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Un estudio para investigar los efectos y la seguridad de SPG601 para el tratamiento del síndrome X frágil en participantes masculinos

24 de febrero de 2026 actualizado por: Spinogenix

Un estudio de fase 2b/3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética de SPG601 en participantes masculinos con síndrome X frágil

Este estudio de fase 2b/3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de 2 partes evaluará la eficacia, seguridad y tolerabilidad de diferentes regímenes de dosis de SPG601 en participantes adultos de sexo masculino con síndrome X frágil.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 2b/3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de múltiples regímenes de dosis de SPG601 en participantes masculinos con FXS.

El estudio consta de dos partes: Fase 2b, búsqueda del régimen de dosis, diseño paralelo de 4 brazos: Los participantes elegibles serán aleatorizados para recibir SPG601 o placebo coincidente. Los participantes recibirán la intervención del estudio durante 4 semanas y serán seguidos durante 4 semanas después de la última dosis de la intervención del estudio.

Fase 3, diseño paralelo de 2 brazos: Los participantes elegibles serán aleatorizados 1:1 para recibir SPG601 o placebo coincidente. La dosis de SPG601 administrada en la Fase 3 se definirá en base al análisis de la Fase 2b. Los participantes recibirán la intervención del estudio durante 12 semanas y serán seguidos durante 4 semanas después de la última dosis de la intervención del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

248

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres adultos de 18 a 45 años, inclusive
  • Diagnóstico de síndrome X frágil confirmado mediante pruebas genéticas
  • El paciente debe tener un cuidador
  • Debe gozar de buena salud sin antecedentes médicos significativos

Criterios de exclusión:

  • Cualquier condición física o psicológica que impida la finalización del estudio
  • Convulsiones no controladas o antecedentes de epilepsia con una convulsión en los últimos 6 meses
  • Discapacidades auditivas o visuales que no puedan corregirse
  • Antecedentes de conducta suicida o ideación suicida
  • Signos vitales de cribado anormales según las especificaciones del protocolo
  • ECG clínicamente significativo anormal
  • Antecedentes de abuso o dependencia de sustancias en los últimos 6 meses
  • Otros productos de investigación en los últimos 30 días
  • Incapacidad para tragar cápsulas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Fase 2b: Comparador activo
Fase 2b: El SPG601 activo se administrará a participantes con síndrome del cromosoma X frágil. Los participantes con síndrome del cromosoma X frágil serán aleatorizados para recibir SPG601 diariamente durante 4 semanas.
Droga: SPG601
pequeña molécula sintética
Comparador de placebos: Fase 2b: Placebo
Los participantes con síndrome X frágil serán aleatorizados para recibir placebo durante 4 semanas.
Droga: Placebo
Placebo
Comparador activo: Fase 3: Comparador activo
Los participantes con síndrome del cromosoma X frágil serán asignados aleatoriamente para recibir una dosis de SPG601 determinada a partir de la Fase 2b durante 12 semanas
Droga: SPG601
pequeña molécula sintética
Comparador de placebos: Fase 3: Placebo
Los participantes con síndrome X frágil serán aleatorizados para recibir placebo durante 12 semanas
Droga: Placebo
Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 2b: Cambio desde el valor basal en la Puntuación de Cambio Compuesta de Cognición Total del NIH-TCB
Periodo de tiempo: 8 semanas
La NIH Toolbox (NIH-TCB) Puntaje de Cambio Sensible Compuesto de Cognición Total (CSS) se utiliza para medir el cambio cognitivo a lo largo del tiempo. Puntuaciones más altas indican un mayor nivel de funcionamiento. Las puntuaciones típicamente abarcan el rango de desarrollo, a menudo extendiéndose muy por encima y por debajo de la marca de 500 puntos, dependiendo de la edad y la capacidad cognitiva del individuo.
8 semanas
Fase 2b: Cambio desde la línea de base en las bandas de potencia relativa del EEG en estado de reposo durante el descanso
Periodo de tiempo: 8 semanas
Los cambios en la potencia relativa del EEG en estado de reposo desde la línea base se caracterizan por cambios significativos en las bandas de potencia como las bandas gamma, alfa, theta y beta
8 semanas
Fase 3: Cambio desde el valor basal en la puntuación compuesta de cognición total del NIH-TCB
Periodo de tiempo: 12 semanas
La Puntuación de Cambio Sensible (CSS) del Compuesto de Cognición Total de la NIH Toolbox (NIH-TCB) se utiliza para medir el cambio cognitivo a lo largo del tiempo. Se calcula combinando las puntuaciones del Compuesto Cristalizado (lectura/vocabulario) y del Compuesto Fluido (memoria/función ejecutiva/velocidad). Puntuaciones más altas indican un mayor nivel de funcionamiento.
12 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 2b: Cambio desde la línea de base en las Puntuaciones de Cambio Sensible del Compuesto de Razonamiento Fluido del NIH-TCB
Periodo de tiempo: 8 semanas
La Batería de Cognición de los NIH (NIHTB-CB) incluye el Compuesto de Cognición Fluida (FCC), diseñado para medir cambios en el funcionamiento neurológico. Combina puntuaciones de cinco pruebas (Clasificación de Tarjetas de Cambio Dimensional, Flanker, Ordenación de Listas, Comparación de Patrones y Memoria de Secuencia de Imágenes) para proporcionar una medida de función ejecutiva, memoria y velocidad de procesamiento. Puntuaciones más altas indican un nivel de funcionamiento más elevado. Una capacidad superior es 130, la media es aproximadamente 100 y menos de 70 indica deterioro.
8 semanas
Fase 2b: Cambio desde el valor basal en las puntuaciones Flanker del NIH-TCB
Periodo de tiempo: 8 semanas
La prueba de control inhibitorio Flanker evaluará el control inhibitorio y la atención al pedir al participante que se concentre en un estímulo sin prestar atención a los estímulos que lo rodean. Una puntuación más alta indica un mejor rendimiento.
8 semanas
Fase 2b: Incidencia, naturaleza y gravedad de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: 8 semanas
Incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) y eventos adversos graves (SAEs)
8 semanas
Fase 2b: Cambio desde la línea de base en la Escala de Valoración de la Gravedad del Suicidio de Columbia (C-SSRS) a lo largo del estudio
Periodo de tiempo: 8 semanas
La evaluación prospectiva de la conducta suicida se realiza mediante la Escala de Evaluación de la Gravedad de la Ideación y la Conducta Suicida de Columbia (C-SSRS), un cuestionario para evaluar la ideación y la conducta suicida. Responder "sí" en el ítem 4 o 5 de la sección de Ideación Suicida o "sí" en cualquier ítem de la sección de Conducta Suicida se considera positivo. El rango es de 2 a 25
8 semanas
Fase 2b: Los parámetros PK de las concentraciones de SPG601 en plasma-Cmax
Periodo de tiempo: 4 semanas
Concentración máxima de SPG601 en plasma tras la dosis
4 semanas
Fase 2b: Los parámetros PK de las concentraciones de SPG601 en plasma-T 1/2
Periodo de tiempo: 4 semanas
Vida media metabólica de SPG601 en plasma tras la dosis
4 semanas
Fase 3: Incidencia, naturaleza y gravedad de eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG)
Periodo de tiempo: 16 semanas
Incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) y eventos adversos graves (SAEs)
16 semanas
Fase 3: Cambio respecto al valor basal en la Escala de Gravedad de Ideación Suicida de Columbia (C-SSRS) a lo largo del estudio
Periodo de tiempo: 8 semanas
La evaluación prospectiva de la conducta suicida se realiza mediante la Escala de Evaluación de la Gravedad del Suicidio de Columbia (C-SSRS), un cuestionario para evaluar la ideación y el comportamiento suicida. Responder "sí" en el ítem 4 o 5 de la sección de Ideación Suicida o "sí" en cualquier ítem de la sección de Comportamiento Suicida se considera positivo. El rango es de 2 a 25
8 semanas
Fase 3: Cambio desde el valor basal en las puntuaciones Flanker del NIH-TCB
Periodo de tiempo: 12 semanas
El control inhibitorio Flanker evaluará el control inhibitorio y la atención pidiendo al participante que se concentre en un estímulo sin prestar atención a ningún estímulo que lo rodee.
12 semanas
Fase 3: Cambio desde el inicio en las Puntuaciones de Cambio Sensibles del Componente de Razonamiento Fluido del NIH-TCB
Periodo de tiempo: 12 semanas
La Batería de Cognición de los NIH (NIHTB-CB) incluye el Compuesto de Cognición Fluida (FCC), diseñado para medir cambios en el funcionamiento neurológico. Combina las puntuaciones de cinco pruebas (Clasificación de Tarjetas de Cambio Dimensional, Flanker, Ordenamiento de Listas, Comparación de Patrones y Memoria de Secuencias de Imágenes) para proporcionar una medida de la función ejecutiva, la memoria y la velocidad de procesamiento. Puntuaciones más altas indican un mayor nivel de funcionamiento. Una capacidad superior es 130, el promedio es aprox. 100 y menos de 70 indica deterioro.
12 semanas
Fase 3: Cambio desde la línea basal hasta la semana 4 y la semana 8 en la puntuación compuesta de cognición total del NIH-TCB
Periodo de tiempo: 8 semanas
La Puntuación de Cambio Sensible (CSS) del Compuesto de Cognición Total del NIH Toolbox (NIH-TCB) se utiliza para medir el cambio cognitivo a lo largo del tiempo. Se calcula combinando las puntuaciones del Compuesto Cristalizado (lectura/vocabulario) y del Compuesto Fluido (memoria/función ejecutiva/velocidad). Puntuaciones más altas indican un mayor nivel de funcionamiento. Las puntuaciones suelen abarcar todo el rango de desarrollo, extendiéndose a menudo muy por encima y por debajo de la marca de 500 puntos, dependiendo de la edad y la capacidad cognitiva del individuo.
8 semanas
Fase 3: Cambio desde la línea de base en los síntomas conductuales del síndrome X frágil utilizando la puntuación total de la Lista de Verificación de Conducta Aberrante (ABC) en el estrato
Periodo de tiempo: 12 semanas
La Lista de Comportamiento Aberrante-Edición Comunitaria (ABC-C) es una lista de verificación de síntomas de 58 ítems, calificada por cuidadores, para evaluar los comportamientos problemáticos de niños y adultos con discapacidad intelectual en el hogar, en centros residenciales y en centros de formación laboral. La evaluación se realizó asignando a cada ítem una puntuación de 0 ("no es un problema en absoluto") a 3 ("el problema es grave en grado"). La ABC se puntuará utilizando el sistema de factorización específico para el síndrome X frágil (ABC-FX), para el cual la puntuación total oscila entre 0 y 165.
12 semanas
Fase 3: Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la Escala de Conducta Adaptativa Vineland 3ª Edición
Periodo de tiempo: 12 semanas

Escala de Comportamiento Adaptativo Vineland-3 (Vineland-3), utilizando la puntuación compuesta y las puntuaciones de dominio de comunicación, habilidades de la vida diaria y socialización.

La puntuación estándar compuesta de comportamiento adaptativo se calcula a partir de la suma de las puntuaciones estándar de los dominios y se convierte en la puntuación estándar compuesta de comportamiento adaptativo. Puntuaciones más altas indican un nivel adaptativo de funcionamiento más elevado.
12 semanas
Fase 3: Cambio desde el valor basal en la Escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS)
Periodo de tiempo: 12 semanas
Las puntuaciones de la Escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS) se utilizan para evaluar el habla inapropiada, la irritabilidad, la hiperactividad, el letargo/retraimiento, la estereotipia y la evitación social en comparación con la línea de base, según lo informado por el cuidador. La escala está compuesta por 5 factores, que abordan el Comportamiento Maníaco/Hiperactivo, el Estado de Ánimo Deprimido, la Evitación Social, la Ansiedad General y el Comportamiento Obsesivo/Compulsivo.
12 semanas
Fase 3: Cambio desde el inicio en conductas y otros síntomas en el Sistema de Valoración Numérica (NRS) por el cuidador
Periodo de tiempo: 12 semanas
Puntuaciones de la escala de calificación numérica (NRS) basadas en comportamientos específicos del paciente dentro de los dominios de Función Diaria, Lenguaje y Habilidad Académica. El cuidador calificará al individuo de 0 a 10, donde 0 indica 'el peor problema' y 10 indica 'ningún problema en absoluto'.
12 semanas
Fase 3: Cambio respecto al valor basal en la CGI-I según evaluación del investigador
Periodo de tiempo: 12 semanas
La escala de Impresión Clínica Global-Mejoría (CGI-I) es una escala valorada por el clínico utilizada para evaluar la respuesta al tratamiento. La puntuación oscila entre 1 y 7 (siendo 1 "muy mejorado", 4 "sin cambios" y 7 "mucho peor")
12 semanas
Fase 3: Cambio desde el inicio en las evaluaciones de la Impresión Global del Cuidador sobre la Mejora (CaGI-I)
Periodo de tiempo: 12 semanas
La Impresión Global de Mejora del Cuidador (CaGI-I) es una medida global para proporcionar la perspectiva del cuidador sobre el estado general del sujeto. El cuidador utilizará una escala de 7 puntos para evaluar cómo ha cambiado la condición desde el inicio. Un número más alto indica un empeoramiento de la condición.
12 semanas
Fase 3: Los parámetros PK de las concentraciones de SPG601 en plasma-Cmáx
Periodo de tiempo: 12 semanas
Concentración máxima en plasma tras la administración de SPG601
12 semanas
Fase 3: Los parámetros PK de las concentraciones de SPG601 en plasma-T 1/2
Periodo de tiempo: 12 semanas
Vida media metabólica de SPG601 en plasma tras la administración de la dosis
12 semanas
Subestudio de Fase 3: Cambio desde el valor basal en el rango gamma en respuesta al estímulo chirp y a los estímulos de estado estable
Periodo de tiempo: 12 semanas
Se evaluará la prueba auditiva para detectar diferencias en las respuestas a los estímulos.
12 semanas
Subestudio de fase 3: Cambio desde el inicio en la potencia relativa del EEG en estado de reposo en las bandas alfa, theta y gamma durante el reposo
Periodo de tiempo: 12 semanas
Los cambios en la potencia relativa del EEG en estado de reposo respecto a la línea base se caracterizan por variaciones significativas en las bandas de potencia, como las bandas gamma, alfa, theta y beta.
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Spinogenix

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

27 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SPG601-102 (CLARITY)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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