Kversetiini potilailla, joilla on XIAP (X-kromosomin välittämä apoptoosin estäjä) -puutos
Pilottitutkimus kvartsietiinin turvallisuuden ja siedettävyyden, farmakokinetiikan sekä alustavan tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on XIAP (X-kromosomin kytketty apoptoosin estäjä) -puutos
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
XIAP-puutos on harvinainen geneettinen immuunijärjestelmän sairaus. XIAP yleensä tukahduttaa tulehdusta ja XIAP-puutos johtaa lisääntyneeseen tulehdukseen. Potilailla voi kehittyä useita tulehdusongelmia, mukaan lukien hemofagosyyttinen lymfohistiokytoosi (HLH), hengenvaarallinen ylivoimaisen tulehduksen oireyhtymä, jolle on ominaista kuume, alhainen verisolulasku (sytopenia), suurentunut perna, maksaongelmat, kouristukset ja muut ilmenemismuodot. Potilailla voi kehittyä lievempiä oireita, kuten toistuvia kuumeita tai alhaisen verisolulaskun ongelmia. Tulehduksellinen suolistosairaus (IBD), niveltulehdus tai silmien tulehdus (uveitti) voi myös esiintyä muiden harvinaisempien komplikaatioiden ohella. XIAP-puutos on usein hengenvaarallinen ja vakavasti sairastuneet potilaat tarvitsevat hoitoa allogeenisella hematopoieettisella solusiirrolla (HCT), joka on ainoa saatavilla oleva parantava hoito. Valitettavasti allogeeninen HCT liittyy korkeaan kuolleisuusriskiin ja merkittäviin sivuvaikutuksiin. Siksi on tärkeää löytää muita hoitovaihtoehtoja, jotka ovat turvallisia ilman merkittäviä sivuvaikutuksia.
Tutkimuksen tarkoitus on arvioida suun kautta annettavan kversetiinin turvallisuutta ja siedettävyyttä tulehduksen vähentämisessä XIAP-puutosta sairastavilla miespotilailla. Kversetiini on luonnossa esiintyvä antioksidantti, jolla on monia ominaisuuksia, mukaan lukien kyky vähentää tulehdusta muissa sairauksissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Richard Cooper
- Puhelinnumero: 513-803-7450
- Sähköposti: richard.cooper@cchmc.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Kelly McIntosh
- Puhelinnumero: 513-803-0460
- Sähköposti: Kelly.McIntosh@cchmc.org
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Rekrytointi
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Richard Cooper
- Puhelinnumero: 513-803-7450
- Sähköposti: richard.cooper@cchmc.org
-
Päätutkija:
- Rebecca Marsh, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Kelly McIntosh
- Puhelinnumero: 513-803-0460
- Sähköposti: Kelly.McIntosh@cchmc.org
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miespotilaat
- XIAP-puutoksen diagnoosi
- Potilaat ≥2 vuoden ikäisiä
- Seerumin IL-18 ≥600 pg/mL (noin 25 % laboratoriossa määritellyn ylärajan 477 pg/mL yläpuolella)
- Kyky ottaa enteraalista lääkitystä
Poissulkemiskriteerit:
- Munuaisten vajaatoiminta, joka vaatii dialyysiä
- Kokonaisbilirubiini >3 mg/dl ja/tai SGPT >300 rekisteröitymisen aikana
- Potilaat, jotka saavat digoksiinihoidon eivätkä voi lääketieteellisistä syistä keskeyttää hoitoa
- Potilaat, jotka saavat fluorokinolonihoidon eivätkä voi lääketieteellisistä syistä keskeyttää hoitoa
- Potilaat, jotka ovat raskauden riskissä tai voivat siittää lapsen eivätkä voi käyttää hyväksyttyjä ehkäisykeinoja tutkimuksen aikana
- Potilaat, jotka ovat saaneet kversetiiniä tai mitään reseptivapaata antioksidanttilisää viimeisen kuukauden aikana
- Potilaat, joilla on epävakaa sairaustila tai muita lääketieteellisiä ongelmia, jotka vaativat sairaalahoitoa tai nopeaa lääketieteellisen hoidon tehostamista
- Osallistuminen toiseen XIAP-puutoksen terapeuttiseen tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kversetiini
Kaikki kohteet saavat painoon sovitetun annoksen kversetiiniä, enimmäispäiväannos on 4000 mg/päivä, jaettuna kahdesti päivässä.
|
Kversetiiniä annostellaan suun kautta painoon suhteutetulla annoksella, enimmäiskokonaispäiväannos on 4000 mg/vrk, jaettuna kahteen kertaan päivässä.
Jos potilaan paino on 70 kg tai enemmän, annos määrätään automaattisesti enimmäisannokseksi 4000 mg/vrk.
Potilaille annetaan ohjeita sekoittaa kversetiini pieneen määrään jugurttia tai muuta haluttua ruokaa nauttimista varten.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kversetiinin turvallisuus XIAP-puutospotilailla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Haittavaikutusten arviointi
|
6 kuukautta
|
|
Kversetiinin siedettävyys XIAP-puutosoireyhtymää sairastavilla potilailla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tutkimuslääkkeen sietämättömyyden vuoksi keskeyttäneiden koehenkilöiden lukumäärä
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kversetiinin farmakokinetiikka (PK) potilailla, joilla on XIAP-puutos
Aikaikkuna: Ennen ja jälkeen annoksen alkuvaiheessa, 2 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla
|
'Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC)' käytetään kuvaamaan kversetiinin farmakokinetiikkaa näissä potilaissa
|
Ennen ja jälkeen annoksen alkuvaiheessa, 2 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Rebecca Marsh, MD, Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2024-0601
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .