Quercetin bei Patienten mit XIAP-Mangel (X-chromosomaler Inhibitor der Apoptose)
Eine Pilotstudie zur Bewertung von Sicherheit und Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufiger Wirksamkeit von Quercetin bei Patienten mit XIAP-Mangel (X-linked Inhibitor of Apoptosis)
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
XIAP-Mangel ist eine seltene genetische Immunkrankheit. XIAP unterdrückt normalerweise Entzündungen, und ein XIAP-Mangel führt zu verstärkten Entzündungen. Patienten können mehrere entzündliche Probleme entwickeln, einschließlich hämophagozytischer Lymphohistiozytose (HLH), einem lebensbedrohlichen Syndrom mit überwältigender Entzündung, gekennzeichnet durch Fieber, niedrige Blutwerte (Zytopenien), eine vergrößerte Milz, Leberprobleme, Krampfanfälle und andere Manifestationen. Patienten können mildere Symptome entwickeln, wie wiederkehrendes Fieber oder Probleme mit niedrigen Blutwerten. Entzündliche Darmerkrankungen (IBD), Arthritis oder Entzündungen der Augen (Uveitis) können ebenfalls auftreten, neben anderen selteneren Komplikationen. XIAP-Mangel ist oft lebensbedrohlich, und Patienten mit schwerer Erkrankung benötigen eine Behandlung mit allogener hämatopoetischer Zelltransplantation (HCT), der einzig verfügbaren kurativen Behandlung. Leider ist die allogene HCT mit einem hohen Sterberisiko und erheblichen Nebenwirkungen verbunden. Daher ist es wichtig, andere Behandlungsoptionen zu finden, die sicher und ohne größere Nebenwirkungen sind.
Zweck der Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit von oralem Quercetin bei der Verringerung von Entzündungen bei männlichen Patienten mit XIAP-Mangel zu bewerten. Quercetin ist ein natürlich vorkommendes Antioxidans mit vielen Eigenschaften, einschließlich der Fähigkeit, Entzündungen bei anderen Krankheiten zu verringern.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Richard Cooper
- Telefonnummer: 513-803-7450
- E-Mail: richard.cooper@cchmc.org
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Kelly McIntosh
- Telefonnummer: 513-803-0460
- E-Mail: Kelly.McIntosh@cchmc.org
Studienorte
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Rekrutierung
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Kontakt:
- Richard Cooper
- Telefonnummer: 513-803-7450
- E-Mail: richard.cooper@cchmc.org
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Hauptermittler:
- Rebecca Marsh, MD
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Kontakt:
- Kelly McIntosh
- Telefonnummer: 513-803-0460
- E-Mail: Kelly.McIntosh@cchmc.org
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche Patienten
- Diagnose eines XIAP-Mangels
- Patienten ≥2 Jahre alt
- Serum-IL-18 ≥600 pg/mL (etwa 25 % über dem laborbestimmten oberen Normwert von 477 pg/mL)
- In der Lage, enterale Medikamente einzunehmen
Ausschlusskriterien:
- Nierenversagen, das eine Dialyse erfordert
- Gesamtbilirubin >3 mg/dl und/oder SGPT >300 zum Zeitpunkt der Einschreibung
- Patienten, die eine Digoxin-Therapie erhalten und diese aus medizinischen Gründen nicht absetzen können
- Patienten, die eine Fluorchinolon-Therapie erhalten und diese aus medizinischen Gründen nicht absetzen können
- Patienten, die schwanger werden oder ein Kind zeugen könnten und während der Studiendauer keine akzeptablen Verhütungsmethoden anwenden können
- Patienten, die in den letzten 4 Wochen Quercetin oder rezeptfreie Antioxidantien eingenommen haben
- Patienten mit instabilem Krankheitszustand oder anderen medizinischen Problemen, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine rasche Eskalation der medizinischen Versorgung erfordern
- Teilnahme an einer anderen therapeutischen Studie für XIAP-Mangel
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Quercetin
Alle Teilnehmer erhalten eine gewichtsangepasste Dosis Quercetin mit einer maximalen Gesamttagesdosis von 4000 mg/Tag, aufgeteilt auf zwei Gaben pro Tag.
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Quercetin wird oral in einer gewichtsangepassten Dosis mit einer maximalen Gesamttagesdosis von 4000 mg/Tag verabreicht, aufgeteilt auf zweimal täglich.
Wenn der Patient 70 kg oder mehr wiegt, wird die Dosis automatisch mit der maximalen Dosis von 4000 mg/Tag festgelegt.
Die Patienten werden angewiesen, Quercetin mit einer kleinen Menge Joghurt oder anderem bevorzugten Lebensmittel zur Einnahme zu mischen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Sicherheit von Quercetin bei Patienten mit XIAP-Defizienz
Zeitfenster: 6 Monate
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Beurteilung von unerwünschten Ereignissen
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6 Monate
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Verträglichkeit von Quercetin bei Patienten mit XIAP-Mangel
Zeitfenster: 6 Monate
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Anzahl der Probanden, die das Studienmedikament aufgrund von Unverträglichkeit absetzen
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6 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Pharmakokinetik (PK) von Quercetin bei Patienten mit XIAP-Mangel
Zeitfenster: Vor und nach der Dosis zu Studienbeginn, nach 2 Monaten und nach 6 Monaten
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'Area under the curve (AUC)' wird zur Beschreibung der Pharmakokinetik von Quercetin bei diesen Patienten verwendet
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Vor und nach der Dosis zu Studienbeginn, nach 2 Monaten und nach 6 Monaten
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2024-0601
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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