Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke effektene og sikkerheten til SPG601 for behandling av Fragile X-syndrom hos mannlige deltakere

24. februar 2026 oppdatert av: Spinogenix

En fase 2b/3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effekt, sikkerhet og farmakokinetikk av SPG601 hos mannlige deltakere med Fragile X-syndrom

Denne fase 2b/3, randomiserte, dobbeltblindede, placebokontrollerte, 2-dels studien vil evaluere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til ulike doseringsregimer av SPG601 hos voksne mannlige deltakere med Fragile X-syndrom.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2b/3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie designet for å evaluere effekt, sikkerhet og tolerabilitet av flere doseregimer av SPG601 hos mannlige deltakere med FXS.

Studien består av to deler, fase 2b, dosefinning, 4-arm parallell design: Kvalifiserte deltakere vil bli randomisert til å motta SPG601 eller matchet placebo. Deltakerne vil motta studieintervensjon over 4 uker og vil bli fulgt opp i 4 uker etter siste dose av studieintervensjon.

Fase 3, 2-arm parallell design: Kvalifiserte deltakere vil bli randomisert 1:1 til å motta SPG601 eller matchet placebo. Doseringen av SPG601 som administreres i fase 3 vil bli definert basert på analyse av fase 2b. Deltakerne vil motta studieintervensjon over 12 uker og vil bli fulgt opp i 4 uker etter siste dose av studieintervensjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

248

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne menn i alderen 18 til 45 år, inklusive
  • Diagnose Fragile X bekreftet med genetisk testing
  • Pasient må ha omsorgsperson
  • Må være i god helse uten betydelig medisinsk historikk

Eksklusjonskriterier:

  • Enhver fysisk eller psykologisk tilstand som hindrer fullføring av studien
  • Ukontrollerte anfall eller historikk med epilepsi med anfall de siste 6 månedene
  • Hørsels- eller synsnedsettelser som ikke kan korrigeres
  • Historikk med suicidal adferd eller suicidal ideasjon
  • Avvikende screening av vitale tegn i henhold til protokollspesifikasjon
  • EKG som er klinisk signifikant avvikende
  • Historikk med substansmisbruk eller -avhengighet innen de siste 6 månedene
  • Andre undersøkelsesprodukter innen 30 dager
  • Ikke i stand til å svelge kapsler

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Fase 2b: Aktiv sammenligning
Fase 2b: Aktive SPG601 skal administreres til deltakere med Fragile X-syndrom Deltakere med Fragile X-syndrom vil bli randomisert til å motta SPG601 daglig i 4 uker
Legemiddel: SPG601
syntetisk lite molekyl
Placebo komparator: Fase 2b: Placebo
Deltakere med Fragile X-syndrom vil bli randomisert til å motta placebo over 4 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo
Aktiv komparator: Fase 3: Aktiv komparator
Deltakere med Fragile X-syndrom vil bli randomisert til å motta dose av SPG601 bestemt fra fase 2b over 12 uker
Legemiddel: SPG601
syntetisk lite molekyl
Placebo komparator: Fase 3: Placebo
Deltakere med Fragile X-syndrom vil bli randomisert til å motta placebo i 12 uker
Legemiddel: Placebo
Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 2b: Endring fra utgangspunkt i Total Cognition Composite Change Sensitive Score fra NIH-TCB
Tidsramme: 8 uker
NIH Toolbox (NIH-TCB) Total Cognition Composite Change-Sensitive Score (CSS) brukes til å måle kognitiv endring over tid. Høyere poengsummer indikerer høyere funksjonsnivå. Poengsummene strekker seg typisk over hele utviklingsspekteret, og strekker seg ofte langt over og under 500-poengmerket avhengig av personens alder og kognitive evne.
8 uker
Fase 2b: Endring fra baseline i EEG hviletilstand relative effektbånd under hvile
Tidsramme: 8 uker
Endringer i hvilende EEG relativ effekt fra utgangspunktet er preget av betydelige skift i effektbånd som gamma-, alfa-, theta- og betabånd
8 uker
Fase 3: Endring fra baseline i Total Cognition Composite score fra NIH-TCB
Tidsramme: 12 uker
NIH Toolbox (NIH-TCB) Total Cognition Composite Change-Sensitive Score (CSS) brukes til å måle kognitiv endring over tid. Den beregnes ved å kombinere Crystallized Composite (lesing/ordforråd) og Fluid Composite (hukommelse/utførende funksjon/hastighet) poengsummer. Høyere poengsummer indikerer høyere funksjonsnivå.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 2b: Endring fra baseline i Fluid Reasoning Composite Change Sensitive Scores fra NIH-TCB
Tidsramme: 8 uker
Fluid Cognition Composite (FCC) fra NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) er designet for å måle endringer i nevrologisk funksjon.
Den kombinerer poeng fra fem tester (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison og Picture Sequence Memory) for å gi et mål på eksekutiv funksjon, hukommelse og prosesseringshastighet.
Høyere poeng indikerer høyere funksjonsnivå.
Overlegen evne er 130, gjennomsnitt er ca. 100 og mindre enn 70 er nedsatt funksjon.
8 uker
Fase 2b: Endring fra utgangspunkt i Flanker-poengsummer fra NIH-TCB
Tidsramme: 8 uker
Flanker Inhibitory Control vil vurdere hemmekontroll og oppmerksomhet ved å be deltakeren fokusere på én stimulus uten å fokusere på noen stimuli rundt den. En høyere poengsum indikerer bedre ytelse
8 uker
Fase 2b: Forekomst, art og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 8 uker
Forekomst, art og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
8 uker
Fase 2b: Endring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) gjennom hele studien
Tidsramme: 8 uker
Prospektiv vurdering av suicidalitet utføres ved hjelp av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), et spørreskjema for å evaluere suicidal tankegang og atferd. Svar "ja" på punkt 4 eller 5 i delen for suicidal tankegang eller "ja" på ethvert punkt i delen for suicidal atferd anses som positivt. Omfanget er 2-25
8 uker
Fase 2b: PK-parameterne for SPG601-konsentrasjoner i plasma - Cmax
Tidsramme: 4 uker
Maksimal konsentrasjon av SPG601 i plasma etter dose
4 uker
Fase 2b: PK-parameterne for SPG601-konsentrasjoner i plasma-T 1/2
Tidsramme: 4 uker
Metabolsk halveringstid for SPG601 i plasma etter dosering
4 uker
Fase 3: Forekomst, art og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 16 uker
Forekomst, natur og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE-er) og alvorlige bivirkninger (SAE-er)
16 uker
Fase 3: Endring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) gjennom studien
Tidsramme: 8 uker
Prospektiv vurdering av suicidalitet utføres ved hjelp av Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), et spørreskjema for å evaluere suicidal ideasjon og atferd. Svar "ja" på punkt 4 eller 5 i seksjonen for suicidal ideasjon eller "ja" på ethvert punkt i seksjonen for suicidal atferd regnes som positivt. Skalaen er 2-25
8 uker
Fase 3: Endring fra baseline i Flanker Scores fra NIH-TCB
Tidsramme: 12 uker
Flanker Inhibitory control vil vurdere hemming av kontroll og oppmerksomhet ved å be deltakeren om å fokusere på én stimulus uten å fokusere på noen omkringliggende stimuli.
12 uker
Fase 3: Endring fra baseline i Fluid Reasoning Composite Change Sensitive Scores fra NIH-TCB
Tidsramme: 12 uker
Fluid Cognition Composite (FCC) fra NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) er utformet for å måle endringer i nevrologisk funksjon. Den kombinerer poeng fra fem tester (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison og Picture Sequence Memory) for å gi et mål på eksekutiv funksjon, hukommelse og prosesseringshastighet. Høyere poeng indikerer høyere funksjonsnivå. Overlegen evne er 130, gjennomsnitt er ca. 100 og mindre enn 70 er nedsatt funksjon.
12 uker
Fase 3: Endring fra utgangspunkt til uke 4 og uke 8 i total kognitiv komposittscore fra NIH-TCB
Tidsramme: 8 uker
NIH Toolbox (NIH-TCB) Total Cognition Composite Change-Sensitive Score (CSS) brukes til å måle kognitiv endring over tid. Den beregnes ved å kombinere Crystallized Composite (lesing/vokabular) og Fluid Composite (hukommelse/utførende funksjon/hastighet) poeng. Høyere poeng indikerer høyere funksjonsnivå. Poengene spenner typisk over utviklingsområdet, og strekker seg ofte langt over og under 500-poengsmerket avhengig av individets alder og kognitive evne.
8 uker
Fase 3: Endring fra utgangspunkt i atferdssymptomer ved Fragile X-syndrom ved bruk av Aberrant Behavior Checklist (ABC) totalsum i stratum
Tidsramme: 12 uker
Aberrant Behavior Checklist-Community edition (ABC-C) er en 58-punkts, omsorgsperson-vurdert symptomliste for å vurdere problematferd hos barn og voksne med psykisk utviklingshemming hjemme, i bofellesskap og arbeidstreningssentre. Vurderingen ble utført ved å tildele hvert punkt en poengsum fra 0 ("ikke et problem i det hele tatt") til 3 ("problemet er alvorlig"). ABC vil bli poengsatt ved bruk av det FXS-spesifikke faktorsystemet (ABC-FX), der totalsummen varierer fra 0 til 165.
12 uker
Fase 3: Endring fra utgangspunkt til uke 12 i Vineland Adaptive Behavior Scale 3. utgave
Tidsramme: 12 uker

