Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar de effecten en veiligheid van SPG601 voor de behandeling van het fragiele X-syndroom bij mannelijke deelnemers

24 februari 2026 bijgewerkt door: Spinogenix

Een fase 2b/3, gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van SPG601 bij mannelijke deelnemers met het fragiele X-syndroom

Deze fase 2b/3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, 2-delige studie zal de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van verschillende doseringsschema's van SPG601 evalueren bij volwassen mannelijke deelnemers met het fragiele X-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2b/3, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie, ontworpen om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doseringsregimes van SPG601 te evalueren bij mannelijke deelnemers met FXS.

De studie bestaat uit twee delen, fase 2b, doseringsregimebepaling, 4-arm parallel ontwerp: In aanmerking komende deelnemers zullen worden gerandomiseerd om SPG601 of gematchte placebo te ontvangen. Deelnemers zullen de studie-interventie gedurende 4 weken ontvangen en zullen worden opgevolgd gedurende 4 weken na de laatste dosis van de studie-interventie.

Fase 3, 2-arm parallel ontwerp: In aanmerking komende deelnemers zullen 1:1 worden gerandomiseerd om SPG601 of gematchte placebo te ontvangen. De dosis SPG601 die in fase 3 wordt toegediend, zal worden bepaald op basis van de analyse van fase 2b. Deelnemers zullen de studie-interventie gedurende 12 weken ontvangen en zullen worden opgevolgd gedurende 4 weken na de laatste dosis van de studie-interventie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

248

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Volwassen mannen van 18 tot 45 jaar, inclusief
  • Diagnose van Fragiele X-syndroom bevestigd met genetisch onderzoek
  • Patiënt moet een mantelzorger hebben
  • Moet in goede gezondheid zijn zonder significante medische voorgeschiedenis

Exclusiecriteria:

  • Elke fysieke of psychische aandoening die voltooiing van de studie verhindert
  • Ongecontroleerde aanvallen of voorgeschiedenis van epilepsie met een aanval in de afgelopen 6 maanden
  • Auditieve of visuele beperkingen die niet gecorrigeerd kunnen worden
  • Voorgeschiedenis van suïcidaal gedrag of suïcidale gedachten
  • Screeningsvitale functies die afwijkend zijn volgens protocol specificaties
  • ECG dat klinisch significant afwijkend is
  • Voorgeschiedenis van middelenmisbruik of -afhankelijkheid binnen 6 maanden
  • Andere onderzoeksproducten binnen 30 dagen
  • Niet in staat capsules in te slikken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Fase 2b: Actieve vergelijker
Fase 2b: Actieve SPG601 wordt toegediend aan deelnemers met Fragile X Syndroom. Deelnemers met Fragile X Syndroom zullen willekeurig worden verdeeld om dagelijks SPG601 te ontvangen gedurende 4 weken
Geneesmiddel: SPG601
synthetisch klein molecuul
Placebo-vergelijker: Fase 2b: Placebo
Deelnemers met het Fragiele X-syndroom zullen willekeurig worden toegewezen om gedurende 4 weken placebo te ontvangen.
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Actieve vergelijker: Fase 3: Actieve vergelijker
Deelnemers met Fragiele X-syndroom worden willekeurig toegewezen om gedurende 12 weken een dosis SPG601 te ontvangen die is bepaald uit Fase 2b
Geneesmiddel: SPG601
synthetisch klein molecuul
Placebo-vergelijker: Fase 3: Placebo
Deelnemers met Fragiele X-syndroom worden willekeurig verdeeld om gedurende 12 weken placebo te ontvangen
Geneesmiddel: Placebo
Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 2b: Verandering vanaf de basislijn in de Totale Cognitie Samengestelde Verandering Gevoelige Score van de NIH-TCB
Tijdsspanne: 8 weken
De NIH Toolbox (NIH-TCB) Totale Cognitieve Composite Veranderingsgevoelige Score (CSS) wordt gebruikt om cognitieve verandering in de tijd te meten. Hogere scores duiden op een hoger functioneringsniveau. De scores liggen meestal over het gehele ontwikkelingsbereik en strekken zich vaak ver boven en onder de 500-puntsgrens uit, afhankelijk van de leeftijd en cognitieve vaardigheid van het individu.
8 weken
Fase 2b: Verandering vanaf de basislijn in EEG rusttoestand relatieve vermogensbanden tijdens rust
Tijdsspanne: 8 weken
Resting-state EEG relatieve vermogensveranderingen ten opzichte van de baseline worden gekenmerkt door significante verschuivingen in vermogensbanden zoals gamma-, alfa-, theta- en bètabanden
8 weken
Fase 3: Verandering vanaf baseline in de Totale Cognitie Composite-score van de NIH-TCB
Tijdsspanne: 12 weken
De NIH Toolbox (NIH-TCB) Totale Cognitieve Samengestelde Verandering-Gevoelige Score (CSS) wordt gebruikt om cognitieve verandering in de tijd te meten. Deze wordt berekend door de scores van de Gekristalliseerde Samengestelde Score (lezen/vocabulaire) en de Vloeibare Samengestelde Score (geheugen/uitvoerende functie/snelheid) te combineren. Hogere scores duiden op een hoger functioneringsniveau.
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 2b: Verandering vanaf baseline in Fluid Reasoning Composite Change Sensitive Scores van de NIH-TCB
Tijdsspanne: 8 weken
De Fluid Cognition Composite (FCC) van de NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) is ontworpen om veranderingen in neurologisch functioneren te meten. Het combineert scores van vijf tests (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison en Picture Sequence Memory) om een maatstaf te geven voor executieve functie, geheugen en verwerkingssnelheid. Hogere scores duiden op een hoger niveau van functioneren. Superieure vaardigheid is 130, gemiddeld is ongeveer 100 en minder dan 70 is een beperking.
8 weken
Fase 2b: Verandering ten opzichte van de baseline in Flanker-scores van de NIH-TCB
Tijdsspanne: 8 weken
Flanker Inhibitory control zal inhibitiecontrole en aandacht beoordelen door de deelnemer te vragen zich te concentreren op één stimulus zonder zich te concentreren op eventuele stimuli eromheen. Een hogere score duidt op betere prestaties
8 weken
Fase 2b: Incidentie, aard en ernst van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: 8 weken
Incidentie, aard en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
8 weken
Fase 2b: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) gedurende de studie
Tijdsspanne: 8 weken
Prospectieve suïcidaliteitsbeoordeling wordt uitgevoerd met behulp van de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), een vragenlijst om suïcidale gedachten en gedrag te evalueren. Antwoord "ja" op item 4 of 5 van de sectie Suïcidale Ideatie of "ja" op elk item van de sectie Suïcidaal Gedrag wordt als positief beschouwd. Bereik is 2-25
8 weken
Fase 2b: De PK-parameters van SPG601-concentraties in plasma-Cmax
Tijdsspanne: 4 weken
Maximale concentratie van SPG601 in plasma na dosering
4 weken
Fase 2b: De PK-parameters van SPG601-concentraties in plasma-T 1/2
Tijdsspanne: 4 weken
Metabole halveringstijd van SPG601 in plasma na dosering
4 weken
Fase 3: Incidentie, aard en ernst van bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
Tijdsspanne: 16 weken
Incidentie, aard en ernst van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs)
16 weken
Fase 3: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) gedurende de studie
Tijdsspanne: 8 weken
Prospectieve beoordeling van suïcidaliteit wordt uitgevoerd met behulp van de Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), een vragenlijst om suïcidale gedachten en gedrag te evalueren. Een antwoord "ja" op item 4 of 5 van de sectie Suïcidale Ideatie of "ja" op elk item van de sectie Suïcidaal Gedrag wordt als positief beschouwd. Bereik is 2-25
8 weken
Fase 3: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Flanker-scores van de NIH-TCB
Tijdsspanne: 12 weken
Flanker Inhibitory control zal inhibitiecontrole en aandacht beoordelen door de deelnemer te vragen zich te concentreren op één stimulus en niet op de omringende stimuli.
12 weken
Fase 3: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Fluid Reasoning Composite Change Sensitive Scores van de NIH-TCB
Tijdsspanne: 12 weken
De Fluid Cognition Composite (FCC) van de NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) is ontworpen om veranderingen in neurologisch functioneren te meten. Het combineert scores van vijf tests (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison en Picture Sequence Memory) om een maat te geven voor executieve functie, geheugen en verwerkingssnelheid. Hogere scores duiden op een hoger niveau van functioneren. Superieure vaardigheid is 130, gemiddeld is ongeveer 100 en minder dan 70 is een beperking.
12 weken
Fase 3: Verandering van baseline tot week 4 en week 8 in de totale cognitieve composietscore van de NIH-TCB
Tijdsspanne: 8 weken
De NIH Toolbox (NIH-TCB) Totale Cognitie Samengestelde Verandering-Gevoelige Score (CSS) wordt gebruikt om cognitieve verandering over tijd te meten. Deze wordt berekend door de scores van de Gekristalliseerde Samengestelde (lezen/vocabulaire) en Vloeibare Samengestelde (geheugen/executieve functie/snelheid) te combineren. Hogere scores duiden op een hoger functioneringsniveau. De scores variëren doorgaans over het ontwikkelingsbereik, vaak ver boven en onder het 500-puntsmerk, afhankelijk van de leeftijd en cognitieve vaardigheid van het individu.
8 weken
Fase 3: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gedragssymptomen van Fragiele X-syndroom met behulp van de Aberrant Behavior Checklist (ABC) totale score in stratum
Tijdsspanne: 12 weken
De Aberrant Behavior Checklist-Community editie (ABC-C) is een lijst van 58 items, beoordeeld door verzorgers, voor het beoordelen van probleemgedrag van kinderen en volwassenen met een verstandelijke beperking thuis, in residentiële voorzieningen en werkopleidingscentra. De beoordeling werd gedaan door aan elk item een score toe te kennen van 0 ("helemaal geen probleem") tot 3 ("probleem is ernstig van aard"). De ABC zal worden gescoord met behulp van het FXS-specifieke factoreringssysteem (ABC-FX), waarbij de totaalscore varieert van 0 tot 165.
12 weken
Fase 3: Verandering vanaf baseline tot week 12 in Vineland Adaptive Behavior Scale 3e Editie
Tijdsspanne: 12 weken

Vineland-3 Adaptief Gedragsschaal (Vineland-3), gebruikmakend van de compositescore en domeinscores van communicatie, dagelijkse levensvaardigheden en socialisatie.

De adaptief gedrag composite standaardscore wordt berekend uit de som van de standaardscores van de domeinen en omgezet in de adaptief gedrag composite standaardscore. Hogere scores duiden op een hoger adaptief functioneringsniveau.
12 weken
Fase 3: Verandering ten opzichte van baseline op de Angst, Depressie en Stemming Schaal (ADAMS)
Tijdsspanne: 12 weken
De Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS)-scores worden gebruikt om ongepaste spraak, prikkelbaarheid, hyperactiviteit, lethargie/terugtrekking, stereotypie en sociale vermijding te beoordelen ten opzichte van de uitgangswaarde zoals gerapporteerd door de verzorger. De schaal bestaat uit 5 factoren, die Manische/Hyperactieve Gedrag, Depressieve Stemming, Sociale Vermijding, Algemene Angst en Obsessief/Compulsief Gedrag behandelen.
12 weken
Fase 3: Verandering vanaf baseline in gedragingen en andere symptomen op de Numerieke Beoordelingsschaal (NRS) door de zorgverlener
Tijdsspanne: 12 weken
Numerieke beoordelingsschaal (NRS) scores gebaseerd op patiëntspecifiek gedrag binnen de domeinen Dagelijks Functioneren, Taal en Academische Vaardigheden. De zorgverlener beoordeelt het individu van 0 tot 10, waarbij 0 'grootste probleem' aangeeft en 10 'geen enkel probleem' aangeeft.
12 weken
Fase 3: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in CGI-I zoals beoordeeld door de onderzoeker
Tijdsspanne: 12 weken
De Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) schaal is een door een clinicus beoordeelde schaal die wordt gebruikt om de behandelrespons te beoordelen. De score loopt van 1 tot 7 (waarbij 1 "zeer veel verbeterd" betekent, 4 "geen verandering" en 7 "zeer veel slechter").
12 weken
Fase 3: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Beoordeling van de Algemene Indruk van Verbetering door de Mantelzorger (CaGI-I)
Tijdsspanne: 12 weken
De Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) is een globale maatstaf om het perspectief van een verzorger op de algemene toestand van een proefpersoon te geven. De verzorger gebruikt een 7-puntsschaal om te beoordelen hoe de toestand is veranderd ten opzichte van de baseline. Een hoger getal duidt op een verslechtering van de toestand.
12 weken
Fase 3: De PK-parameters van SPG601-concentraties in plasma - Cmax
Tijdsspanne: 12 weken
Maximale concentratie in plasma na toediening van SPG601
12 weken
Fase 3: De PK-parameters van SPG601-concentraties in plasma-T 1/2
Tijdsspanne: 12 weken
Metabolische halfwaardetijd van SPG601 in plasma na dosering
12 weken
Fase 3 substudie: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het gamma-bereik als reactie op de chirpstimulus en op de steady-state stimuli
Tijdsspanne: 12 weken
De auditieve test zal worden geëvalueerd op verschillen in reacties op stimuli.
12 weken
Fase 3 subonderzoek: Verandering vanaf baseline in EEG rusttoestand relatieve vermogen in de alfa-, theta- en gammabanden tijdens rust
Tijdsspanne: 12 weken
Rust-EEG relatieve vermogensveranderingen ten opzichte van de baseline worden gekenmerkt door significante verschuivingen in vermogensbanden zoals gamma-, alfa-, theta- en bètabanden
12 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spinogenix

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 maart 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2030

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SPG601-102 (CLARITY)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren