Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania SPG601 w leczeniu zespołu łamliwego chromosomu X u uczestników płci męskiej

24 lutego 2026 zaktualizowane przez: Spinogenix

Faza 2b/3, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę preparatu SPG601 u męskich uczestników z zespołem łamliwego chromosomu X

To badanie fazy 2b/3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, składające się z 2 części, oceni skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję różnych schematów dawkowania SPG601 u dorosłych mężczyzn z zespołem łamliwego chromosomu X.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy 2b/3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, zaprojektowane w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji wielu schematów dawkowania SPG601 u męskich uczestników z FXS.

Badanie składa się z dwóch części: Faza 2b, ustalenie schematu dawkowania, projekt równoległy z 4 ramionami: Kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania SPG601 lub dopasowanego placebo. Uczestnicy będą otrzymywać interwencję badawczą przez 4 tygodnie i będą obserwowani przez 4 tygodnie po ostatniej dawce interwencji badawczej.

Faza 3, projekt równoległy z 2 ramionami: Kwalifikujący się uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do otrzymywania SPG601 lub dopasowanego placebo. Dawka SPG601 podawana w fazie 3 będzie określona na podstawie analizy fazy 2b. Uczestnicy będą otrzymywać interwencję badawczą przez 12 tygodni i będą obserwowani przez 4 tygodnie po ostatniej dawce interwencji badawczej.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

248

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Dorośli mężczyźni w wieku od 18 do 45 lat włącznie
  • Rozpoznanie zespołu kruchego chromosomu X potwierdzone badaniem genetycznym
  • Pacjent musi mieć opiekuna
  • Musi być w dobrym zdrowiu bez istotnej historii medycznej

Kryteria wyłączenia:

  • Jakikolwiek stan fizyczny lub psychiczny uniemożliwiający ukończenie badania
  • Niekontrolowane napady drgawkowe lub historia padaczki z napadem w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Upośledzenie słuchu lub wzroku, którego nie można skorygować
  • Historia zachowań samobójczych lub myśli samobójczych
  • Nieprawidłowe parametry życiowe podczas badania wstępnego zgodnie ze specyfikacją protokołu
  • EKG z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami
  • Historia nadużywania substancji lub uzależnienia w ciągu 6 miesięcy
  • Inne produkty badawcze w ciągu 30 dni
  • Niezdolność do połykania kapsułek

