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남성 참가자의 취약 X 증후군 치료를 위한 SPG601의 효과와 안전성을 조사하는 연구

2026년 2월 24일 업데이트: Spinogenix

취약 X 증후군을 가진 남성 참가자를 대상으로 SPG601의 효능, 안전성 및 약동학을 평가하기 위한 2b/3상 무작위 배정 이중 맹검 위약 대조 연구

이 2b/3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 2부로 구성된 연구는 취약 X 증후군을 가진 성인 남성 참가자를 대상으로 SPG601의 다양한 용량 요법의 효능, 안전성 및 내약성을 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 FXS가 있는 남성 참가자를 대상으로 SPG601의 다양한 용량 요법의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위해 설계된 제2b/3상, 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구입니다.

이 연구는 두 부분으로 구성됩니다. 제2b상, 용량 요법 탐색, 4개 군 병렬 설계: 적격 참가자는 SPG601 또는 대조 위약을 투여받도록 무작위 배정됩니다. 참가자는 4주 동안 연구 개입을 받고, 연구 개입 마지막 투여 후 4주 동안 추적 관찰됩니다.

제3상, 2개 군 병렬 설계: 적격 참가자는 SPG601 또는 대조 위약을 1:1로 투여받도록 무작위 배정됩니다. 제3상에서 투여되는 SPG601의 용량은 제2b상 분석을 기반으로 정의됩니다. 참가자는 12주 동안 연구 개입을 받고, 연구 개입 마지막 투여 후 4주 동안 추적 관찰됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

248

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 18세부터 45세까지(포함)의 성인 남성
  • 유전자 검사로 확인된 취약 X 증후군 진단
  • 환자는 간병인이 있어야 함
  • 중요한 병력 없이 건강 상태가 양호해야 함

제외 기준:

  • 연구 완수를 방해하는 신체적 또는 정신적 상태
  • 조절되지 않는 발작 또는 지난 6개월 내 발작이 있는 간질 병력
  • 교정할 수 없는 청각 또는 시각 장애
  • 자살 행동 또는 자살 사고 병력
  • 연구 계획서에 따른 비정상적인 선별 검사 시 활력 징후
  • 임상적으로 유의미한 비정상 심전도
  • 6개월 이내 약물 남용 또는 의존 병력
  • 30일 이내 다른 연구용 의약품 투여
  • 캡슐을 삼킬 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 2b상: 능동 비교군
Phase 2b: 취약 X 증후군이 있는 참가자에게 투여될 활성 SPG601 취약 X 증후군이 있는 참가자는 4주 동안 매일 SPG601을 투여받도록 무작위 배정됩니다
의약품: SPG601
합성 소분자
위약 비교기: Phase 2b: 위약
취약 X 증후군 참가자는 4주 동안 위약을 투여받도록 무작위 배정됩니다.
의약품: 위약
위약
활성 비교기: 3상: 능동적 대조군
취약 X 증후군 환자는 12주 동안 2b상에서 결정된 SPG601 용량을 무작위 배정받게 됩니다
의약품: SPG601
합성 소분자
위약 비교기: Phase 3: 위약
취약 X 증후군 참가자들은 12주 동안 위약을 투여받도록 무작위 배정됩니다.
의약품: 위약
위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2b상: NIH-TCB의 총 인지 복합 변화 민감도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 8주
NIH 도구상자(NIH-TCB) 총 인지 복합 변화 민감성 점수(CSS)는 시간 경과에 따른 인지 변화를 측정하는 데 사용됩니다. 점수가 높을수록 더 높은 기능 수준을 나타냅니다. 점수는 일반적으로 발달 범위에 걸쳐 분포하며, 개인의 연령과 인지 능력에 따라 500점 기준을 훨씬 상회하거나 하회하는 경우가 많습니다.
8주
2b상: 안정 상태에서의 EEG 안정 상태 상대 파워 대역의 기준선 대비 변화
기간: 8주
기준선 대비 휴지 상태 EEG 상대 파워 변화는 감마, 알파, 세타 및 베타 대역과 같은 파워 대역에서 유의미한 변화를 특징으로 합니다.
8주
3상: NIH-TCB 총 인지 복합 점수의 기준선 대비 변화
기간: 12주
NIH 도구 상자(NIH-TCB) 총 인지 복합 변화 민감도 점수(CSS)는 시간 경과에 따른 인지 변화를 측정하는 데 사용됩니다. 이 점수는 결정화 복합(읽기/어휘) 점수와 유동 복합(기억/집행 기능/속도) 점수를 결합하여 계산됩니다. 점수가 높을수록 기능 수준이 높음을 나타냅니다.
12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Phase 2b: NIH-TCB 유체 추론 복합 변화 민감성 점수의 기준선 대비 변화
기간: 8주
NIH 도구상자 인지 배터리(NIHTB-CB)의 유체 인지 복합체(FCC)는 신경 기능의 변화를 측정하도록 설계되었습니다. 이것은 다섯 가지 테스트(차원 변화 카드 분류, 플랭커, 목록 정렬, 패턴 비교 및 그림 순서 기억)의 점수를 결합하여 실행 기능, 기억 및 처리 속도의 측정값을 제공합니다. 높은 점수는 더 높은 기능 수준을 나타냅니다. 우수한 능력은 130, 평균은 약 100이며, 70 미만은 손상입니다.
8주
Phase 2b: NIH-TCB Flanker 점수의 기저선 대비 변화
기간: 8주
Flanker 억제 통제 과제는 참가자에게 주변 자극에 집중하지 않고 하나의 자극에 집중하도록 요구함으로써 억제 통제와 주의력을 평가합니다. 더 높은 점수는 더 나은 수행 능력을 나타냅니다.
8주
2b상: 이상사례(AEs) 및 중대한 이상사례(SAEs)의 발생률, 성격 및 심각도
기간: 8주
치료 중 발생한 이상사례(TEAEs) 및 중대한 이상사례(SAEs)의 발생률, 성상 및 중증도
8주
2b상: 연구 전반에 걸친 Columbia 자살 심각도 평가 척도(C-SSRS)의 기준선 대비 변화
기간: 8주
잠재적 자살 위험성 평가는 자살 사고 및 행동을 평가하기 위한 설문지인 Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)을 사용하여 수행됩니다. 자살 사고 항목의 4번 또는 5번 항목에 "예"로 응답하거나 자살 행동 항목의 모든 항목에 "예"로 응답한 경우 양성으로 간주됩니다. 범위는 2-25입니다.
8주
2b 단계: 혈장 내 SPG601 농도의 약동학적 파라미터 - Cmax
기간: 4주
SPG601 투여 후 혈장 내 최대 농도
4주
Phase 2b: 혈장 내 SPG601 농도의 약동학적 파라미터 T 1/2
기간: 4주
용량 투여 후 혈장 내 SPG601의 대사 반감기
4주
3상: 부작용(AEs) 및 심각한 부작용(SAEs)의 발생률, 성질 및 심각도
기간: 16주
치료 중 발생한 이상사례(TEAEs) 및 심각한 이상사례(SAEs)의 발생률, 성질 및 중증도
16주
3상: 연구 기간 동안 Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)의 기준선 대비 변화
기간: 8주
전향적 자살성 평가는 자살 사고와 행동을 평가하기 위한 설문지인 Columbia-Suicide Severity Rating Scale(C-SSRS)을 사용하여 수행됩니다. 자살 사고 섹션의 항목 4 또는 5에서 "예"라고 답하거나 자살 행동 섹션의 모든 항목에서 "예"라고 답하는 경우 양성으로 간주됩니다. 범위는 2-25입니다.
8주
3상: NIH-TCB의 플랭커 점수 기준선 대비 변화
기간: 12주
플랭커 억제 통제는 참가자에게 주변 자극에 집중하지 않고 하나의 자극에 집중하도록 요청함으로써 억제 통제와 주의력을 평가할 것입니다.
12주
Phase 3: NIH-TCB의 Fluid Reasoning Composite Change Sensitive Scores 기준치 대비 변화
기간: 12주
NIH 툴박스 인지 배터리(NIHTB-CB)의 유동성 인지 복합(FCC)은 신경 기능의 변화를 측정하도록 설계되었습니다. 이것은 다섯 가지 테스트(차원 변화 카드 분류, 플랭커, 목록 정렬, 패턴 비교 및 그림 순서 기억)의 점수를 결합하여 실행 기능, 기억 및 처리 속도의 척도를 제공합니다. 높은 점수는 더 높은 수준의 기능을 나타냅니다. 우수한 능력은 130, 평균은 약 100이며 70 미만은 장애를 나타냅니다.
12주
3상: NIH-TCB 총 인지 복합 점수의 기준선 대비 4주 및 8주 변화
기간: 8주
NIH 도구상자(NIH-TCB) 총 인지 복합 변화 민감성 점수(CSS)는 시간 경과에 따른 인지 변화를 측정하는 데 사용됩니다. 이 점수는 결정화 복합(읽기/어휘) 점수와 유동 복합(기억/집행 기능/속도) 점수를 결합하여 계산됩니다. 점수가 높을수록 기능 수준이 높다는 것을 나타냅니다. 점수는 일반적으로 발달 범위에 걸쳐 분포하며, 개인의 나이와 인지 능력에 따라 500점 기준점을 훨씬 상회하거나 하회하는 경우가 많습니다.
8주
제3상: 층화된 변칙적 행동 검사 목록(ABC) 총 점수를 사용한 취약 X 증후군의 행동 증상에 대한 기준선 대비 변화
기간: 12주
Aberrant Behavior Checklist-Community edition (ABC-C)는 58개 항목으로 구성된, 보호자 평가 증상 체크리스트로, 정신 지체 아동 및 성인의 문제 행동을 가정, 주거 시설, 직업 훈련 센터에서 평가하기 위해 사용됩니다. 평가는 각 항목에 0("전혀 문제 없음")부터 3("문제가 심각함")까지 점수를 부여하여 수행되었습니다. ABC는 총점이 0에서 165까지 순위를 매기는 FXS 특정 인수 시스템(ABC-FX)을 사용하여 점수가 매겨집니다.
12주
3상: Vineland 적응 행동 척도 3판 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 12주

Vineland-3 적응 행동 척도(Vineland-3)는 의사소통, 일상 생활 기술, 사회화 영역의 종합 점수와 영역 점수를 사용합니다.

적응 행동 종합 표준 점수는 각 영역의 표준 점수를 합산하여 계산되며, 적응 행동 종합 표준 점수로 변환됩니다. 높은 점수는 더 높은 적응 기능 수준을 나타냅니다.
12주
3상: 기준선 대비 불안, 우울 및 기분 척도(ADAMS) 변화
기간: 12주
불안, 우울 및 기분 척도(ADAMS) 점수는 보호자가 보고한 부적절한 언어 사용, 짜증, 과잉행동, 무기력/위축, 상동증 및 사회적 회피를 기준선 대비 평가하는 데 사용됩니다. 이 척도는 조증/과잉행동 행동, 우울 기분, 사회적 회피, 일반적 불안 및 강박/강박적 행동을 다루는 5가지 요인으로 구성됩니다.
12주
제3상: 간병인에 의한 수치 평가 시스템(NRS)에서의 행동 및 기타 증상의 기준선 대비 변화
기간: 12주
일상 기능, 언어, 학업 능력 영역 내 환자 특정 행동을 기반으로 한 숫자 등급 척도(NRS) 점수. 간병인은 0에서 10까지 개인을 평가하며, 여기서 0은 '가장 심각한 문제'를 나타내고 10은 '전혀 문제 없음'을 나타냅니다.
12주
3상: 연구자가 평가한 기준선 대비 CGI-I 변화
기간: 12주
임상 전반적 인상-개선(CGI-I) 척도는 치료 반응을 평가하기 위해 사용되는 임상의 평가 척도입니다. 점수 범위는 1부터 7까지입니다(1은 "매우 많이 개선됨", 4는 "변화 없음", 7은 "매우 많이 악화됨").
12주
3상: 간병인 전반적 호전 인상(CaGI-I) 평가에서의 기준선 대비 변화
기간: 12주
Caregiver Global Impression of Improvement(CaGI-I)는 피험자의 전반적인 상태에 대한 간병인의 관점을 제공하는 전역적 측정 도구입니다. 간병인은 7점 척도를 사용하여 기준선과 비교하여 상태가 어떻게 변화했는지 평가합니다. 점수가 높을수록 상태가 악화되었음을 나타냅니다.
12주
3상: 혈장 내 SPG601 농도의 약동학적 파라미터 - Cmax
기간: 12주
SPG601 투여 후 혈장 내 최대 농도
12주
3상: 혈장 내 SPG601 농도의 약동학적 파라미터 - T 1/2
기간: 12주
투여 후 혈장 내 SPG601의 대사 반감기
12주
3상 서브스터디: 칩 자극 및 정상 상태 자극에 대한 감마 범위의 기준선 대비 변화
기간: 12주
청각 검사는 자극에 대한 반응의 차이를 평가할 것입니다.
12주
3상 부연구: 안정 시 알파, 세타 및 감마 대역에서의 EEG 안정 상태 상대 파워의 기준선 대비 변화
기간: 12주
휴지기 상태의 EEG 상대 파워 변화는 베이스라인 대비 감마, 알파, 세타 및 베타 파워 밴드에서 유의미한 변화를 특징으로 합니다.
12주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Spinogenix

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 3월 1일

기본 완료 (추정된)

2030년 2월 1일

연구 완료 (추정된)

2030년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 2월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 2월 24일

처음 게시됨 (실제)

2026년 2월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 24일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SPG601-102 (CLARITY)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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