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Une étude visant à examiner les effets et la sécurité du SPG601 pour le traitement du syndrome de l'X fragile chez les participants masculins

24 février 2026 mis à jour par: Spinogenix

Une étude de phase 2b/3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique du SPG601 chez des participants masculins atteints du syndrome de l'X fragile

Cette étude de phase 2b/3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en 2 parties évaluera l'efficacité, la sécurité et la tolérance de différents schémas posologiques de SPG601 chez des participants adultes de sexe masculin atteints du syndrome de l'X fragile.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 2b/3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance de multiples schémas posologiques du SPG601 chez des participants masculins atteints du syndrome de l'X fragile.

L'étude se compose de deux parties : la phase 2b, recherche du schéma posologique, conception parallèle à 4 bras : les participants éligibles seront randomisés pour recevoir le SPG601 ou un placebo correspondant. Les participants recevront l'intervention de l'étude sur 4 semaines et seront suivis pendant 4 semaines après la dernière dose de l'intervention de l'étude.

Phase 3, conception parallèle à 2 bras : les participants éligibles seront randomisés 1:1 pour recevoir le SPG601 ou un placebo correspondant. La dose de SPG601 administrée dans la phase 3 sera définie sur la base de l'analyse de la phase 2b. Les participants recevront l'intervention de l'étude sur 12 semaines et seront suivis pendant 4 semaines après la dernière dose de l'intervention de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

248

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Hommes adultes âgés de 18 à 45 ans, inclus
  • Diagnostic de syndrome de l'X fragile confirmé par test génétique
  • Le patient doit avoir un aidant
  • Doit être en bonne santé sans antécédents médicaux significatifs

Critères d'exclusion :

  • Toute condition physique ou psychologique empêchant l'achèvement de l'étude
  • Crises incontrôlées ou antécédents d'épilepsie avec une crise dans les 6 derniers mois
  • Déficiences auditives ou visuelles non corrigeables
  • Antécédents de comportement suicidaire ou d'idéation suicidaire
  • Signes vitaux anormaux lors du dépistage selon les spécifications du protocole
  • ECG cliniquement significatif anormal
  • Antécédents d'abus ou de dépendance à des substances dans les 6 mois
  • Autres produits de recherche dans les 30 jours
  • Incapacité à avaler des gélules

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Phase 2b : Comparateur actif
Phase 2b : Le SPG601 actif sera administré aux participants atteints du syndrome de l'X fragile. Les participants atteints du syndrome de l'X fragile seront randomisés pour recevoir du SPG601 quotidiennement pendant 4 semaines
Médicament: SPG601
petite molécule synthétique
Comparateur placebo: Phase 2b : Placebo
Les participants atteints du syndrome de l'X fragile seront randomisés pour recevoir un placebo pendant 4 semaines.
Médicament: Placebo
Placebo
Comparateur actif: Phase 3 : Comparateur actif
Les participants atteints du syndrome de l'X fragile seront randomisés pour recevoir une dose de SPG601 déterminée à partir de la phase 2b sur 12 semaines
Médicament: SPG601
petite molécule synthétique
Comparateur placebo: Phase 3 : Placebo
Les participants atteints du syndrome de l'X fragile seront randomisés pour recevoir un placebo pendant 12 semaines
Médicament: Placebo
Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 2b : Changement par rapport à la valeur initiale du score de changement composite de la cognition totale du NIH-TCB
Délai: 8 semaines
Le score composite de changement sensible (CSS) de la cognition totale de la NIH Toolbox (NIH-TCB) est utilisé pour mesurer l'évolution cognitive au fil du temps.
Des scores plus élevés indiquent un niveau de fonctionnement plus élevé.
Les scores s'étendent généralement sur toute la gamme développementale, dépassant souvent largement au-dessus et en dessous de la barre des 500 points selon l'âge et les capacités cognitives de l'individu.
8 semaines
Phase 2b : Variation par rapport au niveau de base des bandes de puissance relative EEG à l'état de repos pendant le repos
Délai: 8 semaines
Les changements de puissance relative de l'EEG au repos par rapport à la ligne de base se caractérisent par des déplacements significatifs dans les bandes de puissance telles que les bandes gamma, alpha, thêta et bêta
8 semaines
Phase 3 : Changement par rapport au score de référence du composite cognitif total du NIH-TCB
Délai: 12 semaines
Le score composite sensible au changement (CSS) de la cognition totale de la NIH Toolbox (NIH-TCB) est utilisé pour mesurer l'évolution cognitive au fil du temps. Il est calculé en combinant les scores du composite cristallisé (lecture/vocabulaire) et du composite fluide (mémoire/fonction exécutive/vitesse). Des scores plus élevés indiquent un niveau de fonctionnement plus élevé.
12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 2b : Variation par rapport à la valeur de base des scores de changement sensibles du composite de raisonnement fluide du NIH-TCB
Délai: 8 semaines
Le Composite de Cognition Fluide (FCC) de la Batterie de Cognition NIH Toolbox (NIHTB-CB) est conçu pour mesurer les changements dans le fonctionnement neurologique. Il combine les scores de cinq tests (Tri de Cartes à Changement Dimensionnel, Flanker, Tri de Liste, Comparaison de Motifs et Mémoire de Séquence d'Images) pour fournir une mesure de la fonction exécutive, de la mémoire et de la vitesse de traitement. Des scores plus élevés indiquent un niveau de fonctionnement plus élevé. Une capacité supérieure est de 130, la moyenne est d'environ 100 et moins de 70 indique une altération.
8 semaines
Phase 2b : Variation par rapport à la valeur initiale des scores Flanker du NIH-TCB
Délai: 8 semaines
Le test d'inhibition Flanker évaluera le contrôle inhibiteur et l'attention en demandant au participant de se concentrer sur un stimulus sans se concentrer sur les stimuli qui l'entourent. Un score plus élevé indique une meilleure performance.
8 semaines
Phase 2b : Incidence, nature et gravité des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 8 semaines
Incidence, nature et sévérité des événements indésirables émergents du traitement (TEAEs) et des événements indésirables graves (SAEs)
8 semaines
Phase 2b : Évolution par rapport à la valeur de base de l'échelle d'évaluation de la sévérité du suicide de Columbia (C-SSRS) tout au long de l'étude
Délai: 8 semaines
L'évaluation prospective de la suicidarité est réalisée à l'aide de l'échelle Columbia-Suicide Severity Rating (C-SSRS), un questionnaire permettant d'évaluer l'idéation et le comportement suicidaires. Une réponse « oui » à l'item 4 ou 5 de la section Idéation suicidaire ou « oui » à tout item de la section Comportement suicidaire est considérée comme positive. La plage est de 2 à 25
8 semaines
Phase 2b : Les paramètres pharmacocinétiques des concentrations de SPG601 dans le plasma - Cmax
Délai: 4 semaines
Concentration maximale de SPG601 dans le plasma après l'administration de la dose
4 semaines
Phase 2b : Les paramètres pharmacocinétiques des concentrations de SPG601 dans le plasma - T 1/2
Délai: 4 semaines
Demi-vie métabolique du SPG601 dans le plasma après administration
4 semaines
Phase 3 : Incidence, nature et sévérité des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 16 semaines
Incidence, nature et gravité des événements indésirables émergents du traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (SAE)
16 semaines
Phase 3 : Évolution par rapport à la valeur initiale sur l'échelle d'évaluation de la sévérité du suicide de Columbia (C-SSRS) tout au long de l'étude
Délai: 8 semaines
L'évaluation prospective de la suicidarité est réalisée à l'aide de l'échelle d'évaluation de la sévérité du suicide de Columbia (C-SSRS), un questionnaire pour évaluer l'idéation et le comportement suicidaires. Une réponse « oui » à l'item 4 ou 5 de la section Idéation suicidaire ou « oui » à tout item de la section Comportement suicidaire est considérée comme positive. L'étendue est de 2 à 25
8 semaines
Phase 3 : Évolution par rapport à la valeur initiale des scores Flanker du NIH-TCB
Délai: 12 semaines
Le contrôle inhibiteur Flanker évaluera le contrôle inhibiteur et l'attention en demandant au participant de se concentrer sur un stimulus sans se concentrer sur les stimuli qui l'entourent.
12 semaines
Phase 3 : Variation par rapport à la valeur initiale des scores de changement sensibles du composite de raisonnement fluide du NIH-TCB
Délai: 12 semaines
Le Composite de Cognition Fluide (FCC) de la Batterie de Cognition NIH Toolbox (NIHTB-CB) est conçu pour mesurer les changements du fonctionnement neurologique. Il combine les scores de cinq tests (Tri de Cartes à Changement Dimensionnel, Flanker, Tri de Liste, Comparaison de Motifs et Mémoire de Séquences d'Images) pour fournir une mesure de la fonction exécutive, de la mémoire et de la vitesse de traitement. Des scores plus élevés indiquent un niveau de fonctionnement plus élevé. Une capacité supérieure est de 130, la moyenne est d'environ 100 et moins de 70 indique une altération.
12 semaines
Phase 3 : Variation entre la valeur initiale et la semaine 4 et la semaine 8 du score composite de cognition total du NIH-TCB
Délai: 8 semaines
Le NIH Toolbox (NIH-TCB) Score Composite de Changement Sensible (SCS) de Cognition Totale est utilisé pour mesurer le changement cognitif au fil du temps. Il est calculé en combinant les scores du Composite Cristallisé (lecture/vocabulaire) et du Composite Fluide (mémoire/fonction exécutive/vitesse). Des scores plus élevés indiquent un niveau de fonctionnement plus élevé. Les scores s'étendent généralement sur toute la plage de développement, dépassant souvent largement au-dessus et en dessous du seuil de 500 points en fonction de l'âge et des capacités cognitives de l'individu.
8 semaines
Phase 3 : Évolution par rapport à l'état initial des symptômes comportementaux du syndrome de l'X fragile à l'aide du score total de l'Aberrant Behavior Checklist (ABC) dans le stratum
Délai: 12 semaines
L'Aberrant Behavior Checklist-Community edition (ABC-C) est une liste de contrôle de 58 items, évaluée par les soignants, pour évaluer les comportements problématiques des enfants et des adultes présentant une déficience intellectuelle à domicile, dans les établissements résidentiels et les centres de formation professionnelle. L'évaluation a été réalisée en attribuant à chaque item un score de 0 ("pas du tout un problème") à 3 ("le problème est sévère"). L'ABC sera noté en utilisant le système de factorisation spécifique au FXS (ABC-FX) pour lequel le score total varie de 0 à 165.
12 semaines
Phase 3 : Changement par rapport à la valeur de référence jusqu'à la semaine 12 selon l'Échelle de comportement adaptatif de Vineland 3e édition
Délai: 12 semaines

Échelle de comportement adaptatif Vineland-3 (Vineland-3), utilisant le score composite et les scores de domaine issus de la communication, des compétences de la vie quotidienne et de la socialisation.

Le score standard composite de comportement adaptatif est calculé à partir de la somme des scores standards des domaines et converti en score standard composite de comportement adaptatif. Des scores plus élevés indiquent un niveau de fonctionnement adaptatif plus élevé.
12 semaines
Phase 3 : Évolution par rapport à la valeur de base de l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS)
Délai: 12 semaines
Les scores de l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS) sont utilisés pour évaluer le discours inapproprié, l'irritabilité, l'hyperactivité, la léthargie/le retrait, les stéréotypies et l'évitement social par rapport à la ligne de base, tels que rapportés par l'aidant. L'échelle est composée de 5 facteurs, qui abordent le comportement maniaque/hyperactif, l'humeur dépressive, l'évitement social, l'anxiété générale et le comportement obsessionnel/compulsif.
12 semaines
Phase 3 : Évolution par rapport à la ligne de base des comportements et autres symptômes sur le Système d'Évaluation Numérique (SEN) par l'aidant
Délai: 12 semaines
Scores sur l'échelle d'évaluation numérique (NRS) basés sur les comportements spécifiques au patient dans les domaines du fonctionnement quotidien, du langage et des compétences académiques. L'aidant évaluera l'individu de 0 à 10, où 0 indique 'problème le plus grave' et 10 indique 'aucun problème du tout.'
12 semaines
Phase 3 : Évolution par rapport à l'état initial selon la CGI-I telle qu'évaluée par l'investigateur
Délai: 12 semaines
L'échelle Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) est une échelle évaluée par un clinicien utilisée pour évaluer la réponse au traitement. Le score varie de 1 à 7 (1 correspondant à « très amélioré », 4 à « pas de changement » et 7 à « très aggravé »)
12 semaines
Phase 3 : Évolution par rapport à la valeur initiale des évaluations de l'impression globale d'amélioration par l'aidant (CaGI-I)
Délai: 12 semaines
L'impression globale d'amélioration du soignant (CaGI-I) est une mesure globale visant à fournir la perspective d'un soignant sur l'état général d'un sujet. Le soignant utilisera une échelle à 7 points pour évaluer comment l'état a changé depuis le début. Un nombre plus élevé indique une détérioration de l'état.
12 semaines
Phase 3 : Les paramètres pharmacocinétiques des concentrations de SPG601 dans le plasma - Cmax
Délai: 12 semaines
Concentration maximale dans le plasma après administration de SPG601
12 semaines
Phase 3 : Les paramètres pharmacocinétiques des concentrations de SPG601 dans le plasma - T 1/2
Délai: 12 semaines
Demi-vie métabolique du SPG601 dans le plasma après administration de la dose
12 semaines
Sous-étude de phase 3 : Changement par rapport au niveau de base dans la gamme gamma en réponse au stimulus chirp et aux stimuli en régime permanent
Délai: 12 semaines
Le test auditif sera évalué pour la différence dans les réponses aux stimuli.
12 semaines
Sous-étude de phase 3 : Évolution par rapport à la valeur de base de la puissance relative de l'EEG à l'état de repos dans les bandes alpha, thêta et gamma au repos
Délai: 12 semaines
Les changements de puissance relative de l'EEG au repos par rapport à la ligne de base se caractérisent par des décalages significatifs dans les bandes de puissance telles que les bandes gamma, alpha, thêta et bêta
12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spinogenix

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 mars 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 février 2026

Première publication (Réel)

27 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPG601-102 (CLARITY)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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