 MD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
실험적: AIR-001 MD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
의약품: AIR-001 MD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
실험적: AIR-001 MD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
의약품: AIR-001 MD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
실험적: AIR-001 MD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
의약품: AIR-001 MD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
실험적: AIR-001 MD Cohort 5

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
의약품: AIR-001 MD dose level 5

AIR-001 drug product, SC
실험적: AIR-001 MD Cohort 6

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
의약품: AIR-001 MD dose level 6

AIR-001 drug product, SC

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
치료 중 발생한 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: Day 169까지
Day 169까지
혈액학, 화학, 응고 및 요검사 매개변수를 포함한 검사실 이상 및 기준선으로부터의 변화 발생률
기간: 기준선부터 최대 169일까지
기준선부터 최대 169일까지
비정상적 생체 징후의 발생률
기간: 기준선부터 최대 169일까지
기준선부터 최대 169일까지
비정상적인 심전도(ECG) 소견의 발생률
기간: 기준선부터 최대 169일까지
기준선부터 최대 169일까지

2차 결과 측정

결과 측정
기간
투여 시점부터 마지막 측정 가능 농도까지 AIR-001의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적 (AUClast)
기간: 최대 169일
최대 169일
AIR-001의 혈장 내 최대 농도 (Cmax)
기간: 최대 169일
최대 169일
기저선 대비 총 혈청 AAT 단백질 수준의 변화, 혈청 M-AAT, Z-AAT 및 기능성 AAT 단백질 포함
기간: 최대 169일
최대 169일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

AIRNA Corporation

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Information, AIRNA Corporation

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2026년 3월 17일

기본 완료 (추정된)

2028년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 2월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 19일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 10월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 10월 22일

마지막으로 확인됨

2026년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AIR-001-AATD-101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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