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XIAP（X連鎖性アポトーシス阻害因子）欠損症患者におけるケルセチン

2026年3月26日 更新者：Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

XIAP（X連鎖性アポトーシス阻害因子）欠損症患者におけるケルセチンの安全性と忍容性、薬物動態、および予備的有効性を評価するためのパイロット研究

本研究の目的は、XIAP欠損症の男性患者における炎症の軽減を目的とした経口クェルセチンの安全性および忍容性を評価することです。 クェルセチンは天然の抗酸化物質であり、他の疾患における炎症を減少させる能力を含む多くの特性を有しています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

XIAP欠損症は、まれな遺伝性免疫疾患です。 XIAPは通常炎症を抑制しますが、XIAP欠損症は炎症の増加を引き起こします。 患者は、発熱、低血球数（血球減少症）、脾腫、肝臓の問題、発作、およびその他の症状を特徴とする生命を脅かす過剰炎症症候群である血球貪食性リンパ組織球症（HLH）を含む、いくつかの炎症性問題を発症する可能性があります。 患者は、反復性の発熱や低血球数などのより軽度の症状を発症する可能性があります。 炎症性腸疾患（IBD）、関節炎、または眼の炎症（ブドウ膜炎）も、他のよりまれな合併症の中で発生することがあります。 XIAP欠損症はしばしば生命を脅かすものであり、重度の疾患を持つ患者は、唯一の治療法である同種造血細胞移植（HCT）による治療を必要とします。 残念ながら、同種HCTは高い死亡リスクと重大な副作用に関連しています。 したがって、重大な副作用のない安全な他の治療オプションを見つけることが重要です。

この研究の目的は、XIAP欠損症の男性患者における炎症を軽減するための経口ケルセチンの安全性と忍容性を評価することです。 ケルセチンは天然の抗酸化物質であり、他の疾患における炎症を減少させる能力を含む多くの特性を持っています。

研究の種類

介入

入学 (推定)

12

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rebecca Marsh, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

適格基準：

  • 男性患者
  • XIAP欠損症の診断
  • 年齢が2歳以上の患者
  • 血清IL-18が600 pg/mL以上（検査室で定義された正常上限値477 pg/mLの約25％上回る値）
  • 経口薬を服用可能であること

除外基準：

  • 透析を必要とする腎不全
  • 登録時点での総ビリルビンが3 mg/dLを超える、および/またはSGPTが300を超える
  • 医学的理由によりジゴキシン療法を中止できない患者
  • 医学的理由によりフルオロキノロン療法を中止できない患者
  • 妊娠のリスクがある、または子供を持つ可能性があり、研究期間中に適切な避妊法を使用できない患者
  • 過去1ヶ月以内にケルセチンまたは市販の抗酸化サプリメントを摂取した患者
  • 不安定な疾患状態、または入院や医療ケアの迅速な強化を必要とするその他の医学的問題を有する患者
  • XIAP欠損症の他の治療研究に参加している患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ケルセチン
すべての被験者は、最大総投与量1日4000mg/日を上限として、1日2回に分けて投与される体重調整用量のケルセチンを投与されます。
薬：ケルセチン
ケルセチンは、体重調整用量で経口投与され、1日最大総投与量は4000mg/日で、1日2回に分けて投与されます。 患者が70kg以上の場合、用量は自動的に最大投与量の4000mg/日に割り当てられます。 患者には、摂取のためにケルセチンを少量のヨーグルトまたは他の好みの食品と混ぜるよう指示されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
XIAP欠損症患者におけるケルセチンの安全性
時間枠：6か月
有害事象の評価
6か月
XIAP欠損症患者におけるケルセチンの耐容性
時間枠：6か月
不耐性のため研究薬を中止した被験者数
6か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
XIAP欠損症患者におけるクエルセチンの薬物動態（PK）
時間枠：ベースライン、2か月後、および6か月後の投与前および投与後
「曲線下面積（AUC）」は、これらの患者におけるクェルセチンの薬物動態（PK）を記述するために使用されます。
ベースライン、2か月後、および6か月後の投与前および投与後

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

捜査官

  • 主任研究者：Rebecca Marsh, MD、Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2026年2月26日

一次修了 (推定)

2028年11月1日

研究の完了 (推定)

2029年6月1日

試験登録日

最初に提出

2026年2月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年2月20日

最初の投稿 (実際)

2026年2月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月26日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2024-0601

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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