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Faza 2b: Aktywny komparator
Faza 2b: Uczestnicy z zespołem łamliwego chromosomu X otrzymają aktywny SPG601 Uczestnicy z zespołem łamliwego chromosomu X zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania SPG601 codziennie przez 4 tygodnie
Lek: SPG601
syntetyczna mała cząsteczka
Komparator placebo: Faza 2b: Placebo
Uczestnicy z zespołem łamliwego chromosomu X zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania placebo przez 4 tygodnie.
Lek: Placebo
Placebo
Aktywny komparator: Faza 3: Aktywny komparator
Uczestnicy z zespołem łamliwego chromosomu X zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania dawki SPG601 określonej w fazie 2b przez 12 tygodni
Lek: SPG601
syntetyczna mała cząsteczka
Komparator placebo: Faza 3: Placebo
Uczestnicy z zespołem łamliwego chromosomu X będą losowo przydzielani do otrzymywania placebo przez 12 tygodni
Lek: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 2b: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w złożonym wyniku zmiany całkowitej funkcji poznawczej z NIH-TCB
Ramy czasowe: 8 tygodni
Skalę NIH Toolbox (NIH-TCB) Total Cognition Composite Change-Sensitive Score (CSS) stosuje się do pomiaru zmian poznawczych w czasie.
Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania.
Wyniki zazwyczaj mieszczą się w szerokim zakresie rozwojowym, często znacznie przekraczając i spadając poniżej granicy 500 punktów, w zależności od wieku i zdolności poznawczych danej osoby.
8 tygodni
Faza 2b: Zmiana od wartości wyjściowej w względnych pasmach mocy EEG w stanie spoczynku podczas odpoczynku
Ramy czasowe: 8 tygodni
Zmiany względnej mocy EEG w stanie spoczynku w porównaniu z wartością wyjściową charakteryzują się znaczącymi przesunięciami w pasmach mocy, takich jak pasma gamma, alfa, theta i beta
8 tygodni
Faza 3: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym złożonym wyniku funkcji poznawczych według NIH-TCB
Ramy czasowe: 12 tygodni
NIH Toolbox (NIH-TCB) Całkowity Kompozytowy Wynik Zmiany Poznawczej (CSS) służy do pomiaru zmian poznawczych w czasie. Oblicza się go poprzez połączenie wyników Kompozytu Krystalizowanego (czytanie/słownictwo) i Kompozytu Płynnego (pamięć/funkcje wykonawcze/szybkość). Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania.
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 2b: Zmiana od wartości wyjściowej w Złożonych Zmianie Wrażliwych Wynikach Rozumowania Płynnego z NIH-TCB
Ramy czasowe: 8 tygodni
Złożony wskaźnik płynnej kognicji (FCC) z baterii testów kognitywnych NIH (NIHTB-CB) został zaprojektowany do pomiaru zmian w funkcjonowaniu neurologicznym. Łączy wyniki z pięciu testów (Sortowanie kart ze zmianą wymiarów, Test Flankera, Sortowanie listy, Porównywanie wzorów oraz Pamięć sekwencji obrazków), aby dostarczyć miarę funkcji wykonawczych, pamięci i szybkości przetwarzania. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania. Wynik 130 oznacza zdolności wybitne, przeciętny wynosi ok. 100, a wynik poniżej 70 wskazuje na zaburzenia.
8 tygodni
Faza 2b: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach testu Flanker z NIH-TCB
Ramy czasowe: 8 tygodni
Test Flanker Inhibitory control oceni kontrolę hamowania i uwagę poprzez poproszenie uczestnika o skupienie się na jednym bodźcu, nie skupiając się na żadnych otaczających go bodźcach. Wyższy wynik wskazuje na lepsze wykonanie.
8 tygodni
Faza 2b: Częstość występowania, charakter i ciężkość zdarzeń niepożądanych (AEs) oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs)
Ramy czasowe: 8 tygodni
Częstość występowania, charakter i nasilenie działań niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) oraz poważnych działań niepożądanych (SAE)
8 tygodni
Faza 2b: Zmiana od wartości wyjściowej w skali Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) w trakcie badania
Ramy czasowe: 8 tygodni
Prospektywna ocena skłonności samobójczych jest przeprowadzana przy użyciu Skali Oceny Nasilenia Myśli i Zachowań Samobójczych Columbia (C-SSRS), kwestionariusza służącego do oceny myśli i zachowań samobójczych. Odpowiedź „tak” na pytanie 4 lub 5 w sekcji Myśli Samobójcze lub odpowiedź „tak” na dowolne pytanie w sekcji Zachowania Samobójcze jest uznawana za pozytywną. Zakres wynosi 2-25
8 tygodni
Faza 2b: Parametry PK stężeń SPG601 w osoczu – Cmax
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Maksymalne stężenie SPG601 w osoczu po podaniu dawki
4 tygodnie
Faza 2b: Parametry farmakokinetyczne stężeń SPG601 w osoczu – T 1/2
Ramy czasowe: 4 tygodnie
Okres półtrwania metabolicznego SPG601 w osoczu po podaniu dawki
4 tygodnie
Faza 3: Częstość występowania, charakter i nasilenie działań niepożądanych (AEs) i poważnych działań niepożądanych (SAEs)
Ramy czasowe: 16 tygodni
Częstość występowania, charakter i nasilenie niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAE) oraz poważnych niepożądanych zdarzeń (SAE)
16 tygodni
Faza 3: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali oceny nasilenia myśli samobójczych Columbia (C-SSRS) w trakcie badania
Ramy czasowe: 8 tygodni
Prospektywna ocena samobójczości jest przeprowadzana przy użyciu Skali Oceny Nasilenia Myśli i Zachowań Samobójczych Columbia (C-SSRS), kwestionariusza służącego do oceny myśli i zachowań samobójczych. Odpowiedź "tak" na punkt 4 lub 5 sekcji Myśli Samobójcze lub "tak" na dowolny punkt sekcji Zachowania Samobójcze jest uważana za pozytywną. Zakres wynosi 2-25
8 tygodni
Faza 3: Zmiana od wartości początkowej w wynikach testu Flanker z NIH-TCB
Ramy czasowe: 12 tygodni
Flanker Inhibitory control będzie oceniać kontrolę hamowania i uwagę poprzez poproszenie uczestnika o skupienie się na jednym bodźcu, nie skupiając się na żadnych otaczających go bodźcach.
12 tygodni
Faza 3: Zmiana względem wartości wyjściowej w wynikach zmian wrażliwych w Składniku Rozumowania Płynnego z NIH-TCB
Ramy czasowe: 12 tygodni
Fluid Cognition Composite (FCC) z baterii poznawczej NIH Toolbox (NIHTB-CB) ma na celu mierzenie zmian w funkcjonowaniu neurologicznym. Łączy wyniki pięciu testów (Sortowanie Kart Zmiany Wymiarowej, Flanker, Sortowanie Listy, Porównywanie Wzorców oraz Pamięć Sekwencji Obrazków), aby dostarczyć miarę funkcji wykonawczych, pamięci i szybkości przetwarzania. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania. Zdolność wybitna wynosi 130, przeciętna około 100, a wynik poniżej 70 oznacza upośledzenie.
12 tygodni
Faza 3: Zmiana od wartości wyjściowej do 4. i 8. tygodnia w łącznym wyniku funkcji poznawczych z NIH-TCB
Ramy czasowe: 8 tygodni
NIH Toolbox (NIH-TCB) Całkowity Złożony Wskaźnik Poznawczy Zmiany (CSS) służy do pomiaru zmian poznawczych w czasie. Jest obliczany poprzez połączenie wyników Złożonego Wskaźnika Krystalizowanego (czytanie/słownictwo) i Złożonego Wskaźnika Płynnego (pamięć/funkcje wykonawcze/szybkość). Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania. Wyniki zazwyczaj obejmują cały zakres rozwojowy, często znacznie przekraczając i spadając poniżej poziomu 500 punktów w zależności od wieku i zdolności poznawczych osoby.
8 tygodni
Faza 3: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zakresie objawów behawioralnych zespołu łamliwego chromosomu X przy użyciu sumarycznego wyniku Kwestionariusza Zachowań Aberracyjnych (ABC) w warstwie
Ramy czasowe: 12 tygodni
Aberrant Behavior Checklist-Community edition (ABC-C) to 58-punktowa, wypełniana przez opiekunów lista objawów służąca do oceny problematycznych zachowań dzieci i dorosłych z niepełnosprawnością intelektualną w domu, placówkach opiekuńczych oraz ośrodkach szkolenia zawodowego.
Ocena została przeprowadzona poprzez przypisanie każdemu punktowi wyniku od 0 („wcale nie jest problemem”) do 3 („problem jest poważny”). ABC zostanie ocenione przy użyciu systemu faktoringowego specyficznego dla FXS (ABC-FX), w którym całkowity wynik mieści się w zakresie od 0 do 165.
12 tygodni
Faza 3: Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w Skali Zachowań Adaptacyjnych Vineland 3. wydanie
Ramy czasowe: 12 tygodni

Skala Zachowania Adaptacyjnego Vineland-3 (Vineland-3), wykorzystująca wynik złożony oraz wyniki z domen komunikacji, umiejętności życia codziennego i socjalizacji.

Standardowy wynik złożony zachowania adaptacyjnego jest obliczany na podstawie sumy standardowych wyników z domen i przeliczany na standardowy wynik złożony zachowania adaptacyjnego. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania adaptacyjnego.
12 tygodni
Faza 3: Zmiana od wartości wyjściowej w Skali Lęku, Depresji i Nastroju (ADAMS)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wyniki Skali Lęku, Depresji i Nastroju (ADAMS) służą do oceny nieodpowiedniej mowy, drażliwości, nadpobudliwości, letargu/wycofania, stereotypii i unikania społecznego w porównaniu z wartością wyjściową, zgłaszaną przez opiekuna. Skala składa się z 5 czynników, które dotyczą zachowania maniakalnego/nadpobudliwego, obniżonego nastroju, unikania społecznego, lęku uogólnionego i zachowań obsesyjno-kompulsywnych.
12 tygodni
Faza 3: Zmiana od wartości początkowej w zachowaniach i innych objawach wg Systemu Ocen Numerycznych (NRS) przez opiekuna
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wyniki numerycznej skali ocen (NRS) oparte na zachowaniach specyficznych dla pacjenta w obszarach: Funkcjonowanie Codzienne, Język i Umiejętności Szkolne.
Opiekun oceni osobę w skali od 0 do 10, gdzie 0 oznacza 'największy problem', a 10 oznacza 'brak problemu'.
12 tygodni
Faza 3: Zmiana od wartości wyjściowej w skali CGI-I według oceny badacza
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala CGI-I (Clinical Global Impression-Improvement) to oceniana przez klinicystę skala stosowana do oceny odpowiedzi na leczenie. Wynik mieści się w zakresie od 1 do 7 (gdzie 1 oznacza "bardzo dużą poprawę", 4 oznacza "brak zmian", a 7 oznacza "bardzo duże pogorszenie")
12 tygodni
Faza 3: Zmiana od wartości początkowej w ocenach CaGI-I (Caregiver Global Impression of Improvement)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Skala CaGI-I (Caregiver Global Impression of Improvement) to globalna miara służąca do przedstawienia perspektywy opiekuna na temat ogólnego stanu pacjenta. Opiekun użyje 7-punktowej skali do oceny, jak stan pacjenta zmienił się od momentu wyjściowego. Wyższa liczba wskazuje na pogorszenie stanu.
12 tygodni
Faza 3: Parametry farmakokinetyczne stężeń SPG601 w osoczu - Cmax
Ramy czasowe: 12 tygodni
Maksymalne stężenie w osoczu po podaniu SPG601
12 tygodni
Faza 3: Parametry farmakokinetyczne stężeń SPG601 w osoczu - T 1/2
Ramy czasowe: 12 tygodni
Okres półtrwania metabolicznego SPG601 w osoczu po podaniu dawki
12 tygodni
Faza 3 podbadania: Zmiana od wartości wyjściowej w zakresie gamma w odpowiedzi na bodziec typu chirp oraz na bodźce stanu ustalonego
Ramy czasowe: 12 tygodni
Test słuchowy będzie oceniany pod kątem różnic w reakcjach na bodźce.
12 tygodni
Faza 3 podbadanie: Zmiana względnej mocy EEG w stanie spoczynku w zakresie pasm alfa, theta i gamma podczas odpoczynku w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 12 tygodni
Zmiany względnej mocy EEG w stanie spoczynku w porównaniu z wartością wyjściową charakteryzują się znaczącymi przesunięciami w pasmach mocy, takich jak pasma gamma, alfa, theta i beta
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spinogenix

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPG601-102 (CLARITY)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj