Quercetina in pazienti con deficit di XIAP (Inibitore dell'apoptosi legato al cromosoma X)
Uno Studio Pilota per Valutare la Sicurezza e la Tollerabilità, la Farmacocinetica e l'Efficacia Preliminare della Quercetina in Pazienti con Deficit di XIAP (Inibitore X-Linked dell'Apoptosi)
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
La carenza di XIAP è un raro disturbo immunitario genetico. Di solito, XIAP sopprime l'infiammazione e la sua carenza porta a un aumento dell'infiammazione. I pazienti possono sviluppare diversi problemi infiammatori, tra cui la linfistiocitosi emofagocitica (HLH), una sindrome potenzialmente letale caratterizzata da un'infiammazione incontrollata con febbre, riduzione delle cellule del sangue (citopenie), milza ingrossata, problemi epatici, convulsioni e altre manifestazioni. Possono manifestarsi anche sintomi più lievi come febbre ricorrente o problemi legati alla riduzione delle cellule del sangue. Possono verificarsi anche malattie infiammatorie intestinali (IBD), artrite o infiammazione degli occhi (uveite), tra altre complicazioni più rare. La carenza di XIAP è spesso pericolosa per la vita e i pazienti con malattia grave richiedono un trattamento con trapianto allogenico di cellule ematopoietiche (HCT), l'unico trattamento curativo disponibile. Sfortunatamente, il trapianto allogenico HCT è associato a un alto rischio di mortalità e significativi effetti collaterali. Pertanto, è importante trovare altre opzioni di trattamento sicure e senza effetti collaterali rilevanti.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della quercetina orale nel ridurre l'infiammazione nei pazienti maschi con carenza di XIAP. La quercetina è un antiossidante naturale che ha molte proprietà, tra cui la capacità di ridurre l'infiammazione in altre malattie.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Richard Cooper
- Numero di telefono: 513-803-7450
- Email: richard.cooper@cchmc.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Kelly McIntosh
- Numero di telefono: 513-803-0460
- Email: Kelly.McIntosh@cchmc.org
Luoghi di studio
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Reclutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Contatto:
- Richard Cooper
- Numero di telefono: 513-803-7450
- Email: richard.cooper@cchmc.org
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Investigatore principale:
- Rebecca Marsh, MD
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Contatto:
- Kelly McIntosh
- Numero di telefono: 513-803-0460
- Email: Kelly.McIntosh@cchmc.org
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile
- Diagnosi di deficit di XIAP
- Pazienti ≥2 anni di età
- IL-18 sierica ≥600 pg/mL (circa il 25% al di sopra del limite superiore normale definito in laboratorio di 477 pg/mL)
- In grado di assumere farmaci per via enterale
Criteri di esclusione:
- Insufficienza renale che richiede dialisi
- Bilirubina totale >3 mg/dl e/o SGPT >300 al momento dell'arruolamento
- Pazienti in terapia con digossina, che non possono interrompere il trattamento per motivi medici
- Pazienti in terapia con fluorochinoloni, che non possono interrompere il trattamento per motivi medici
- Pazienti a rischio di gravidanza o di generare un figlio e che non sono in grado di utilizzare metodi contraccettivi accettabili durante la durata dello studio
- Pazienti che hanno assunto quercetina o qualsiasi integratore antiossidante da banco nell'ultimo mese
- Pazienti con stato di malattia instabile o altri problemi medici che richiedono ospedalizzazione o rapida escalation delle cure mediche
- Partecipazione a un altro studio terapeutico per il deficit di XIAP
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Quercetina
Tutti i soggetti riceveranno una dose di quercetina adattata al peso, per un massimo di 4000 mg/giorno, suddivisa in due somministrazioni giornaliere.
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La quercetina verrà somministrata per via orale a una dose adeguata al peso per un massimo di 4000 mg/giorno, suddivisa in due dosi giornaliere.
Se il paziente pesa 70 kg o più, la dose verrà automaticamente assegnata al massimo di 4000 mg/giorno.
Ai pazienti verrà indicato di mescolare la quercetina con una piccola quantità di yogurt o altro alimento preferito per l'ingestione.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza della quercetina nei pazienti con deficit di XIAP
Lasso di tempo: 6 mesi
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Valutazione degli EA
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6 mesi
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Tollerabilità del quercetina in pazienti con deficit di XIAP
Lasso di tempo: 6 mesi
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Numero di soggetti che interrompono il farmaco dello studio a causa di intolleranza
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Farmacocinetica (PK) del quercetina in pazienti con deficit di XIAP
Lasso di tempo: Pre e post dose al basale, a 2 mesi e a 6 mesi
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L'"area sotto la curva (AUC)" verrà utilizzata per descrivere la farmacocinetica della quercetina in questi pazienti
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Pre e post dose al basale, a 2 mesi e a 6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2024-0601
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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