男性参加者における脆弱性X症候群治療のためのSPG601の効果と安全性を調査する研究
2026年2月24日 更新者：Spinogenix
脆弱X症候群の男性参加者におけるSPG601の有効性、安全性、および薬物動態を評価するための第2b相／第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
この第2b/3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、2部構成の研究では、脆弱X症候群を有する成人男性参加者におけるSPG601の異なる投与レジメンの有効性、安全性および忍容性を評価します。
調査の概要
詳細な説明
これは、FXSを有する男性参加者を対象に、SPG601の複数の投与レジメンの有効性、安全性、忍容性を評価するために設計された、第2b相／第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照の試験です。
この試験は、第2b相（投与レジメン探索、4群並行デザイン）と第2相の2つの部分から構成されています：適格な参加者は、SPG601またはマッチしたプラセボのいずれかを投与されるように無作為に割り付けられます。 参加者は4週間にわたって試験介入を受け、最後の試験介入投与後4週間追跡調査されます。
第3相（2群並行デザイン）：適格な参加者は、SPG601またはマッチしたプラセボを1:1の割合で無作為に投与されます。 第3相で投与されるSPG601の用量は、第2b相の解析に基づいて定義されます。 参加者は12週間にわたって試験介入を受け、最後の試験介入投与後4週間追跡調査されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
248
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Contact
- 電話番号：(503) 673-3842
- メール：contact@spinogenix.com
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
参加基準：
- 18歳から45歳までの成人男性（両端を含む）
- 遺伝子検査で確認されたフラジャイルX症候群の診断
- 患者には介護者がいなければならない
- 重大な病歴がなく、健康状態が良好であること
除外基準：
- 研究の完了を妨げる身体的または心理的状態
- 制御されていない発作、または過去6か月以内に発作のあったてんかんの既往歴
- 矯正不可能な聴覚または視覚障害
- 自殺行動または自殺念慮の既往歴
- プロトコル仕様に基づき異常なスクリーニング時のバイタルサイン
- 臨床的に有意な異常を示す心電図
- 過去6か月以内の物質乱用または依存の既往歴
- 過去30日以内の他の研究製品の使用
- カプセルを飲み込むことができない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：第2b相：活性対照薬
第2b相：脆弱X症候群の参加者に投与される活性SPG601。脆弱X症候群の参加者は、4週間毎日SPG601を投与されるように無作為化されます。
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合成小分子
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プラセボコンパレーター：フェーズ2b：プラセボ
脆弱X症候群の参加者は、4週間にわたってプラセボを投与されるよう無作為に割り付けられます。
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プラセボ
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アクティブコンパレータ：第3相：有効性対照薬
脆弱X症候群の参加者は、12週間にわたって第2b相から決定されたSPG601の投与量を受けるよう無作為に割り当てられます
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合成小分子
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プラセボコンパレーター：第3相：プラセボ
脆弱X症候群の参加者は、12週間にわたりプラセボを投与されるように無作為に割り付けられます
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プラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Phase 2b：NIH-TCBからの総合認知複合変化感度スコアのベースラインからの変化
時間枠：8週間
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NIH Toolbox（NIH-TCB）総合認知複合変化感度スコア（CSS）は、時間経過に伴う認知変化を測定するために使用されます。
スコアが高いほど、機能レベルが高いことを示します。
スコアは通常、発達範囲全体にわたって分布し、個人の年齢と認知能力に応じて、500ポイントをはるかに上回る場合も下回る場合もあります。
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8週間
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第2b相：安静時におけるEEG安静状態相対パワーバンドのベースラインからの変化
時間枠：8週間
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安静時脳波のベースラインからの相対パワー変化は、ガンマ帯、アルファ帯、シータ帯、ベータ帯などのパワーバンドにおける有意なシフトによって特徴づけられます
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8週間
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フェーズ3：NIH-TCBからの総合認知複合スコアのベースラインからの変化
時間枠：12週間
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NIH Toolbox（NIH-TCB）総合認知複合変化感受性スコア（CSS）は、時間経過に伴う認知的変化を測定するために使用されます。
結晶化複合（読解力・語彙力）と流動性複合（記憶・実行機能・処理速度）のスコアを組み合わせて算出されます。
スコアが高いほど、機能レベルが高いことを示します。
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12週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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第2b相：NIH-TCBからの流動性推論複合変化感受性スコアのベースラインからの変化
時間枠：8週間
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NIHツールボックス認知バッテリー（NIHTB-CB）の流動性認知複合体（FCC）は、神経機能の変化を測定するために設計されています。
これは、5つのテスト（次元変化カードソート、フランカー、リストソート、パターン比較、およびピクチャーシーケンスメモリー）のスコアを組み合わせて、実行機能、記憶、および処理速度の測定値を提供します。
スコアが高いほど、より高いレベルの機能を示します。
優れた能力は130、平均は約100、70未満は障害を示します。
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8週間
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Phase 2b: NIH-TCBからのフランカー・スコアのベースラインからの変化
時間枠：8週間
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フランカー抑制制御では、参加者に周囲の刺激に注意を向けずに一つの刺激に集中するよう求めることで、抑制制御と注意力を評価します。
スコアが高いほど、より良いパフォーマンスを示します。 |
8週間
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フェーズ2b：有害事象（AEs）および重篤な有害事象（SAEs）の発生率、性質、および重症度
時間枠：8週間
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治療に伴う有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率、性質、および重症度
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8週間
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第2b相：研究期間中のコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）のベースラインからの変化
時間枠：8週間
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自殺傾向の前向き評価は、自殺念慮と行動を評価する質問票であるコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）を用いて行われます。
自殺念慮セクションの項目4または5で「はい」と答える、または自殺行動セクションのいずれかの項目で「はい」と答えることは、陽性と見なされます。
範囲は2〜25です
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8週間
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Phase 2b: SPG601の血漿中濃度のPKパラメータ-Cmax
時間枠：4週間
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投与後の血漿中SPG601の最大濃度
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4週間
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第2b相：血漿中SPG601濃度のPKパラメータ-T 1/2
時間枠：4週間
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投与後の血漿中におけるSPG601の代謝半減期
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4週間
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第3相：有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率、性質、および重症度
時間枠：16週間
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治療関連有害事象（TEAEs）および重篤な有害事象（SAEs）の発生率、性質、および重症度
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16週間
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第3相：研究期間中のコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）のベースラインからの変化
時間枠：8週間
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自殺傾向の前向き評価は、自殺念慮と行動を評価する質問票であるコロンビア自殺重症度評価尺度（C-SSRS）を用いて実施されます。
自殺念慮セクションの項目4または5で「はい」、または自殺行動セクションのいずれかの項目で「はい」と回答した場合を陽性とみなします。
範囲は2〜25です
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8週間
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第3相: NIH-TCBからのフランカースコアのベースラインからの変化
時間枠：12週間
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Flanker Inhibitory controlは、参加者が周囲の刺激に注意を向けずに一つの刺激に集中することを求めることで、抑制制御と注意力を評価します。
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12週間
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第3相：NIH-TCBにおけるFluid Reasoning Composite Change Sensitive Scoresのベースラインからの変化
時間枠：12週間
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NIHツールボックス認知バッテリー（NIHTB-CB）の流動認知合成（FCC）は、神経機能の変化を測定するために設計されています。
これは5つのテスト（次元変化カードソート、フランカー、リストソーティング、パターン比較、および絵シーケンス記憶）のスコアを組み合わせて、実行機能、記憶、および処理速度の測定値を提供します。
スコアが高いほど、より高いレベルの機能を示します。
優れた能力は130、平均は約100、70未満は障害とされます。
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12週間
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Phase 3: NIH-TCBの総合認知複合スコアにおけるベースラインから4週目および8週目までの変化
時間枠：8週間
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NIHツールボックス（NIH-TCB）総合認知複合体変化感受性スコア（CSS）は、時間経過に伴う認知変化を測定するために使用されます。
結晶化複合体（読解力／語彙力）と流動性複合体（記憶力／実行機能／処理速度）のスコアを組み合わせて算出されます。
スコアが高いほど、機能レベルが高いことを示します。
スコアは通常、発達範囲全体に広がり、個人の年齢と認知能力に応じて、500ポイントをはるかに上回ったり下回ったりすることがよくあります。
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8週間
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フェーズ3：層別の異常行動チェックリスト（ABC）総合スコアを用いた脆弱X症候群の行動症状のベースラインからの変化
時間枠：12週間
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Aberrant Behavior Checklist-Community edition（ABC-C）は、知的障害のある子供や成人の問題行動を、自宅、居住施設、職業訓練センターで評価するための、介護者が評価する58項目の症状チェックリストです。
評価は、各項目に0（「全く問題ない」）から3（「問題が深刻」）のスコアを付与することで行われます。ABCはFXS特有の因子化システム（ABC-FX）を使用して採点され、総合スコアは0から165の範囲でランク付けされます。
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12週間
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第3相：ベースラインから第12週までのVineland Adaptive Behavior Scale第3版の変化
時間枠：12週間
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Vineland-3適応行動尺度（Vineland-3）では、コミュニケーション、日常生活技能、社会化の各領域スコアおよび複合スコアを使用します。 適応行動複合標準スコアは、各領域の標準スコアの合計から計算され、適応行動複合標準スコアに変換されます。 スコアが高いほど、適応機能のレベルが高いことを示します。 |
12週間
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フェーズ3：不安、抑うつ、気分スケール（ADAMS）のベースラインからの変化
時間枠：12週間
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不安、抑うつ、気分尺度（ADAMS）スコアは、介護者によって報告された不適切な発語、易怒性、多動性、無気力／引きこもり、常同行動、社会的回避をベースラインと比較して評価するために使用されます。
この尺度は、躁状態／多動行動、抑うつ気分、社会的回避、全般性不安、強迫行動に対処する5つの因子で構成されています。
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12週間
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第3相：介護者による数値評価システム（NRS）における行動およびその他の症状のベースラインからの変化
時間枠：12週間
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日常生活機能、言語、学業スキルの各領域における患者特有の行動に基づく数値評価尺度（NRS）スコア。
介護者は0から10の範囲で個人を評価し、0は「最も深刻な問題」、10は「全く問題なし」を示します。
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12週間
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第3相：治験責任医師による評価に基づくCGI-Iのベースラインからの変化
時間枠：12週間
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臨床的全体印象-改善（CGI-I）尺度は、治療反応を評価するために使用される臨床医評価尺度です。
スコアは1から7まで（1が「非常に改善」、4が「変化なし」、7が「非常に悪化」）の範囲です。
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12週間
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第3相：介護者全般改善印象（CaGI-I）評価のベースラインからの変化
時間枠：12週間
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Caregiver Global Impression of Improvement（CaGI-I）は、被験者の全体的な状態に関する介護者の視点を提供するための包括的尺度です。
介護者は7段階の尺度を使用して、状態がベースラインからどのように変化したかを評価します。
数値が高いほど状態の悪化を示します。
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12週間
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フェーズ3：血漿中のSPG601濃度のPKパラメータ-Cmax
時間枠：12週間
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SPG601投与後の血漿中最大濃度
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12週間
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第3相：血漿中のSPG601濃度のPKパラメータ-T 1/2
時間枠：12週間
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用量投与後の血漿中のSPG601の代謝半減期
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12週間
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第3相サブスタディ：チャープ刺激および定常状態刺激に対するガンマ範囲のベースラインからの変化
時間枠：12週間
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聴覚テストは、刺激に対する反応の違いを評価します。
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12週間
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第3相サブスタディ：安静時のα、θ、γ帯域におけるEEG安静状態相対パワーのベースラインからの変化
時間枠：12週間
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安静時EEGのベースラインからの相対パワー変化は、ガンマ、アルファ、シータ、ベータバンドなどのパワーバンドにおける有意なシフトによって特徴付けられます
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12週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年3月1日
一次修了 (推定)
2030年2月1日
研究の完了 (推定)
2030年6月30日
試験登録日
最初に提出
2026年2月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月24日
最初の投稿 (実際)
2026年2月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月24日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。