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Um Estudo de Fase 1 do AIR-001 em Adultos com Deficiência de Alfa-1 Antitripsina (AATD) (RepAIR1)

22 de outubro de 2026 atualizado por: AIRNA Corporation

Estudo de Fase 1, Aberto, de Dose Única Ascendente e Dose Múltipla para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica do AIR-001 Administrado por Via Subcutânea em Adultos com AATD Devido ao Genótipo PiZZ

This is a Phase 1, open-label, single ascending dose (SAD) and multiple dose (MD) study of AIR-001 in participants with alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) due to PiZZ genotype.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

The study is designed to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD of AIR-001.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

54

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: AIRNA Corporation Clinical Trials Information
  • Número de telefone: 617-609-8790
  • E-mail: patients@airna.com

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hanover, Alemanha
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
      • Tübingen, Alemanha
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Austrália
      • Melbourne, Austrália
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Geórgia
      • Tbilisi, Geórgia
        • Retirado
        • Clinical Study Center 1
      • Tbilisi, Geórgia
        • Rescindido
        • Clinical Study Center 2
  • Holanda
      • Leiden, Holanda
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Portugal
      • Matosinhos Municipality, Portugal
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Suécia
      • Stockholm, Suécia
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 74 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  1. Male or female participants >18 years and <75 years of age at the time of signing informed consent
  2. Total serum AAT levels < 11µM (57 mg/dL)
  3. Pi*ZZ genotype confirmed by DNA sequencing within the SERPINA1 gene with no known co-occurring SERPINA1 null variants
  4. Spirometry: Forced expiratory volume in 1 second (FEV1) ≥ 40% of predicted
  5. Non-smoker, including vaping, for at least 6 months prior to screening
  6. Body mass index between 18-33.0 kg/m²
  7. Body weight ≥ 45 kg and ≤110 kg
  8. Willing and able to give written informed consent prior to the initiation of any study procedure by the participant
  9. Negative beta human chorionic gonadotropin (β-hCG) at enrolment for women of childbearing potential (WOCBP) only.
  10. Participants who are either a WOCBP or male participant who is heterosexually active with a WOCBP must consent to use a highly effective method of contraception from screening visit until at least 4 weeks after the last dose of investigational medicinal product (IMP).
  11. Willing and able to comply with the study design schedule, all study procedures, and other requirements

Exclusion Criteria:

  1. Female participants who are nursing or lactating

  2. Participant has received AAT augmentation therapy within 30 days prior to Screening Visit or plans to receive AAT augmentation therapy at any time during study participation.

  3. Known or suspected allergy or intolerance to AIR-001 or its components

  4. Acute respiratory tract infection or clinically-diagnosed chronic obstructive pulmonary disease (COPD) exacerbation that required antibiotic treatment and/or systemic corticosteroids within the 8 weeks prior to dosing.

  5. Positive screening test for COVID-19 and/or Influenza.

  6. Lung disease that requires use of continuous oral corticosteroids, continuous supplemental oxygen, day-time ventilatory support, or any participant who is on a lung transplant waiting list.

  7. Liver Fibrosis score > 10 kPa defined by screening liver elastography, historical liver biopsy showing ≥ F3 fibrosis (METAVIR or comparable scoring system), or established diagnosis of hepatic cirrhosis.

  8. Any of the following screening laboratory abnormalities:

    1. Alanine aminotransferase (ALT), aspartate aminotransferase (AST), or gamma-glutamyl transferase (GGT) > 3 x upper limit of normal (ULN)
    2. Total bilirubin > ULN (note: for participants with documented Gilbert's syndrome and direct bilirubin ≤ ULN , exclusion criterion is total bilirubin is > 2.5 mg/dL)
    3. INR > ULN (for participants taking stable doses of anticoagulants, the exclusion criterion is INR > 3.0)
    4. Platelet count ≤ 150 k/μL
    5. Estimated glomerular filtration rate (eGFR) ≤ 60 mL/min/1.73m² by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD EPI) equation
    6. Urine Albumin-to-Creatinine Ratio > 300 mg/g
    7. Urine Protein-to-Creatinine Ratio > 500 mg/g

  9. Prolonged QT interval on electrocardiogram (ECG), defined as QTcF ≥ 450ms (men) or ≥ 470ms (women)

  10. ECG findings at screening that render measurements of QT interval imprecise.

  11. History of congestive heart failure, serious cardiac arrythmias requiring anti-arrhythmic medications or unexplained black-outs or fainting episodes with a suspected cardiac origin

  12. Positive screening test or known chronic infection with Hepatitis B, Hepatitis C, or HIV.

  13. Known history of coagulopathy or bleeding diathesis

  14. History or intolerance to subcutaneous (SC) injection including relevant dermatological conditions affecting standard injection sites

  15. History or presence of any medical condition, behavioral or psychiatric disorder, or planned surgical procedure or surgical history that may interfere with participation in the study or interpretation of study results, and/or put the participant at significant risk (in the opinion of the investigator) if he/she participates in the study.

  16. History of any lung-volume reduction procedure in the 6 months prior to screening.

  17. Laboratory value(s) outside the laboratory reference range that is (are) considered to be clinically significant and may affect the safety, efficacy, PK, or PD assessments or interpretation by the Investigator, at screening

  18. History of alcohol or drug abuse within the past three months

  19. Current or previous participation in any other clinical study where the participant has received a dose of an IMP within 3 months or 5 half-lives of the IMP, whichever is longest, prior to Screening Visit

  20. Any previous gene replacement or DNA-editing therapy

  21. Any previous use of an RNA-based therapeutic (except for AIR-001 or RNA-based vaccines) within the 6 months prior to the Screening Visit or at any time if stopped due to drug-related adverse event.

  22. Use of any new prescription, vaccine, herbal remedy, over-the-counter medication, or supplement, or changes in chronic therapies within the 28 days prior to dosing unless approved by study Medical Monitor.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AIR-001 SAD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as a single dose.
Medicamento: AIR-001 SAD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 SAD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
Medicamento: AIR-001 SAD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 SAD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as a single dose.
Medicamento: AIR-001 SAD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 SAD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection, single dose.
Medicamento: AIR-001 SAD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 MD Cohort 1

AIR-001 is an RNA-editing oligonucleotide in sterile preservative-free solution administered by subcutaneous (SC) injection as multiple doses.
Medicamento: AIR-001 MD dose level 1

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 MD Cohort 2

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Medicamento: AIR-001 MD dose level 2

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 MD Cohort 3

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Medicamento: AIR-001 MD dose level 3

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 MD Cohort 4

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Medicamento: AIR-001 MD dose level 4

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 MD Cohort 5

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Medicamento: AIR-001 MD dose level 5

AIR-001 drug product, SC
Experimental: AIR-001 MD Cohort 6

AIR-001 administered by SC injection as multiple doses.
Medicamento: AIR-001 MD dose level 6

AIR-001 drug product, SC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAET)
Prazo: Até ao Dia 169
Até ao Dia 169
Incidência de anormalidades laboratoriais e alterações em relação à linha de base, incluindo parâmetros de hematologia, química, coagulação e urinálise
Prazo: Linha de base até ao Dia 169
Linha de base até ao Dia 169
Incidência de sinais vitais anormais
Prazo: Baseline até ao Dia 169
Baseline até ao Dia 169
Incidência de achados anormais no eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Linha de base até ao Dia 169
Linha de base até ao Dia 169

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Área sob a curva da concentração plasmática ao longo do tempo para AIR-001 desde o momento da administração até à última concentração mensurável (AUClast)
Prazo: Até ao Dia 169
Até ao Dia 169
Concentração máxima de AIR-001 no plasma (Cmax)
Prazo: Até ao Dia 169
Até ao Dia 169
Alteração em relação ao valor basal nos níveis de proteína AAT sérica total, incluindo proteína M-AAT sérica, Z-AAT sérica e proteína AAT funcional
Prazo: Até ao Dia 169
Até ao Dia 169

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AIRNA Corporation

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Information, AIRNA Corporation

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

17 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de novembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

24 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de outubro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de outubro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AIR-001-AATD-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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