Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Untersuchung der Wirkungen und der Sicherheit von SPG601 für die Behandlung des Fragilen-X-Syndroms bei männlichen Teilnehmern

24. Februar 2026 aktualisiert von: Spinogenix

Eine Phase-2b/3, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Pharmakokinetik von SPG601 bei männlichen Teilnehmern mit Fragilem-X-Syndrom

Diese Phase-2b/3-, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, zweiteilige Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit verschiedener Dosierungsschemata von SPG601 bei erwachsenen männlichen Teilnehmern mit Fragiles-X-Syndrom bewerten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase-2b-/3-Studie, randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert, die entwickelt wurde, um die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit mehrerer Dosierungsschemata von SPG601 bei männlichen Teilnehmern mit FXS zu bewerten.

Die Studie besteht aus zwei Teilen: Phase 2b, Dosierungsschema-Findung, 4-armiges paralleles Design: Berechtigte Teilnehmer werden randomisiert, um SPG601 oder ein entsprechendes Placebo zu erhalten. Die Teilnehmer erhalten die Studienintervention über 4 Wochen und werden 4 Wochen nach der letzten Dosis der Studienintervention nachbeobachtet.

Phase 3, 2-armiges paralleles Design: Berechtigte Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 randomisiert, um SPG601 oder ein entsprechendes Placebo zu erhalten. Die Dosis von SPG601 in Phase 3 wird basierend auf der Analyse von Phase 2b definiert. Die Teilnehmer erhalten die Studienintervention über 12 Wochen und werden 4 Wochen nach der letzten Dosis der Studienintervention nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

248

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Männer im Alter von 18 bis 45 Jahren einschließlich
  • Diagnose Fragiles X-Syndrom, bestätigt durch genetische Tests
  • Patient muss eine Betreuungsperson haben
  • Muss bei guter Gesundheit sein ohne signifikante Krankengeschichte

Ausschlusskriterien:

  • Jegliche körperliche oder psychische Erkrankung, die die Studienteilnahme verhindert
  • Unkontrollierte Anfälle oder Epilepsie in der Vorgeschichte mit einem Anfall in den letzten 6 Monaten
  • Hör- oder Sehbehinderungen, die nicht korrigiert werden können
  • Vorgeschichte von suizidalem Verhalten oder Suizidgedanken
  • Screening-Vitalzeichen, die gemäß Protokollspezifikation abnormal sind
  • EKG mit klinisch signifikanten Abnormalitäten
  • Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit in den letzten 6 Monaten
  • Andere Prüfpräparate innerhalb von 30 Tagen
  • Unfähigkeit, Kapseln zu schlucken

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Phase 2b: Aktiver Vergleich
Phase 2b: Aktives SPG601 wird Teilnehmern mit Fragile-X-Syndrom verabreicht. Teilnehmer mit Fragile-X-Syndrom werden randomisiert, um 4 Wochen lang täglich SPG601 zu erhalten.
Arzneimittel: SPG601
synthetisches kleines Molekül
Placebo-Komparator: Phase 2b: Placebo
Teilnehmer mit Fragile-X-Syndrom werden randomisiert, um über 4 Wochen ein Placebo zu erhalten.
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Aktiver Komparator: Phase 3: Aktiver Komparator
Teilnehmer mit Fragiles-X-Syndrom werden randomisiert, um über 12 Wochen eine Dosis von SPG601 zu erhalten, die aus Phase 2b ermittelt wurde
Arzneimittel: SPG601
synthetisches kleines Molekül
Placebo-Komparator: Phase 3: Placebo
Teilnehmer mit Fragile-X-Syndrom werden randomisiert, um 12 Wochen lang Placebo zu erhalten
Arzneimittel: Placebo
Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 2b: Veränderung vom Ausgangswert im Gesamtkognitionskomposit-Change-Sensitive-Score des NIH-TCB
Zeitfenster: 8 Wochen
Das NIH Toolbox (NIH-TCB) Total Cognition Composite Change-Sensitive Score (CSS) wird verwendet, um kognitive Veränderungen im Zeitverlauf zu messen. Höhere Werte zeigen ein höheres Funktionsniveau an. Die Werte erstrecken sich typischerweise über den gesamten Entwicklungsbereich und liegen oft deutlich über und unter der 500-Punkte-Marke, abhängig vom Alter und der kognitiven Fähigkeit der Person.
8 Wochen
Phase 2b: Veränderung vom Ausgangswert in den relativen EEG-Ruhezustand-Leistungsbändern während der Ruhe
Zeitfenster: 8 Wochen
Ruhezustand-EEG-Relativleistungsänderungen gegenüber dem Ausgangswert sind durch signifikante Verschiebungen in Leistungsbändern wie Gamma-, Alpha-, Theta- und Beta-Bändern gekennzeichnet
8 Wochen
Phase 3: Änderung des Gesamtkognitionskompositwerts gegenüber dem Ausgangswert gemäß NIH-TCB
Zeitfenster: 12 Wochen
Der NIH Toolbox (NIH-TCB) Gesamtkognitionskomposit Veränderungssensitiver Score (CSS) wird verwendet, um kognitive Veränderungen im Zeitverlauf zu messen. Er wird durch die Kombination der kristallisierten Komposit-Werte (Lesen/Vokabular) und der fluiden Komposit-Werte (Gedächtnis/Exekutivfunktion/Geschwindigkeit) berechnet. Höhere Werte zeigen ein höheres Funktionsniveau an.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 2b: Veränderung vom Ausgangswert in den Composite Change Sensitive Scores für fluides Schlussfolgern des NIH-TCB
Zeitfenster: 8 Wochen
Das Fluid Cognition Composite (FCC) aus dem NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) ist darauf ausgelegt, Veränderungen der neurologischen Funktion zu messen. Es kombiniert die Ergebnisse von fünf Tests (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison und Picture Sequence Memory), um ein Maß für exekutive Funktionen, Gedächtnis und Verarbeitungsgeschwindigkeit zu liefern. Höhere Werte weisen auf ein höheres Funktionsniveau hin. Eine überdurchschnittliche Fähigkeit liegt bei 130 vor, der Durchschnitt liegt bei ca. 100 und weniger als 70 weist auf eine Beeinträchtigung hin.
8 Wochen
Phase 2b: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Flanker Scores des NIH-TCB
Zeitfenster: 8 Wochen
Der Flanker Inhibitory Control Test bewertet die inhibitorische Kontrolle und Aufmerksamkeit, indem der Teilnehmer aufgefordert wird, sich auf einen bestimmten Reiz zu konzentrieren, ohne auf umgebende Reize zu achten. Eine höhere Punktzahl zeigt eine bessere Leistung an.
8 Wochen
Phase 2b: Häufigkeit, Art und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (AEs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: 8 Wochen
Häufigkeit, Art und Schweregrad von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
8 Wochen
Phase 2b: Veränderung vom Ausgangswert auf der Columbia-Suicidality Severity Rating Scale (C-SSRS) während der gesamten Studie
Zeitfenster: 8 Wochen
Die prospektive Suizidalitätsbewertung erfolgt mithilfe der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), eines Fragebogens zur Bewertung von Suizidgedanken und -verhalten. Eine Antwort "ja" auf Punkt 4 oder 5 des Abschnitts Suizidgedanken oder "ja" auf einen beliebigen Punkt des Abschnitts Suizidverhalten wird als positiv gewertet. Der Bereich liegt bei 2-25
8 Wochen
Phase 2b: Die PK-Parameter der SPG601-Konzentrationen im Plasma - Cmax
Zeitfenster: 4 Wochen
Maximale Konzentration von SPG601 im Plasma nach der Dosis
4 Wochen
Phase 2b: Die PK-Parameter der SPG601-Konzentrationen im Plasma-T 1/2
Zeitfenster: 4 Wochen
Metabolische Halbwertszeit von SPG601 im Plasma nach der Dosis
4 Wochen
Phase 3: Häufigkeit, Art und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (AEs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: 16 Wochen
Inzidenz, Art und Schweregrad von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
16 Wochen
Phase 3: Veränderung vom Ausgangswert in der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) während der gesamten Studie
Zeitfenster: 8 Wochen
Die prospektive Suizidalitätsbewertung erfolgt mithilfe der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), einem Fragebogen zur Bewertung von Suizidgedanken und -verhalten. Eine Antwort "ja" auf Punkt 4 oder 5 des Abschnitts Suizidgedanken oder "ja" auf einen beliebigen Punkt des Abschnitts Suizidverhalten wird als positiv gewertet. Der Bereich liegt bei 2-25
8 Wochen
Phase 3: Veränderung der Flanker-Test-Werte vom Ausgangswert im NIH-TCB
Zeitfenster: 12 Wochen
Flanker Inhibitory Control wird die inhibitorische Kontrolle und Aufmerksamkeit bewerten, indem der Teilnehmer aufgefordert wird, sich auf einen Reiz zu konzentrieren, ohne sich auf die umgebenden Reize zu konzentrieren.
12 Wochen
Phase 3: Veränderung des Fluid Reasoning Composite Change Sensitive Scores vom NIH-TCB gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Wochen
Der Fluid Cognition Composite (FCC) aus der NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) dient der Messung von Veränderungen der neurologischen Funktionen. Er kombiniert die Ergebnisse von fünf Tests (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison und Picture Sequence Memory), um ein Maß für exekutive Funktionen, Gedächtnis und Verarbeitungsgeschwindigkeit zu liefern. Höhere Werte weisen auf ein höheres Funktionsniveau hin. Eine überlegene Fähigkeit liegt bei 130, der Durchschnitt bei etwa 100 und Werte unter 70 deuten auf eine Beeinträchtigung hin.
12 Wochen
Phase 3: Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 4 und Woche 8 im Gesamtkognitionskompositwert des NIH-TCB
Zeitfenster: 8 Wochen
Das NIH Toolbox (NIH-TCB) Total Cognition Composite Change-Sensitive Score (CSS) wird verwendet, um kognitive Veränderungen über die Zeit zu messen. Es wird berechnet, indem die Crystallized Composite (Lesen/Vokabular) und Fluid Composite (Gedächtnis/exekutive Funktion/Geschwindigkeit) Werte kombiniert werden. Höhere Werte weisen auf ein höheres Funktionsniveau hin. Die Werte erstrecken sich typischerweise über den gesamten Entwicklungsbereich und liegen oft deutlich über und unter der 500-Punkte-Marke, abhängig vom Alter und der kognitiven Fähigkeit der Person.
8 Wochen
Phase 3: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Verhaltenssymptomen des Fragile-X-Syndroms anhand des Gesamtwerts der Aberrant Behavior Checklist (ABC) in der Stratum
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C) ist eine 58-Punkte umfassende, von Betreuern bewertete Symptom-Checkliste zur Beurteilung von Problemverhalten bei Kindern und Erwachsenen mit geistiger Behinderung zu Hause, in Wohnheimen und in Arbeitstrainingszentren. Die Bewertung erfolgte durch Zuweisung einer Punktzahl von 0 („überhaupt kein Problem“) bis 3 („Problem ist schwerwiegend“) für jeden Punkt. Die ABC wird mithilfe des FXS-spezifischen Faktorsystems (ABC-FX) bewertet, wobei die Gesamtpunktzahl zwischen 0 und 165 liegt.
12 Wochen
Phase 3: Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 12 in der Vineland Adaptive Behavior Scale 3rd Edition
Zeitfenster: 12 Wochen

Vineland-3 Adaptive Behavior Scale (Vineland-3), unter Verwendung des Gesamtscores und der Bereichsscores aus Kommunikation, Alltagsfertigkeiten und Sozialisation.

Der standardisierte Gesamtscore für adaptives Verhalten wird aus der Summe der standardisierten Scores der Bereiche berechnet und in den standardisierten Gesamtscore für adaptives Verhalten umgewandelt. Höhere Scores weisen auf ein höheres adaptives Funktionsniveau hin.
12 Wochen
Phase 3: Veränderung vom Ausgangswert in der Angst-, Depressions- und Stimmungsskala (ADAMS)
Zeitfenster: 12 Wochen
Die ADAMS-Werte (Anxiety, Depression, and Mood Scale) werden verwendet, um unangemessene Sprache, Reizbarkeit, Hyperaktivität, Lethargie/Rückzug, Stereotypien und soziale Vermeidung im Vergleich zum Ausgangswert zu bewerten, wie von der Betreuungsperson berichtet. Die Skala besteht aus 5 Faktoren, die manisch/hyperaktives Verhalten, depressive Stimmung, soziale Vermeidung, allgemeine Angst und zwanghaftes/kompulsives Verhalten abdecken.
12 Wochen
Phase 3: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Verhaltensweisen und anderen Symptomen auf dem Numerischen Bewertungssystem (NRS) durch die Pflegekraft
Zeitfenster: 12 Wochen
Numerische Bewertungsskala (NRS)-Werte basierend auf patientenspezifischen Verhaltensweisen in den Bereichen Tägliche Funktion, Sprache und akademische Fähigkeiten. Die Pflegeperson bewertet die Person auf einer Skala von 0 bis 10, wobei 0 für 'größtes Problem' und 10 für 'kein Problem überhaupt' steht.
12 Wochen
Phase 3: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im CGI-I gemäß Beurteilung durch den Prüfarzt
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-Skala ist eine von Klinikern bewertete Skala, die zur Beurteilung des Behandlungserfolgs verwendet wird. Die Punktzahl reicht von 1 bis 7 (wobei 1 für "sehr viel besser", 4 für "keine Veränderung" und 7 für "sehr viel schlechter" steht).
12 Wochen
Phase 3: Veränderung vom Ausgangswert in den Bewertungen des Gesamteindrucks der Verbesserung durch den Betreuer (CaGI-I)
Zeitfenster: 12 Wochen
Die Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) ist eine globale Messung, die die Perspektive eines Betreuers auf den allgemeinen Zustand eines Probanden liefert. Der Betreuer wird eine 7-Punkte-Skala verwenden, um zu beurteilen, wie sich der Zustand seit der Ausgangsuntersuchung verändert hat. Eine höhere Zahl weist auf eine Verschlechterung des Zustands hin.
12 Wochen
Phase 3: Die PK-Parameter der SPG601-Konzentrationen im Plasma-Cmax
Zeitfenster: 12 Wochen
Maximale Plasmakonzentration nach Verabreichung von SPG601
12 Wochen
Phase 3: Die PK-Parameter der SPG601-Konzentrationen im Plasma-T 1/2
Zeitfenster: 12 Wochen
Metabolische Halbwertszeit von SPG601 im Plasma nach der Dosis
12 Wochen
Phase-3-Substudie: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Gammabereich als Reaktion auf den Chirp-Reiz und auf die stationären Zustandsreize
Zeitfenster: 12 Wochen
Der Hörtest wird auf Unterschiede in den Reaktionen auf Reize hin ausgewertet.
12 Wochen
Phase-3-Substudie: Veränderung vom Ausgangswert der EEG-Ruhezustands-Relativleistung in den Alpha-, Theta- und Gamma-Bändern während der Ruhe
Zeitfenster: 12 Wochen
Ruhezustands-EEG-Relativleistungsänderungen gegenüber dem Ausgangswert sind durch signifikante Verschiebungen in Leistungsbändern wie Gamma-, Alpha-, Theta- und Beta-Bändern gekennzeichnet
12 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spinogenix

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SPG601-102 (CLARITY)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren