Quercétine chez les patients présentant un déficit en XIAP (inhibiteur lié à l'X de l'apoptose)
Étude pilote pour évaluer la sécurité et la tolérance, la pharmacocinétique et l'efficacité préliminaire de la quercétine chez les patients présentant un déficit en XIAP (inhibiteur lié à l'X de l'apoptose)
Aperçu de l'étude
Description détaillée
La déficience en XIAP est un trouble immunitaire génétique rare. Le XIAP supprime habituellement l'inflammation et sa déficience entraîne une augmentation de l'inflammation. Les patients peuvent développer plusieurs problèmes inflammatoires, notamment la lymphohistiocytose hémophagocytaire (LHH), un syndrome potentiellement mortel d'inflammation massive caractérisé par de la fièvre, une diminution des cellules sanguines (cytopénies), une rate hypertrophiée, des problèmes hépatiques, des convulsions et d'autres manifestations. Les patients peuvent développer des symptômes plus légers tels que des fièvres récurrentes ou des problèmes de faible numération sanguine. La maladie inflammatoire de l'intestin (MII), l'arthrite ou l'inflammation des yeux (uvéite) peuvent également survenir, parmi d'autres complications plus rares. La déficience en XIAP est souvent mortelle et les patients atteints d'une forme sévère nécessitent un traitement par greffe de cellules souches hématopoïétiques allogénique (GCSH), qui est le seul traitement curatif disponible. Malheureusement, la GCSH allogénique est associée à un risque élevé de mortalité et à des effets secondaires importants. Il est donc important de trouver d'autres options de traitement sûres sans effets secondaires majeurs.
L'objectif de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérance de la quercétine orale pour réduire l'inflammation chez les patients masculins atteints de déficience en XIAP. La quercétine est un antioxydant naturel qui possède de nombreuses propriétés, notamment la capacité de diminuer l'inflammation dans d'autres maladies.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Richard Cooper
- Numéro de téléphone: 513-803-7450
- E-mail: richard.cooper@cchmc.org
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Kelly McIntosh
- Numéro de téléphone: 513-803-0460
- E-mail: Kelly.McIntosh@cchmc.org
Lieux d'étude
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Recrutement
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Contact:
- Richard Cooper
- Numéro de téléphone: 513-803-7450
- E-mail: richard.cooper@cchmc.org
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Chercheur principal:
- Rebecca Marsh, MD
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Contact:
- Kelly McIntosh
- Numéro de téléphone: 513-803-0460
- E-mail: Kelly.McIntosh@cchmc.org
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
- Patients de sexe masculin
- Diagnostic de déficit en XIAP
- Patients âgés de ≥2 ans
- IL-18 sérique ≥600 pg/mL (environ 25 % au-dessus de la limite supérieure normale définie par le laboratoire de 477 pg/mL)
- Capables de prendre des médicaments par voie entérale
Critères d'exclusion :
- Insuffisance rénale nécessitant une dialyse
- Bilirubine totale >3 mg/dl et/ou SGPT >300 au moment de l'inclusion
- Patients sous traitement par digoxine, incapables d'interrompre le traitement pour des raisons médicales
- Patients sous traitement par fluoroquinolone, incapables d'interrompre le traitement pour des raisons médicales
- Patients à risque de grossesse ou de paternité et incapables d'utiliser des méthodes contraceptives acceptables pendant la durée de l'étude
- Patients ayant reçu de la quercétine ou toute supplémentation antioxydante en vente libre au cours du dernier mois
- Patients avec un état pathologique instable ou d'autres problèmes médicaux nécessitant une hospitalisation ou une escalade rapide des soins médicaux
- Participant à une autre étude thérapeutique pour le déficit en XIAP
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Quercétine
Tous les sujets recevront une dose ajustée en fonction du poids de quercétine pour une dose quotidienne totale maximale de 4000 mg/jour, divisée en deux prises par jour.
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La quercétine sera administrée par voie orale à une dose ajustée au poids, pour une dose quotidienne totale maximale de 4000 mg/jour, divisée en deux prises par jour.
Si le patient pèse 70 kg ou plus, la dose sera automatiquement attribuée à la dose maximale de 4000 mg/jour.
Il sera demandé aux patients de mélanger la quercétine avec une petite quantité de yaourt ou d'un autre aliment de leur choix pour l'ingestion.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité de la quercétine chez les patients présentant un déficit en XIAP
Délai: 6 mois
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Évaluation des effets indésirables
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6 mois
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Tolérabilité de la quercétine chez les patients présentant un déficit en XIAP
Délai: 6 mois
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Nombre de sujets qui arrêtent le traitement de l'étude en raison d'une intolérance
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pharmacocinétique (PK) de la quercétine chez les patients présentant un déficit en XIAP
Délai: Pré-dose et post-dose au départ, à 2 mois et à 6 mois
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'L'aire sous la courbe (ASC)' sera utilisée pour décrire la pharmacocinétique de la quercétine chez ces patients
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Pré-dose et post-dose au départ, à 2 mois et à 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 2024-0601
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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