Kvercetin u pacientů s deficitem XIAP (X-vázaný inhibitor apoptózy)
Pilotní studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti, farmakokinetiky a předběžné účinnosti kvercetinu u pacientů s deficitem XIAP (X-vázaný inhibitor apoptózy)
Přehled studie
Detailní popis
Deficit XIAP je vzácná genetická porucha imunity. XIAP normálně potlačuje zánět a deficit XIAP vede ke zvýšenému zánětu. Pacienti mohou vyvinout několik zánětlivých problémů včetně hemofagocytární lymfohistiocytózy (HLH), život ohrožujícího syndromu přemáhajícího zánětu charakterizovaného horečkou, nízkým počtem krevních buněk (cytopeniemi), zvětšenou slezinou, jaterními problémy, záchvaty a dalšími projevy. Pacienti mohou vyvinout mírnější příznaky, jako jsou opakující se horečky nebo problémy s nízkým počtem krevních buněk. Zánětlivé onemocnění střev (IBD), artritida nebo zánět očí (uveitida) se také mohou vyskytnout, mezi dalšími vzácnějšími komplikacemi. Deficit XIAP je často život ohrožující a pacienti se závažným onemocněním vyžadují léčbu alogenní transplantací hematopoetických buněk (HCT), což je jediná dostupná léčebná léčba. Bohužel, alogenní HCT je spojena s vysokým rizikem úmrtnosti a významnými vedlejšími účinky. Proto je důležité najít další možnosti léčby, které jsou bezpečné bez závažných vedlejších účinků.
Účelem studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost perorálního kvercetinu při snižování zánětu u mužských pacientů s deficitem XIAP. Kvercetin je přirozeně se vyskytující antioxidant, který má mnoho vlastností včetně schopnosti snižovat zánět u jiných onemocnění.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Richard Cooper
- Telefonní číslo: 513-803-7450
- E-mail: richard.cooper@cchmc.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Kelly McIntosh
- Telefonní číslo: 513-803-0460
- E-mail: Kelly.McIntosh@cchmc.org
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Nábor
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Richard Cooper
- Telefonní číslo: 513-803-7450
- E-mail: richard.cooper@cchmc.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Rebecca Marsh, MD
-
Kontakt:
- Kelly McIntosh
- Telefonní číslo: 513-803-0460
- E-mail: Kelly.McIntosh@cchmc.org
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mužští pacienti
- Diagnóza deficience XIAP
- Pacienti ve věku ≥2 let
- Hladina IL-18 v séru ≥600 pg/mL (přibližně 25 % nad laboratorně stanovenou horní hranicí normy 477 pg/mL)
- Schopnost užívat enterální léky
Kritéria pro vyloučení:
- Selhání ledvin vyžadující dialýzu
- Celkový bilirubin >3 mg/dl a/nebo SGPT >300 v době zařazení
- Pacienti léčení digoxinem, kteří z lékařských důvodů nemohou léčbu přerušit
- Pacienti léčení fluorochinolony, kteří z lékařských důvodů nemohou léčbu přerušit
- Pacienti ohrožení těhotenstvím nebo zplozením dítěte, kteří nejsou schopni používat přijatelné metody antikoncepce po dobu trvání studie
- Pacienti, kteří v posledním měsíci užívali kvercetin nebo jakékoli volně prodejné antioxidační doplňky
- Pacienti s nestabilním zdravotním stavem nebo jinými zdravotními problémy vyžadujícími hospitalizaci nebo rychlé zvýšení lékařské péče
- Účast v jiné terapeutické studii deficience XIAP
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kvercetin
Všichni subjekty obdrží dávku kvercetinu upravenou podle hmotnosti s maximální celkovou denní dávkou 4000 mg/den, rozdělenou do dvou denních dávek.
|
Kvercetin bude podáván orálně v dávce upravené podle hmotnosti s maximální celkovou denní dávkou 4000 mg/den, rozdělenou do dvou denních dávek.
Pokud pacient váží 70 kg nebo více, dávka bude automaticky stanovena na maximální dávku 4000 mg/den.
Pacientům bude doporučeno smíchat kvercetin s malým množstvím jogurtu nebo jiného preferovaného jídla pro požití.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost kvercetinu u pacientů s deficitem XIAP
Časové okno: 6 měsíců
|
Hodnocení nežádoucích účinků
|
6 měsíců
|
|
Snášenlivost kvercetinu u pacientů s deficitem XIAP
Časové okno: 6 měsíců
|
Počet subjektů, které přerušily studii kvůli intoleranci na léčivo
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Farmakokinetika (PK) kvercetinu u pacientů s deficitem XIAP
Časové okno: Před a po podání výchozí dávky, po 2 měsících a po 6 měsících
|
Pro popis farmakokinetiky kvercetinu u těchto pacientů bude využita 'plocha pod křivkou (AUC)'
|
Před a po podání výchozí dávky, po 2 měsících a po 6 měsících
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2024-0601
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .