Кверцетин у пациентов с дефицитом XIAP (X-связанного ингибитора апоптоза)
Пилотное исследование по оценке безопасности и переносимости, фармакокинетики и предварительной эффективности кверцетина у пациентов с дефицитом XIAP (X-связанного ингибитора апоптоза)
Обзор исследования
Подробное описание
Дефицит XIAP – это редкое генетическое иммунное заболевание. XIAP обычно подавляет воспаление, а его дефицит приводит к усилению воспалительных процессов. У пациентов могут развиться несколько воспалительных проблем, включая гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз (ГЛГ) – угрожающий жизни синдром чрезмерного воспаления, характеризующийся лихорадкой, низкими показателями крови (цитопениями), увеличением селезёнки, проблемами с печенью, судорогами и другими проявлениями. У пациентов могут развиться более лёгкие симптомы, такие как повторяющиеся лихорадки или проблемы с низкими показателями крови. Воспалительное заболевание кишечника (ВЗК), артрит или воспаление глаз (увеит) также могут возникать, среди других более редких осложнений. Дефицит XIAP часто угрожает жизни, и пациенты с тяжёлой формой заболевания требуют лечения с помощью аллогенной трансплантации гемопоэтических клеток (ТГК), которая является единственным доступным лечебным методом. К сожалению, аллогенная ТГК связана с высоким риском смертности и значительными побочными эффектами. Поэтому важно найти другие варианты лечения, которые были бы безопасными без серьёзных побочных эффектов.
Цель исследования – оценить безопасность и переносимость перорального кверцетина для снижения воспаления у пациентов мужского пола с дефицитом XIAP. Кверцетин – это природный антиоксидант, обладающий многими свойствами, включая способность уменьшать воспаление при других заболеваниях.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Richard Cooper
- Номер телефона: 513-803-7450
- Электронная почта: richard.cooper@cchmc.org
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Kelly McIntosh
- Номер телефона: 513-803-0460
- Электронная почта: Kelly.McIntosh@cchmc.org
Места учебы
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Рекрутинг
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Контакт:
- Richard Cooper
- Номер телефона: 513-803-7450
- Электронная почта: richard.cooper@cchmc.org
-
Главный следователь:
- Rebecca Marsh, MD
-
Контакт:
- Kelly McIntosh
- Номер телефона: 513-803-0460
- Электронная почта: Kelly.McIntosh@cchmc.org
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского пола
- Диагноз дефицита XIAP
- Пациенты в возрасте ≥2 лет
- Уровень IL-18 в сыворотке ≥600 пг/мл (примерно на 25% выше лабораторно определенного верхнего предела нормы 477 пг/мл)
- Способность принимать энтеральные лекарственные средства
Критерии исключения:
- Почечная недостаточность, требующая диализа
- Общий билирубин >3 мг/дл и/или SGPT >300 на момент включения в исследование
- Пациенты, получающие терапию дигоксином, которые не могут прекратить лечение по медицинским показаниям
- Пациенты, получающие терапию фторхинолонами, которые не могут прекратить лечение по медицинским показаниям
- Пациенты, которые подвержены риску беременности или отцовства и не могут использовать приемлемые методы контрацепции в течение всего исследования
- Пациенты, которые получали кверцетин или любые безрецептурные антиоксидантные добавки в течение последнего 1 месяца
- Пациенты с нестабильным состоянием заболевания или другими медицинскими проблемами, требующими госпитализации или быстрой эскалации медицинской помощи
- Участие в другом терапевтическом исследовании по дефициту XIAP
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Кверцетин
Все участники получат дозу кверцетина, скорректированную по весу, с максимальной общей суточной дозой 4000 мг/день, разделенной на два приема в день.
|
Кверцетин будет вводиться перорально в дозе, скорректированной по весу, с максимальной суточной дозой 4000 мг/день, разделенной на два приема в день.
Если вес пациента составляет 70 кг или более, доза автоматически будет назначена на максимальном уровне 4000 мг/день.
Пациентам будет рекомендовано смешивать кверцетин с небольшим количеством йогурта или другой предпочтительной пищи для приема внутрь.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность кверцетина у пациентов с дефицитом XIAP
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Оценка НЯ
|
6 месяцев
|
|
Переносимость кверцетина у пациентов с дефицитом XIAP
Временное ограничение: 6 месяцев
|
Количество участников, прекративших прием исследуемого препарата из-за непереносимости
|
6 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Фармакокинетика (ФК) кверцетина у пациентов с дефицитом XIAP
Временное ограничение: До и после дозы в исходном состоянии, через 2 месяца и через 6 месяцев
|
'Площадь под кривой (AUC)' будет использоваться для описания фармакокинетики кверцетина у этих пациентов
|
До и после дозы в исходном состоянии, через 2 месяца и через 6 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2024-0601
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .