Alpha-1 항트립신 결핍증(AATD) 성인 대상 AIR-001의 1상 임상시험 (RepAIR1)
2026년 8월 24일 업데이트: AIRNA Corporation
PiZZ 유전자형으로 인한 AATD 성인 환자에서 피하 투여된 AIR-001의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1상, 오픈라벨, 단일 증량 및 다중 투여 연구
이것은 PiZZ 유전자형으로 인한 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)을 가진 참가자를 대상으로 AIR-001의 1상, 개방형, 단일 증량 용량(SAD) 및 다중 용량(MD) 연구입니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
본 연구는 AIR-001의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하도록 설계되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
54
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: AIRNA Corporation Clinical Trials Information
- 전화번호: 617-609-8790
- 이메일: patients@airna.com
연구 장소
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Tbilisi, 그루지야
- 모집하지 않고 적극적으로
- Clinical Study Center 1
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Tbilisi, 그루지야
- 모집하지 않고 적극적으로
- Clinical Study Center 2
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Barcelona, 스페인
- 모병
- Clinical Study Center
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Cambridge, 영국
- 모병
- Clinical Study Center
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London, 영국
- 모병
- Clinical Study Center
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Southampton, 영국
- 모병
- Clinical Study Center
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Matosinhos Municipality, 포르투갈
- 모병
- Clinical Study Center
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Melbourne, 호주
- 모병
- Clinical Study Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 대한 동의서를 서명할 당시 만 18세 이상 75세 미만의 남성 또는 여성 참가자
- 총 혈청 AAT 수치 < 11µM (57 mg/dL)
- 알려진 동반 SERPINA1 null 변이가 없는 SERPINA1 유전자 내 DNA 시퀀싱으로 확인된 Pi*ZZ 유전자형
- 폐활량측정법: 1초간 노력성 호기량(FEV1) ≥ 예측값의 40%
- 선별 전 최소 6개월 동안 전자담배 포함 금연자
- 체질량지수 18-33.0 kg/m²
- 체중 ≥ 45 kg 및 ≤110 kg
- 참가자가 연구 절차 시작 전 서면으로 정보에 대한 동의를 제공할 의향과 능력이 있음
- 가임기 여성(WOCBP)에 한해 등록 시 베타 인간 융모성 생식선 자극 호르몬(β-hCG) 음성.
- WOCBP이거나 WOCBP와 이성애적으로 활동적인 남성 참가자는 선별 방문부터 연구용 의약품(IMP) 최종 투여 후 최소 4주까지 고효율 피임법 사용에 동의해야 함.
- 연구 설계 일정, 모든 연구 절차 및 기타 요구사항을 준수할 의향과 능력이 있음
제외 기준:
- 수유 중이거나 모유 수유 중인 여성 참가자
- 참가자가 선별 방문 전 30일 이내에 AAT 보충 요법을 받았거나 연구 참여 중 언제든지 AAT 보충 요법을 받을 계획임.
- AIR-001 또는 그 성분에 대한 알려진 또는 의심되는 알레르기 또는 내성
- 투여 전 8주 이내에 항생제 치료 및/또는 전신 코르티코스테로이드가 필요한 급성 호흡기 감염 또는 임상적으로 진단된 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 악화.
- COVID-19 및/또는 인플루엔자 선별 검사 양성.
- 지속적 경구 코르티코스테로이드 사용, 지속적 보조 산소 요법, 주간 인공호흡 지원이 필요한 폐질환 또는 폐 이식 대기자 명단에 있는 참가자.
- 선별 간 탄성 측정법으로 정의된 간 섬유화 점수 > 10 kPa, ≥ F3 섬유화(METAVIR 또는 유사 점수 체계)를 보이는 과거 간 생검, 또는 확립된 간경변 진단.
다음 선별 검사실 이상 중 하나:
- 알라닌 아미노전이효소(ALT), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 또는 감마-글루타밀 전이효소(GGT) > 정상 상한(ULN)의 3배
- 총 빌리루빈 > ULN (참고: 문서화된 길버트 증후군 및 직접 빌리루빈 ≤ ULN인 참가자의 경우, 제외 기준은 총 빌리루빈 > 2.5 mg/dL임)
- INR > ULN (안정적인 항응고제 복용 중인 참가자의 경우, 제외 기준은 INR > 3.0임)
- 혈소판 수 ≤ 150 k/µL
- 만성 신장병 역학 공동연구(CKD EPI) 방정식으로 추정된 사구체여과율(eGFR) ≤ 60 mL/min/1.73m²
- 요 알부민 대 크레아티닌 비율 > 300 mg/g
- 요 단백 대 크레아티닌 비율 > 500 mg/g
- 심전도(ECG) 상 연장된 QT 간격, QTcF ≥ 450ms(남성) 또는 ≥ 470ms(여성)으로 정의됨
- QT 간격 측정을 부정확하게 만드는 선별 시 심전도 소견.
- 울혈성 심부전 병력, 항부정맥제가 필요한 심각한 심장 부정맥 또는 심장 기원이 의심되는 원인 불명의 실신 또는 기절 에피소드 병력
- B형 간염, C형 간염 또는 HIV에 대한 양성 선별 검사 또는 알려진 만성 감염.
- 알려진 응고병증 또는 출혈성 질환 병력
- 표준 주사 부위에 영향을 미치는 관련 피부 질환을 포함한 피하(SC) 주사에 대한 병력 또는 내성
- 연구 참여 또는 연구 결과 해석을 방해하거나, 연구에 참여할 경우 참가자에게 상당한 위험을 초래할 수 있는(연구자의 의견으로) 의학적 상태, 행동 또는 정신 장애, 계획된 수술 절차 또는 수술 병력의 병력 또는 존재.
- 선별 전 6개월 이내의 폐용적 감소 시술 병력.
- 선별 시 임상적으로 유의하고 안전성, 효능, 약동학 또는 약력학 평가 또는 연구자의 해석에 영향을 미칠 수 있는 검사실 참고 범위를 벗어난 검사실 수치.
- 과거 3개월 이내의 알코올 또는 약물 남용 병력(의료 기록으로 확인되거나 평균 주간 알코올 섭취량 >14잔/주(한 잔은 12온스[355 mL] 맥주, 5온스[150 mL] 와인, 1.5온스[45 mL] 증류주에 해당) 또는 약물 남용(암페타민, 바르비투르산염, 벤조디아제핀, 코카인, 오피오이드 또는 카나비노이드) 선별 검사 양성, 의학적 처방 요법의 일부인 경우 제외)
- 선별 방문 전 3개월 또는 IMP의 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 IMP 용량을 받은 다른 임상 연구에 현재 또는 이전에 참여한 경우
- 이전의 모든 유전자 대체 또는 DNA 편집 요법
- 선별 방문 전 6개월 이내 또는 약물 관련 이상반응으로 중단된 경우 언제든지 AIR-001 또는 RNA 기반 백신을 제외한 RNA 기반 치료제의 이전 사용.
- 투여 전 28일 이내의 연구 의학 모니터의 승인을 받지 않은 새로운 처방약, 백신, 한약, 일반의약품 또는 보충제 사용 또는 만성 치료법 변경.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: AIR-001 SAD 코호트 1
AIR-001은 단일 용량으로 피하(SC) 주사로 투여되는 무균 보존제 무첨가 용액의 RNA 편집 올리고뉴클레오티드입니다.
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AIR-001 약물 제품, 피하 투여
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실험적: AIR-001 SAD 코호트 2
AIR-001을 SC 주사로 단일 용량 투여.
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AIR-001 약물 제제, 피하 주사
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실험적: AIR-001 SAD 코호트 3
AIR-001을 SC 주사로 단일 용량 투여.
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AIR-001 약물 제품, SC
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실험적: AIR-001 SAD 코호트 4
AIR-001을 피하 주사로 투여, 단일 용량.
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AIR-001 약물 제품, SC
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실험적: AIR-001 MD 코호트 1
AIR-001은 멸균 보존제 무첨가 용액으로 제조된 RNA 편집 올리고뉴클레오타이드로, 피하(SC) 주사로 여러 회 투여됩니다.
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AIR-001 약물 제품, 피하 주사
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실험적: AIR-001 MD 코호트 2
다중 투여로 피하 주사로 투여되는 AIR-001.
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AIR-001 약품, SC
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실험적: AIR-001 MD 코호트 3
SC 주사로 다중 용량으로 투여되는 AIR-001.
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AIR-001 약물 제품, SC
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실험적: AIR-001 MD 코호트 4
AIR-001을 SC 주사로 다중 용량 투여.
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AIR-001 의약품, 피하주사
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실험적: AIR-001 MD 코호트 5
SC 주사로 투여되는 AIR-001의 다중 용량.
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AIR-001 약물 제품, SC
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실험적: AIR-001 MD 코호트 6
AIR-001을 SC 주사로 다중 용량 투여.
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AIR-001 의약품, 피하주사
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 중 발생한 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: Day 169까지
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Day 169까지
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혈액학, 화학, 응고 및 요검사 매개변수를 포함한 검사실 이상 및 기준선으로부터의 변화 발생률
기간: 기준선부터 최대 169일까지
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기준선부터 최대 169일까지
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비정상적 생체 징후의 발생률
기간: 기준선부터 최대 169일까지
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기준선부터 최대 169일까지
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비정상적인 심전도(ECG) 소견의 발생률
기간: 기준선부터 최대 169일까지
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기준선부터 최대 169일까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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투여 시점부터 마지막 측정 가능 농도까지 AIR-001의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적 (AUClast)
기간: 최대 169일
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최대 169일
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AIR-001의 혈장 내 최대 농도 (Cmax)
기간: 최대 169일
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최대 169일
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기저선 대비 총 혈청 AAT 단백질 수준의 변화, 혈청 M-AAT, Z-AAT 및 기능성 AAT 단백질 포함
기간: 최대 169일
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최대 169일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Information, AIRNA Corporation
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 3월 17일
기본 완료 (추정된)
2028년 11월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 19일
처음 게시됨 (실제)
2026년 2월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 24일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AIR-001-AATD-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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