Vineland-3 Adaptive Behavior Scale (Vineland-3), ved bruk av den sammensatte poengsummen og domenepoengsummene fra kommunikasjon, daglige livsferdigheter og sosialisering.

Den sammensatte standardpoengsummen for tilpasset atferd beregnes fra summen av standardpoengsummene fra domenene og konverteres til den sammensatte standardpoengsummen for tilpasset atferd. Høyere poengsummer indikerer et høyere tilpasset funksjonsnivå.
12 uker
Fase 3: Endring fra baseline på Angst, depresjon og humør-skalaen (ADAMS)
Tidsramme: 12 uker
Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) poeng brukes til å vurdere upassende tale, irritabilitet, hyperaktivitet, lethargi/tilbaketrekning, stereotypi og sosial unngåelse sammenlignet med utgangspunktet som rapportert av omsorgsperson. Skalaen består av 5 faktorer, som omhandler manisk/hyperaktiv adferd, deprimert humør, sosial unngåelse, generell angst og tvangsmessig adferd.
12 uker
Fase 3: Endring fra baseline i atferd og andre symptomer på Numerical Rating System (NRS) av omsorgsperson
Tidsramme: 12 uker
Numerisk vurderingsskala (NRS) poeng basert på pasientspesifikke atferder innenfor områdene Daglig funksjon, Språk og Akademiske ferdigheter. Pårørende vil vurdere individet fra 0 til 10, hvor 0 indikerer 'verste problem' og 10 indikerer 'inget problem i det hele tatt.'
12 uker
Fase 3: Endring fra baseline i CGI-I vurdert av undersøker
Tidsramme: 12 uker
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skalaen er en kliniker-vurdert skala som brukes til å vurdere behandlingsrespons. Poengsummen varierer fra 1 til 7 (med 1 som "svært mye bedret", 4 som "ingen endring" til 7 som "svært mye verre")
12 uker
Fase 3: Endring fra utgangspunkt i Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I)-vurderinger
Tidsramme: 12 uker
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) er en global vurdering som gir en omsorgspersons perspektiv på en persons generelle tilstand. Omsorgspersonen vil bruke en 7-punkts skala for å vurdere hvordan tilstanden har endret seg fra utgangspunktet. Et høyere tall indikerer forverring av tilstanden.
12 uker
Fase 3: PK-parametrene for SPG601-konsentrasjoner i plasma-Cmax
Tidsramme: 12 uker
Maksimal konsentrasjon i plasma etter administrering av SPG601
12 uker
Fase 3: PK-parameterne for SPG601-konsentrasjoner i plasma-T 1/2
Tidsramme: 12 uker
Metabolsk halveringstid for SPG601 i plasma etter dosering
12 uker
Fase 3-understudie: Endring fra utgangspunkt i gammabåndet som respons på chirp-stimulus og på steady state-stimuliene
Tidsramme: 12 uker
Høretesten vil bli vurdert for forskjeller i respons på stimuli.
12 uker
Fase 3-understudie: Endring fra utgangspunkt i EEG hvilende tilstand relativ effekt i alfa-, theta- og gammabåndene under hvile
Tidsramme: 12 uker
Hviletilstands-EEG relativ kraftendringer fra baseline er karakterisert ved signifikante skift i kraftbånd som gammabånd, alfa-bånd, theta-bånd og beta-bånd
12 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spinogenix

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2030

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. februar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

27. februar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

27. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2026

Sist bekreftet

1. februar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SPG601-102 (CLARITY)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere