Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по изучению эффективности и безопасности препарата SPG601 для лечения синдрома ломкой X-хромосомы у участников мужского пола

24 февраля 2026 г. обновлено: Spinogenix

Фаза 2b/3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности, безопасности и фармакокинетики SPG601 у мужчин-участников с синдромом ломкой X-хромосомы

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2b/3, состоящее из двух частей, в котором будет оцениваться эффективность, безопасность и переносимость различных дозировочных режимов SPG601 у взрослых мужчин-участников с синдромом ломкой X-хромосомы.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование фазы 2b/3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, предназначенное для оценки эффективности, безопасности и переносимости нескольких режимов дозирования SPG601 у мужчин-участников с синдромом ломкой X-хромосомы (FXS).

Исследование состоит из двух частей: Фаза 2b, подбор режима дозирования, параллельный дизайн с 4 группами: подходящие участники будут рандомизированы для получения SPG601 или соответствующего плацебо. Участники будут получать исследуемое вмешательство в течение 4 недель и будут находиться под наблюдением в течение 4 недель после последней дозы исследуемого вмешательства.

Фаза 3, параллельный дизайн с 2 группами: подходящие участники будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения SPG601 или соответствующего плацебо. Доза SPG601, вводимая в фазе 3, будет определена на основе анализа фазы 2b. Участники будут получать исследуемое вмешательство в течение 12 недель и будут находиться под наблюдением в течение 4 недель после последней дозы исследуемого вмешательства.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

248

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Contact
  • Номер телефона: (503) 673-3842
  • Электронная почта: contact@spinogenix.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые мужчины в возрасте от 18 до 45 лет включительно
  • Диагноз синдрома ломкой X-хромосомы, подтвержденный генетическим тестированием
  • Пациент должен иметь опекуна
  • Должен быть в хорошем состоянии здоровья без значительного медицинского анамнеза

Критерии исключения:

  • Любое физическое или психологическое состояние, препятствующее завершению исследования
  • Неконтролируемые судороги или эпилепсия с приступом в течение последних 6 месяцев
  • Нарушения слуха или зрения, которые не могут быть скорректированы
  • Анамнез суицидального поведения или суицидальных мыслей
  • Показатели жизненно важных функций при скрининге, отклоняющиеся от спецификации протокола
  • Клинически значимые отклонения на ЭКГ
  • Злоупотребление психоактивными веществами или зависимость в течение последних 6 месяцев
  • Прием других исследуемых препаратов в течение последних 30 дней
  • Неспособность глотать капсулы

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Фаза 2b: Активный компаратор
Фаза 2b: Активный препарат SPG601 будет вводиться участникам с синдромом ломкой Х-хромосомы. Участники с синдромом ломкой Х-хромосомы будут рандомизированы для ежедневного приема SPG601 в течение 4 недель.
Лекарство: СПГ601
синтетическая небольшая молекула
Плацебо Компаратор: Фаза 2b: Плацебо
Участники с синдромом ломкой X-хромосомы будут рандомизированы для получения плацебо в течение 4 недель.
Лекарство: Плацебо
Плацебо
Активный компаратор: Фаза 3: Активный компаратор
Участники с синдромом ломкой X-хромосомы будут рандомизированы для получения дозы SPG601, определённой во 2b фазе, в течение 12 недель
Лекарство: СПГ601
синтетическая небольшая молекула
Плацебо Компаратор: Фаза 3: Плацебо
Участники с синдромом ломкой X-хромосомы будут рандомизированы для получения плацебо в течение 12 недель
Лекарство: Плацебо
Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза 2b: Изменение от исходного уровня в композитном балле изменения общей когнитивной функции, чувствительном к изменениям, по NIH-TCB
Временное ограничение: 8 недель
NIH Toolbox (NIH-TCB) Total Cognition Composite Change-Sensitive Score (CSS) используется для измерения когнитивных изменений с течением времени. Более высокие баллы указывают на более высокий уровень функционирования. Баллы обычно охватывают диапазон развития, часто значительно превышая и опускаясь ниже отметки в 500 баллов в зависимости от возраста и когнитивных способностей человека.
8 недель
Фаза 2b: Изменение по сравнению с исходным уровнем относительной мощности полос ЭЭГ в состоянии покоя во время отдыха
Временное ограничение: 8 недель
Изменения относительной мощности ЭЭГ в состоянии покоя от исходного уровня характеризуются значительными сдвигами в полосах мощности, таких как гамма, альфа, тета и бета диапазоны
8 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня в Общем когнитивном композитном балле по NIH-TCB
Временное ограничение: 12 недель
NIH Toolbox (NIH-TCB) Общий композитный показатель изменения когнитивных функций (CSS) используется для измерения когнитивных изменений с течением времени. Он рассчитывается путем объединения показателей Кристаллизованного композита (чтение/словарный запас) и Флюидного композита (память/исполнительные функции/скорость). Более высокие баллы указывают на более высокий уровень функционирования.
12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза 2b: Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей изменения чувствительности композитного показателя жидкостного мышления NIH-TCB
Временное ограничение: 8 недель
Композитный показатель текучих когнитивных функций (FCC) из набора тестов NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) предназначен для измерения изменений в неврологическом функционировании. Он объединяет результаты пяти тестов (Сортировка карточек по изменению размерности, Тест Фланкера, Сортировка списка, Сравнение паттернов и Запоминание последовательности картинок), чтобы предоставить показатель исполнительных функций, памяти и скорости обработки информации. Более высокие баллы указывают на более высокий уровень функционирования. Выдающаяся способность соответствует 130 баллам, средний уровень составляет приблизительно 100 баллов, а менее 70 баллов указывает на нарушения.
8 недель
Фаза 2b: Изменение исходного балла по тесту Flanker из NIH-TCB
Временное ограничение: 8 недель
Flanker Inhibitory control оценит ингибиторный контроль и внимание, предлагая участнику сосредоточиться на одном стимуле, не фокусируясь на окружающих его стимулах. Более высокий балл указывает на лучшую производительность
8 недель
Фаза 2b: Частота, характер и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 8 недель
Частота, характер и тяжесть нежелательных явлений, связанных с лечением (НЯЛ), и серьёзных нежелательных явлений (СНЯ)
8 недель
Фаза 2b: Изменение от исходного уровня по Колумбийской шкале оценки суицидальной тяжести (C-SSRS) на протяжении исследования
Временное ограничение: 8 недель
Перспективная оценка суицидальности проводится с использованием Колумбийской шкалы оценки тяжести суицидального риска (C-SSRS) — анкеты для оценки суицидальных мыслей и поведения. Ответ «да» на пункт 4 или 5 раздела «Суицидальные мысли» или «да» на любой пункт раздела «Суицидальное поведение» считается положительным. Диапазон составляет 2–25
8 недель
Фаза 2b: Фармакокинетические параметры концентраций SPG601 в плазме - Cmax
Временное ограничение: 4 недели
Максимальная концентрация SPG601 в плазме после дозы
4 недели
Фаза 2b: Фармакокинетические параметры концентраций SPG601 в плазме - T 1/2
Временное ограничение: 4 недели
Метаболический период полувыведения SPG601 в плазме после приема дозы
4 недели
Фаза 3: Частота возникновения, характер и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 16 недель
Частота возникновения, характер и тяжесть нежелательных явлений, возникших в процессе лечения (НЯЛ), и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
16 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня по Колумбийской шкале оценки суицидальной тяжести (C-SSRS) на протяжении исследования
Временное ограничение: 8 недель
Проспективная оценка суицидальности проводится с использованием Шкалы оценки суицидальной тяжести Колумбии (C-SSRS) — опросника для оценки суицидальных мыслей и поведения. Ответ «да» на пункт 4 или 5 раздела Суицидальные мысли или «да» на любой пункт раздела Суицидальное поведение считается положительным результатом. Диапазон составляет 2-25
8 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня баллов по тесту Flanker из NIH-TCB
Временное ограничение: 12 недель
Тест "Фланкер" на ингибиторный контроль оценит ингибиторный контроль и внимание, предлагая участнику сосредоточиться на одном стимуле, не обращая внимания на окружающие его стимулы.
12 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня в баллах изменения чувствительности композитного показателя текучего мышления NIH-TCB
Временное ограничение: 12 недель
Композитный показатель текучего интеллекта (Fluid Cognition Composite, FCC) из набора тестов NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) предназначен для измерения изменений в неврологическом функционировании. Он объединяет результаты пяти тестов (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison и Picture Sequence Memory) для оценки исполнительных функций, памяти и скорости обработки информации. Более высокие баллы указывают на более высокий уровень функционирования. Превосходные способности соответствуют 130 баллам, средний уровень — примерно 100 баллам, а менее 70 баллов свидетельствует о нарушениях.
12 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня к 4-й и 8-й неделям в общем составном балле когнитивных способностей по NIH-TCB
Временное ограничение: 8 недель
NIH Toolbox (NIH-TCB) Общий Композитный Показатель Познавательных Способностей, Чувствительный к Изменениям (CSS), используется для измерения когнитивных изменений с течением времени. Он рассчитывается путем объединения Кристаллизованного Композита (чтение/словарный запас) и Жидкостного Композита (память/исполнительные функции/скорость). Более высокие баллы указывают на более высокий уровень функционирования. Баллы обычно охватывают весь диапазон развития, часто значительно превышая и опускаясь ниже отметки в 500 баллов, в зависимости от возраста и когнитивных способностей индивидуума.
8 недель
Фаза 3: Изменение исходного уровня поведенческих симптомов синдрома ломкой Х-хромосомы с использованием общего балла по Контрольному списку аномального поведения (ABC) в стратуме
Временное ограничение: 12 недель
Контрольный список аномального поведения — общественная версия (ABC-C) представляет собой 58-пунктовый список симптомов, оцениваемый лицами, осуществляющими уход, для оценки проблемного поведения детей и взрослых с умственной отсталостью дома, в учреждениях интернатного типа и в центрах профессиональной подготовки.
Оценка проводилась путем присвоения каждому пункту балла от 0 ("совсем не проблема") до 3 ("проблема выражена в значительной степени"). ABC будет оцениваться с использованием факторной системы, специфичной для синдрома ломкой Х-хромосомы (ABC-FX), при этом общий балл варьируется от 0 до 165.
12 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня до 12-й недели по Шкале адаптивного поведения Вайнленд 3-го издания
Временное ограничение: 12 недель

Шкала адаптивного поведения Вайнленд-3 (Vineland-3), с использованием суммарного балла и баллов по доменам: коммуникация, навыки повседневной жизни и социализация.

Стандартный суммарный балл адаптивного поведения вычисляется из суммы стандартных баллов по доменам и преобразуется в стандартный суммарный балл адаптивного поведения. Более высокие баллы указывают на более высокий адаптивный уровень функционирования.
12 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня по Шкале тревоги, депрессии и настроения (ADAMS)
Временное ограничение: 12 недель
Шкала тревожности, депрессии и настроения (ADAMS) используется для оценки неадекватной речи, раздражительности, гиперактивности, летаргии/отстраненности, стереотипии и социального избегания по сравнению с исходным уровнем, о которых сообщает опекун. Шкала состоит из 5 факторов, которые затрагивают маниакальное/гиперактивное поведение, депрессивное настроение, социальное избегание, общую тревожность и обсессивно-компульсивное поведение.
12 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня поведения и других симптомов по Числовой оценочной шкале (ЧОШ) со слов лица, осуществляющего уход
Временное ограничение: 12 недель
Баллы по числовой рейтинговой шкале (NRS), основанные на индивидуальном поведении пациента в сферах Повседневного функционирования, Языка и Академических навыков. Опекун будет оценивать индивидуума от 0 до 10, где 0 означает 'худшая проблема', а 10 означает 'нет проблемы совсем'.
12 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня по шкале CGI-I по оценке исследователя
Временное ограничение: 12 недель
Шкала клинического глобального впечатления-улучшение (CGI-I) — это оценочная шкала, заполняемая клиницистом, используемая для оценки ответа на лечение. Баллы варьируются от 1 до 7 (где 1 означает «значительно улучшилось», 4 — «без изменений», а 7 — «значительно ухудшилось»)
12 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня по оценкам Впечатления опекуна об улучшении (CaGI-I)
Временное ограничение: 12 недель
Шкала глобального впечатления лица, осуществляющего уход, об улучшении (CaGI-I) — это глобальная мера, позволяющая получить представление лица, осуществляющего уход, об общем состоянии субъекта. Лицо, осуществляющее уход, будет использовать 7-балльную шкалу для оценки того, как изменилось состояние по сравнению с исходным уровнем. Более высокое число указывает на ухудшение состояния.
12 недель
Фаза 3: Фармакокинетические параметры концентраций SPG601 в плазме – Cmax
Временное ограничение: 12 недель
Максимальная концентрация в плазме после введения SPG601
12 недель
Фаза 3: Фармакокинетические параметры концентраций SPG601 в плазме – T 1/2
Временное ограничение: 12 недель
Метаболический период полувыведения SPG601 в плазме после введения дозы
12 недель
Фаза 3 подисследования: Изменение от исходного уровня в гамма-диапазоне в ответ на чирп-стимул и на устойчивые стимулы
Временное ограничение: 12 недель
Аудиальный тест будет оцениваться по разнице в реакциях на стимулы.
12 недель
Фаза 3 подисследования: Изменение по сравнению с исходным уровнем относительной мощности ЭЭГ в состоянии покоя в альфа-, тета- и гамма-диапазонах во время отдыха
Временное ограничение: 12 недель
Изменения относительной мощности ЭЭГ в состоянии покоя от исходного уровня характеризуются значительными сдвигами в таких диапазонах мощности, как гамма, альфа, тета и бета диапазоны
12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spinogenix

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 марта 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 февраля 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 февраля 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 февраля 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

27 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SPG601-102 (CLARITY)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться