Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus SPG601:n vaikutuksista ja turvallisuudesta Fragile X -syndrooman hoidossa miesosallistujilla

tiistai 24. helmikuuta 2026 päivittänyt: Spinogenix

Vaiheen 2b/3 satunnainen, kaksoissokkotutkimus, jossa arvioidaan SPG601:n tehoa, turvallisuutta ja farmakokinetiikkaa miehillä, joilla on Fragile X -oireyhtymä

Tämä vaiheen 2b/3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumelääke-kontrolloitu, 2-osainen tutkimus arvioi eri annostelujärjestelmien SPG601:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla miesosallistujilla, joilla on Fragile X -oireyhtymä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2b/3 satunnaistettu, kaksoissokko, lumelääkekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida useiden SPG601-annosmäärien tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä miehillä osallistujilla, joilla on FXS.

Tutkimus koostuu kahdesta osasta, vaihe 2b, annosmäärän määrittäminen, 4-ryhmäinen rinnakkaissuunnittelu: Kelvolliset osallistujat satunnaistetaan saamaan SPG601 tai vastaava lumelääke. Osallistujat saavat tutkimusinterventiota 4 viikon ajan ja heitä seurataan 4 viikkoa viimeisen tutkimusintervention annoksen jälkeen.

Vaihe 3, 2-ryhmäinen rinnakkaissuunnittelu: Kelvolliset osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1 saamaan SPG601 tai vastaava lumelääke. Vaiheessa 3 annosteltava SPG601-annos määritellään vaiheen 2b analyysin perusteella. Osallistujat saavat tutkimusinterventiota 12 viikon ajan ja heitä seurataan 4 viikkoa viimeisen tutkimusintervention annoksen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

248

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Aikuiset miehet 18–45-vuotiaat, mukaan lukien
  • Fragile X -diagnoosi, joka on vahvistettu geneettisellä testauksella
  • Potilaalla on oltava huoltaja
  • On oltava hyvässä kunnossa ilman merkittävää sairaushistoriaa

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa fyysinen tai psyykkinen tila, joka estää tutkimuksen suorittamisen
  • Halliintamattomat kouristukset tai epilepsian historia, jossa on ollut kouristus viimeisten 6 kuukauden aikana
  • Kuulo- tai näkövammat, joita ei voida korjata
  • Itsemurhayritysten tai itsemurha-ajatusten historia
  • Poikkeavat seulontavitaalit, jotka ovat poikkeavia protokollan määrittelyn mukaisesti
  • Kliinisesti merkittävästi poikkeava EKG
  • Päihderiippuvuuden tai -väärinkäytön historia viimeisten 6 kuukauden aikana
  • Muut tutkittavat tuotteet viimeisten 30 päivän aikana
  • Kyvyttömyys nieleä kapseleita

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Vaihe 2b: Aktiivinen vertailuaine
Vaihe 2b: Aktiivinen SPG601 annostellaan osallistujille, joilla on Fragile X -oireyhtymä. Osallistujat, joilla on Fragile X -oireyhtymä, arvotaan saamaan SPG601:tä päivittäin 4 viikon ajan.
Lääke: SPG601
synteettinen pieni molekyyli
Placebo Comparator: Fasa 2b: Lumelääke
Osallistujat, joilla on Fragile X -oireyhtymä, arvotaan satunnaisesti saamaan lumelääkettä 4 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Plasebo
Active Comparator: Vaihe 3: Aktiivinen vertailuaine
Fragile X -oireyhtymästä kärsivät osallistujat arvotaan saamaan SPG601:n annoksen, joka on määritetty vaiheen 2b tulosten perusteella 12 viikon ajan
Lääke: SPG601
synteettinen pieni molekyyli
Placebo Comparator: Vaihe 3: Lumelääke
Fragile X -oireyhtymästä kärsivät osallistujat arvotaan satunnaisesti saamaan lumelääkettä 12 viikon ajan
Lääke: Plasebo
Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 2b: Muutos NIH-TCB:n kokonaiskognitiivisen komposiitin herkkämuutospisteen lähtöarvosta
Aikaikkuna: 8 viikkoa
NIH Toolboxin (NIH-TCB) kokonaistiedollisen komposiitin muutosta herkkä pistemäärä (CSS) käytetään kognitiivisen muutoksen mittaamiseen ajan kuluessa. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa toimintakykyä. Pisteet vaihtelevat tyypillisesti kehitysvaihtelun alueella, usein huomattavasti 500 pisteen rajan ylä- ja alapuolella riippuen yksilön iästä ja kognitiivisesta kyvykkyydestä.
8 viikkoa
Vaihe 2b: Muutos lähtötilanteesta EEG:n lepotilan suhteellisissa tehtaalueissa lepotilassa
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Lepotilan EEG:n suhteellisen tehon muutokset lähtötasosta ovat luonnehdittavissa merkittävillä siirtymillä tehokaistoilla, kuten gamma-, alfa-, theta- ja beetakaistoilla
8 viikkoa
Vaihe 3: Muutos NIH-TCB:n kokonaistiedonkäsityksen yhdistelmäpisteessä lähtöarvosta
Aikaikkuna: 12 viikkoa
NIH Toolboxin (NIH-TCB) kokonaistietoisuuden komposiitin muutosherkkä pistemäärä (CSS) mittaa kognitiivista muutosta ajan kuluessa. Se lasketaan yhdistämällä kiteytetyn komposiitin (lukeminen/sanasto) ja fluidin komposiitin (muisti/johtamistoiminto/nopeus) pistemäärät. Korkeammat pistemäärät osoittavat korkeampaa toimintakykyä.
12 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 2b: Muutos NIH-TCB:n Fluid Reasoning Composite Change Sensitive Scores -pisteissä verrattuna lähtöarvoon
Aikaikkuna: 8 viikkoa
NIH Toolbox Cognition Battery -kognitiivisen testipatteriston (NIHTB-CB) Fluid Cognition Composite (FCC) on suunniteltu mittaamaan neurologisen toiminnan muutoksia. Se yhdistää viiden testin (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison ja Picture Sequence Memory) tulokset tarjoten mittarin toimeenpanotoiminnoista, muistista ja prosessointinopeudesta. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa toimintakykyä. Erinomainen kyky on 130 pistettä, keskitaso on noin 100 pistettä ja alle 70 pistettä osoittaa heikentynyttä toimintakykyä.
8 viikkoa
Vaihe 2b: Muutos NIH-TCB:n Flanker-pisteistä lähtötasosta
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Flanker Inhibitory Control -testi arvioi estokontrollia ja tarkkaavuutta pyytämällä osallistujaa keskittymään yhteen ärsykkeeseen, jättäen huomioimatta sen ympärillä olevat ärsykkeet. Korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa suoritusta.
8 viikkoa
Vaihe 2b: Haittatapahtumien (AEs) ja vakavien haittatapahtumien (SAEs) esiintyvyys, luonne ja vakavuus
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Hoidosta johtuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys, luonne ja vakavuus
8 viikkoa
Vaihe 2b: Muutos lähtöarvosta Columbia-itsemurhan vakavuuden arviointiasteikolla (C-SSRS) koko tutkimuksen ajan
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Tulevaisuuteen suuntautuvat itsetuhoisuusarvioinnit suoritetaan käyttäen Columbian itsetuhoisuuden vakavuusasteikko (C-SSRS), joka on kyselylomake itsetuhoisten ajatusten ja käyttäytymisen arviointiin. Vastaus "kyllä" kohtaan 4 tai 5 itsetuhoisten ajatusten osiossa tai "kyllä" mihin tahansa itsetuhoisen käyttäytymisen osion kohtaan katsotaan positiiviseksi. Arvoväli on 2-25
8 viikkoa
Vaihe 2b: SPG601:n pitoisuuksien PK-parametrit plasmassa - Cmax
Aikaikkuna: 4 viikkoa
SPG601:n suurin pitoisuus plasmassa annoksen jälkeen
4 viikkoa
Vaihe 2b: SPG601:n plasmassa olevien pitoisuuksien PK-parametrit T 1/2
Aikaikkuna: 4 viikkoa
SPG601:n aineenvaihdunnan puoliintumisaika plasmassa annoksen jälkeen
4 viikkoa
Vaihe 3: Haittatapahtumien (AEs) ja vakavien haittatapahtumien (SAEs) esiintyvyys, luonne ja vakavuus
Aikaikkuna: 16 viikkoa
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys, luonne ja vakavuus
16 viikkoa
Vaihe 3: Columbia-suicide severity rating scale (C-SSRS) -mittarin muutos lähtötasosta koko tutkimuksen ajan
Aikaikkuna: 8 viikkoa
Prospektiivinen itsetuhoisuuden arviointi suoritetaan käyttämällä Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -kyselylomaketta, joka arvioi itsetuhoisia ajatuksia ja käyttäytymistä. Vastaus "kyllä" kohdassa 4 tai 5 Itsetuhoisten ajatusten osiossa tai "kyllä" millä tahansa Itsetuhoisen käyttäytymisen osion kohdalla katsotaan positiiviseksi. Arvoalue on 2-25
8 viikkoa
Vaihe 3: NIH-TCB:n Flanker-pisteiden muutos lähtöarvosta
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Flanker-inhibitoriohallinta arvioi estävää hallintaa ja tarkkaavaisuutta pyytämällä osallistujaa keskittymään yhteen ärsykkeeseen eikä keskittymään ympäröiviin ärsykkeisiin.
12 viikkoa
Vaihe 3: Muutos NIH-TCB:n Fluid Reasoning Composite Change Sensitive -pisteissä lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 viikkoa
NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB):n Fluid Cognition Composite (FCC) on suunniteltu mittaamaan hermostollisen toiminnan muutoksia. Se yhdistää viiden testin (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison ja Picture Sequence Memory) tulokset tarjotakseen mittarin toiminnanohjauksesta, muistista ja prosessointinopeudesta. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa toimintakykyä. Erinomainen kyky on 130, keskiarvo on noin 100 ja alle 70 on toimintahäiriö.
12 viikkoa
Vaihe 3: Muutos perusarvosta 4. ja 8. viikon NIH-TCB:n kokonaistiedon yhdistelmäpisteeseen
Aikaikkuna: 8 viikkoa
NIH Toolboxin (NIH-TCB) kokonaistiedollisen kyvykkyyden muutosta mittaava muutoksentunnistava pistemäärä (CSS) käytetään kognitiivisen muutoksen mittaamiseen ajan kuluessa. Se lasketaan yhdistämällä kiteytynyt osa-alue (lukeminen/sanasto) ja sujuvuusosa-alue (muisti/johtamistoiminnot/nopeus) pisteet. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa toimintakykyä. Pisteet yleensä kattavat kehitysalueen, usein ulottuen huomattavasti yli ja alle 500 pisteen rajan riippuen henkilön iästä ja kognitiivisesta kyvykkyydestä.
8 viikkoa
Vaihe 3: Muutos perusarvosta Fragile X-oireyhtymän käyttäytymisoireissa käyttäen Aberrant Behavior Checklist (ABC) -kokonaispistemäärää kerroksessa
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Aberrant Behavior Checklist - Community edition (ABC-C) on 58-kohdainen, huoltajan arvioima oirelistauslomake, jota käytetään lasten ja aikuisten kehitysvammaisten ongelmakäyttäytymisen arviointiin kotona, asumisyksiköissä ja työkoulutuskeskuksissa. Arviointi tehtiin antamalla jokaiselle kohdalle pisteet asteikolla 0 ("ei lainkaan ongelma") - 3 ("ongelman laajuus on vakava"). ABC-arvioidaan käyttäen FXS-spesifistä faktorointijärjestelmää (ABC-FX), jonka kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0-165.
12 viikkoa
Vaihe 3: Vinelandin adaptiivisen käyttäytymisen asteikon 3. painoksen muutos perusarvosta viikkoon 12
Aikaikkuna: 12 viikkoa

Vineland-3 Adaptiivinen käyttäytymisen asteikko (Vineland-3), käyttäen yhdistelmäpisteitä ja aluepisteitä viestinnästä, päivittäisistä elämäntaidoista ja sosiaalisesta vuorovaikutuksesta.

Adaptiivisen käyttäytymisen yhdistelmästandardipiste lasketaan alueiden standardipisteiden summasta ja muunnetaan adaptiivisen käyttäytymisen yhdistelmästandardipisteeksi. Korkeammat pisteet osoittavat korkeampaa adaptiivista toimintakykyä.
12 viikkoa
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta Anxiety, Depression and Mood Scale (ADAMS) -asteikolla
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) -pisteet käytetään epäasiallisen puheen, ärtyneisyyden, hyperaktiivisuuden, väsymystä/vetäytymistä, stereotypioita ja sosiaalista välttämistä arvioimaan verrattuna lähtötilanteeseen, kuten huoltaja on raportoinut.
Asteikko koostuu 5 tekijästä, jotka käsittelevät maniaa/hyperaktiivista käyttäytymistä, masentunutta mielialaa, sosiaalista välttämistä, yleistä ahdistusta ja pakko-oireista/kompulsiivista käyttäytymistä.
12 viikkoa
Vaihe 3: Hoitajan arvioima käyttäytymisen ja muiden oireiden muutos lähtötasosta Numeerisen arviointijärjestelmän (NRS) avulla
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Numeerisen arviointiasteikon (NRS) pisteet perustuvat potilaskohtaisiin käyttäytymismalleihin päivittäisen toimintakyvyn, kielen ja akateemisten taitojen alueilla.
Hoitaja arvioi yksilöä asteikolla 0–10, jossa 0 tarkoittaa 'pahinta ongelmaa' ja 10 tarkoittaa 'ei lainkaan ongelmaa'.
12 viikkoa
Vaihe 3: Muutos lähtöarvosta CGI-I:ssä arvioijin arvioimana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kliininen yleisvaikutelma-parannus (CGI-I) -asteikko on kliinikon arvioima asteikko, jota käytetään hoitovasteen arviointiin. Pistemäärä vaihtelee välillä 1–7 (jossa 1 tarkoittaa "huomattavasti parantunut", 4 tarkoittaa "ei muutosta" ja 7 tarkoittaa "huomattavasti huonontunut")
12 viikkoa
Vaihe 3: Muutos perusarvosta hoitajan arviossa yleisestä parantumisesta (CaGI-I)
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Hoitajan yleisvaikutelma paranemisesta (CaGI-I) on yleinen mittari, joka tarjoaa hoitajan näkökulman potilaan kokonaistilasta. Hoitaja käyttää 7-portaista asteikkoa arvioidakseen, kuinka tila on muuttunut lähtötasosta. Korkeampi luku osoittaa tilan heikkenemistä.
12 viikkoa
Vaihe 3: SPG601-pitoisuuksien plasman PK-parametrit - Cmax
Aikaikkuna: 12 viikkoa
SPG601:n annostelun jälkeen saavutettu suurin pitoisuus plasmassa
12 viikkoa
Vaihe 3: SPG601:n plasmassa olevan pitoisuuden farmakokineettiset parametrit T 1/2
Aikaikkuna: 12 viikkoa
SPG601:n metaboliittien puoliintumisaika plasmassa annoksen jälkeen
12 viikkoa
Vaihe 3 -alitutkimus: Gamma-alueen muutos lähtötasosta vastauksena chirp-ärsykkeeseen ja tasapainotiloärsykkeisiin
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Kuulotesti arvioidaan ärsykkeisiin annettujen vastausten eroja varten.
12 viikkoa
Vaihe 3 -alitutkimus: Muutos lähtöarvosta EEG:n levätilan suhteellisessa tehdessä alfa-, theta- ja gammakaistoilla levon aikana
Aikaikkuna: 12 viikkoa
Levonnan aikaisen EEG:n suhteellisen tehon muutokset vertailuarvosta ovat luonnehtineet merkittäviä muutoksia tehokaistoilla, kuten gamma-, alfa-, theta- ja beetakaistoilla
12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Spinogenix

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. helmikuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. kesäkuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 27. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SPG601-102 (CLARITY)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa