XIAP(X-연관 세포사멸 억제인자) 결핍 환자에서의 케르세틴
XIAP(X-연관 세포사멸 억제인자) 결핍 환자에서 케르세틴의 안전성과 내약성, 약동학 및 예비 효능을 평가하기 위한 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
XIAP 결핍은 드문 유전성 면역 장애입니다. XIAP는 일반적으로 염증을 억제하며, XIAP 결핍은 염증 증가로 이어집니다. 환자는 발열, 낮은 혈구 수(세포감소증), 비장 비대, 간 문제, 경련 및 기타 증상을 특징으로 하는 치명적인 과도한 염증 증후군인 혈구탐식성림프조직구증(HLH)을 포함한 여러 염증성 문제를 발생할 수 있습니다. 환자는 반복되는 발열이나 낮은 혈구 수 문제와 같은 경미한 증상을 나타낼 수 있습니다. 염증성 장질환(IBD), 관절염 또는 눈의 염증(포도막염)도 발생할 수 있으며, 기타 더 드문 합병증도 있을 수 있습니다. XIAP 결핍은 종종 생명을 위협하며, 심각한 질환을 가진 환자는 유일하게 가능한 치료법인 동종 조혈모세포 이식(HCT)으로 치료가 필요합니다. 불행히도, 동종 HCT은 높은 사망 위험과 중대한 부작용과 관련이 있습니다. 따라서 주요 부작용 없이 안전한 다른 치료 옵션을 찾는 것이 중요합니다.
이 연구의 목적은 XIAP 결핍을 가진 남성 환자에서 염증 감소를 위한 경구 퀘르세틴의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 퀘르세틴은 다른 질병에서 염증을 감소시키는 능력을 포함한 많은 특성을 가진 천연 항산화제입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Richard Cooper
- 전화번호: 513-803-7450
- 이메일: richard.cooper@cchmc.org
연구 연락처 백업
- 이름: Kelly McIntosh
- 전화번호: 513-803-0460
- 이메일: Kelly.McIntosh@cchmc.org
연구 장소
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- 모병
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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연락하다:
- Richard Cooper
- 전화번호: 513-803-7450
- 이메일: richard.cooper@cchmc.org
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수석 연구원:
- Rebecca Marsh, MD
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연락하다:
- Kelly McIntosh
- 전화번호: 513-803-0460
- 이메일: Kelly.McIntosh@cchmc.org
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 남성 환자
- XIAP 결핍 진단
- 나이 2세 이상 환자
- 혈청 IL-18 ≥600 pg/mL (정상 상한치 477 pg/mL의 약 25% 초과)
- 경구 약물 복용 가능한 환자
제외 기준:
- 투석이 필요한 신부전
- 등록 시 총 빌리루빈 >3 mg/dL 및/또는 SGPT >300
- 의학적 이유로 치료 중단이 불가능한 디곡신 요법 환자
- 의학적 이유로 치료 중단이 불가능한 플루오로퀴놀론 요법 환자
- 임신 가능성이 있거나 자녀를 가질 수 있으며 연구 기간 동안 허용 가능한 피임법 사용이 불가능한 환자
- 최근 1개월 이내에 케르세틴 또는 일반의약품 항산화제를 복용한 환자
- 질환 상태가 불안정하거나 입원 또는 급격한 의료 조치가 필요한 기타 의학적 문제가 있는 환자
- XIAP 결핍에 대한 다른 치료 연구에 참여 중인 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 퀘르세틴
모든 피험자는 최대 하루 총 4000mg/일의 용량으로, 하루에 두 번 나누어 체중 조절된 퀘르세틴 용량을 투여받게 됩니다.
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퀘르세틴은 체중에 따라 조절된 용량으로 경구 투여되며, 최대 일일 총 용량은 4000mg/일로 하루에 두 번 나누어 투여됩니다.
환자가 70 kg 이상일 경우, 용량은 자동으로 최대 용량인 4000mg/일로 할당됩니다.
환자들은 퀘르세틴을 요구르트나 기타 선호하는 음식 소량과 섞어 복용하도록 안내받을 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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XIAP 결핍 환자에서 케르세틴의 안전성
기간: 6개월
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AE 평가
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6개월
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XIAP 결핍 환자에서 케르세틴의 내약성
기간: 6개월
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내약성 문제로 연구 약물 복용을 중단한 대상자 수
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6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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XIAP 결핍 환자에서 케르세틴의 약물동력학(PK)
기간: 기준선, 2개월 및 6개월 시점에서 투여 전과 투여 후
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'곡선하면적(AUC)'은 이들 환자에서 케르세틴의 약동학을 설명하기 위해 사용될 것입니다
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기준선, 2개월 및 6개월 시점에서 투여 전과 투여 후
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2024-0601
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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