Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie til at undersøge effekterne og sikkerheden af SPG601 til behandling af Fragile X-syndrom hos mandlige deltagere

24. februar 2026 opdateret af: Spinogenix

En fase 2b/3, randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse til evaluering af effekt, sikkerhed og farmakokinetik af SPG601 hos mandlige deltagere med Fragile X-syndrom

Denne fase 2b/3, randomiserede, dobbeltblindede, placebo-kontrollerede, 2-delte undersøgelse vil evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af forskellige doseringsregimer af SPG601 hos voksne mandlige deltagere med Fragile X-syndrom.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2b/3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie designet til at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af flere dosisregimer af SPG601 hos mandlige deltagere med FXS.

Studiet består af to dele, Fase 2b, dosisregime-finding, 4-arm parallel design: Kvalificerede deltagere vil blive randomiseret til at modtage SPG601 eller matchet placebo. Deltagerne vil modtage studieintervention over 4 uger og vil blive fulgt op i 4 uger efter sidste dosis af studieintervention.

Fase 3, 2-arm parallel design: Kvalificerede deltagere vil blive randomiseret 1:1 til at modtage SPG601 eller matchet placebo. Dosis af SPG601, der administreres i fase 3, vil blive defineret baseret på analyse af fase 2b. Deltagerne vil modtage studieintervention over 12 uger og vil blive fulgt op i 4 uger efter sidste dosis af studieintervention.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

248

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne mænd i alderen 18 til 45 år, inklusive
  • Diagnose af Fragile X bekræftet med genetisk testning
  • Patienten skal have en omsorgsperson
  • Skal være i god helbredstilstand uden væsentlig sygehistorie

Eksklusionskriterier:

  • Enhver fysisk eller psykisk tilstand, der forhindrer gennemførelse af studiet
  • Ukontrollerede krampeanfald eller historie med epilepsi med et anfald inden for de sidste 6 måneder
  • Høre- eller synshandicap, der ikke kan korrigeres
  • Historie med selvmordsadfærd eller selvmordstanker
  • Screeningsvitalparametre, der er unormale ifølge protokolspecifikationen
  • EKG, der er klinisk signifikant unormalt
  • Historie med misbrug eller afhængighed af stoffer inden for 6 måneder
  • Andre undersøgelsesprodukter inden for 30 dage
  • Ikke i stand til at sluge kapsler

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Fase 2b: Aktiv komparator
Fase 2b: Aktiv SPG601 skal administreres til deltagere med Fragile X-syndrom. Deltagere med Fragile X-syndrom vil blive tilfældigt fordelt til at modtage SPG601 dagligt i 4 uger
Medicin: SPG601
syntetisk lille molekyle
Placebo komparator: Fase 2b: Placebo
Deltagere med Fragile X Syndrom vil blive randomiseret til at modtage placebo over 4 uger.
Medicin: Placebo
Placebo
Aktiv komparator: Fase 3: Aktiv komparator
Deltagere med Fragile X-syndrom vil blive randomiseret til at modtage en dosis SPG601 bestemt fra fase 2b over 12 uger
Medicin: SPG601
syntetisk lille molekyle
Placebo komparator: Fase 3: Placebo
Deltagere med Fragile X-syndrom vil blive randomiseret til at modtage placebo i 12 uger
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 2b: Ændring fra baseline i den samlede kognitive sammensatte ændringsfølsomme score fra NIH-TCB
Tidsramme: 8 uger
NIH Toolbox (NIH-TCB) Total Cognition Composite Change-Sensitive Score (CSS) bruges til at måle kognitiv ændring over tid. Højere scorer indikerer højere funktionsniveau. Scorerne spænder typisk over hele det udviklingsmæssige spektrum og strækker sig ofte langt over og under 500-punktsmærket afhængigt af personens alder og kognitive evne.
8 uger
Fase 2b: Ændring fra baseline i EEG hvilestands relative effektbånd under hvile
Tidsramme: 8 uger
Hviletilstands-EEG relative effektændringer fra baseline er karakteriseret ved betydelige skift i effektbånd såsom gamma-, alfa-, theta- og betabånd
8 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i Total Cognition Composite-scoren fra NIH-TCB
Tidsramme: 12 uger
NIH Toolbox (NIH-TCB) Total Cognition Composite Change-Sensitive Score (CSS) bruges til at måle kognitiv ændring over tid. Den beregnes ved at kombinere Crystallized Composite (læsning/ordforråd) og Fluid Composite (hukommelse/eksekutiv funktion/hastighed) score. Højere score indikerer højere funktionsniveau.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 2b: Ændring fra baseline i Fluid Reasoning Composite Change Sensitive Scores fra NIH-TCB
Tidsramme: 8 uger
Fluid Cognition Composite (FCC) fra NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) er designet til at måle ændringer i neurologisk funktion. Den kombinerer resultater fra fem test (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison og Picture Sequence Memory) for at give et mål for eksekutiv funktion, hukommelse og behandlingshastighed. Højere score indikerer højere funktionsniveau. Overlegen evne er 130, gennemsnit er ca. 100 og mindre end 70 er funktionsnedsættelse.
8 uger
Fase 2b: Ændring fra baseline i Flanker-scores fra NIH-TCB
Tidsramme: 8 uger
Flanker Inhibitory control vil vurdere hæmmekontrol og opmærksomhed ved at bede deltageren om at fokusere på en stimulus uden at fokusere på nogen omgivende stimuli. En højere score indikerer bedre præstation
8 uger
Fase 2b: Forekomst, art og sværhedsgrad af bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 8 uger
Forekomst, karakter og sværhedsgrad af behandlingsinduceret bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
8 uger
Fase 2b: Ændring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) gennem hele undersøgelsen
Tidsramme: 8 uger
Prospektiv vurdering af selvmordstanker udføres ved hjælp af Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), et spørgeskema til evaluering af selvmordstanker og adfærd. Svar "ja" på punkt 4 eller 5 i afsnittet om selvmordstanker eller "ja" på ethvert punkt i afsnittet om selvmordsadfærd betragtes som positivt. Området er 2-25
8 uger
Fase 2b: PK-parametrene for SPG601-koncentrationer i plasma - Cmax
Tidsramme: 4 uger
Maksimalkoncentration af SPG601 i plasma efter dosering
4 uger
Fase 2b: PK-parametrene for SPG601-koncentrationer i plasma-T 1/2
Tidsramme: 4 uger
Metabolisk halveringstid for SPG601 i plasma efter dosering
4 uger
Fase 3: Forekomst, art og alvorlighed af bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 16 uger
Forekomst, art og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
16 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) gennem hele studiet
Tidsramme: 8 uger
Prospektiv vurdering af selvmordstanker udføres ved hjælp af Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), et spørgeskema til at evaluere selvmordstanker og adfærd. Svar "ja" på punkt 4 eller 5 i afsnittet om selvmordstanker eller "ja" på ethvert punkt i afsnittet om selvmordsadfærd betragtes som positivt. Intervallet er 2-25
8 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i Flanker-scorer fra NIH-TCB
Tidsramme: 12 uger
Flanker Inhibitory control vil vurdere inhiberende kontrol og opmærksomhed ved at bede deltageren om at fokusere på én stimulus uden at fokusere på nogen omkringliggende stimuli.
12 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i Fluid Reasoning Composite Change Sensitive Scores fra NIH-TCB
Tidsramme: 12 uger
Fluid Cognition Composite (FCC) fra NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) er designet til at måle ændringer i neurologisk funktionsevne. Den kombinerer scorer fra fem tests (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison og Picture Sequence Memory) for at give et mål for eksekutiv funktion, hukommelse og behandlingshastighed. Højere scorer indikerer et højere funktionsniveau. Superior evne er 130, gennemsnitlig er ca. 100 og under 70 er nedsat funktionsevne.
12 uger
Fase 3: Ændring fra baseline til uge 4 og uge 8 i den samlede kognitionskompositescore fra NIH-TCB
Tidsramme: 8 uger
NIH Toolbox (NIH-TCB) Total Cognition Composite Change-Sensitive Score (CSS) bruges til at måle kognitiv ændring over tid. Det beregnes ved at kombinere Crystallized Composite (læsning/ordforråd) og Fluid Composite (hukommelse/eksekutiv funktion/hastighed) scorer. Højere scorer indikerer højere funktionsniveau. Scorerne spænder typisk over hele udviklingsområdet og strækker sig ofte langt over og under 500-punktsmærket afhængigt af personens alder og kognitive evne.
8 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i adfærdsmæssige symptomer på Fragile X-syndrom ved brug af Aberrant Behavior Checklist (ABC) totalscore i stratum
Tidsramme: 12 uger
Aberrant Behavior Checklist-Community edition (ABC-C) er en 58-punkts, pårørende-vurderet symptombeskrivelse, der bruges til at vurdere problemadfærd hos børn og voksne med mental retardering i hjemmet, på bosteder og i arbejdsuddannelsescentre. Vurderingen blev foretaget ved at tildele hvert punkt en score fra 0 ("slet ikke et problem") til 3 ("problemet er svært"). ABC vil blive scoret ved hjælp af det FX-specifikke faktorsystem (ABC-FX), hvor den samlede score rangerer fra 0 til 165.
12 uger
Fase 3: Ændring fra baseline til uge 12 i Vineland Adaptive Behavior Scale 3. udgave
Tidsramme: 12 uger

Vineland-3 Adaptive Behavior Scale (Vineland-3), der anvender den sammensatte score og domænescore fra kommunikation, daglige livsfærdigheder og socialisering.

Den adaptive adfærds sammensatte standardscore beregnes ud fra summen af standardscore fra domænerne og konverteres til den adaptive adfærds sammensatte standardscore. Højere score indikerer et højere adaptivt funktionsniveau.
12 uger
Fase 3: Ændring fra baseline på Anxiety, Depression and Mood Scale (ADAMS)
Tidsramme: 12 uger
Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS)-scorer bruges til at vurdere upassende tale, irritabilitet, hyperaktivitet, lethargi/trækning, stereotypi og social undgåelse i forhold til udgangspunktet som rapporteret af omsorgspersonen. Skalaen består af 5 faktorer, som omhandler manisk/hyperaktiv adfærd, deprimeret humør, social undgåelse, generel angst og tvangspræget/obsessiv adfærd.
12 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i adfærd og andre symptomer på Numerical Rating System (NRS) vurderet af omsorgsperson
Tidsramme: 12 uger
Numerisk vurderingsskala (NRS) score baseret på patient-specifikke adfærdsmønstre inden for områderne Daglig Funktion, Sprog og Akademisk Færdighed.
Pårørende vil vurdere individet fra 0 til 10, hvor 0 angiver 'største problem' og 10 angiver 'intet problem overhovedet.'
12 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i CGI-I som vurderet af undersøger
Tidsramme: 12 uger
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skalaen er en kliniker-vurderet skala, der bruges til at vurdere behandlingsrespons. Scoren spænder fra 1 til 7 (hvor 1 er "meget forbedret", 4 er "ingen ændring" og 7 er "meget forværret")
12 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i vurderinger af pårørendes globale indtryk af forbedring (CaGI-I)
Tidsramme: 12 uger
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) er et globalt mål til at give en pårørendes perspektiv på en persons samlede tilstand. Pårørende vil bruge en 7-punkts skala til at vurdere, hvordan tilstanden har ændret sig fra udgangspunktet. Et højere tal indikerer en forværret tilstand.
12 uger
Fase 3: PK-parametrene for SPG601-koncentrationer i plasma - Cmax
Tidsramme: 12 uger
Maksimal koncentration i plasma efter administration af SPG601
12 uger
Fase 3: PK-parametrene for SPG601-koncentrationer i plasma-T 1/2
Tidsramme: 12 uger
Metabolisk halveringstid for SPG601 i plasma efter dosering
12 uger
Fase 3-understudie: Ændring fra udgangspunktet i gammaområdet som reaktion på chirp-stimulusset og på steady state-stimulusserne
Tidsramme: 12 uger
Auditiv test vil blive evalueret for forskel i reaktioner på stimuli.
12 uger
Fase 3-understudie: Ændring fra baseline i EEG hviletilstands relativ effekt i alfa-, theta- og gammabåndene under hvile
Tidsramme: 12 uger
Ændringer i hviletilstands EEG relativ effekt fra baseline er karakteriseret ved betydelige skift i effektbånd såsom gamma-, alfa-, theta- og betabånd
12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spinogenix

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2030

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. februar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. februar 2026

Først opslået (Faktiske)

27. februar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPG601-102 (CLARITY)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner