Kwercetyna u pacjentów z niedoborem XIAP (X-linked inhibitor of apoptozy)
Badanie pilotażowe oceniające bezpieczeństwo i tolerancję, farmakokinetykę oraz wstępną skuteczność kwercetyny u pacjentów z niedoborem XIAP (X-linked Inhibitor of Apoptosis)
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Niedobór XIAP jest rzadkim genetycznym zaburzeniem odporności. XIAP zazwyczaj hamuje stan zapalny, a jego niedobór prowadzi do zwiększonego stanu zapalnego. U pacjentów może rozwinąć się kilka problemów zapalnych, w tym hemofagocytarna limfohistiocytoza (HLH), zagrażający życiu zespół przytłaczającego stanu zapalnego charakteryzujący się gorączką, niską liczbą krwinek (cytopenie), powiększoną śledzioną, problemami z wątrobą, napadami drgawkowymi i innymi objawami. Pacjenci mogą rozwinąć łagodniejsze objawy, takie jak nawracające gorączki lub problemy z niską liczbą krwinek. Może również wystąpić nieswoiste zapalenie jelit (IBD), zapalenie stawów lub zapalenie oczu (zapalenie błony naczyniowej oka), wśród innych rzadszych powikłań. Niedobór XIAP jest często zagrażający życiu, a pacjenci z ciężką chorobą wymagają leczenia allogenicznym przeszczepem komórek krwiotwórczych (HCT), który jest jedynym dostępnym leczeniem leczącym. Niestety, allogeniczny HCT wiąże się z wysokim ryzykiem śmiertelności i znacznymi skutkami ubocznymi. Dlatego ważne jest znalezienie innych opcji leczenia, które są bezpieczne bez poważnych skutków ubocznych.
Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji doustnej kwercetyny w zmniejszaniu stanu zapalnego u mężczyzn z niedoborem XIAP. Kwercetyna jest naturalnie występującym przeciwutleniaczem, który ma wiele właściwości, w tym zdolność do zmniejszania stanu zapalnego w innych chorobach.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Richard Cooper
- Numer telefonu: 513-803-7450
- E-mail: richard.cooper@cchmc.org
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Kelly McIntosh
- Numer telefonu: 513-803-0460
- E-mail: Kelly.McIntosh@cchmc.org
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Rekrutacyjny
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Richard Cooper
- Numer telefonu: 513-803-7450
- E-mail: richard.cooper@cchmc.org
-
Główny śledczy:
- Rebecca Marsh, MD
-
Kontakt:
- Kelly McIntosh
- Numer telefonu: 513-803-0460
- E-mail: Kelly.McIntosh@cchmc.org
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Pacjenci płci męskiej
- Rozpoznanie niedoboru XIAP
- Pacjenci w wieku ≥2 lat
- Stężenie IL-18 w surowicy ≥600 pg/mL (około 25% powyżej górnej granicy normy laboratoryjnej wynoszącej 477 pg/mL)
- Zdolność do przyjmowania leków doustnie
Kryteria wyłączenia:
- Niewydolność nerek wymagająca dializoterapii
- Stężenie bilirubiny całkowitej >3 mg/dl i/lub SGPT >300 w momencie rekrutacji
- Pacjenci otrzymujący terapię digoksyną, którzy z przyczyn medycznych nie mogą przerwać leczenia
- Pacjenci otrzymujący terapię fluorochinolonami, którzy z przyczyn medycznych nie mogą przerwać leczenia
- Pacjenci zagrożeni ciążą lub spłodzeniem dziecka, którzy nie mogą stosować akceptowanych metod antykoncepcji przez cały czas trwania badania
- Pacjenci, którzy otrzymywali kwercetynę lub jakiekolwiek dostępne bez recepty suplementy przeciwutleniające w ciągu ostatniego miesiąca
- Pacjenci z niestabilnym stanem choroby lub innymi problemami medycznymi wymagającymi hospitalizacji lub szybkiej eskalacji opieki medycznej
- Uczestnictwo w innym badaniu terapeutycznym dotyczącym niedoboru XIAP
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Kwercytyna
Wszyscy uczestnicy otrzymają dawkę kwercetyny dostosowaną do masy ciała, z maksymalną całkowitą dawką dobową wynoszącą 4000 mg/dzień, podzieloną na dwie dawki dziennie.
|
Kwercetyna będzie podawana doustnie w dawce dostosowanej do masy ciała, z maksymalną całkowitą dawką dobową 4000 mg/dzień, podzieloną na dwie dawki.
Jeśli pacjent waży 70 kg lub więcej, dawka zostanie automatycznie przypisana jako maksymalna dawka 4000 mg/dzień.
Pacjentom zostanie zalecone wymieszanie kwercetyny z niewielką ilością jogurtu lub innego preferowanego pokarmu przed spożyciem.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo kwercetyny u pacjentów z niedoborem XIAP
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Ocena zdarzeń niepożądanych
|
6 miesięcy
|
|
Tolerancja kwercetyny u pacjentów z niedoborem XIAP
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Liczba uczestników, którzy przerwali przyjmowanie leku badanego z powodu nietolerancji
|
6 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Farmakokinetyka (PK) kwercetyny u pacjentów z niedoborem XIAP
Ramy czasowe: Przed i po podaniu dawki w punkcie wyjściowym, po 2 miesiącach i po 6 miesiącach
|
'Obszar pod krzywą (AUC)' zostanie wykorzystany do opisania farmakokinetyki kwercetyny u tych pacjentów
|
Przed i po podaniu dawki w punkcie wyjściowym, po 2 miesiącach i po 6 miesiącach
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2024-0601
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .