Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Quercetine bij patiënten met XIAP-deficiëntie (X-gebonden remmer van apoptose)

26 maart 2026 bijgewerkt door: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Een pilotstudie om de veiligheid en verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige werkzaamheid van quercetine te evalueren bij patiënten met XIAP (X-gebonden remmer van apoptose)-deficiëntie

Het doel van de studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van orale quercetine bij het verminderen van ontsteking bij mannelijke patiënten met XIAP-deficiëntie. Quercetine is een natuurlijk voorkomende antioxidant die veel eigenschappen heeft, waaronder het vermogen om ontsteking bij andere ziekten te verminderen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

XIAP-deficiëntie is een zeldzame genetische immuunstoornis. XIAP onderdrukt normaal gesproken ontstekingen en XIAP-deficiëntie leidt tot verhoogde ontsteking. Patiënten kunnen verschillende ontstekingsproblemen ontwikkelen, waaronder hemofagocytaire lymfohistiocytose (HLH), een levensbedreigend syndroom van overweldigende ontsteking gekenmerkt door koorts, lage bloedwaarden (cytopenieën), een vergrote milt, leverproblemen, epileptische aanvallen en andere manifestaties. Patiënten kunnen mildere symptomen ontwikkelen zoals terugkerende koorts of problemen met lage bloedwaarden. Inflammatoire darmziekte (IBD), artritis of ontsteking van de ogen (uveïtis) kunnen ook voorkomen, naast andere zeldzamere complicaties. XIAP-deficiëntie is vaak levensbedreigend en patiënten met ernstige ziekte vereisen behandeling met allogene hematopoëtische celtransplantatie (HCT), wat de enige beschikbare genezende behandeling is. Helaas is allogene HCT geassocieerd met een hoog sterfterisico en aanzienlijke bijwerkingen. Daarom is het belangrijk om andere behandelingsopties te vinden die veilig zijn zonder grote bijwerkingen.

Het doel van de studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van orale quercetine te evalueren bij het verminderen van ontsteking bij mannelijke patiënten met XIAP-deficiëntie. Quercetine is een natuurlijk voorkomende antioxidant die vele eigenschappen heeft, waaronder het vermogen om ontsteking bij andere ziekten te verminderen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Werving
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rebecca Marsh, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke patiënten
  • Diagnose van XIAP-deficiëntie
  • Patiënten ≥2 jaar oud
  • Serum IL-18 ≥600 pg/mL (ongeveer 25% boven de door het laboratorium gedefinieerde bovengrens van normaal van 477 pg/mL)
  • In staat om enterale medicatie in te nemen

Exclusiecriteria:

  • Nierfalen waarvoor dialyse nodig is
  • Totaal bilirubine >3 mg/dl en/of SGPT >300 op het moment van inschrijving
  • Patiënten die digoxinetherapie krijgen en de behandeling om medische redenen niet kunnen staken
  • Patiënten die fluorochinolontherapie krijgen en de behandeling om medische redenen niet kunnen staken
  • Patiënten die risico lopen op zwangerschap of een kind verwekken en geen acceptabele anticonceptiemethoden kunnen gebruiken tijdens de duur van de studie
  • Patiënten die quercetine of vrij verkrijgbare antioxidantensupplementen hebben gebruikt in de afgelopen maand
  • Patiënten met een onstabiele ziekte of andere medische problemen die ziekenhuisopname of snelle escalatie van medische zorg vereisen
  • Deelnemen aan een andere therapeutische studie voor XIAP-deficiëntie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Quercetine
Alle proefpersonen zullen een op gewicht aangepaste dosis quercetine krijgen, met een maximale totale dagelijkse dosis van 4000mg/dag, verdeeld over twee keer per dag.
Geneesmiddel: Quercetine
Quercetine wordt oraal toegediend in een op gewicht aangepaste dosis voor een maximale totale dagelijkse dosis van 4000 mg/dag, verdeeld over twee keer per dag. Als de patiënt 70 kg of meer weegt, wordt de dosis automatisch toegewezen aan de maximale dosis van 4000 mg/dag. Patiënten krijgen de instructie om quercetine te mengen met een kleine hoeveelheid yoghurt of ander voorkeursvoedsel voor inname.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid van quercetine bij patiënten met XIAP-deficiëntie
Tijdsspanne: 6 maanden
Beoordeling van AEs
6 maanden
Tolerantie van quercetine bij patiënten met XIAP-deficiëntie
Tijdsspanne: 6 maanden
Aantal proefpersonen die de studiebehandeling staken vanwege intolerantie
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK) van quercetine bij patiënten met XIAP-deficiëntie
Tijdsspanne: Pre- en postdosis bij baseline, na 2 maanden en na 6 maanden
'Area under the curve (AUC)' zal worden gebruikt om de PK van quercetine bij deze patiënten te beschrijven
Pre- en postdosis bij baseline, na 2 maanden en na 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 november 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2024-0601

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren